FDA затверджує Dawnzera (Donidalorsen) як перше і єдине РНК-орієнтоване профілактичне лікування для спадкової ангіонематики

Підпишіться на Drugslib

FDA затверджує Dawnzera (Donidalorsen) як перше і єдине, орієнтоване на РНК, профілактичне лікування для спадкової ангіорядової

CARLSBAD, Каліфорнія. 21, 2025- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: Ions) оголосили сьогодні, що американська адміністрація харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) затвердила Dawnzera (Donidalorsen) для профілактики, щоб запобігти нападам спадкової ангіоедеми (HAE) у дорослих та педіатричних пацієнтів 12 років. Dawnzera-це перша і єдина орієнтована на РНК ліки, затверджена для HAE, призначена для орієнтації на плазму prekallikrein (PKK), ключового білка, який активує запальні медіатори, пов'язані з гострими атаками HAE. Світлозера 80 мг самостійно здійснюється за допомогою підшкірного аутоінжектора один раз на чотири (Q4W) або вісім тижнів (Q8W).

HAE-це рідкісний і потенційно небезпечний для життя генетичний стан, який передбачає періодичні атаки сильного набряку (ангіоневроти) у різних частинах тіла, включаючи руки, ноги, геніталії, шлунок, обличчя та/або горло. HAE is estimated to affect approximately 7,000 people in the U.S.

“Dawnzera represents a significant advance for people living with HAE who need improved treatment options. With strong and durable efficacy, convenient administration and the longest dosing option available, we believe Dawnzera will be the prophylactic treatment of choice for many people living with HAE. Importantly, the recently published switch data empowers patients and physicians with a roadmap for Перехід на Dawnzera з інших профілактичних методів терапії », - сказав Бретт П. Монія, доктор наук, головний виконавчий директор Ionis. "У Ionis ми присвячені перетворенню новаторській науці в лікарські засоби, що змінюють життя. З раннім успіхом нашого першого незалежного запуску Tryngolza® для сімейної хіломікронії (FCS), а тепер із Dawnzera, нашою другою незалежною медициною, затвердженою менше ніж за дев'ять місяців, ми з гордістю здійснюємо це бачення. вдячність. "

Схвалення Dawnzera базувалося на позитивних результатах глобального, багатоцентрового, рандомізованого, подвійного сліпого, плацебо-контрольованого оазісу-HAE у пацієнтів з ХАЕ. Дослідження відповідало його первинній кінцевій точці, при цьому Dawnzera Q4W значно знижує щомісячну атаку HAE на 81% порівняно з плацебо протягом 24 тижнів. Середнє зниження швидкості атаки збільшилося до 87% при вимірюванні з другої дози, ключова вторинна кінцева точка. Крім того, Dawnzera Q4W зменшила напади HAE помірного до важких на 90% протягом 24 тижнів, коли вимірюється від другої дози.

Ці результати підкріплюються триваючим дослідженням Oasisplus Open Extension (OLE), в якому Dawnzera Q8W мав аналогічний ефект Q4W протягом часу. Dawnzera продемонстрував 94% загального середнього зниження швидкості атаки від базової лінії в обох групах дозування через рік в Оле.

Дослідження Oasisplus також включає когорту комутатора, що оцінює Dawnzera Q4W у пацієнтів, які раніше отримували ланаделумаб, інгібітор С1-естерази або BerotralStat щонайменше 12 тижнів. Перехід на Dawnzera знизив середній показник нападу HAE на 62% від попереднього профілактичного лікування протягом 16 тижнів, без середнього збільшення проривних атак, що спостерігаються під час перемикання. Всього 84% пацієнтів, які опитували, віддали перевагу свахлії за попереднім профілактичним лікуванням, посилаючись на кращий контроль захворювань, менший час для введення та менших болів або реакцій на місці ін'єкції.

Протягом клінічних досліджень Dawnzera продемонстрував сприятливий профіль безпеки та переносимості. Найбільш поширеними побічними реакціями (захворюваність ≥ 5%) були реакції місця ін'єкції, інфекція верхніх дихальних шляхів, інфекція сечовивідних шляхів та дискомфорт у животі.

"Як перша, затверджена РНК-терапіям терапія HAE, Dawnzera представляє бажаний аванс у терапевтичних варіантах для запобігання нападам. Сьогоднішнє схвалення дає людям, які живуть з Хе та їх лікарями, ще одним важливим вибором для узгодження з індивідуальних потреб",-заявив Ентоні Дж. Касальдо, генеральний директор та голова правління, американська суспільська асоціація Ангедема) та Голова. (Haei).

"Люди, які живуть з Хе, керують цією умовою протягом усього життя, і багато хто продовжує стикатися з непередбачуваною, болісною та небезпечною проривною атаками навіть при поточному лікуванні. Міцна ефективність є важливою для підтримки тривалого контролю захворювань",-сказав Марк Рідл, М.Д. Каліфорнійський університет, Сан -Дієго; Слідчий судового розгляду Oasis-Hae та Oasisplus. "Dawnzera позиціонується для задоволення потреб пацієнтів, забезпечення значного та стійкого зменшення нападів ХЕЕ, постійного вдосконалення з часом та зменшення навантаження на лікування".

Dawnzera буде доступна в США в найближчі дні.

ionis зобов’язаний допомогти людям отримати доступ до лікарських засобів, які їм призначають, і запропонує набір послуг, розроблених для задоволення унікальних потреб спільноти HAE через Ionis кожного кроку ™. В рамках IONIS на кожному кроці пацієнти та медичні працівники матимуть доступ до широкого спектру підтримки та ресурсів, включаючи спеціальну підтримку менеджера з освіти пацієнтів, допомогу в процесі затвердження страхування, інформацію про програми доступності, доступ до Dawnzera Direct Digital Companion та інших поточних послуг та ресурсів, щоб допомогти пацієнтам залишатися на шляху. Відвідайте dawnzera.com для отримання додаткової інформації.

Важлива інформація про безпеку протипоказання Світлозера протипоказана пацієнтам з анамнезом серйозних реакцій гіперчутливості, включаючи анафілаксію, до Донідалорсена або будь -яких залежності від реагування на світанці. У тому числі анафілаксія, повідомлялося про пацієнтів, які отримували світанцеру. Якщо виникають ознаки та симптоми серйозних реакцій гіперчутливості, припиніть світанку та інститут відповідної терапії.

побічні реакції Найпоширеніші побічні реакції (захворюваність ≥ 5%) - це реакції місця ін'єкції, інфекція верхніх дихальних шляхів, інфекція сечовивідних шляхів та дискомфорт у животі. Напади спадкової ангіоневроки (HAE) у дорослих та педіатричних пацієнтів 12 років і старше. Dawnzera-це ліки, орієнтоване на РНК, призначене для націлювання на плазму преекалікрейна (ПКК), яка відіграє важливу роль у активації медіаторів запалення, пов'язаних з гострими атаками HAE. Для отримання додаткової інформації про Dawnzera відвідайте dawnzera.com.

про ionis Pharmaceuticals, Inc. Протягом трьох десятиліть Ionis винайшов ліки, які приносять кращі майбутні людям із серйозними захворюваннями. IONIS продавав ліки та провідний трубопровід з неврології, кардіології та інших сфер, що мають високу потребу пацієнтів. Як піонер у лікарських засобах, орієнтованих на РНК, Ionis продовжує сприяти інноваціям в терапії РНК, крім просування нових підходів у редагуванні генів. Глибоке розуміння біології захворювань та провідних галузей технологій сприяє нашій роботі в поєднанні з пристрастю та терміновістю, щоб досягти зміни життєвого розвитку для пацієнтів. Щоб дізнатися більше про ionis, відвідайте ionis.com та слідкуйте за нами на X (Twitter), LinkedIn та Instagram.

Іонс, що перспективні, Цей прес-реліз включає в себе передові заяви щодо бізнесу Іоніса та терапевтичного та комерційного потенціалу Dawnzera, наших комерційних лікарських засобів, додаткових медиків у розробці та технологіях. Будь-яка заява, що описує цілі, очікування, фінансові чи інші прогнози, наміри чи переконання Іоніса, є перспективною заявою і слід вважати заявою про ризик. Такі твердження підлягають певним ризикам та невизначеностям, включаючи притаманні процесу виявлення, розробки та комерціалізації лікарських засобів, які є безпечними та ефективними для використання як терапевтичних засобів людини, та в рамках розвитку бізнесу навколо таких лікарських засобів. Перспективні заяви Іоніса також передбачають припущення, що, якщо вони ніколи не реалізуються або не виявляться правильними, можуть призвести до того, що його результати істотно відрізняються від тих, що виражаються або маються на увазі такі перспективні заяви. Хоча перспективні твердження Іоніса відображають добросовісне судження про його керівництво, ці твердження ґрунтуються лише на фактах та факторах, відомих Ions. За винятком випадків, передбачених законом, ми не беремо на себе зобов’язання оновлювати будь-які перспективні заяви з будь-якої причини. Як результат, вас попереджають не покладатися на ці перспективні заяви. Ці та інші ризики, що стосуються програм Іоніса, детально описані в річному звіті Іоніса за формою 10-К за рік, що закінчився 31 грудня 2024 року, та останній формі 10-Q, яка подається до Комісії з цінних паперів та бірж. Копії цих та інших документів доступні у компанії. У цьому прес -релізі, якщо контекст не вимагає іншого, "ionis", "компанія", "ми", "наші" і "ми" всі посилаються на ionis pharmaceuticals та його дочірніх підприємств.

ionis pharmaceuticals®, ionis ever ™, Dawnzera ™ та Tryngolza® - це торгові марки ionis Pharmaceuticals, Inc.

Опубліковано : 2025-08-23 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова