FDA одобряет Dawnzera (Donidalorsen) как первое и единственное профилактическое лечение RNA, нацеленное

Следите за Drugslib на

fda одобряет Dawnzera (Donidalorsen) как первое и единственное профилактическое лечение, нацеленное на РНК для наследственного ангиочедового

Карлсбад, Калифорния .-- (Бизнес-проволока)-август. 21, 2025-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: Ions) объявили сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств США одобрило Dawnzera (Donidalorsen) для профилактики, чтобы предотвратить атаки наследственного ангионеврочного отеемы (HAE) у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 12 лет. Dawnzera является первой и единственной РНК-нацеленной медициной, одобренной для HAE, предназначенной для нацеливания на Plasma Prekallikrein (PKK), ключевого белка, который активирует воспалительные медиаторы, связанные с острыми атаками HAE. Dawnzera 80 мг самостоятельно вводится через подкожный автоинъектор один раз каждые четыре (Q4W) или восемь недель (Q8W).

Hae-это редкое и потенциально опасное для жизни генетическое состояние, которое включает в себя рецидивирующие атаки тяжелого отека (ангионевротического введения) в различных частях тела, включая руки, ноги, гениталии, желудок, лицо и/или горло. По оценкам, HAE затрагивает около 7000 человек в США. Для перехода на Dawnzera из других профилактических методов лечения », - сказал Бретт П. Молия, доктор философии, главный исполнительный директор Ionis. «В Ionis мы привержены превращению новаторской науки в изменяющие жизнь лекарства. С ранним успехом нашего первого независимого запуска Tryngolza® для семейного синдрома хиломикронеемии (FCS), а теперь с Dawnzera, наша вторая независимая медицина, одобренная менее чем девять месяцев, мы с гордостью высказываем, что мы выражаем, что мы выражаем, что, по-видимому, по-прежнему. Благодарность. ”

Одобрение Dawnzera было основано на положительных результатах в исследовании Fase 3 Global многоцентрового, рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования Oasis-HAE у пациентов с HAE. Исследование соответствовало своей первичной конечной точке: Dawnzera Q4W значительно снижает ежемесячный уровень атаки HAE на 81% по сравнению с плацебо в течение 24 недель. Среднее снижение частоты атаки увеличилось до 87% при измерении со второй дозы, ключевой вторичной конечной точки. Кроме того, Dawnzera Q4W снизил атаки от средней до тяжелой степени на ~ 90% в течение 24 недель при измерении по второй дозе. Dawnzera продемонстрировала 94% общего среднего уровня атаки от исходного уровня в обеих группах дозирования после одного года в Ole.

Исследование Oasisplus также включает в себя когортную когорту, оценивающую Dawnzera Q4W, у пациентов, ранее получавших ланаделумаб, ингибитор C1-сетерозы или Berotralstat в течение не менее 12 недель. Переход на Dawnzera снизил среднюю частоту атаки HAE на 62% от предварительного профилактического лечения в течение 16 недель, без среднего увеличения прорывных атак, наблюдаемых во время переключения. В общей сложности 84% обследованных пациентов предпочтительнее Dawnzera по сравнению с их предварительным профилактическим лечением, сославшись на лучший контроль заболеваний, меньше времени для введения и меньшей боли в местах инъекции или реакций. Наиболее распространенными побочными реакциями (частота ≥ 5%) были реакции участка инъекции, инфекция верхних дыхательных путей, инфекция мочевыводящих путей и дискомфорт в животе.

«Как первая FDA-одобренная РНК-нацеленная терапия для HAE, Dawnzera представляет собой долгожданный прогресс в терапевтических вариантах для предотвращения атак. Сегодняшнее одобрение дает людям, живущим с Хэ и их врачами еще один важный выбор для согласования обращения с индивидуальными потребностями»,-сказал Энтони Дж. Кастальдо, генеральный директор и председатель совета директоров. (Хей). Калифорнийский университет, Сан -Диего; Оазис-хе и исследователь Oasisplus. «Dawnzera позиционируется, чтобы помочь удовлетворить потребности пациентов, обеспечивая существенное и устойчивое снижение атак HAE, продолжение улучшения с течением времени и снижение бремени лечения».

Dawnzera будет доступен в США в ближайшие дни. В рамках Ionis на каждом этапе пациенты и поставщики медицинских услуг будут иметь доступ к широкому спектру поддержки и ресурсов, включая выделенную поддержку со стороны менеджера по образованию пациентов, помощь в процессе одобрения страхования, информацию о программах доступности, доступ к Dawnzera Direct Digital Companion и другим постоянным услугам и ресурсам, чтобы помочь пациентам оставаться на пути. Посетите Dawnzera.com для получения дополнительной информации.

Важная информация о безопасности противопоказания dawnzera противопоказана пациентам с аналогии с серьезными реакциями гиперчувствительности, включая анафилаксию, с донидалорсеном или любым из эксплуатации в гипсивности Dawnzera. в том числе анафилаксия, сообщалось у пациентов, получавших Dawnzera. Если возникают признаки и симптомы серьезных реакций гиперчувствительности, прекратите Dawnzera и установите соответствующую терапию.

побочные реакции наиболее распространенные побочные реакции (частота ≥ 5%) - реакции в области инъекции, инфекция верхних дыхательных путей, инфекция мочевыводящих путей и дискомфорт в животе. Предотвратить атаки наследственного ангионевротического образования (HAE) у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше. Dawnzera-это лекарственное средство, нацеленное на РНК, предназначенное для нацеливания на плазменную прекалликрейн (РПК), которое играет важную роль в активации воспалительных медиаторов, связанных с острыми приступов HAE. Для получения дополнительной информации о Dawnzera, посетите Dawnzera.com.

о Ionis Pharmaceuticals, Inc. в течение трех десятилетий Ionis изобрел лекарства, которые приносят лучшее будущее людям с серьезными болезнями. Ionis продала лекарства и ведущий трубопровод в области неврологии, кардиологии и других областей высокой потребности пациентов. Как пионер в лекарствах от РНК, Ionis продолжает стимулировать инновации в РНК-терапии в дополнение к продвижению новых подходов в редактировании генов. Глубокое понимание биологии заболевания и технологии, ведущей в отрасли технологий, продвигает нашу работу в сочетании со страстью и срочностью для достижения изменяющих жизнь достижений для пациентов. Чтобы узнать больше об Ionis, посетите Ionis.com и следуйте за нами на X (Twitter), LinkedIn и Instagram. Любое заявление, описывающее цели, ожидания, финансовые или другие прогнозы Иониса, намерения или убеждения, является перспективным заявлением и должно считаться заявлением о риске. Такие заявления подлежат определенным рискам и неопределенности, включая те, которые присуща в процессе обнаружения, разработки и коммерциализации лекарств, которые являются безопасными и эффективными для использования в качестве человеческой терапии, и в стремлении построить бизнес вокруг таких лекарств. Передовые заявления Иониса также включают предположения, что, если они никогда не материализуют и не оказываются правильными, могут привести к тому, что его результаты существенно отличаются от тех, которые выражаются или подразумеваются такими перспективными утверждениями. Хотя перспективные заявления Иониса отражают добросовестное суждение о его управлении, эти заявления основаны только на фактах и ​​факторах, известных в настоящее время в Ионисе. За исключением случаев, требуемых по закону, мы не обязаны обновлять любые прогнозные заявления по любой причине. В результате вы предостерегаете не полагаться на эти прогнозные заявления. Эти и другие риски, касающиеся программ Ionis, подробно описаны в годовом отчете Ionis по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2024 года, и в последней форме 10-Q, которая находится в подаче в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Копии этих и других документов доступны в компании. В этом пресс -релизе, если контекст не требует иначе, «Ионис», «Компания», «Мы», «Наши» и «Мы» все относятся к Ionis Pharmaceuticals и ее дочерним компаниям.

Ionis Pharmaceuticals®, Ionis wange Step ™, Dawnzera ™ и Tryngolza® являются товарными знаками Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Источник: Iionis Pharmace, P, P./Pahicals.

Опубликовано : 2025-08-23 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова