A FDA aprova Dawnzera (Donidalorsen) como o primeiro e único tratamento profilático direcionado a RNA para angioedema hereditário

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FDA aprova Dawnzera (Donidalorsen) como o primeiro e único tratamento profilático direcionado a RNA para angioedema hereditário

Carlsbad, Califórnia-(Business Wire)-agosto. 21, 2025-- A Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) anunciou hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou Dawnzera (Donidalorsen) para profilaxia para evitar ataques de angioedema hereditário (HAE) em pacientes adultos e pediaturos de idade e mais de 12 anos. Dawnzera é o primeiro e único medicamento direcionado a RNA aprovado para a HAE, projetado para atingir a pré-rekallikrein (PKK), uma proteína-chave que ativa os mediadores inflamatórios associados a ataques agudos de HAE. Dawnzera 80mg é auto-administrado por meio do autoinjetor subcutâneo uma vez a cada quatro (Q4W) ou oito semanas (Q8W).

HAE é uma condição genética rara e potencialmente fatal que envolve ataques recorrentes de inchaço grave (angioedema) em várias partes do corpo, incluindo as mãos, pés, genitais, estômago, rosto e/ou garganta. Estima -se que HAE afete aproximadamente 7.000 pessoas nos EUA. Roteiro para mudar para Dawnzera de outras terapias profiláticas ”, disse Brett P. Monia, Ph.D., CEO da Ionis. “At Ionis, we are dedicated to turning groundbreaking science into life-changing medicines. With the early success of our first independent launch of TRYNGOLZA® for familial chylomicronemia syndrome (FCS), and now with Dawnzera, our second independent medicine approved in less than nine months, we are proudly delivering on that vision. To the patients, families, advocacy partners and investigators who helped make this moment a reality, we express our deepest gratidão. ”

A aprovação do Dawnzera foi baseada em resultados positivos do estudo global, multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo em pacientes com HAE. O estudo atendeu ao seu ponto final primário, com o Dawnzera Q4W reduzindo significativamente a taxa de ataque mensal de HAE em 81% em comparação com o placebo em 24 semanas. A redução média da taxa de ataque aumentou para 87% quando medida a partir da segunda dose, um ponto final secundário fundamental. Além disso, o Dawnzera Q4W reduziu os ataques de HAE moderado a grave em ~ 90% em 24 semanas quando medidos a partir da segunda dose. Dawnzera demonstrou 94% da redução média de ataque da taxa de ataque da linha de base nos dois grupos de dosagem após um ano no OLE.

O estudo OASISPLUS também inclui uma coorte de comutação que avalia Dawnzera Q4W em pacientes previamente tratados com Lanadelumab, inibidor da C1-esterase ou Berotralstat por pelo menos 12 semanas. A mudança para Dawnzera reduziu a taxa média de ataque HAE em 62% do tratamento profilático anterior em 16 semanas, sem aumento médio de ataques inovadores observados durante o comutador. Um total de 84% dos pacientes pesquisados ​​preferiram Dawnzera ao seu tratamento profilático anterior, citando um melhor controle de doenças, menos tempo para administrar e menos dor no local da injeção ou reações. As reações adversas mais comuns (incidência ≥ 5%) foram reações no local da injeção, infecção do trato respiratório superior, infecção do trato urinário e desconforto abdominal.

“As the first FDA-approved RNA-targeted therapy for HAE, Dawnzera represents a welcome advance in therapeutic options for preventing attacks. Today’s approval gives people living with HAE and their physicians another important choice for aligning treatment with individual needs,” said Anthony J. Castaldo, CEO & chairman of the board, U.S. Hereditary Angioedema Association (HAEA) and Hereditary Angioedema International (HAEI). Universidade da Califórnia, San Diego; Oasis-Hae e Oasisplus Trial Investigador. "Dawnzera está posicionado para ajudar a atender às necessidades dos pacientes, fornecendo redução substancial e sustentada de ataques de HAE, melhora contínua ao longo do tempo e carga reduzida de tratamento."

Dawnzera estará disponível nos EUA nos próximos dias. Como parte do IONIS de todas as etapas, os pacientes e os profissionais de saúde terão acesso a uma ampla gama de apoio e recursos, incluindo apoio dedicado de um gerente de educação de pacientes, assistência no processo de aprovação do seguro, informações sobre programas de acessibilidade, acesso ao Dawnzera Direct Digital Companion e outros serviços e recursos em andamento para ajudar os pacientes a permanecer no caminho certo. Visite Dawnzera.com para mais informações.

Informações importantes para a segurança contra -indicações Dawnzera é contra -indicada em pacientes com histórico de reações graves de hipersensibilidade, incluindo anafilaxia, para donidalorsen ou qualquer uma das reastras de Dawnzera. Anafilaxia, foi relatada em pacientes tratados com Dawnzera. Se houver sinais e sintomas de reações graves de hipersensibilidade, descontinuam Dawnzera e instituam terapia apropriada.

Reações adversas As reações adversas mais comuns (incidência ≥ 5%) são reações do local da injeção, infecção do trato respiratório superior, infecção do trato urinário e desconforto abdominal. Prevenção de ataques de angioedema hereditário (HAE) em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos de idade ou mais. Dawnzera é um medicamento direcionado a RNA, projetado para atingir a pré-rekallikrein (PKK), que desempenha um papel importante na ativação dos mediadores inflamatórios associados a ataques agudos de HAE. Para mais informações sobre Dawnzera, visite Dawnzera.com.

sobre ionis pharmaceuticals, Inc. por três décadas, Ionis inventou medicamentos que trazem melhores futuros para pessoas com doenças graves. A Ionis comercializou medicamentos e um pipeline líder em neurologia, cardiologia e outras áreas de alta necessidade do paciente. Como pioneiro em medicamentos direcionados a RNA, o Ionis continua a impulsionar a inovação em terapias de RNA, além de avançar novas abordagens na edição de genes. Uma profunda compreensão da biologia de doenças e da tecnologia líder do setor impulsiona nosso trabalho, juntamente com uma paixão e urgência em oferecer avanços de mudança de vida para os pacientes. Para saber mais sobre o IONIS, visite ionis.com e siga-nos no X (Twitter), LinkedIn e Instagram. Qualquer declaração que descreva os objetivos, expectativas, projeções financeiras ou outras de Ionis, intenções ou crenças, é uma declaração prospectiva e deve ser considerada uma declaração em risco. Tais declarações estão sujeitas a certos riscos e incertezas, incluindo aquelas inerentes ao processo de descobrir, desenvolver e comercializar medicamentos que são seguros e eficazes para uso como terapêutica humana e, no esforço de construir um negócio em torno desses medicamentos. As declarações prospectivas de Ionis também envolvem suposições de que, se nunca se materializarem ou se provarem corretas, podem fazer com que seus resultados diferissem materialmente daqueles expressos ou implícitos por tais declarações prospectivas. Embora as declarações prospectivas de Ionis reflitam o julgamento de boa fé de sua gestão, essas declarações são baseadas apenas em fatos e fatores atualmente conhecidos por Ionis. Exceto conforme exigido por lei, não assumimos nenhuma obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas por qualquer motivo. Como resultado, você é advertido para não confiar nessas declarações prospectivas. Esses e outros riscos relacionados aos programas de Ionis são descritos em detalhes adicionais no relatório anual de Ionis sobre o Formulário 10-K para o exercício encerrado em 31 de dezembro de 2024 e o mais recente Formulário 10-Q, que está arquivado na Comissão de Valores Mobiliários. Cópias desses e de outros documentos estão disponíveis na empresa. Neste comunicado à imprensa, a menos que o contexto exija o contrário, "Ionis", "Company", "nós", "nosso" e "nós" todos se referem aos produtos farmacêuticos e suas subsidiárias.

ionis pharmaceuticals®, ionis Every Step ™, Dawnzera ™ e Tryngolza® são marcas comerciais de Ionis Pharmaceuticals, inc.

Postou : 2025-08-23 12:00

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