FDAは、遺伝性血管浮腫のための最初で唯一のRNA標的予防治療としてDawnzera（Donidalorsen）を承認します

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FDAは、Dawnzera（donidalorsen）を遺伝性血管浮腫のための最初で唯一のRNA標的の予防的治療として承認します

カリフォルニア州カールスバッド - （ビジネスワイヤー） - 8月。 21、2025--- Ionis Pharmaceuticals、Inc。（NASDAQ：IONS）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、12歳および高齢の成人および小児患者の遺伝性血管浮腫（HAE）の攻撃を防ぐために予防のためにドーンツェラ（Donidalorsen）を承認したことを発表しました。 Dawnzeraは、HAEに承認された最初で唯一のRNA標的医学であり、HAEの急性発作に関連する炎症性メディエーターを活性化する重要なタンパク質であるプラズマプレカリクレイン（PKK）を標的とするように設計されています。 Dawnzera 80mgは、4（Q4W）または8週間（Q8W）に1回皮下自動インジェクターを介して自己管理されています。

haeは、手、足、性器、胃、顔、喉を含む体のさまざまな部分で重度の腫脹（血管浮腫）の再発攻撃を伴う、まれで潜在的に生命を脅かす遺伝的状態です。 HAEは、米国の約7,000人に影響を与えると推定されています

「ドーンツェラは、治療オプションを改善する必要があるHAEと一緒に住んでいる人々の重要な進歩を表しています。イオニスの最高経営責任者であるブレット・P・モニア博士は、次のように述べています。 「イオニスでは、画期的な科学を人生を変える薬に変えることに専念しています。家族性カイロミクロネミア症候群（FCS）のためのTryngolza®の最初の独立した発売の初期の成功と、今ではドーンツェラとともに、9ヶ月未満で承認された2番目の独立した医学で、患者を誇りに思う人を誇りに思っています。深い感謝。」

Dawnzeraの承認は、HAE患者における第3相グローバル、マルチセンター、無作為化、二重盲検オアシス - hae研究の肯定的な結果に基づいていました。この研究は主要なエンドポイントを満たし、Dawnzera Q4Wは24週間にわたってプラセボと比較して毎月のHAE攻撃率を81％削減しました。主要なセカンダリエンドポイントである2回目の用量から測定すると、平均攻撃率の低下が87％に増加しました。さらに、Dawnzera Q4Wは、2回目の用量から測定された24週間で中程度から重度のHAE攻撃を24週間で約90％減少させました。 Dawnzeraは、OLEで1年後に両方の投与グループにわたるベースラインからの総平均攻撃率の94％減少を示しました。

OASISPLUS研究には、少なくとも12週間、ラナデルマブ、C1-エステラーゼ阻害剤、またはベロトラルステートで以前に治療された患者のドーンツェラQ4Wを評価するスイッチコホートも含まれています。 Dawnzeraに切り替えると、16週間にわたる以前の予防的治療から平均HAE攻撃率が62％減少し、スイッチ中にブレークスルー攻撃が見られなかった。調査対象の患者の合計84％は、以前の予防的治療よりもドーンツェラを好み、疾患制御の改善、投与時間の減少、および部位の痛みや反応を減らしました。最も一般的な副作用（発生率5％）は、注射部位反応、上気道感染、尿路感染症、腹部の不快感でした。

「HAEの最初のFDA承認のRNA標的療法として、ドーンツェラは攻撃を防ぐための治療オプションの歓迎的な進歩を表しています。今日の承認は、HAEとその医師と一緒に生活するためのもう1つの重要な選択を与えます。 （haei）。

「HAEと一緒に住んでいる人々は一生この状態を管理しており、多くの人は現在の治療でさえ予測不可能で、痛みを伴う、危険なブレークスルー攻撃に直面し続けています。カリフォルニア大学、サンディエゴ。 Oasis-haeおよびOasisplus試験調査員。 「Dawnzeraは、患者のニーズを満たし、HAE攻撃の大幅かつ持続的な削減、時間の経過に伴う継続的な改善、治療の負担を軽減するのに役立つように位置付けられています。」

」

Dawnzeraは、今後数日で米国で利用可能になります。

Ionisは、彼らが処方された医薬品にアクセスするのを支援することに取り組んでおり、Ionis Every Step™を通じてHAEコミュニティのユニークなニーズを満たすように設計されたサービススイートを提供します。 Ionisのあらゆるステップの一環として、患者と医療提供者は、患者教育マネージャーからの専用のサポート、保険承認プロセスの支援、手頃な価格プログラムに関する情報、Dawnzera Direct Digital Companionへのアクセス、患者の継続的なサービスとリソースなど、幅広いサポートとリソースにアクセスできます。詳細については、dawnzera.comをご覧ください。

重要な安全情報 禁忌 dawnzeraは、アナフィラキシを含む深刻な過敏症反応の既往歴のある患者では、ドニダロルセンまたはdawnzeraの励起物のいずれかを禁止しています。アナフィラキシーを含む、ドーンツェラで治療された患者で報告されています。深刻な過敏症反応の兆候と症状が発生した場合、Dawnzeraを中止し、適切な治療法を制定してください。

副作用最も一般的な副作用（発生率5％）は注射部位反応、上気道感染、尿路感染、腹部の不快感です。 12歳以上の成人および小児患者の遺伝性血管浮腫（HAE）の攻撃を防ぐため。 Dawnzeraは、HAEの急性発作に関連する炎症性メディエーターを活性化する上で重要な役割を果たしている血漿Prekallikrein（PKK）を標的とするように設計されたRNA標的薬です。 Dawnzeraの詳細については、Dawnzera.comをご覧ください。

Ionis Pharmaceuticals、Inc。 Ionisは、神経学、心臓病、その他の患者のニーズのその他の分野で薬と主要なパイプラインを販売しています。 RNA標的薬の先駆者として、Ionisは遺伝子編集における新しいアプローチを進めることに加えて、RNA療法の革新を促進し続けています。病気の生物学と業界をリードする技術を深く理解することは、患者に人生を変える進歩をもたらす情熱と緊急性と相まって、私たちの仕事を推進しています。 Ionisの詳細については、Ionis.comにアクセスして、X（Twitter）、LinkedIn、Instagramでフォローしてください。イオニスの目標、期待、財政的またはその他の予測、意図または信念を説明する声明は、将来の見通しの声明であり、リスクのある声明と見なされるべきです。このような声明は、人間の治療薬としての使用に安全で効果的な薬を発見、開発、商業化するプロセスに固有のものを含む、特定のリスクと不確実性の対象となります。 Ionisの将来の見通しに関する記述には、具体化または正しいことを証明しない場合、その結果がそのような将来の見通しに関する記述によって表現または暗示されているものと実質的に異なる可能性があるという仮定が含まれます。 Ionisの将来の見通しに関する記述は、その管理の誠実な判断を反映していますが、これらの声明は、現在Ionisによって知られている事実と要因のみに基づいています。法律で義務付けられている場合を除き、何らかの理由で将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。その結果、これらの将来の見通しに関する記述に頼らないように注意してください。 Ionisのプログラムに関するこれらおよびその他のリスクは、2024年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kに関するIonisの年次報告書と、証券取引委員会に提出された最新のフォーム10-Qでさらに詳細に説明されています。これらおよびその他のドキュメントのコピーは、会社から入手できます。このプレスリリースでは、コンテキストが別段の「イオニス」、「会社」、「私たち」、「私たち」はすべてIonis Pharmaceuticalsとその子会社を指します。

を要求しない限り、

ionisPharmaceuticals®、Ionis Every Step™、Dawnzera™、Tryngolza®はIonis Pharmaceuticals、Inc。

投稿しました : 2025-08-23 12:00

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