La FDA approva DawnZera (Donidalorsen) come primo e unico trattamento profilattico mirato all'RNA per l'angiedema ereditario

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FDA approva DawnZera (Donidalorsen) come primo e unico trattamento profilattico mirato all'RNA per l'angiedema ereditario

Carlsbad, California (Business Wire)-Aug. 21, 2025-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato DawnZera (Donidalorsen) per la profilassi per prevenire gli attacchi dell'angiedema ereditario (HAE) nei pazienti adulti e pediatrici di 12 anni di età. DawnZera è la prima e unica medicina mirata all'RNA approvata per HAE, progettata per colpire la prekallikrein plasmatica (PKK), una proteina chiave che attiva i mediatori infiammatori associati ad attacchi acuti di HAE. DawnZera 80mg è auto-somministrato tramite autoiniettore sottocutaneo una volta ogni quattro (Q4w) o otto settimane (Q8W).

HAE è una condizione genetica rara e potenzialmente potenzialmente letale che coinvolge attacchi ricorrenti di gravi gonfiori (angioedema) in varie parti del corpo, tra cui mani, piedi, genitali, stomaco, viso e/o gola. Si stima che HAE colpisca circa 7000 persone negli Stati Uniti.

“DawnZera rappresenta un progresso significativo per le persone che vivono con HAE che hanno bisogno di opzioni terapeutiche migliorate. Con un'efficacia forte e duratura, amministrazione conveniente e i dati di dosaggio più lunghi disponibili per un cambio di rotta con un cambio di reciproca e un dosaggio di dosaggio con un dosaggio di recente e gli Passando a DawnZera da altre terapie profilattiche ", ha affermato Brett P. Monia, Ph.D., Amministratore delegato, Ionis. “In Ionis, siamo dedicati a trasformare la scienza rivoluzionaria in medicine che cambiano la vita. Con il primo successo del nostro primo lancio indipendente di Tryngolza® per la sindrome della chylomicronemia familiare (FCS), e ora con DawnZera, in questo momento, la nostra realtà indipendente ha approvato un momento in depo. gratitudine. ”

L'approvazione di DawnZera si basava su risultati positivi del studio Oasis-HAE controllato globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in pazienti con HAE. Lo studio ha incontrato il suo endpoint primario, con DawnZera Q4W riducendo significativamente il tasso di attacco HAE mensile dell'81% rispetto al placebo per 24 settimane. La riduzione del tasso di attacco medio è aumentata all'87% se misurata dalla seconda dose, un endpoint secondario chiave. Inoltre, DawnZera Q4W ha ridotto gli attacchi HAE da moderati a grave di ~ 90% in 24 settimane se misurati dalla seconda dose.

Questi risultati sono sostenuti dallo studio di estensione Oasisplus in corso Oasisplus (OLE), in cui DawnZera Q8W ha avuto un effetto simile come Q4W nel tempo. DawnZera ha dimostrato la riduzione totale del tasso di attacco medio del 94% dal basale in entrambi i gruppi di dosaggio dopo un anno nell'ole.

Lo studio Oasisplus include anche una coorte switch che valuta DawnZera Q4W in pazienti precedentemente trattati con lanadelumab, inibitore della C1-esterasi o berotralstat per almeno 12 settimane. Il passaggio a DawnZera ha ridotto il tasso di attacco HAE medio del 62% dal precedente trattamento profilattico per 16 settimane, senza un aumento medio degli attacchi di rottura osservati durante l'interruttore. Un totale dell'84% dei pazienti esaminati preferiva DawnZera rispetto al loro precedente trattamento profilattico, citando un migliore controllo della malattia, meno tempo per somministrare e meno dolore o reazioni del sito di iniezione.

attraverso studi clinici, DawnZera ha dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole. Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥ 5%) sono state le reazioni del sito di iniezione, l'infezione del tratto respiratorio superiore, l'infezione del tratto urinario e il disagio addominale.

“As the first FDA-approved RNA-targeted therapy for HAE, Dawnzera represents a welcome advance in therapeutic options for preventing attacks. Today’s approval gives people living with HAE and their physicians another important choice for aligning treatment with individual needs,” said Anthony J. Castaldo, CEO & chairman of the board, U.S. Hereditary Angioedema Association (HAEA) and Hereditary Angioedema International (Haei).

"Le persone che vivono con Hae gestiscono questa condizione per tutte le loro vite, e molti continuano ad affrontare attacchi innovativi imprevedibili, dolorosi e pericolosi anche con i trattamenti attuali. L'efficacia duratura è essenziale per mantenere il controllo delle malattie a lungo termine", ha affermato Marc Riedl, M.D., M.S., direttore clinico, U.S.HAEEDema Center; Università della California, San Diego; Investigatore di prova Oasis-Hae e Oasisplus. "DawnZera è posizionato per aiutare a soddisfare le esigenze dei pazienti, fornendo una riduzione sostanziale e sostenuta degli attacchi di HAE, un miglioramento continuo nel tempo e un ridotto onere del trattamento."

