La FDA approva Decnupaz (pivekimab sunirine-pvzy) per il trattamento della neoplasia blastica delle cellule dendritiche plasmocitoidi

La FDA approva Decnupaz (pivekimab sunirine-pvzy) per il trattamento della neoplasia blastica delle cellule dendritiche plasmocitoidi

NORTH CHICAGO, Illinois, 27 maggio 2026 /PRNewswire/ -- AbbVie (NYSE: ABBV) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Decnupaz (pivekimab sunirine-pvzy) per il trattamento di pazienti adulti affetti da BPDCN, un tumore maligno ematologico ultra raro e aggressivo con opzioni terapeutiche limitate. L'approvazione è supportata dai dati dello studio di Fase 1/2 CADENZA, uno studio globale che valuta la sicurezza e l'efficacia di Decnupaz per la BPDCN.

  • Decnupaz è il primo e unico coniugato anticorpo-farmaco (ADC) approvato per la neoplasia blastica a cellule dendritiche plasmacitoidi (BPDCN) che viene avviato in ambito ambulatorialeDecnupaz segna il primo ADC di AbbVie approvato per il cancro del sangue
  • "Per i pazienti affetti da tumori rari, i progressi nella ricerca possono cambiare la vita", ha affermato Roopal Thakkar, vicepresidente esecutivo, ricerca e sviluppo e direttore scientifico di AbbVie. "Questa approvazione offre una nuova opzione per il trattamento della BPDCN e dimostra la nostra determinazione nel promuovere progressi significativi per i pazienti affetti da tumori difficili da trattare."
  • I pazienti affetti da BPDCN spesso presentano lesioni cutanee e la malattia può diffondersi rapidamente al midollo osseo, ai linfonodi e al sistema nervoso centrale. La malattia colpisce tipicamente uomini adulti di età compresa tra 60 e 70 anni. Nonostante il trattamento iniziale con chemioterapia intensiva, che può includere il trapianto di cellule staminali, molti pazienti presentano ricadute, sottolineando la necessità di nuove opzioni terapeutiche.1

    "La BPDCN è una malattia aggressiva con opzioni terapeutiche storicamente limitate, in particolare per i pazienti la cui malattia ha avuto una recidiva o è diventata refrattaria", ha affermato Naveen Pemmaraju, M.D., professore di leucemia presso l'MD Anderson Cancer Center dell'Università del Texas. "Pivekimab sunirine-pvzy è il primo e unico ADC mirato al CD123 che può essere iniziato in ambito ambulatoriale, offrendo un beneficio significativo per i pazienti con BPDCN che necessitano di nuove alternative terapeutiche."

    Nello studio di fase 1/2 CADENZA, i pazienti con nuova diagnosi di BPDCN trattati con Decnupaz hanno dimostrato risposte clinicamente significative e durature. Nei pazienti con BPDCN di nuova diagnosi (n=33), i ricercatori hanno osservato un tasso di risposta completa composito del 69,7% con una durata mediana della risposta di 9,7 mesi, con 13 pazienti (39,4%) che hanno potuto ricevere il trapianto di cellule staminali per il trattamento post-studio. I pazienti con malattia recidivante o refrattaria (n=51) hanno avuto un tasso di risposta completa composito del 15,7% con una durata mediana del tasso di risposta di 9,2 mesi, con sei pazienti (11,8%) che hanno potuto ricevere il trapianto di cellule staminali al trattamento post-studio.2

    Le reazioni avverse più comuni (≥20%) sono state edema, affaticamento, dolore muscoloscheletrico, emorragia, reazioni correlate all'infusione, nausea e diarrea. Decnupaz contiene un box di avvertenza per l'epatotossicità, inclusa la malattia veno-occlusiva epatica, e avvertenze e precauzioni per reazioni correlate all'infusione, edema, reazioni allergiche ai solfiti e tossicità embrio-fetale.

    Informazioni sullo studio CADENZACADENZA è uno studio di Fase 1/2, multicentrico, in aperto progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, l'immunogenicità e l'attività antileucemica di pivekimab sunirine-pvzy in pazienti con neoplasie ematologiche CD123-positive, incluso BPDCN. Lo studio è stato inoltre progettato per determinare la dose massima tollerata, la dose raccomandata per la Fase 2 e lo schema di dosaggio per la monoterapia con pivekimab sunirina-pvzy.3 I risultati pubblicati sul Journal of Clinical Oncology includevano un totale di 84 pazienti che facevano parte dello studio. Di questi, 33 pazienti senza coinvolgimento del sistema nervoso centrale hanno ricevuto Decnupaz come trattamento di prima linea e 51 avevano una malattia recidivante o refrattaria senza evidenza di malattia attiva del sistema nervoso centrale. Undici pazienti nel gruppo di trattamento in prima linea avevano diagnosi di cancro precedenti o concomitanti oltre al BPDCN, rendendo il loro trattamento più complesso e impegnativo.2

    Informazioni su Decnupaz (pivekimab sunirine-pvzy)Decnupaz (pivekimab sunirine-pvzy) è un ADC che ha come bersaglio CD123 per il trattamento di pazienti adulti con diagnosi di tumore ematologico BPDCN. Gli ADC sono progettati per fornire potenti agenti che inducono la morte cellulare chiamati "carichi utili" direttamente alle cellule che esprimono una proteina specifica. CD123 (IL-3Rα) è una proteina sovraespressa nel BPDCN, rendendolo un bersaglio ideale per la terapia. Il carico utile è un membro della classe degli pseudodimeri delle indolinobenzodiazepine che alchila il DNA e provoca rotture del DNA a filamento singolo senza reticolazione, portando all'apoptosi e alla morte cellulare.4

    Nell'ottobre 2020, la FDA ha concesso a pivekimab sunirine-pvzy la designazione di terapia innovativa per il BPDCN recidivante/refrattario.

    Decnupaz U.S.A. e importanti informazioni sulla sicurezza, incluso il riquadro di avvertenza4

    UtilizzoChe cos'è Decnupaz?Decnupaz è un medicinale su prescrizione usato per trattare gli adulti affetti da neoplasia blastica a cellule dendritiche plasmocitoidi (BPDCN).

    Non è noto se Decnupaz sia sicuro ed efficace nei bambini.

    INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

    Quali sono le informazioni più importanti che dovrei sapere su Decnupaz?Decnupaz può causare gravi effetti collaterali, tra cui:

  • Problemi al fegato (epatotossicità), inclusa la malattia veno-occlusiva (blocco delle piccole vene del fegato), che può essere grave, pericolosa per la vita o può portare a morte. L'operatore sanitario eseguirà esami del sangue prima di ciascuna dose di Decnupaz e durante il trattamento con Decnupaz per verificare eventuali problemi al fegato. Informa immediatamente il tuo medico se sviluppi segni o sintomi di problemi al fegato, tra cui:
  • − ingiallimento della pelle o degli occhi

    − dolore allo stomaco (addome)

    − aumento di peso rapido

    − gonfiore dello stomaco

    − urina scura

    Il tuo medico ti controllerà per problemi al fegato durante il trattamento con Decnupaz e potrebbe fornire un trattamento per i tuoi effetti collaterali. Il tuo medico può anche ritardare o interrompere il trattamento con Decnupaz se hai gravi problemi al fegato.

    Cosa devo dire al mio medico prima di ricevere Decnupaz?Informa il tuo medico di tutte le tue condizioni mediche, incluso se:

  • hai problemi al fegato
  • sei allergico ai solfiti
  • soffri di asma
  • hai problemi ai reni
  • sei incinta o stai pianificando una gravidanza. Decnupaz può danneggiare il feto.
  • Donne in età di gravidanza:

  • Il tuo medico controllerà la gravidanza prima di iniziare il trattamento con Decnupaz.
  • Utilizzi un metodo contraccettivo (contraccettivo) efficace durante il trattamento con Decnupaz e per 7 mesi dopo l'ultima dose.
  • Informi il tuo bambino operatore sanitario se rimani incinta o pensi di poter essere incinta durante il trattamento con Decnupaz.
  • Maschi che hanno partner femminili in grado di rimanere incinte:

  • Usare un contraccettivo efficace durante il trattamento con Decnupaz e per 4 mesi dopo l'ultima dose di Decnupaz.
  • stanno allattando o pianificando di allattare. Non è noto se Decnupaz passi nel latte materno. Non allattare durante il trattamento con Decnupaz e per 1 mese dopo l'ultima dose.
  • Informa il tuo medico di tutti i medicinali che prendi, compresi farmaci da prescrizione e da banco, vitamine e integratori a base di erbe. Alcuni medicinali possono influenzare Decnupaz e aumentare il rischio di effetti collaterali.

    Quali sono i possibili effetti collaterali di Decnupaz?

    Decnupaz può causare gravi effetti collaterali, tra cui:

  • Problemi al fegato (epatotossicità), inclusa la malattia veno-occlusiva (blocco delle piccole vene del fegato), che può essere grave, pericolosa per la vita o portare alla morte. L'operatore sanitario eseguirà esami del sangue prima di ciascuna dose di Decnupaz e durante il trattamento con Decnupaz per verificare eventuali problemi al fegato. Informi immediatamente il tuo medico se sviluppi segni o sintomi di problemi al fegato, incluso ingiallimento della pelle o gonfiore dello stomaco.
  • Reazioni correlate all'infusione (IRR). Decnupaz può causare reazioni correlate all'infusione gravi e pericolose per la vita. Il tuo medico ti somministrerà medicinali il giorno prima e il giorno dell'infusione di Decnupaz per contribuire a ridurre le reazioni correlate all'infusione. Il tuo operatore sanitario controllerà la presenza di sintomi di reazioni correlate all'infusione durante l'infusione e per almeno 4 ore o più se necessario, dopo la prima infusione e per almeno 1 ora dopo ciascuna delle infusioni successive. Informa immediatamente il tuo medico se sviluppi segni o sintomi di reazioni correlate all'infusione, tra cui:
  • − mancanza di respiro

    − nausea

    − vampate di calore

    − dolore al petto

    − febbre

    − sensazione di svenimento o stordimento

    − brividi

    − vomito

  • Ritenzione di liquidi (edema). Decnupaz può far sì che il corpo trattenga troppi liquidi durante il trattamento. Il tuo medico può prescriverti pillole d'acqua (diuretici) se sviluppi edema. Informa il tuo medico se sviluppi un edema nuovo o in peggioramento, tra cui:
  • gonfiore delle caviglie o delle gambe
  • mancanza di respiro o difficoltà a respirare
  • aumento di peso insolito
  • Reazioni allergiche al solfito. Decnupaz contiene metabisolfito di sodio, un solfito che può causare reazioni allergiche gravi e pericolose per la vita in alcune persone. Le reazioni allergiche ai solfiti sono più comuni nelle persone con asma che nelle persone senza asma. Chiedi subito assistenza medica se sviluppi l'orticaria; prurito; eruzione cutanea; gonfiore degli occhi, della lingua o delle labbra; dolore al petto; difficoltà a respirare o deglutire.
  • Gli effetti collaterali più comuni includono:

  • ritenzione di liquidi (edema)
  • sensazione di stanchezza
  • dolore muscolare, osseo e articolare
  • sanguinamento
  • reazioni correlate all'infusione
  • nausea
  • diarrea
  • I risultati anomali gravi più comuni dei test di laboratorio con Decnupaz includono:

  • diminuzione del numero dei globuli bianchi
  • diminuzione del numero delle piastrine
  • diminuzione del numero dei globuli rossi
  • aumento degli zuccheri nel sangue livello
  • Il tuo medico può ridurre la dose, ritardare l'infusione o interrompere definitivamente il trattamento con Decnupaz se si verificano effetti collaterali.

    Decnupaz può causare problemi di fertilità negli uomini e nelle donne, che possono influire sulla capacità di avere figli. Parla con il tuo medico se hai dubbi sulla fertilità.

    Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Decnupaz. Chiama il tuo medico per un consiglio medico sugli effetti collaterali.

    Ti invitiamo a segnalare alla FDA gli effetti collaterali negativi dei farmaci soggetti a prescrizione. Visita www.fda.gov/medwatch o chiama il numero 1-800-FDA-1088.

    Se hai difficoltà a pagare le tue medicine, AbbVie potrebbe essere in grado di aiutarti. Visita

    www.AbbVie.com/PatientAccessSupport per saperne di più.

    Informazioni su AbbVie in oncologiaAbbVie è impegnata a elevare gli standard di cura e a offrire terapie trasformative ai pazienti di tutto il mondo che vivono con tumori difficili da trattare. Stiamo portando avanti una pipeline dinamica di terapie sperimentali per una vasta gamma di tipi di cancro, sia nei tumori del sangue che nei tumori solidi. Ci stiamo concentrando sulla creazione di farmaci mirati che impediscano la riproduzione delle cellule tumorali o ne consentano l’eliminazione. Raggiungiamo questo obiettivo attraverso varie modalità di trattamento mirate e interventi biologici, tra cui terapie di piccole molecole, coniugati farmaco-anticorpo (ADC), terapie basate sull’immuno-oncologia, anticorpi multispecifici e nuove piattaforme CAR-T. Il nostro team dedicato ed esperto unisce le forze con partner innovativi per accelerare la fornitura di farmaci potenzialmente innovativi.

    Oggi, il nostro ampio portafoglio oncologico comprende trattamenti approvati e sperimentali per un'ampia gamma di tumori del sangue e tumori solidi. Stiamo valutando più di 35 farmaci sperimentali per alcuni dei tumori più diffusi e debilitanti al mondo. Mentre lavoriamo per avere un impatto notevole sulla vita delle persone, ci impegniamo a esplorare soluzioni per aiutare i pazienti ad avere accesso ai nostri farmaci antitumorali. Per ulteriori informazioni, visitare il sito http://www.abbvie.com/oncology.

    Informazioni su AbbVieLa missione di AbbVie è scoprire e fornire farmaci e soluzioni innovativi che risolvano gravi problemi di salute oggi e affrontino le sfide mediche di domani. Ci impegniamo ad avere un impatto notevole sulla vita delle persone in diverse aree terapeutiche chiave, tra cui l'immunologia, le neuroscienze e l'oncologia, nonché nei prodotti e servizi del nostro portafoglio Allergan Aesthetics. Per ulteriori informazioni su AbbVie, visitare il sito www.abbvie.com. Segui @abbvie su LinkedIn, Facebook, Instagram, X e YouTube.

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    Riferimenti:

  • Shimony, S. et al. Neoplasia blastica delle cellule dendritiche plasmocitoidi (BPDCN): aggiornamento 2025 su diagnosi, fisiopatologia, valutazione del rischio e gestione. Giornale americano di ematologia. Pubblicato il 17 giugno 2025. Disponibile su https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ajh.27737. Accesso 15 aprile 2026.
  • Pammaraju, N. et al. Pivekimab Sunirine nella neoplasia blastica delle cellule dendritiche plasmocitoidi (BPDCN). J Clin Oncol 44, 861-873(2026). Disponibile alle https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO-25-02083. Accesso il 15 aprile 2026.
  • Studio di IMGN632 in pazienti con BPDCN non trattato e BPDCN recidivante/refrattario. Disponibile alle https://clinicaltrials.gov/study/NCT03386513. Accesso effettuato il 15 aprile 2026.
  • Decnupaz. Riepilogo delle caratteristiche del prodotto. AbbVie.
  • Fonte: AbbVie

    Fonte: HealthDay

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  • AbbVie presenta domanda di licenza biologica (BLA) alla FDA statunitense per Pivekimab Sunirine (PVEK), un coniugato farmaco-anticorpo sperimentale (ADC) per il trattamento del cancro raro con opzioni terapeutiche limitate - 30 settembre 2025
  • Decnupaz (pivekimab sunirine-pvzy) Cronologia delle approvazioni della FDA

    Altre risorse di notizie

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