La FDA approva la soluzione orale di Desmoda (desmopressina acetato) per il diabete insipido centrale
La FDA approva la soluzione orale di Desmoda (desmopressina acetato) per il diabete insipido centrale
DEER PARK, Illinois, 25 febbraio 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Eton Pharmaceuticals, Inc ("Eton" o "la Società") (Nasdaq: ETON), un'azienda farmaceutica innovativa focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di trattamenti per malattie rare, ha annunciato oggi la Approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti di una nuova domanda di farmaco (NDA) per Desmoda™ (desmopressina acetato) soluzione orale per la gestione del diabete insipido centrale, noto anche come deficit di arginina vasopressina (AVP-D), come terapia sostitutiva antidiuretica per pazienti di tutte le età.
Desmoda è la prima e unica formulazione liquida orale di desmopressina approvata dalla FDA, sviluppata per supportare un dosaggio preciso e personalizzato in una malattia in cui un'attenta titolazione è essenziale per il mantenimento dell'equilibrio idrico. Desmoda viene fornito come soluzione orale pronta per l'uso (0,05 mg/mL) che non richiede la divisione, la frantumazione, la refrigerazione, la miscelazione o l'agitazione della compressa.
Eton stima che ci siano più di 13.000 pazienti con diabete insipido centrale negli Stati Uniti, inclusi circa 3.000-4.000 pazienti pediatrici. L'azienda prevede picchi di vendita dei prodotti pari a 30-50 milioni di dollari all'anno.
"Desmoda rappresenta uno dei lanci di prodotti più importanti nella storia di Eton. Si basa sulla nostra strategia di fornire terapie differenziate a pazienti endocrini rari. Sfruttando la nostra attuale piattaforma di endocrinologia pediatrica, riteniamo che Desmoda abbia il potenziale per diventare una terapia fondamentale in questa categoria", ha affermato Sean Brynjelsen, amministratore delegato di Eton Pharmaceuticals. "Nel diabete insipido centrale, un'efficace gestione a lungo termine dipende dall'abbinamento accurato del dosaggio di desmopressina al modello diurno del bilancio idrico di ciascun paziente. Storicamente, i medici si sono affidati principalmente a formulazioni che non erano progettate per aggiustamenti fini della dose o che presentavano altri problemi di somministrazione, e sia i medici che le famiglie spesso dovevano fare affidamento su soluzioni alternative. Desmoda introduce una soluzione liquida progettata per fornire precisione e coerenza di dosaggio personalizzate per i pazienti di tutto lo spettro di età."
Central il diabete insipido è una condizione rara ma grave causata da una produzione inadeguata dell’ormone vasopressina da parte dell’ipotalamo/ipofisi posteriore. Il trattamento con desmopressina è lo standard di cura, ma il dosaggio deve essere individualizzato per evitare complicazioni legate al sovra o al sotto trattamento. La somministrazione di liquidi orali consente ai medici di ottimizzare in modo incrementale la terapia e di adattare il dosaggio nel tempo in base all'evoluzione delle esigenze cliniche.
"Il diabete insipido centrale richiede una gestione attenta e personalizzata, in cui la precisione del dosaggio e la flessibilità contano davvero. Avere una formulazione liquida di desmopressina ha il potenziale per supportare in modo significativo il modo in cui iniziamo e gestiamo la terapia. È incoraggiante vedere un'innovazione che affronta direttamente le sfide del mondo reale affrontate dai medici e dalle famiglie e dà maggiore sicurezza quando si adatta il trattamento a gruppi di età", ha affermato il dottor Lewis Blevins, direttore del California Center for Pituitary Disorders e professore di medicina e chirurgia neurologica presso l'Università di Los Angeles. Università della California, San Francisco.
"Per le famiglie che vivono con diabete insipido centrale/AVP-D, il trattamento richiede precisione, coerenza e un'attenta gestione del dosaggio. Un'opzione liquida come Desmoda rappresenta un miglioramento significativo perché aiuta a garantire che la dose sia sempre corretta, ogni volta. Ciò è molto importante nei casi in cui la dose sbagliata può avere un grande impatto", ha affermato Muriël Marks, membro del consiglio di amministrazione della Worldwide Adrenal and Pituitary Organizations. ("WAPO").