DawnZera sarà disponibile negli Stati Uniti nei prossimi giorni.

Ionis si impegna ad aiutare le persone ad accedere ai medicinali che sono prescritti e offrirà una suite di servizi progettati per soddisfare le esigenze uniche della comunità HAE attraverso Ionis Every Step ™. Nell'ambito di Ionis ad ogni fase, i pazienti e gli operatori sanitari avranno accesso a una vasta gamma di supporto e risorse tra cui supporto dedicato da un responsabile dell'educazione del paziente, assistenza con il processo di approvazione assicurativa, informazioni sui programmi di convenienza, accesso al compagno digitale diretto DawnZera e altri servizi e risorse in corso per aiutare i pazienti a rimanere in pista. Visita DawnZera.com per ulteriori informazioni.

Informazioni sulla sicurezza importanti Contraindicazioni DawnZera è controindicato nei pazienti con una storia di gravi reazioni di ipersensibilità, inclusi anafilassi, a Donidalorsen o qualsiasi degli eccipienti in Dawira.

Avvertenze e preparazioni REATTISITY REACTESATITY REATSITYATICH L'anafilassi, è stata riportata in pazienti trattati con DawnZera. Se si verificano segni e sintomi di gravi reazioni di ipersensibilità, interrompere DawnZera e istituire la terapia appropriata.

reazioni avverse Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥ 5%) sono reazioni del sito di iniezione, infezione del tratto respiratorio superiore, infezione del tratto urinario e disagio addominale.

About DawnZera ™ (Donidalorsen) DawnZera ™ (Donidalorsen è approvato da un importo di farmaco a proponi a una droga per la droga a Prevenire gli attacchi di angioedema ereditario (HAE) nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni. DawnZera è una medicina mirata all'RNA progettata per colpire la prekallikrein plasmatica (PKK), che svolge un ruolo importante nell'attivazione di mediatori infiammatori associati ad attacchi acuti di HAE. Per ulteriori informazioni su DawnZera, visitare DawnZera.com.

About Ionis Pharmaceuticals, Inc. Per tre decenni, Ionis ha inventato medicinali che portano un futuro migliore alle persone con gravi malattie. Ionis ha commercializzato medicinali e una delle principali pipeline di neurologia, cardiologia e altre aree di elevata esigenza dei pazienti. Come pioniere nei medicinali mirati all'RNA, Ionis continua a guidare l'innovazione nelle terapie di RNA oltre a far avanzare nuovi approcci nell'editing genico. Una profonda comprensione della biologia delle malattie e della tecnologia leader del settore spinge il nostro lavoro, unita alla passione e all'urgenza di offrire progressi che cambiano la vita per i pazienti. Per saperne di più su Ionis, visita ionis.com e seguici su X (Twitter), LinkedIn e Instagram.

Dichiarazioni previsionali Ionis Questo comunicato stampa include dichiarazioni previsionali riguardanti il ​​business degli Ioni e il potenziale terapeutico e commerciale di DawnZera, le nostre medicine commerciali, le medicine aggiuntive nello sviluppo e Qualsiasi dichiarazione che descriva gli obiettivi, le aspettative, le intenzioni finanziarie, le intenzioni o le credenze di Ionis è una dichiarazione lungimirante e dovrebbe essere considerata una dichiarazione a rischio. Tali dichiarazioni sono soggette a determinati rischi e incertezze tra cui quelle inerenti al processo di scoperta, sviluppo e commercializzazione di medicinali che sono sicuri ed efficaci per l'uso come terapie umane e nello sforzo di costruire un'azienda attorno a tali medicinali. Le dichiarazioni previsionali di Ionis prevedono anche ipotesi che, se non si materializzano o si dimostrano correttamente, potrebbero far differire materialmente i suoi risultati da quelli espressi o impliciti da tali dichiarazioni previsionali. Sebbene le dichiarazioni previsionali di Ionis riflettano il giudizio in buona fede della sua gestione, queste dichiarazioni si basano solo su fatti e fattori attualmente noti da Ionis. Salvo quanto richiesto dalla legge, non assumiamo alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali per qualsiasi motivo. Di conseguenza, sei avvertito di non fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali. Questi e altri rischi relativi ai programmi di Ionis sono descritti in modo aggiuntivo nella relazione annuale di Ionis sul modulo 10-K per l'esercizio chiuso al 31 dicembre 2024 e al modulo più recente 10-Q, che sono archiviati con la Securities and Exchange Commission. Copie di questi e altri documenti sono disponibili presso l'azienda. In questo comunicato stampa, a meno che il contesto non richieda diversamente, "Ionis", "società", "noi", "nostro" e "noi" si riferiscono tutti a Ionis Pharmaceuticals e alle sue filiali.

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Pubblicato : 2025-08-23 12:00

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