FDA zatwierdza Dawnzera (donidalorsen) jako pierwszą i jedyną ukierunkowaną na RNA leczenie profilaktyczne dziedzicznego obrzęku naczyniowego
FDA zatwierdza Dawnzera (donidalorsen) jako pierwszą i jedyną skierowaną do RNA profilaktycznego leczenia dziedzicznego obrzęku na angio
Carlsbad, Kalifornia.-(Drut biznesu)-Aug. 21, 2025- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: JONE) ogłosił dziś, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Dawnzerę (Donidalorsen) na profilaktykę w celu zapobiegania atakom dziedzicznego obrzęku na angioedem (HAE) u pacjentów dorosłych i pediatrycznych w wieku 12 lat i starszych. Dawnzera jest pierwszym i jedynym ukierunkowanym na RNA medycyny zatwierdzonym dla HAE, zaprojektowanego do ukierunkowania prekallikreiny w osoczu (PKK), kluczowym białkiem, które aktywuje mediatory zapalne związane z ostrymi atakami HAE. Dawnzera 80 mg jest samodzielnie przyznaje się przez podskórne autoinkcjonora raz na cztery (Q4W) lub osiem tygodni (Q8W).
Hae jest rzadkim i potencjalnie zagrażającym życiu stanem genetycznym, który obejmuje powtarzające się ataki ciężkiego obrzęku (obrzęku naczyniowego) w różnych częściach ciała, w tym dłoni, stóp, narządów płciowych, żołądka, twarzy i/lub gardła. Szacuje się, że HAE wpływa na około 7 000 osób w USA.
„Dawnzera stanowi znaczący postęp dla osób mieszkających z HAE, które potrzebują ulepszonych opcji leczenia. Przy silnej i trwałej skuteczności, wygodnej administracji i najdłuższej dostępnej opcji dawkowania, uważamy, że Dawnzera będzie profilaktycznym leczeniem dla wielu osób dla wielu osób, które żyją z Hae, ważne, niedawno opublikowane dane i lekarstwa z lekarzami z lekarstwami dla drogi dla MODZA. Przejście na Dawnzera z innych terapii profilaktycznych ” - powiedział dr Brett P. Monia, dyrektor generalny, Ionis. „W Ionis jesteśmy zaangażowani w przekształcenie przełomowych nauk w zmieniających życie leków. Wraz z wczesnym sukcesem naszego pierwszego niezależnego uruchomienia Tryngolza® dla rodzinnego zespołu Chylomicronemia (FCS), a teraz z Dawnzera, nasza druga niezależna medycyna zatwierdzona w mniej niż dziewięć miesięcy, z dumą dostarczamy tej wizji. Pacjentów, rodzin, rodzinę i inwestycje, które uczyniliśmy tym momentem. Najgłębsza wdzięczność. ”
Zatwierdzenie Dawnzery opierało się na pozytywnych wynikach globalnego, wieloośrodkowego, randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo placebo badania Oasis-Hae u pacjentów z HAE. Badanie osiągnęło swój główny punkt końcowy, przy czym Dawnzera Q4W znacznie zmniejszyła miesięczny wskaźnik ataku HAE o 81% w porównaniu do placebo w ciągu 24 tygodni. Średnia redukcja szybkości ataku wzrosła do 87% po mierzeniu od drugiej dawki, kluczowego wtórnego punktu końcowego. Dodatkowo Dawnzera Q4W zmniejszyło ataki HAE od umiarkowanego do severy o ~ 90% w ciągu 24 tygodni, gdy mierzone z drugiej dawki.
Wyniki te są wzmacniane przez trwające badanie Oasisplus Open Label (OLE), w którym Dawnzera Q8W miała podobny efekt jak Q4W z czasem. Dawnzera wykazała 94% całkowitą średnią redukcję wskaźnika ataku w porównaniu do obu grup dawkowania po roku w OLE.
Badanie Oasisplus obejmuje również kohortę przełącznika oceniającą Dawnzera Q4W u pacjentów wcześniej leczonych lanadelumabem, inhibitorem C1-esterazy lub berotralstat przez co najmniej 12 tygodni. Przejście na Dawnzera zmniejszyło średni wskaźnik ataku HAE o 62% z wcześniejszego leczenia profilaktycznego w ciągu 16 tygodni, bez żadnego wzrostu wzrostu przełomowych ataków podczas przełącznika. W sumie 84% badanych pacjentów preferowało Dawnzera w porównaniu z ich wcześniejszym leczeniem profilaktycznym, powołując się na lepszą kontrolę choroby, mniej czasu na podawanie i mniej bólu lub reakcji w miejscu wstrzyknięcia.
W badaniach klinicznych Dawnzera wykazała korzystny profil bezpieczeństwa i tolerancji. Najczęstszymi reakcjami niepożądanymi (występowanie ≥ 5%) były reakcje miejsca wstrzyknięcia, zakażenie górnych dróg oddechowych, zakażenie dróg moczowych i dyskomfort brzuszny.
„Jako pierwsza terapia ukierunkowana na RNA zatwierdzoną przez FDA dla Hae, Dawnzera stanowi mile widziany postęp w opcjach terapeutycznych w celu zapobiegania atakom. Dzisiejsza zatwierdzenie daje ludziom z Hae i ich lekarzy, kolejny ważny wybór do wyrównania leczenia z indywidualnymi potrzebami”-powiedział Anthony J. Castaldo, CEO i przewodniczący Board, USA, Haea (Haea) i HA ENIDITER ANIGEDEMEDEMEDEMEDEMEDEMEDEMEDEMEDEMEDEMEDEMEDEMEDEMEDEMEDEMINE (Haei).
„Ludzie żyjący z Hae zarządzają tym stanem przez całe życie, a wielu nadal staje w obliczu nieprzewidywalnych, bolesnych i niebezpiecznych ataków, nawet z bieżącym leczeniem. Trwała skuteczność jest niezbędna w utrzymywaniu długoterminowej kontroli choroby”, powiedział Marc Riedl, M.D., M.S., dyrektor kliniczny, amerykańskie, centrum angioedema; University of California, San Diego; Oasis-Hae i Oasisplus Testigator. „Dawnzera jest pozycjonowana, aby pomóc w zaspokojeniu potrzeb pacjentów, zapewniając znaczne i trwałe zmniejszenie ataków HAE, ciągłą poprawę w czasie i zmniejszone obciążenie leczenia.”
Dawnzera będzie dostępna w Stanach Zjednoczonych w najbliższych dniach.
Ionis jest zaangażowany w pomoc osobom w dostępie do leków, które są przepisywane i zaoferuje pakiet usług zaprojektowanych w celu zaspokojenia unikalnych potrzeb społeczności Hae za pośrednictwem Ionis na każdym kroku ™. W ramach IONIS na każdym kroku pacjenci i świadczeniodawcy będą mieli dostęp do szerokiego zakresu wsparcia i zasobów, w tym oddanego wsparcia kierownika ds. Edukacji pacjentów, pomoc w procesie zatwierdzenia ubezpieczenia, informacje o programach przystępności cenowej, dostęp do Dawnzera Bezpośredni towarzysz cyfrowy oraz inne bieżące usługi i zasoby, aby pomóc pacjentom pozostać na drodze. Odwiedź Dawnzera.com, aby uzyskać więcej informacji.
Ważne informacje o bezpieczeństwie Przeciwwskazania Dawnzera są przeciwwskazane u pacjentów z historią poważnych reakcji nadwrażliwości, w tym anafilaksji, na reakcję nadwrażliwości lub jakąkolwiek reakcje subwensacyjności , Stanów Zastosownictwa, Stanów Zastosunkowania, Stanów Zastosowania, Stanów Zastosowania, Stanów Zastosowania. Anafilaksja, zgłoszono u pacjentów leczonych Dawnzera. Jeśli wystąpią oznaki i objawy poważnych reakcji nadwrażliwości, zaprzestaj Dawnzera i instytutu odpowiedniego terapii.
reakcje niepożądane Najczęstsze reakcje niepożądane (występowanie ≥ 5%) to reakcje miejsca wstrzyknięcia, infekcja górnych dróg oddechowych, zakażenie dróg moczowych i dyskomfort brzuszny.