Desmoda sarà promosso dal team esistente di Eton di specialisti in malattie rare di endocrinologia pediatrica che attualmente promuove ALKINDI SPRINKLE® (idrocortisone), KHINDIVITM (idrocortisone) e INCRELEX® (mecasermina). Si prevede che Desmoda sarà disponibile dal 9 marzo esclusivamente tramite Anovo, una farmacia specializzata dedicata al servizio dei pazienti affetti da patologie rare e croniche. Anovo amministrerà il programma Eton Cares in collaborazione con Eton Pharmaceuticals. Il programma prevede l'adempimento delle prescrizioni, l'indagine sui benefici assicurativi, il supporto educativo, l'assistenza finanziaria per i pazienti qualificati e altri servizi progettati per aiutare i pazienti ad accedere alle cure. Eton Cares offrirà assistenza per il ticket per consentire un ticket di $ 0 per i pazienti idonei.
I medici che desiderano prescrivere Desmoda possono prescrivere elettronicamente selezionando Anovo n. 5 o inviare via fax un modulo di riferimento del paziente al numero 855-813-2039. Ulteriori dettagli sul prodotto sono disponibili sul sito Web del prodotto, https://www.Desmoda.com.
INDICAZIONE
Desmoda (desmopressina acetato) è un analogo della vasopressina indicato per la gestione del diabete insipido centrale come terapia sostitutiva antidiuretica per adulti e pazienti pediatrici.
Limitazioni d'uso
Non utilizzare Desmoda per il trattamento del diabete insipido nefrogenico.
INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA
Controindicazioni
Desmoda è controindicato nei pazienti con ipersensibilità alla desmopressina acetato o ad uno qualsiasi dei componenti di Desmoda, nei pazienti con insufficienza renale da moderata a grave (adulti con clearance della creatinina (CLcr) inferiore a 50 ml/min) o nei pazienti con iponatriemia o con una storia di iponatriemia.
Avvertenze e precauzioni
Iponatremia: un'assunzione eccessiva di liquidi quando la produzione di urina è limitata dall'effetto antidiuretico della desmopressina può portare a intossicazione da acqua con iponatriemia. Casi di iponatriemia sono stati segnalati dall’esperienza post-marketing con desmopressina acetato. Monitorare i pazienti per segni o sintomi associati a iponatremia, tra cui mal di testa, nausea/vomito, aumento di peso, irrequietezza, affaticamento, letargia, confusione, riflessi depressi, crampi o spasmi muscolari e stato mentale anormale. Una grave iponatriemia può provocare convulsioni, coma, arresto respiratorio o morte.
La restrizione dei liquidi è raccomandata durante il trattamento ed è particolarmente importante nei pazienti pediatrici e geriatrici, che sono a maggior rischio. Si raccomanda un monitoraggio più frequente del sodio sierico nei pazienti con condizioni associate a squilibrio di liquidi ed elettroliti o in quelli che ricevono farmaci concomitanti che possono causare iponatriemia. Interrompere temporaneamente il trattamento con Desmoda durante una malattia intercorrente acuta caratterizzata da squilibrio di liquidi e/o elettroliti o in condizioni associate ad un aumento dell'assunzione di acqua.
Ritenzione di liquidi: la desmopressina acetato può causare ritenzione di liquidi e deve essere usata con cautela nei pazienti con insufficienza cardiaca o ipertensione non controllata. Desmoda non è raccomandato nei pazienti a rischio di aumento della pressione intracranica o in quelli con una storia di ritenzione urinaria.
Reazioni di ipersensibilità: Reazioni di ipersensibilità inclusa anafilassi sono state segnalate raramente con la somministrazione endovenosa e nasale di desmopressina acetato. Desmoda è controindicato nei pazienti con ipersensibilità nota alla desmopressina acetato o ad uno qualsiasi dei componenti di Desmoda.
Rischio di tossicità dell'alcol benzilico nei neonati: reazioni avverse gravi, comprese reazioni fatali, sono state segnalate in neonati con basso peso alla nascita e neonati pretermine che hanno ricevuto farmaci contenenti alcol benzilico per via endovenosa. Desmoda contiene acido benzoico, un metabolita dell'alcol benzilico; la relazione tra esposizione sistemica all'acido benzoico e tossicità non è ben caratterizzata. Utilizzare Desmoda con cautela nei neonati con basso peso alla nascita o nei neonati pretermine e monitorare segni e sintomi di acidosi metabolica.
Reazioni avverse
Le reazioni avverse gravi associate a Desmoda sono iponatriemia, ritenzione di liquidi, ipersensibilità e rischio di tossicità da alcol benzilico nei neonati. Altre reazioni avverse comuni riportate con la desmopressina acetato includono pensiero anomalo, diarrea ed edema/aumento di peso. Ulteriori reazioni avverse segnalate negli studi clinici o nell'esperienza post-marketing includono nausea, vomito, mal di testa, affaticamento, vertigini, intossicazione da acqua, convulsioni, confusione, allucinazioni, ritenzione urinaria ed eruzione cutanea.
Per segnalare un sospetto evento avverso correlato a Desmoda, contattare Eton Pharmaceuticals, Inc. al numero 1-855-224-0233 o la Food and Drug Administration (FDA) statunitense all'indirizzo https://www.fda.gov/safety/medwatch o chiama il numero 1-800-FDA-1088.
Informazioni Eton Pharmaceuticals
Eton è un'azienda farmaceutica innovativa focalizzata sullo sviluppo e sulla commercializzazione di trattamenti per le malattie rare. La Società attualmente ha nove prodotti commerciali per le malattie rare: KHINDIVITM, INCRELEX®, ALKINDI SPRINKLE®, Desmoda™, GALZIN® (acetato di zinco), PKU GOLIKE®, acido carglumico, betaina anidra e nitisinone. La Società ha altri quattro prodotti candidati in fase di sviluppo avanzata: Amglidia®, ET-700, ET-800 e l'autoiniettore di idrocortisone ZENEO®. Per ulteriori informazioni, visitare il nostro sito Web all'indirizzo www.etonpharma.com.
Dichiarazioni previsionali
Le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa riguardanti questioni che non sono fatti storici sono "dichiarazioni previsionali" ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, comprese dichiarazioni associate alla capacità prevista di Eton di intraprendere determinate attività e raggiungere determinati scopi e obiettivi. Tali dichiarazioni includono, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, dichiarazioni riguardanti la strategia aziendale di Eton, i piani di Eton per sviluppare e commercializzare i suoi prodotti candidati, la sicurezza e l'efficacia dei prodotti candidati di Eton, i piani di Eton e le tempistiche previste rispetto alle richieste normative e alle approvazioni, nonché le dimensioni e il potenziale di crescita dei mercati per i prodotti candidati di Eton. Poiché tali dichiarazioni sono soggette a rischi e incertezze, i risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli espressi o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Parole come "crede", "anticipa", "pianifica", "si aspetta", "intende", "volontà", "obiettivo", "potenziale" ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative di Eton e implicano ipotesi che potrebbero non concretizzarsi mai o potrebbero rivelarsi errate. I risultati effettivi e la tempistica degli eventi potrebbero differire sostanzialmente da quelli anticipati in tali dichiarazioni previsionali a causa di vari rischi e incertezze, che includono, a titolo esemplificativo, i rischi associati al processo di scoperta, sviluppo e commercializzazione di farmaci sicuri ed efficaci per l'uso come terapie umane e allo sforzo di costruire un business attorno a tali farmaci. Questi e altri rischi riguardanti i programmi di sviluppo e la posizione finanziaria di Eton sono descritti in maggiore dettaglio nei documenti depositati da Eton presso la Securities and Exchange Commission. Tutte le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa si riferiscono solo alla data in cui sono state rilasciate. Eton non si assume alcun obbligo di aggiornare tali dichiarazioni per riflettere eventi che si verificano o circostanze esistenti dopo la data in cui sono state rilasciate.
Fonte: Eton Pharmaceuticals
Fonte: HealthDay
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Cronologia delle approvazioni della FDA per Desmoda (desmopressina acetato)
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Pubblicato : 2026-02-27 19:52
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