FDA, kalıtsal anjiyoödem için ilk ve tek RNA hedefli profilaktik tedavi olarak Dawnzera'yı (Donidalorsen) onaylar
FDA, Dawnzera'yı (Donidalorsen) kalıtsal anjiyoödem için ilk ve tek RNA hedefli profilaktik tedavi olarak onaylar
Carlsbad, Kaliforniya.-(BUSINESS teli)-Ağustos. 21, 2025-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) 12 yaş ve yaşlı hastalarda kalıtsal anjiyoödem (HAE) saldırılarını önlemek için profilaksi için Dawnzera'yı (Donidalorsen) onayladığını açıkladı. Dawnzera, hae akut atakları ile ilişkili enflamatuar aracıları aktive eden anahtar bir protein olan plazma prekallikreini (PKK) hedeflemek için tasarlanmış HAE için onaylanmış ilk ve tek RNA hedefli ilaçtır. Dawnzera 80mg, dört (Q4W) veya sekiz haftada bir (q8w) bir kez subkutan otoenjektör yoluyla kendi kendine uygulanır.
hae, eller, ayaklar, cinsel organlar, mide, yüz ve/veya boğaz da dahil olmak üzere, vücudun çeşitli bölgelerinde tekrarlayan şiddetli şişlik (anjiyoödem) ataklarını içeren nadir ve potansiyel olarak hayatı tehdit eden bir genetik durumdur. HAE'nin ABD'de yaklaşık 7.000 kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir. Diğer profilaktik tedavilerden Dawnzera'ya geçiş, ”diyor Ionis İcra Kurulu Başkanı Brett P. Monia. “Ionis'te, çığır açan bilimi hayat değiştiren ilaçlara dönüştürmeye adadık. Ailesel şilomikronemi sendromu (FCS) için Tryngolza®'nın ilk bağımsız lansmanımızın erken başarısıyla ve şimdi Dawnzera, ikinci bağımsız tıbbımızla dokuz aydan az bir sürede onaylanan ikinci bağımsız tıbbımız, bu görüşümüzü gururla sunuyoruz. minnettarlık. ”
Dawnzera'nın onayı, HAE hastalarında Faz 3 küresel, çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü vaha-hae çalışmasının olumlu sonuçlarına dayanıyordu. Çalışma, birincil son noktasını karşıladı, Dawnzera Q4W, 24 haftadan fazla plaseboya kıyasla aylık HAE saldırı oranını% 81 oranında önemli ölçüde azalttı. İkinci dozdan ölçüldüğünde ortalama saldırı hızı azaltma% 87'ye yükseldi, bu da önemli bir ikincil son nokta. Ek olarak, Dawnzera Q4W, ikinci dozdan ölçüldüğünde 24 hafta boyunca orta-şiddetli HAE saldırılarını ~% 90 azalttı. Dawnzera, OLE'de bir yıl sonra her iki doz grubunda başlangıçtan toplam ortalama saldırı oranı azaltma gösterdi.
Oasisplus çalışması ayrıca en az 12 hafta boyunca lanadelumab, C1-esteraz inhibitörü veya berotralstat ile tedavi edilen hastalarda Dawnzera Q4W'yi değerlendiren bir anahtar kohortunu da içerir. Dawnzera'ya geçiş, 16 hafta boyunca önceki profilaktik tedaviden ortalama HAE saldırı oranını% 62 oranında azalttı ve anahtar sırasında atılım saldırılarında ortalama bir artış yoktu. Ankete katılan hastaların toplam% 84'ü önceki profilaktik tedavileri üzerinde Dawnzera'yı tercih etti, daha iyi hastalık kontrolü, daha az zaman ve daha az enjeksiyon bölgesi ağrısı veya reaksiyonları. En yaygın advers reaksiyonlar (insidans ≥%5) enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, üst solunum yolu enfeksiyonu, idrar yolu enfeksiyonu ve karın rahatsızlığı idi.
“HAE için ilk FDA onaylı RNA hedefli tedavi olarak Dawnzera, saldırıları önlemek için terapötik seçeneklerde hoş bir ilerlemeyi temsil ediyor. Bugünün onayı, Hae ve doktorlarına bireysel ihtiyaçlarla tedavi etmek için bir başka önemli seçim sunuyor” dedi. (Haei).
"HAE ile yaşayan insanlar bu durumu tüm yaşamları için yönetiyor ve birçoğu mevcut tedavilerle bile öngörülemez, acı verici ve tehlikeli atılım saldırılarıyla karşılaşmaya devam ediyor. Uzun süreli hastalık kontrolünü sürdürmede dayanıklı etkinlik esastır. Kaliforniya Üniversitesi, San Diego; Oasis-Hae ve Oasisplus Deneme Araştırmacısı. "Dawnzera, hasta ihtiyaçlarını karşılamaya, HAE saldırılarının önemli ve sürekli olarak azaltılması, zaman içinde devam eden iyileşme ve azaltılmış tedavi yükünü sağlayacak şekilde konumlandırılmıştır."
Dawnzera önümüzdeki günlerde ABD'de satışa sunulacak.
Ionis, insanların reçete edildikleri ilaçlara erişmelerine yardımcı olmaya kararlıdır ve HAE topluluğunun Every Step ™ aracılığıyla HAE topluluğunun benzersiz ihtiyaçlarını karşılamak için tasarlanmış bir dizi hizmet sunacaktır. Her adımın bir parçası olarak, hastalar ve sağlık hizmeti sağlayıcıları, bir hasta eğitim yöneticisinin özel destek, sigorta onay sürecine yardım, satın alınabilirlik programları hakkında bilgi, Dawnzera Direct Digital Companion'a erişim ve hastaların yolda kalmasına yardımcı olmak için devam eden diğer hizmetler ve kaynaklar dahil olmak üzere çok çeşitli destek ve kaynaklara erişebilecekler. Daha fazla bilgi için Dawnzera.com adresini ziyaret edin.
Önemli Güvenlik Bilgileri kontrendikasyonlar Dawnzera, anafilaksi de dahil olmak üzere ciddi aşırı duyarlılık reaksiyonları öyküsü olan hastalarda, Dawnzera'daki eksipiyanlara. Anafilaksi dahil, Dawnzera ile tedavi edilen hastalarda bildirilmiştir. Ciddi aşırı duyarlılık reaksiyonlarının belirtileri ve semptomları meydana gelirse, Dawnzera'yı durdurun ve uygun tedaviyi başlatın.
advers reaksiyonlar En yaygın advers reaksiyonlar (insidans ≥%5) enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, üst solunum yolu enfeksiyonu, idrar yolu enfeksiyonu ve karın rahatsızlığı. 12 yaş ve üstü yetişkin ve pediatrik hastalarda kalıtsal anjiyoödem (HAE). Dawnzera, HAE'nin akut atakları ile ilişkili enflamatuar aracıların aktive edilmesinde önemli bir rol oynayan plazma prekallikreini (PKK) hedeflemek için tasarlanmış RNA hedefli bir ilaçtır. Dawnzera hakkında daha fazla bilgi için Dawnzera.com adresini ziyaret edin.
Hakkında Ionis Pharmaceuticals, Inc. Ionis, nöroloji, kardiyoloji ve diğer yüksek hasta ihtiyacı alan alanlarında ilaçları ve önde gelen bir boru hattını pazarlamıştır. RNA hedefli ilaçlarda öncü olarak Ionis, gen düzenlemedeki yeni yaklaşımları ilerletmenin yanı sıra RNA terapilerinde yeniliği artırmaya devam ediyor. Hastalık biyolojisi ve endüstri lideri teknolojinin derin bir anlayışı, hastalar için hayat değiştiren ilerlemeler sağlamak için bir tutku ve aciliyetle birleşerek çalışmalarımızı iter. Ionis hakkında daha fazla bilgi edinmek için Ionis.com'u ziyaret edin ve bizi X (Twitter), LinkedIn ve Instagram'da takip edin. Ionis'in hedeflerini, beklentilerini, finansal veya diğer projeksiyonlarını, niyetlerini veya inançlarını açıklayan herhangi bir ifade ileriye dönük bir açıklamadır ve risk altındaki bir açıklama olarak kabul edilmelidir. Bu tür ifadeler, insan terapötikleri olarak kullanılmak için güvenli ve etkili olan ilaçları keşfetme, geliştirme ve ticarileştirme sürecinde ve bu tür ilaçların etrafında bir iş kurma çabalarında bulunan bazı risklere ve belirsizliklere tabidir. Ionis'in ileriye dönük beyanları, asla gerçekleşmez veya doğru olmazsa, sonuçlarının bu tür ileriye dönük ifadelerle ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabileceği varsayımlarını da içerir. İyonların ileriye dönük ifadeleri yönetiminin iyi niyet kararını yansıtsa da, bu ifadeler yalnızca şu anda Ionis tarafından bilinen gerçeklere ve faktörlere dayanmaktadır. Yasanın gerektirdiği durumlar dışında, herhangi bir nedenle ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğü almıyoruz. Sonuç olarak, bu ileriye dönük beyanlara güvenmemeniz için uyarılırsınız. İyonis programları ile ilgili bu ve diğer riskler, İyonis'in 31 Aralık 2024'te sona eren yıl için Form 10-K ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na yapılan en son Form 10-Q hakkında Form 10-K raporunda ek ayrıntılarla açıklanmaktadır. Bunların ve diğer belgelerin kopyaları şirketten mevcuttur. Bu basın bülteninde, bağlam aksini gerektirmedikçe, "Ionis", "Şirket", "" biz "," bizim "ve" biz "hepsi Ionis Pharmaceuticals ve onun yan kuruluşlarına atıfta bulunur. Ionis Pharmaceuticals®, Ionis Every Step ™, Dawnzera ™ ve Tryngolza®, Ionis Pharmaceuticals, Inc. src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=20250818615141r1&sid=ACQR8&distro=nx&lang=enc ucu.
Gönderildi : 2025-08-23 12:00 Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar. Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.Devamını oku
Sorumluluk reddi beyanı
Popüler Anahtar Kelimeler