FDA meluluskan Dawnzera (Donidalorsen) sebagai rawatan profilaksis pertama dan hanya RNA untuk Angioedema keturunan

Ikuti Drugslib di

FDA meluluskan Dawnzera (Donidalorsen) sebagai rawatan prophylactic yang pertama dan hanya RNA untuk keturunan angioedema

Carlsbad, Calif. 21, 2025- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah meluluskan Dawnzera (Donidalorsen) untuk profilaksis untuk mencegah serangan angioedema keturunan (HAE) pada pesakit dewasa dan pediatrik 12 tahun usia dan lebih tua. Dawnzera adalah ubat pertama yang disasarkan RNA yang diluluskan untuk HAE, yang direka untuk mensasarkan plasma prekallikrein (PKK), protein utama yang mengaktifkan mediator keradangan yang berkaitan dengan serangan akut HAE. Dawnzera 80mg dikendalikan sendiri melalui autoinjector subkutan sekali setiap empat (Q4W) atau lapan minggu (Q8W).

Hae adalah keadaan genetik yang jarang berlaku dan berpotensi mengancam nyawa yang melibatkan serangan berulang bengkak yang teruk (angioedema) di pelbagai bahagian badan, termasuk tangan, kaki, alat kelamin, perut, muka dan/atau tekak. HAE dianggarkan menjejaskan kira -kira 7,000 orang di U. Beralih ke Dawnzera dari terapi profilaksis lain, "kata Brett P. Monia, Ph.D., Ketua Pegawai Eksekutif, Ionis. Di Ionis, kami berdedikasi untuk mengubah sains ke dalam ubat-ubatan yang berubah-ubah. mengucapkan terima kasih yang mendalam kami. "

Kelulusan Dawnzera didasarkan pada hasil positif dari kajian Oasis-HAE Fasa 3 Global, Multicenter, Rawak, Double-Blind, plasebo-controlled pada pesakit dengan HAE. Kajian itu memenuhi titik akhir utamanya, dengan Dawnzera Q4W mengurangkan kadar serangan HAE bulanan sebanyak 81% berbanding plasebo selama 24 minggu. Pengurangan kadar serangan min meningkat kepada 87% apabila diukur dari dos kedua, titik akhir menengah utama. Di samping itu, Dawnzera Q4W mengurangkan serangan HAE yang sederhana-ke-kesakitan sebanyak ~ 90% lebih 24 minggu apabila diukur dari dos kedua. Dawnzera menunjukkan pengurangan kadar serangan purata 94% dari garis dasar di kedua -dua kumpulan dos selepas satu tahun di OLE.

Kajian Oasisplus juga termasuk kohort suis yang menilai Dawnzera Q4W pada pesakit yang sebelum ini dirawat dengan lanadelumab, inhibitor C1-esterase atau Berotralstat selama sekurang-kurangnya 12 minggu. Beralih ke Dawnzera mengurangkan kadar serangan HAE sebanyak 62% daripada rawatan prophylactic sebelum ini selama 16 minggu, tanpa peningkatan dalam serangan terobosan yang diperhatikan semasa suis. Sebanyak 84% pesakit yang ditinjau lebih disukai Dawnzera atas rawatan prophylactic mereka sebelum ini, memetik kawalan penyakit yang lebih baik, kurang masa untuk mentadbir dan kurang kesakitan tapak suntikan atau reaksi. Reaksi buruk yang paling biasa (kejadian ≥ 5%) adalah tindak balas tapak suntikan, jangkitan saluran pernafasan atas, jangkitan saluran kencing dan ketidakselesaan perut.

"Sebagai terapi RNA yang diluluskan oleh FDA yang pertama untuk HAE, Dawnzera mewakili pendahuluan yang dialu-alukan dalam pilihan terapeutik untuk mencegah serangan. (Haei). Universiti California, San Diego; Penyiasat Percubaan Oasis-Hae dan Oasisplus. "Dawnzera diposisikan untuk membantu memenuhi keperluan pesakit, memberikan pengurangan serangan HAE yang besar dan berterusan, penambahbaikan berterusan dari masa ke masa dan mengurangkan beban rawatan."

Dawnzera akan tersedia di A.S. pada hari -hari yang akan datang.

Ionis komited untuk membantu orang mengakses ubat -ubatan yang ditetapkan dan akan menawarkan perkhidmatan yang direka untuk memenuhi keperluan unik komuniti HAE melalui Ionis setiap langkah ™. Sebagai sebahagian daripada Ionis setiap langkah, pesakit dan penyedia penjagaan kesihatan akan mempunyai akses kepada pelbagai sokongan dan sumber daya termasuk sokongan berdedikasi dari pengurus pendidikan pesakit, bantuan dengan proses kelulusan insurans, maklumat mengenai program keterjangkauan, akses kepada teman digital Dawnzera Direct Digital dan perkhidmatan dan sumber yang berterusan untuk membantu pesakit tetap berada di landasan. Lawati Dawnzera.com untuk maklumat lanjut.

Maklumat keselamatan yang penting kontraindikasi Dawnzera dikontraindikasikan pada pesakit dengan sejarah reaksi hipersensitiviti yang serius, termasuk anafilaksis, kepada donidalorsen atau mana -mana reaksi hybivity

termasuk anafilaksis, telah dilaporkan pada pesakit yang dirawat dengan Dawnzera. Jika tanda -tanda dan gejala tindak balas hipersensitiviti yang serius berlaku, hentikan Dawnzera dan Institut Terapi yang sesuai.

Reaksi buruk Reaksi buruk yang paling biasa (kejadian ≥ 5%) adalah tindak balas tapak suntikan, jangkitan saluran pernafasan atas, jangkitan saluran kencing, dan ketidakselesaan perut. Daripada keturunan angioedema (HAE) pada pesakit dewasa dan kanak -kanak berumur 12 tahun ke atas. Dawnzera adalah ubat yang disasarkan RNA yang direka untuk mensasarkan plasma prekallikrein (PKK), yang memainkan peranan penting dalam mengaktifkan mediator keradangan yang berkaitan dengan serangan akut HAE. Untuk maklumat lanjut mengenai Dawnzera, lawati Dawnzera.com.

Mengenai Ionis Pharmaceuticals, Inc. Selama tiga dekad, Ionis telah mencipta ubat -ubatan yang membawa masa depan yang lebih baik kepada orang yang mengalami penyakit yang serius. Ionis telah memasarkan ubat -ubatan dan saluran paip terkemuka dalam neurologi, kardiologi dan bidang lain yang memerlukan pesakit yang tinggi. Sebagai perintis dalam ubat-ubatan yang disasarkan RNA, Ionis terus memacu inovasi dalam terapi RNA selain memajukan pendekatan baru dalam penyuntingan gen. Pemahaman yang mendalam tentang biologi penyakit dan teknologi terkemuka industri mendorong kerja kita, ditambah pula dengan semangat dan mendesak untuk memberikan kemajuan yang mengubah hidup untuk pesakit. Untuk mengetahui lebih lanjut mengenai Ionis, lawati Ionis.com dan ikuti kami di X (Twitter), LinkedIn dan Instagram. Apa-apa kenyataan yang menggambarkan matlamat, jangkaan, niat, niat atau kepercayaan Ionis 'Ionis adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan dan harus dianggap sebagai kenyataan berisiko. Kenyataan sedemikian tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian tertentu termasuk yang wujud dalam proses penemuan, membangun dan mengkomersialkan ubat -ubatan yang selamat dan berkesan untuk digunakan sebagai terapeutik manusia, dan dalam usaha membina perniagaan di sekitar ubat -ubatan tersebut. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan Ionis juga melibatkan andaian bahawa, jika mereka tidak pernah menjadi kenyataan atau membuktikan yang betul, boleh menyebabkan hasilnya berbeza secara material dari yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Walaupun pernyataan yang berpandangan ke hadapan Ionis mencerminkan penghakiman yang baik terhadap pengurusannya, pernyataan ini hanya berdasarkan fakta dan faktor yang kini dikenali oleh Ionis. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini apa-apa kenyataan yang berpandangan ke hadapan untuk apa-apa sebab. Akibatnya, anda diberi amaran untuk tidak bergantung kepada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Risiko ini dan lain-lain mengenai program Ionis diterangkan secara terperinci dalam Laporan Tahunan Ionis pada Borang 10-K untuk tahun yang berakhir pada 31 Disember, 2024, dan Borang 10-Q yang paling terkini, yang berada di fail dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Salinan dokumen ini dan lain -lain boleh didapati dari syarikat. Dalam siaran akhbar ini, melainkan jika konteks memerlukan sebaliknya, "Ionis," "Syarikat," "Kami," "Kami" dan "Kami" semuanya merujuk kepada Ionis Pharmaceuticals dan anak -anak syarikatnya.

Ionis Pharmaceuticals®, Ionis Setiap Langkah ™, Dawnzera ™ dan Tryngolza® adalah tanda dagangan Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Disiarkan : 2025-08-23 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular