FDA keurt Dawnzera (Donidalorsen) goed als de eerste en enige RNA-gerichte profylactische behandeling voor erfelijk angio-oedeem

Volg Drugslib op

FDA keurt Dawnzera (Donidalorsen) goed als de eerste en enige RNA-gerichte profylactische behandeling voor erfelijke angio-oedeem

Carlsbad, Calif.-(Business Wire)-Aug. 21, 2025-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) heeft vandaag aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) Dawnzera (Donidalorsen) heeft goedgekeurd voor profylaxe om aanvallen van erfelijke angio-oedeem (HAE) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder te hebben. Dawnzera is de eerste en enige RNA-gerichte geneeskunde die is goedgekeurd voor HAE, ontworpen om zich te richten op plasma prekallikreine (PKK), een belangrijk eiwit dat inflammatoire mediatoren geassocieerd met acute aanvallen van HAE. Dawnzera 80mg wordt zelf eens in de vier (Q4W) of acht weken (Q8W) via subcutane auto-injector toegediend.

HAE is een zeldzame en potentieel levensbedreigende genetische aandoening die terugkerende aanvallen van ernstige zwelling (angio-oedeem) in verschillende delen van het lichaam omvat, waaronder de handen, voeten, genitals, maag, gezicht en/of keel. HAE wordt naar schatting ongeveer 7.000 mensen in de VS beïnvloed. Overschakelen naar Dawnzera van andere profylactische therapieën, ”zei Brett P. Monia, Ph.D., Chief Executive Officer, Ionis. “Bij Ionis zijn we toegewijd aan het veranderen van de aardbroken wetenschap in levensveranderende medicijnen. Met het vroege succes van onze eerste onafhankelijke lancering van Tryngolza® voor familiaal chylomicronemia-syndroom (FCS), en nu met Dawnzera, onze tweede onafhankelijke geneeskunde goedgekeurd in minder dan negen maanden, we zijn trots op dat visie, weigeren diepste dankbaarheid. ”

De goedkeuring van Dawnzera was gebaseerd op positieve resultaten van de fase 3 globale, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde Oasis-HAE-studie bij patiënten met HAE. De studie voldeed aan zijn primaire eindpunt, waarbij Dawnzera Q4W de maandelijkse HAE -aanvalspercentage aanzienlijk met 81% verlaagde in vergelijking met placebo gedurende 24 weken. De gemiddelde verlaging van de aanvalssnelheid nam toe tot 87% wanneer gemeten van de tweede dosis, een belangrijk secundair eindpunt. Bovendien verminderde Dawnzera Q4W matige tot ernstige HAE-aanvallen met ~ 90% gedurende 24 weken wanneer gemeten vanaf de tweede dosis.

Deze resultaten worden versterkt door de lopende Oasisplus open-label extensie (OLE) studie, waarin Dawnzera Q8W een vergelijkbaar effect had als Q4W-tijd. Dawnzera vertoonde 94% totale gemiddelde verlaging van de aanvalsnelheid ten opzichte van de basislijn bij beide doseringsgroepen na een jaar in de ole.

Het Oasisplus-onderzoek omvat ook een schakelcohort dat Dawnzera Q4W evalueert bij patiënten die eerder werden behandeld met Lanadelumab, C1-Esterase-remmer of berotralstat gedurende ten minste 12 weken. Overschakelen naar Dawnzera verlaagde het gemiddelde HAE -aanvalspercentage met 62% ten opzichte van eerdere profylactische behandeling gedurende 16 weken, zonder gemiddelde toename van doorbraakaanvallen waargenomen tijdens de schakelaar. Een totaal van 84% van de onderzochte patiënten gaf de voorkeur aan Dawnzera boven hun eerdere profylactische behandeling, onder verwijzing naar een betere ziektebestrijding, minder tijd om te toedienen en minder pijn of reacties van de injectieplaats. De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie ≥ 5%) waren reacties van injectieplaats, infectie van de bovenste luchtwegen, urineweginfectie en abdominaal ongemak.

"Als de eerste door de FDA goedgekeurde RNA-gerichte therapie voor HAE, vertegenwoordigt Dawnzera een welkome vooruitgang in therapeutische opties om aanvallen te voorkomen. ) Universiteit van Californië, San Diego; Oasis-Hae en Oasisplus Trial Investigator. "Dawnzera is gepositioneerd om te helpen voldoen aan de behoeften van de patiënt en biedt een substantiële en aanhoudende vermindering van HAE -aanvallen, voortdurende verbetering in de tijd en verminderde behandelingslast."

Dawnzera zal de komende dagen beschikbaar zijn in de VS.

ionis streeft ernaar mensen te helpen toegang te krijgen tot de medicijnen die ze worden voorgeschreven en biedt een reeks diensten die zijn ontworpen om te voldoen aan de unieke behoeften van de HAE -gemeenschap via Ionis Every Step ™. Als onderdeel van Ionis hebben patiënten en zorgverleners bij patiënten en zorgverleners toegang tot een breed scala aan ondersteuning en middelen, waaronder speciale ondersteuning van een manager Patient Education, hulp bij het verzekeringsgoedkeuringsproces, informatie over betaalbaarheidsprogramma's, toegang tot de Dawnzera Direct Digital Companion en andere lopende diensten en middelen om patiënten te helpen op weg te blijven. Bezoek dawnzera.com voor meer informatie.

belangrijke veiligheidsinformatie contra -indicaties Dawnzera wordt gecontra -indiceerd bij patiënten met een geschiedenis van ernstige overgevoeligheidsreacties, inclusief anafylaxie, naar donidalorsen of een van de excipients in Dawnzera.

Warnings en PROCKERS Hypersensitiviteitsreacties Hypersensitiviteitsreacties Hypersensitiviteitsreacties, Anafylaxie is gemeld bij patiënten die met Dawnzera worden behandeld. Als tekenen en symptomen van ernstige overgevoeligheidsreacties optreden, stop dan met Dawnzera en stel de juiste therapie in.

bijwerkingen De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie ≥ 5%) zijn reacties van injectielocatie, infectie van de bovenste luchtwegen, urineweginfectie, en abdominaal ongemak.

over Dawnzera ™ (donidalorsen) dawnza ™ (donidals) is goedgekeurd door de Amerikaanse food en drugsbeheer voor prophylaxe voor prophylaxe voor prophylaxen Aanvallen van erfelijke angio -oedeem (HAE) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Dawnzera is een RNA-gericht medicijn dat is ontworpen om zich te richten op plasma prekallikrein (PKK), dat een belangrijke rol speelt bij het activeren van inflammatoire mediatoren geassocieerd met acute aanvallen van HAE. Ga voor meer informatie over Dawnzera naar dawnzera.com.

over ionis Pharmaceuticals, Inc. heeft Ionis al drie decennia bedeesde medicijnen die betere futures brengen voor mensen met ernstige ziekten. Ionis heeft medicijnen op de markt gebracht en een toonaangevende pijplijn in neurologie, cardiologie en andere gebieden met een hoge behoefte aan patiënten. Als pionier in RNA-gerichte geneesmiddelen blijft Ionis innovatie in RNA-therapieën stimuleren, naast het bevorderen van nieuwe benaderingen in genbewerking. Een diep begrip van ziektebiologie en toonaangevende technologie stimuleert ons werk, in combinatie met een passie en urgentie om levensveranderende vooruitgang voor patiënten te bieden. Ga voor meer informatie over ionis naar ionis.com en volg ons op X (Twitter), LinkedIn en Instagram.

ionis vooruitziende verklaringen Dit persbericht omvat toekomstgerichte verklaringen met betrekking tot het bedrijf van Ionis en het therapeutische en commerciële potentieel van Dawnzera, onze commerciële medicijnen, aanvullende medicijnen, aanvullende medicijnen in ontwikkeling en technologieën. Elke verklaring die de doelen, verwachtingen, financiële of andere projecties, intenties of overtuigingen van Ionis beschrijft, is een toekomstgerichte verklaring en moet worden beschouwd als een risico-verklaring. Dergelijke verklaringen zijn onderworpen aan bepaalde risico's en onzekerheden, waaronder die inherent aan het proces van het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van medicijnen die veilig en effectief zijn voor gebruik als menselijke therapeutica, en in het streven om een ​​bedrijf rond dergelijke geneesmiddelen op te bouwen. De toekomstgerichte uitspraken van Ionis omvatten ook veronderstellingen dat, als ze nooit materialiseren of correct kunnen zijn, ervoor kunnen zorgen dat de resultaten materieel verschillen van die uitgedrukt of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Hoewel de toekomstgerichte verklaringen van Ionis het goede trouwoordeel van het management weerspiegelen, zijn deze verklaringen alleen gebaseerd op feiten en factoren die momenteel bekend zijn bij Ionis. Behalve zoals wettelijk vereist, hebben we geen verplichting om om welke reden dan ook een toekomstgerichte verklaringen bij te werken. Als gevolg hiervan wordt u gewaarschuwd niet te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Deze en andere risico's met betrekking tot de programma's van Ionis worden in aanvullende details beschreven in het jaarverslag van Ionis over formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2024, en het meest recente formulier 10-Q, die te maken hebben met de Securities and Exchange Commission. Kopieën van deze en andere documenten zijn verkrijgbaar bij het bedrijf. In dit persbericht, tenzij de context anders vereist, "ionis", "bedrijf", "wij", 'onze' en 'ons' verwijzen allemaal naar Ionis Pharmaceuticals en zijn dochterondernemingen.

ionis Pharmaceuticals®, Ionis Every Step ™, Dawnzera ™ en Tryngolza® zijn handelsmerken van Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Source: ionis Pharmaceutics, Inc.

Geplaatst : 2025-08-23 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden