FDA aprobă Dawnzera (donidalorsen) ca primul și singurul tratament profilactic orientat către ARN pentru angioedem ereditar

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Dawnzera (donidalorsen) ca fiind primul și singurul tratament profilactic orientat către ARN pentru angioedem ereditar

Carlsbad, Calif .-- (Business Wire)-Aug. 21, 2025-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a aprobat Dawnzera (Donidalorsen) pentru profilaxie pentru a preveni atacurile angioedemei ereditare (HAE) la pacienții adulți și pediatrici de 12 ani de vârstă și vârstnici. Dawnzera este primul și singurul medicament vizat de ARN aprobat pentru HAE, conceput pentru a viza prekallikrein plasmatic (PKK), o proteină cheie care activează mediatorii inflamatori asociați cu atacurile acute ale HAE. Dawnzera 80mg este auto-administrat prin autoinjector subcutanat o dată la patru (q4w) sau opt săptămâni (q8w).

Hae este o afecțiune genetică rară și potențial care poate pune viața în pericol, care implică atacuri recurente de umflare severă (angioedem) în diferite părți ale corpului, inclusiv mâinile, picioarele, organele genitale, stomacul, fața și/sau gâtul. HAE is estimated to affect approximately 7,000 people in the U.S.

“Dawnzera represents a significant advance for people living with HAE who need improved treatment options. With strong and durable efficacy, convenient administration and the longest dosing option available, we believe Dawnzera will be the prophylactic treatment of choice for many people living with HAE. Importantly, the recently published switch data empowers patients and physicians with a roadmap for switching până la Dawnzera de la alte terapii profilactice ”, a declarat Brett P. Monia, doctor, director executiv, Ionis. „La Ionis, suntem dedicați să transformăm știința de ultimă generație în medicamente care schimbă viața. Odată cu succesul timpuriu al primei noastre lansări independente de Tryngolza® pentru sindromul familial de chilomicronemie (FCS), iar acum, cu Dawnzera, al doilea nostru medicament independent a aprobat în mai puțin de nouă luni, suntem cu mândrie să facem această viziune. Cea mai profundă recunoștință. ”

Aprobarea Dawnzera s-a bazat pe rezultate pozitive din studiul Global Global, multicentric, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, controlat cu placebo, la pacienții cu HAE. Studiul și -a îndeplinit obiectivul principal, Dawnzera Q4W reducând semnificativ rata lunară de atac HAE cu 81%, comparativ cu placebo pe parcursul a 24 de săptămâni. Reducerea medie a ratei de atac a crescut la 87% atunci când a fost măsurată de la a doua doză, un punct secundar cheie. În plus, Dawnzera Q4W a redus atacurile HAE moderate-severe cu ~ 90% pe parcursul a 24 de săptămâni, când sunt măsurate de la a doua doză.

Aceste rezultate sunt consolidate de studiul în curs de extensie OasisPlus Open-Label (OLE), în care Dawnzera Q8W a avut un efect similar ca Q4W în timp. Dawnzera a demonstrat reducerea ratei medii totale a ratei de atac de 94% de la valoarea inițială în ambele grupuri de dozare după un an în Ole.

Studiul Oasisplus include, de asemenea, o cohortă de comutare care evaluează Dawnzera Q4W la pacienții tratați anterior cu lanadelumab, inhibitor de C1-esterază sau BerotrialStat timp de cel puțin 12 săptămâni. Trecerea la Dawnzera a redus rata medie de atac HAE cu 62% de la tratamentul profilactic anterior pe parcursul a 16 săptămâni, fără o creștere medie a atacurilor de descoperire observate în timpul comutatorului. Un total de 84% dintre pacienții chestionați au preferat Dawnzera față de tratamentul lor profilactic anterior, citând un control mai bun al bolii, mai puțin timp pentru a administra și mai puțină durere sau reacții la locul de injecție.

În cadrul studiilor clinice, Dawnzera a demonstrat un profil favorabil de siguranță și tolerabilitate. Cele mai frecvente reacții adverse (incidență ≥ 5%) au fost reacțiile la locul injecției, infecția tractului respirator superior, infecția tractului urinar și disconfortul abdominal.

“As the first FDA-approved RNA-targeted therapy for HAE, Dawnzera represents a welcome advance in therapeutic options for preventing attacks. Today’s approval gives people living with HAE and their physicians another important choice for aligning treatment with individual needs,” said Anthony J. Castaldo, CEO & chairman of the board, U.S. Hereditary Angioedema Association (HAEA) and Hereditary Angioedema International (Haei).

"Oamenii care trăiesc cu Hae gestionează această afecțiune pentru toată viața lor, iar mulți continuă să se confrunte cu atacuri imprevizibile, dureroase și periculoase, chiar și cu tratamente curente. Eficacitatea durabilă este esențială în menținerea controlului bolii pe termen lung", a declarat Marc Riedl, M.D., M.S., directorul clinic, SUA Haea Angioedema Center; Universitatea din California, San Diego; Investigator de încercare Oasis-HAE și Oasisplus. „Dawnzera este poziționat pentru a ajuta la satisfacerea nevoilor pacientului, oferind reducerea substanțială și susținută a atacurilor HAE, îmbunătățirea continuă în timp și o povară redusă a tratamentului.”

Dawnzera va fi disponibil în Statele Unite în zilele următoare.

Ionis se angajează să ajute oamenii să acceseze medicamentele pe care le sunt prescrise și va oferi o suită de servicii concepute pentru a răspunde nevoilor unice ale comunității HAE prin Ionis fiecare pas ™. Ca parte a lui Ionis la fiecare pas, pacienții și furnizorii de servicii medicale vor avea acces la o gamă largă de asistență și resurse, inclusiv sprijin dedicat de la un manager de educație a pacienților, asistență cu procesul de aprobare a asigurărilor, informații despre programe de accesibilitate, acces la Dawnzera Direct Digital Companion și alte servicii și alte resurse în curs de desfășurare pentru a ajuta pacienții să rămână pe pistă. Accesați Dawnzera.com pentru mai multe informații.

Informații importante de siguranță Contraindicații Dawnzera sunt contraindicate la pacienții cu antecedente de reacții grave de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxie, la donidalorsen sau oricare dintre excipienții din Dawnzera. Anafilaxia, a fost raportată la pacienții tratați cu Dawnzera. Dacă apar semne și simptome ale reacțiilor grave de hipersensibilitate, întrerupeți Dawnzera și instituiți terapia adecvată.

ADVERSE REACTIONS Most common adverse reactions (incidence ≥ 5%) are injection site reactions, upper respiratory tract infection, urinary tract infection, and abdominal discomfort.

About Dawnzera™ (donidalorsen) Dawnzera™ (donidalorsen) is approved by the U.S. Food and Drug Administration for prophylaxis to prevent Atacuri ale angioedemului ereditar (HAE) la pacienții adulți și pediatrici cu vârsta de 12 ani și mai mari. Dawnzera este un medicament orientat către ARN conceput pentru a viza Plasma Prekallikrein (PKK), care joacă un rol important în activarea mediatorilor inflamatori asociați cu atacurile acute ale HAE. Pentru mai multe informații despre Dawnzera, vizitați Dawnzera.com.

Despre Ionis Pharmaceuticals, Inc. Timp de trei decenii, Ionis a inventat medicamente care aduc futuri mai bune persoanelor cu boli grave. Ionis a comercializat medicamente și o conductă de frunte în neurologie, cardiologie și alte domenii de mare nevoie a pacientului. În calitate de pionier al medicamentelor orientate către ARN, Ionis continuă să conducă inovația în terapiile ARN, pe lângă promovarea de noi abordări în editarea genelor. O înțelegere profundă a biologiei bolii și a tehnologiei lider în industrie ne propulsează munca, însoțită de o pasiune și urgență pentru a oferi progrese care se schimbă în viață pentru pacienți. Pentru a afla mai multe despre Ionis, vizitați Ionis.com și urmați-ne pe X (Twitter), LinkedIn și Instagram.

Ionis declarații prospective Acest comunicat de presă include declarații prospective cu privire la afacerile lui Ionis și potențialul terapeutic și comercial al Dawnzera, medicamentele noastre comerciale, medicamente suplimentare în dezvoltare și tehnologii. Orice declarație care descrie obiectivele, așteptările, intențiile sau credințele financiare sau de altă natură ale lui Ionis este o declarație prospectivă și ar trebui considerată o declarație cu risc. Astfel de declarații sunt supuse anumitor riscuri și incertitudini, inclusiv cele inerente procesului de descoperire, dezvoltare și comercializare a medicamentelor sigure și eficiente pentru utilizarea ca terapeutică umană și în încercarea de a construi o afacere în jurul unor astfel de medicamente. Declarațiile prospective ale lui Ionis implică, de asemenea, presupuneri că, dacă nu se materializează sau nu se dovedesc corecte, ar putea determina rezultatele sale să difere semnificativ de cele exprimate sau implicate de astfel de declarații prospective. Deși declarațiile prospective ale lui Ionis reflectă judecata de bună credință a conducerii sale, aceste declarații se bazează doar pe fapte și factori cunoscuți în prezent de Ionis. Cu excepția cazului în care solicită legea, nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza declarații prospective din orice motiv. Drept urmare, sunteți avertizat să nu vă bazați pe aceste declarații prospective. Aceste și alte riscuri privind programele lui Ionis sunt descrise în detaliu suplimentar în raportul anual al lui Ionis privind formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2024 și cel mai recent formular 10-Q, care sunt la dosar la Securities and Exchange Commission. Copii ale acestor documente și altor documente sunt disponibile de la companie. În acest comunicat de presă, cu excepția cazului în care contextul necesită altfel, „ionis”, „companie”, „noi”, „noștri” și „noi” se referă la Ionis Pharmaceuticals și la filialele sale.

Ionis Pharmaceuticals®, Ionis la fiecare pas ™, Dawnzera ™ și Tryngolza® sunt mărci comerciale ale Ionis Pharmaceuticals, Inc.

sursă: ionis farmaceuticals, inc.

Postat : 2025-08-23 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare