La FDA approuve Decnupaz (pivekimab sunirine-pvzy) pour le traitement du néoplasme des cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques

La FDA approuve Decnupaz (pivekimab sunirine-pvzy) pour le traitement du néoplasme blastique des cellules dendritiques plasmacytoïdes

NORTH CHICAGO, Illinois, 27 mai 2026 /PRNewswire/ -- AbbVie (NYSE : ABBV) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Decnupaz (pivekimab sunirine-pvzy) pour le traitement des patients adultes atteints de BPDCN, une tumeur maligne hématologique ultra-rare et agressive avec des options de traitement limitées. L'approbation est étayée par les données de l'essai de phase 1/2 CADENZA, une étude mondiale évaluant l'innocuité et l'efficacité de Decnupaz pour le BPDCN.

  • Decnupaz est le premier et le seul conjugué anticorps-médicament (ADC) approuvé pour le néoplasme des cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques (BPDCN) initié en ambulatoire. Decnupaz marque le premier ADC d'AbbVie approuvé pour le cancer du sang.
  • « Pour les patients atteints de cancers rares, les progrès de la recherche peuvent changer la vie », a déclaré Roopal Thakkar, vice-président exécutif de la recherche et du développement et directeur scientifique d'AbbVie. "Cette approbation offre une nouvelle option pour traiter le BPDCN et démontre notre détermination à générer des progrès significatifs pour les patients touchés par des cancers difficiles à traiter."
  • Les patients atteints de BPDCN présentent souvent des lésions cutanées et la maladie peut rapidement se propager à la moelle osseuse, aux ganglions lymphatiques et au système nerveux central. La maladie touche généralement les hommes adultes âgés de 60 à 70 ans. Malgré un traitement initial par chimiothérapie intensive, qui peut inclure une greffe de cellules souches, de nombreux patients connaissent une rechute, ce qui souligne la nécessité de nouvelles options de traitement.1

    « Le BPDCN est une maladie agressive avec des options thérapeutiques historiquement limitées, en particulier pour les patients dont la maladie a rechuté ou est devenue réfractaire », a déclaré Naveen Pemmaraju, M.D., professeur de leucémie au MD Anderson Cancer Center de l'Université du Texas. « Le pivekimab sunirine-pvzy est le premier et le seul ciblant le CD123 ciblant l'ADC qui peut être initié en ambulatoire, offrant un bénéfice significatif pour les patients BPDCN ayant besoin de nouvelles alternatives thérapeutiques. »

    Dans l'essai de phase 1/2 CADENZA, les patients nouvellement diagnostiqués atteints de BPDCN et traités par Decnupaz ont démontré des réponses cliniquement significatives et durables. Chez les patients nouvellement diagnostiqués avec BPDCN (n = 33), les chercheurs ont observé un taux de réponse complète composite de 69,7 % avec une durée médiane de réponse de 9,7 mois, avec 13 patients (39,4 %) qui ont pu recevoir une greffe de cellules souches après le traitement de l'étude. Les patients atteints d'une maladie récidivante ou réfractaire (n = 51) ont présenté un taux de réponse complète composite de 15,7 % avec une durée médiane de réponse de 9,2 mois, avec six patients (11,8 %) qui ont pu recevoir une greffe de cellules souches après le traitement de l'étude.2

    Les effets indésirables les plus courants (≥20 %) étaient l'œdème, la fatigue, les douleurs musculo-squelettiques, l'hémorragie, les réactions liées à la perfusion, les nausées, et la diarrhée. Decnupaz contient un avertissement encadré concernant l'hépatotoxicité, y compris la maladie veino-occlusive hépatique, ainsi que des avertissements et des précautions concernant les réactions liées à la perfusion, l'œdème, les réactions allergiques aux sulfites et la toxicité embryo-fœtale.

    À propos de l'essai CADENZACADENZA est une étude multicentrique ouverte de phase 1/2 conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, l'immunogénicité et l'activité anti-leucémique du pivekimab sunirine-pvzy chez les patients atteints d'hémopathies malignes CD123 positives, y compris le BPDCN. L'étude a également été conçue pour déterminer la dose maximale tolérée, la dose recommandée de phase 2 et le schéma posologique pour la monothérapie pivekimab sunirine-pvzy.3 Les résultats publiés dans le Journal of Clinical Oncology incluaient un total de 84 patients qui faisaient partie de l'essai. Parmi eux, 33 patients sans atteinte du SNC ont reçu Decnupaz comme traitement de première ligne et 51 présentaient une rechute ou une maladie réfractaire sans signe de maladie active du SNC. Onze patients du groupe de traitement de première ligne avaient eu des diagnostics de cancer antérieurs ou concomitants en plus du BPDCN, rendant leur traitement plus complexe et plus difficile.2

    À propos du Decnupaz (pivekimab sunirine-pvzy)Decnupaz (pivekimab sunirine-pvzy) est un ADC ciblant CD123 pour le traitement des patients adultes diagnostiqués avec une hémopathie maligne BPDCN. Les ADC sont conçus pour délivrer de puissants agents induisant la mort cellulaire, appelés « charges utiles », directement aux cellules exprimant une protéine spécifique. CD123 (IL-3Rα) est une protéine surexprimée dans le BPDCN, ce qui en fait une cible idéale pour le traitement. La charge utile fait partie de la classe des pseudodimères des indolinobenzodiazépines qui alkylent l'ADN et provoquent des cassures de l'ADN simple brin sans réticulation, conduisant à l'apoptose et à la mort cellulaire.4

    En octobre 2020, la FDA a accordé au pivekimab sunirine-pvzy la désignation de thérapie révolutionnaire pour le BPDCN en rechute/réfractaire.

    Utilisations du Decnupaz aux États-Unis et informations de sécurité importantes, y compris l'avertissement encadré4

    UtilisationQu'est-ce que Decnupaz ?Decnupaz est un médicament sur ordonnance utilisé pour traiter les adultes atteints de néoplasme blastique des cellules dendritiques plasmacytoïdes (BPDCN).

    On ne sait pas si Decnupaz est sûr et efficace chez les enfants.

    INFORMATIONS IMPORTANTES SUR LA SÉCURITÉ

    Quelles sont les informations les plus importantes que je devrais connaître sur Decnupaz ?Le Decnupaz peut provoquer des effets secondaires graves, notamment :

  • Des problèmes hépatiques (hépatotoxicité), y compris une maladie veino-occlusive (blocage des petites veines du foie), qui peuvent être graves, mettre la vie en danger ou peut entraîner la mort. Votre professionnel de la santé effectuera des analyses de sang avant chaque dose de Decnupaz et pendant le traitement par Decnupaz pour vérifier la présence de problèmes hépatiques. Informez immédiatement votre médecin si vous développez des signes ou des symptômes de problèmes hépatiques, notamment :
  • − jaunissement de la peau ou des yeux

    − douleur à l'estomac (abdomen)

    − prise de poids rapide

    − gonflement du ventre

    − urine foncée

    Votre professionnel de la santé vérifiera si vous avez des problèmes de foie pendant votre traitement par Decnupaz et pourra vous prescrire un traitement pour vos effets secondaires. Votre professionnel de la santé peut également retarder ou arrêter le traitement par Decnupaz si vous souffrez de problèmes hépatiques graves.

    Que dois-je dire à mon professionnel de la santé avant de recevoir Decnupaz ?Informez votre professionnel de la santé de tous vos problèmes de santé, y compris si vous :

  • avez des problèmes de foie
  • êtes allergique aux sulfites
  • souffrez d'asthme
  • avez des problèmes rénaux
  • êtes enceinte ou envisagez de le devenir. Decnupaz peut nuire à votre bébé à naître.
  • Femmes susceptibles de devenir enceintes :

  • Votre professionnel de la santé vérifiera une grossesse avant de commencer le traitement par Decnupaz.
  • Utilisez une méthode contraceptive (contraception) efficace pendant le traitement par Decnupaz et pendant 7 mois après votre dernière dose.
  • Informez votre professionnel de la santé si vous tombez enceinte ou si vous pensez l'être pendant le traitement par Decnupaz.
  • Hommes dont les partenaires féminines sont capables de devenir enceintes :

  • Utilisez une méthode contraceptive efficace pendant le traitement par Decnupaz et pendant 4 mois après votre dernière dose de Decnupaz.
  • vous allaitez ou envisagez d'allaiter. On ne sait pas si Decnupaz passe dans le lait maternel. N'allaitez pas pendant le traitement par Decnupaz et pendant 1 mois après la dernière dose.
  • Informez votre professionnel de la santé de tous les médicaments que vous prenez, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines et les suppléments à base de plantes. Certains médicaments peuvent affecter Decnupaz et augmenter votre risque d'effets secondaires.

    Quels sont les effets secondaires possibles de Decnupaz ?

    Decnupaz peut provoquer des effets secondaires graves, notamment :

  • Des problèmes hépatiques (hépatotoxicité), y compris une maladie veino-occlusive (blocage des petites veines du foie), qui peuvent être graves, mettre la vie en danger ou entraîner la mort. Votre professionnel de la santé effectuera des analyses de sang avant chaque dose de Decnupaz et pendant le traitement par Decnupaz pour vérifier la présence de problèmes hépatiques. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si vous développez des signes ou des symptômes de problèmes hépatiques, notamment un jaunissement de la peau ou un gonflement de l'estomac.
  • Réactions liées à la perfusion (IRR). Le Decnupaz peut provoquer des réactions graves, potentiellement mortelles, liées à la perfusion. Votre professionnel de la santé vous donnera des médicaments la veille et le jour de votre perfusion de Decnupaz pour aider à réduire les réactions liées à la perfusion. Votre professionnel de la santé vérifiera si vous présentez des symptômes de réactions liées à la perfusion pendant votre perfusion et pendant au moins 4 heures ou plus si nécessaire, après votre première perfusion, et pendant au moins 1 heure après chacune de vos prochaines perfusions. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si vous développez des signes ou des symptômes de réactions liées à la perfusion, notamment :
  • − essoufflement

    − nausées

    − bouffées vasomotrices

    − douleur thoracique

    − fièvre

    − sensation de faiblesse ou de vertige

    − frissons

    − vomissements

  • Rétention d'eau (œdème). Decnupaz peut amener votre corps à retenir trop de liquide pendant le traitement. Votre médecin peut vous prescrire des pilules pour l'eau (diurétiques) si vous développez un œdème. Informez votre professionnel de la santé si vous développez un œdème nouveau ou qui s'aggrave, notamment :
  • gonflement des chevilles ou des jambes
  • essoufflement ou difficultés respiratoires
  • prise de poids inhabituelle
  • Réactions allergiques aux sulfites. Decnupaz contient du métabisulfite de sodium, un sulfite qui peut provoquer des réactions allergiques graves et potentiellement mortelles chez certaines personnes. Les réactions allergiques aux sulfites sont plus fréquentes chez les personnes asthmatiques que chez les personnes non asthmatiques. Obtenez de l'aide médicale immédiatement si vous développez de l'urticaire ; démangeaison; éruption cutanée; gonflement des yeux, de la langue ou des lèvres ; douleur thoracique; difficulté à respirer ou à avaler.
  • Les effets secondaires les plus courants incluent :

  • rétention d'eau (œdème)
  • sentiment de fatigue
  • douleurs musculaires, osseuses et articulaires
  • saignements
  • réactions liées à la perfusion
  • nausées
  • diarrhée
  • Les résultats de laboratoire anormaux graves les plus courants avec Decnupaz comprennent :

  • diminution du nombre de globules blancs
  • diminution du nombre de plaquettes
  • diminution des globules rouges compte
  • augmentation du taux de sucre dans le sang
  • Votre professionnel de la santé peut diminuer votre dose, retarder votre perfusion ou arrêter définitivement le traitement par Decnupaz si vous ressentez des effets secondaires.

    Decnupaz peut provoquer des problèmes de fertilité chez les hommes et les femmes, ce qui peut affecter votre capacité à avoir des enfants. Parlez à votre professionnel de la santé si vous avez des inquiétudes concernant la fertilité.

    Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de Decnupaz. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires.

    Vous êtes encouragés à signaler les effets secondaires négatifs des médicaments sur ordonnance à la FDA. Visitez www.fda.gov/medwatch ou appelez le 1-800-FDA-1088.

    Si vous rencontrez des difficultés pour payer vos médicaments, AbbVie pourra peut-être vous aider. Visitez

    www.AbbVie.com/PatientAccessSupport pour en savoir plus.

    À propos d'AbbVie en oncologieAbbVie s'engage à élever les normes de soins et à proposer des thérapies transformatrices aux patients du monde entier vivant avec des cancers difficiles à traiter. Nous faisons progresser un pipeline dynamique de thérapies expérimentales pour une gamme de types de cancer, tant dans les cancers du sang que dans les tumeurs solides. Nous nous concentrons sur la création de médicaments ciblés qui empêchent la reproduction des cellules cancéreuses ou permettent leur élimination. Nous y parvenons grâce à diverses modalités de traitement et interventions biologiques ciblées, notamment des thérapies à petites molécules, des conjugués anticorps-médicament (ADC), des thérapies basées sur l'immuno-oncologie, des anticorps multispécifiques et de nouvelles plateformes CAR-T. Notre équipe dévouée et expérimentée s'associe à des partenaires innovants pour accélérer la fourniture de médicaments potentiellement révolutionnaires.

    Aujourd'hui, notre vaste portefeuille d'oncologie comprend des traitements approuvés et expérimentaux pour un large éventail de cancers du sang et de tumeurs solides. Nous évaluons plus de 35 médicaments expérimentaux contre certains des cancers les plus répandus et les plus débilitants au monde. Alors que nous nous efforçons d’avoir un impact remarquable sur la vie des gens, nous nous engageons à explorer des solutions pour aider les patients à accéder à nos médicaments contre le cancer. Pour plus d'informations, veuillez nous rendre visite à http://www.abbvie.com/oncology.

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    Références :

  • Shimony, S. et al. Tumeur à cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques (BPDCN) : mise à jour 2025 sur le diagnostic, la physiopathologie, l'évaluation des risques et la gestion. Journal américain d'hématologie. Publié le 17 juin 2025. Disponible sur https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ajh.27737. Consulté le 15 avril 2026.
  • Pemmaraju, N. et al. Pivekimab Sunirine dans le néoplasme blastique des cellules dendritiques plasmacytoïdes (BPDCN). J Clin Oncol 44, 861-873 (2026). Disponible à https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO-25-02083. Consulté le 15 avril 2026.
  • Étude de l'IMGN632 chez des patients atteints de BPDCN non traité et de BPDCN en rechute/réfractaire. Disponible à https://clinicaltrials.gov/study/NCT03386513. Consulté le 15 avril 2026.
  • Decnupaz. Résumé des caractéristiques du produit. AbbVie.
  • Source : AbbVie

    Source : HealthDay

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  • AbbVie soumet une demande de licence de produits biologiques (BLA) à la FDA américaine pour le Pivekimab Sunirine (PVEK) - un conjugué anticorps-médicament expérimental (ADC) pour traiter un cancer rare avec des options de traitement limitées - 30 septembre 2025
  • Decnupaz (pivekimab sunirine-pvzy) Historique des approbations de la FDA

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