O Dawnzera ™ (donidaloren) dawnzera ™ (donidaloren) jest zatwierdzany przez pożywienie USA i leku do administracji do u USA i leku do administracji do prorniaktycznej do prophyleksji. Ataki dziedzicznego obrzęku na angioedione (HAE) u pacjentów dorosłych i pediatrycznych w wieku 12 lat i starszych. Dawnzera to lekarstwo ukierunkowane na RNA zaprojektowane w celu ukierunkowania prekallikreiny w osoczu (PKK), która odgrywa ważną rolę w aktywacji zapalnych mediatorów związanych z ostrymi atakami HAE. Aby uzyskać więcej informacji o Dawnzera, odwiedź Dawnzera.com.
O Ionis Pharmaceuticals, Inc. przez trzy dekady Ionis wymyślił leki, które przynoszą lepszą przyszłość osobom z poważnymi chorobami. Jonis sprzedał leki i wiodący rurociąg w dziedzinie neurologii, kardiologii i innych obszarach o wysokich potrzebach pacjenta. Jako pionier w lekach ukierunkowanych na RNA, Ionis nadal napędza innowacje w terapiach RNA oprócz postępów nowych podejść do edycji genów. Głębokie zrozumienie biologii choroby i wiodącej w branży technologii napędza naszą pracę w połączeniu z pasją i pilną potrzebą zapewnienia zmieniających życie postępów pacjentom. Aby dowiedzieć się więcej o Ionis, odwiedź ionis.com i śledź nas na X (Twitter), LinkedIn i Instagram.
oświadczenia o przyszłości ionis Niniejsza komunikat prasowy zawiera wypowiedzi przyszłości dotyczące działalności jonis oraz terapeutycznego i komercyjnego potencjału Dawnzera, naszych komercyjnych leków, dodatkowych leków w rozwoju i technologiach. Wszelkie oświadczenie opisujące cele, oczekiwania, oczekiwania, prognozy finansowe lub inne, intencje lub przekonania jest oświadczeniem przyszłościowym i należy je uznać za stwierdzenie zagrożone. Takie oświadczenia podlegają pewnym ryzyku i niepewności, w tym tych nieodłącznie związanym z odkrywaniem, rozwijaniem i komercjalizowaniem leków, które są bezpieczne i skuteczne w stosowaniu jako terapeutyki ludzkie, a także przed budowaniem działalności wokół takich leków. Stwierdzenia jonis w przyszłości obejmują również założenia, że jeśli nigdy się nie zmaterializują ani nie udowodnią, mogą spowodować, że jego wyniki różnią się istotnie od wyrażonych lub sugerowanych przez takie wypowiedzi. Chociaż oświadczenia o przyszłości Jonis odzwierciedlają osąd jej zarządzania w dobrej wierze, oświadczenia te opierają się wyłącznie na faktach i czynnikach znanych obecnie przez Ionis. Z wyjątkiem przypadków zgodnie z prawem, nie podejmujemy obowiązku aktualizacji jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości z jakiegokolwiek powodu. W rezultacie jesteś ostrzeżony, aby nie polegać na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te i inne ryzyko dotyczące programów Ionis opisano dodatkowo szczegółowo w rocznym raporcie Ionis na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2024 r. Oraz najnowszy formularz 10-Q, które są zapisane w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Kopie tych i innych dokumentów są dostępne w firmie. W niniejszym komunikacie prasowym, chyba że kontekst wymaga inaczej, „Ionis”, „Company”, „my”, „nasz” i „my” odnoszą się do Ionis Pharmaceuticals i jej spółek zależnych.
Ionis Pharmaceuticals®, Ionis Every Step ™, Dawnzera ™ i tryngolza® są znakami towarowymi Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Wysłano : 2025-08-23 12:00 Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy. Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.Czytaj więcej
Zastrzeżenie
Popularne słowa kluczowe