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FDA는 Dawnzera (Donidalorsen)를 유전 혈관 부종에 대한 최초이자 유일한 RNA 표적 예방 치료로 승인

Carlsbad, Calif .-- (비즈니스 와이어)-Aug. 2025 년 21 일- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : IONS)는 오늘 미국 식품의 약국 (FDA)이 12 세 이상 및 나이가 많은 성인 및 소아 환자의 유전성 혈관 부종 (HAE)의 공격을 방지하기 위해 예방에 대한 Dawnzera (Donidalorsen)를 승인했다고 발표했다. Dawnzera는 HAE의 급성 공격과 관련된 염증성 매개체를 활성화시키는 주요 단백질 인 혈장 프리 칼리 크레인 (PKK)을 표적화하도록 설계된 HAE에 대해 승인 된 최초이자 유일한 RNA- 표적 의약품입니다. Dawnzera 80mg은 4 개 (Q4W) 또는 8 주 (Q8W)에 한 번 피하 자동 주사기를 통해 자체 관리됩니다.

hae는 손, 발, 생식기, 위, 얼굴 및/또는 목을 포함하여 신체의 여러 부분에서 심각한 부종 (혈관 부종)의 재발 공격을 포함하는 드물고 잠재적으로 생명을 위협하는 유전 적 상태입니다. Hae는 미국에서 약 7,000 명의 사람들에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다.

“Dawnzera는 개선 된 치료 옵션이 필요한 사람들에게 상당한 발전을 나타냅니다. 강력하고 내구성있는 효능, 편리한 투여 및 가장 긴 투여 옵션을 이용할 수있는 가장 긴 투여 옵션을 사용하면 Dawnzera가 많은 사람들을 위해 살고있는 많은 사람들을위한 예방 적 치료가 될 것이라고 믿습니다. 다른 예방 요법에서 Dawnzera로 전환합니다.”라고 Ionis의 최고 경영자 인 Brett P. Monia 박사는 말했습니다. “Ionis에서 우리는 획기적인 과학을 인생을 바꾸는 의약품으로 바꾸는 데 전념하고 있습니다. FCS (Familyial Chylomicronemia syndrome)를위한 Tryngolza®의 첫 독립적 인 발사의 초기 성공으로 Dawnzera를 통해 9 개월 미만의 두 번째 독립 의학을 승인했습니다. 감사합니다.”

Dawnzera의 승인은 HAE 환자의 3 상 전역, Multicenter, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 오아시스-대출 오아시스-나이 연구의 긍정적 인 결과를 기반으로했습니다. 이 연구는 1 차 종말점을 충족했으며 Dawnzera Q4W는 24 주 동안 위약에 비해 월간 HAE 공격률을 81% 줄였습니다. 두 번째 용량으로 측정 될 때 평균 공격 속도 감소는 87%로 증가했습니다. 또한, Dawnzera Q4W는 24 주 동안 24 주에 걸쳐 중등도에서 중등도의 hae 공격을 ~ 90% 감소 시켰습니다.

이러한 결과는 Dawnzera Q8W가 시간이 지남에 따라 비슷한 영향을 미쳤던 OASISSPLUS Open-Label Extension (OLE) 연구에 의해 강화됩니다. Dawnzera는 OLE에서 1 년 후 두 투약 그룹에서 기준선에서 94%의 총 평균 공격률 감소를 보여주었습니다.

OASISPLUS 연구에는 12 주 이상 Lanadelumab, C1- 에스 테라 제 억제제 또는 Berotralstat로 치료 한 환자에서 Dawnzera Q4W를 평가하는 스위치 코호트도 포함됩니다. Dawnzera로 전환하면 16 주 동안 이전 예방 치료에서 평균 hae 공격률이 62% 감소했으며, 전환 중에 관찰 된 획기적인 공격의 평균 증가는 없었습니다. 설문 조사에 응한 환자의 총 84%가 이전의 예방 치료보다 선호 된 Dawnzera, 더 나은 질병 통제, 투여 시간이 적고 주사 부위 통증 또는 반응이 줄어드는 것을 인용했습니다.

임상 연구에서 Dawnzera는 유리한 안전성 및 내약성 프로파일을 보여주었습니다. 가장 흔한 부작용 (발생률 ≥ 5%)은 주사 부위 반응, 상부 호흡기 감염, 요로 감염 및 복부 불편 함이었습니다.

“HAE에 대한 최초의 FDA 승인 RNA- 표적 요법으로서 Dawnzera는 공격 예방을위한 치료 옵션의 환영 전진을 나타냅니다. 오늘날의 승인은 Hae와 의사와 함께 사는 사람들에게 치료를 개별적인 요구와 조정하기위한 또 다른 중요한 선택을 제공합니다. (Haei).

"Hae와 함께 사는 사람들은 평생 동안이 상태를 관리하며, 많은 사람들이 현재의 치료법으로도 예측할 수없고 고통스럽고 위험한 획기적인 공격에 직면하고 있습니다. 장기적인 질병 통제를 유지하는 데 내구성이 뛰어난 효능이 필수적입니다. 캘리포니아 대학교, 샌디에고; 오아시스-와 오아시시스 시험 조사관. "Dawnzera는 환자의 요구를 충족시키고, HAE 공격의 실질적이고 지속적인 감소, 시간에 따른 지속적인 개선 및 치료 부담 감소를 제공 할 수있는 위치에 있습니다."

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Dawnzera는 앞으로 미국에서 구할 수있을 것입니다.

Ionis는 사람들이 처방 된 의약품에 접근 할 수 있도록 돕고 Ionis Every Step ™을 통해 HAE 커뮤니티의 고유 한 요구를 충족시키기 위해 설계된 서비스 제품군을 제공 할 것입니다. 모든 단계에서 Ionis의 일환으로 환자와 의료 서비스 제공 업체는 환자 교육 관리자의 전용 지원, 보험 승인 프로세스에 대한 지원, 경제성 프로그램에 대한 정보, Dawnzera Direct Digital Companion 및 기타 진행중인 서비스 및 리소스에 대한 액세스를 포함하여 광범위한 지원 및 자원에 액세스 할 수 있습니다. 자세한 내용은 dawnzera.com을 방문하십시오.

중요한 안전 정보 금기 사항 Dawnzera는 아나필락시스를 포함한 심각한 과민성 반응, Donidalorsen 또는 Dawnzera의 부형제에 대한 심각한 과민 반응 환자에게 금기 사항이 있습니다. 아나필락시스를 포함한 반응은 Dawnzera로 치료받은 환자에서보고되었다. 심각한 과민증 반응의 징후와 증상이 발생하면 Dawnzera를 중단하고 적절한 치료를 실시하십시오.

부작용 가장 일반적인 부작용 (5%이상)은 주사 부위 반응, 상부 호흡기 감염, 요로 감염 및 복부 불편 함입니다.

Dawnzera ™ (Donidalorsen) Dawnzera ™ (Donidalorsen) (Donidalorsen)에 의해 미국 식품에 의해 유지되고 약물에 의해 유지됩니다. 12 세 이상 성인 및 소아 환자의 유전성 혈관 부종 (HAE). Dawnzera는 혈장 프리 칼리 크레인 (PKK)을 표적화하도록 설계된 RNA- 표적 의약품으로, HAE의 급성 공격과 관련된 염증성 매개체를 활성화시키는 데 중요한 역할을합니다. Dawnzera에 대한 자세한 내용은 Dawnzera.com을 방문하십시오.

정보 Ionis Pharmaceuticals, Inc. Ionis는 신경학, 심장학 및 환자 요구가 높은 다른 영역에서 의약품과 주요 파이프 라인을 판매했습니다. RNA- 표적화 된 의약품의 선구자로서, Ionis는 유전자 편집의 새로운 접근법을 발전시킬뿐만 아니라 RNA 요법의 혁신을 계속 주도하고 있습니다. 질병 생물학 및 산업 최고의 기술에 대한 깊은 이해는 환자의 삶을 변화시키는 진보를 제공하기위한 열정과 긴급 성과 함께 우리의 작업을 시작합니다. Ionis에 대해 자세히 알아 보려면 Ionis.com을 방문하여 X (Twitter), LinkedIn 및 Instagram에서 우리를 팔로우하십시오.

Ionis의 전진적인 진술 이 보도 자료에는 Ionis의 사업 및 Dawnzera, 개발의 약물 및 기술 기술의 치료 및 상업적 잠재력에 관한 미래 지향적 인 진술이 포함됩니다. Ionis의 목표, 기대, 재무 또는 기타 예측, 의도 또는 신념을 설명하는 진술은 미래 지향적 인 진술이며 위험에 처한 진술로 간주되어야합니다. 이러한 진술은 인간 치료제로 사용하기에 안전하고 효과적인 의약품을 발견, 개발 및 상용화하는 과정에 내재 된 과정을 포함하여 특정 위험과 불확실성을 포함합니다. Ionis의 미래 예측 진술에는 구체화되거나 정확하지 않으면 그 결과가 그러한 미래 예측 진술에 의해 표현되거나 암시 된 것과 실질적으로 다른 결과를 초래할 수 있다는 가정이 포함됩니다. Ionis의 미래 예측 진술은 경영에 대한 선의의 판단을 반영하지만,이 진술은 현재 Ionis가 알려진 사실과 요인에만 근거합니다. 법에 의해 요구되는 경우를 제외하고, 우리는 어떤 이유로 든 미래 예측 진술을 업데이트 할 의무가 없습니다. 결과적으로, 당신은 이러한 미래 예측 진술에 의존하지 않아야합니다. Ionis의 프로그램에 관한 이러한 위험 및 기타 위험은 2024 년 12 월 31 일 종료 된 연도에 대한 Form 10-K에 대한 Ionis의 연례 보고서와 증권 거래위원회에 제출 된 최신 Form 10-Q에 자세히 설명되어 있습니다. 이 문서 및 기타 문서의 사본은 회사에서 구입할 수 있습니다. 이 보도 자료에서, 문맥이 달리 요구되지 않는 한, "Ionis," "Company", "우리", "우리"및 "우리"는 모두 Ionis Pharmaceuticals와 그 자회사를 나타냅니다.

Ionis Pharmaceuticals®, Ionis Every Step ™, Dawnzera ™ 및 Tryngolza® src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=20250818615141R1&sid=acqr8&distro=nx&lang=en"alt = "width ="0 "높이 ="0 "Loading ="Lazy "

게시됨 : 2025-08-23 12:00

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