FDA、中枢性尿崩症に対するデスモーダ（酢酸デスモプレシン）経口液剤を承認

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FDA、中枢性尿崩症に対するデスモーダ（酢酸デスモプレシン）経口液を承認

イリノイ州ディアパーク、2026年2月25日（グローブニュースワイヤー） -- Eton Pharmaceuticals, Inc（「イートン」または「同社」）（ナスダック：ETON）は、希少疾患の治療薬の開発と商業化に注力する革新的な製薬会社です。米国食品医薬品局 (FDA) は本日、アルギニン バソプレシン欠乏症 (AVP-D) としても知られる中枢性尿崩症の管理を目的とした Desmoda™ (酢酸デスモプレシン) 経口液剤について、あらゆる年齢層の患者に対する抗利尿薬補充療法としての新薬申請 (NDA) を承認したと発表しました。

  • Desmoda は最初で唯一のものです。 FDA 承認のデスモプレシン経口液
  • 2026 年 3 月 9 日に発売予定
  • デスモーダは錠剤の分割と粉砕を排除し、あらゆる年齢層の患者に正確で個別の投与を可能にする
  • この製品は、潜在的なピーク時売上高が年間 3,000 万～5,000 万ドルとなり、特許保護が 2044 年まで延長されるなど、長期的な成長に大きく寄与すると予想されています。

    • デスモーダは、水分バランスを維持するために慎重な滴定が不可欠な疾患において、正確で個別の投与をサポートするために開発された、最初で唯一の FDA 承認のデスモプレシン経口液体製剤です。 Desmoda は、錠剤の分割、粉砕、冷蔵、混合、または振盪を必要としない、すぐに使える経口溶液 (0.05 mg/mL) として供給されます。

    イートン社は、米国には中枢性尿崩症患者が 13,000 人以上おり、その中には約 3,000 ～ 4,000 人の小児患者が含まれると推定しています。同社は、製品のピーク時の年間売上高が 3,000 万～5,000 万ドルになると予想しています。

    「デスモーダは、イートンの歴史の中で最も重要な製品発売の 1 つです。これは、希少な内分泌患者に差別化された治療法を提供するという当社の戦略に基づいています。当社の既存の小児内分泌プラットフォームを活用することで、デスモーダはこのカテゴリーの基礎療法となる可能性があると信じています」とイートン ファーマシューティカルズの最高経営責任者ショーン ブリンジェルセンは述べています。 「中枢性尿崩症では、効果的な長期管理は、デスモプレシンの投与量を各患者の日内水分バランスのパターンに正確に合わせるかどうかにかかっています。歴史的に、臨床医は主に、用量の微調整用に設計されていない製剤や他の投与上の問題を抱えた製剤に依存しており、臨床医も家族もしばしば回避策に頼らなければなりませんでした。Desmoda は、年齢層を問わず患者に個別の投与精度と一貫性を提供するように設計された液体ソリューションを導入します。」

    中枢性尿崩症は、視床下部/下垂体後葉からのバソプレシンというホルモンの不十分な産生によって引き起こされる、まれではありますが重篤な状態です。デスモプレシンによる治療は標準治療ですが、治療の過剰または過少に関連する合併症を避けるために投与量は個別に調整する必要があります。経口液体投与により、臨床医は臨床ニーズの変化に応じて治療を段階的に微調整し、投与量を時間の経過とともに調整することができます。

    「中枢性尿崩症は、用量の正確さと柔軟性が真に重要な、慎重で個別の管理が必要です。デスモプレシンの液体製剤を入手することで、治療の開始と管理方法を有意義にサポートできる可能性があります。臨床医や家族が直面する現実世界の課題に直接対処し、年齢層を超えて治療を調整する際に大きな自信を与えるイノベーションを見るのは心強いです」と、カリフォルニア下垂体障害センター所長で医学教授のルイス・ブレビンス博士は述べた。カリフォルニア大学サンフランシスコ校神経外科。

    「中枢性尿崩症/AVP-D を抱えて暮らす家族にとって、治療には正確さ、一貫性、慎重な投与量管理が求められます。デスモーダのような液体の選択肢は、投与量が常に適切であることを常に確認できるため、有意義な改善です。これは、間違った投与量が大きな影響を与える可能性がある場合に非常に重要です。」と Worldwide Adrenal and and Worldwide Adrenal の理事である Muriël Marks 氏は述べています。下垂体組織 (「WAPO」)。

    Desmoda は、現在 ALKINDI SPRINKLE® (ヒドロコルチゾン)、KHINDIVITM (ヒドロコルチゾン)、INCRELEX® (メカセルミン) を推進している Eton の既存の小児内分泌学希少疾患専門家チームによって推進されます。 Desmodaは、希少疾患や慢性疾患の患者にサービスを提供する専門薬局であるAnovoを通じてのみ、3月9日に発売される予定です。 Anovo は Eton Pharmaceuticals と提携して Eton Cares プログラムを管理します。このプログラムは、処方箋の履行、保険給付の調査、教育支援、資格のある患者への経済的援助、および患者が治療を受けられるように設計されたその他のサービスを提供します。 Eton Cares は、資格のある患者に対して自己負担金を 0 ドルで可能にする自己負担支援を提供します。

    Desmoda の処方を希望する医師は、Anovo #5 を選択するか、患者紹介フォームで 855-813-2039 にファックスすることで電子処方することができます。製品の詳細については、製品 Web サイト https://www.Desmoda.com でご覧いただけます。

    適応

    デスモーダ (酢酸デスモプレシン) は、成人および小児患者に対する抗利尿薬補充療法として中枢性尿崩症の管理に適応されるバソプレシン類似体です。

    使用制限

    腎性尿崩症の治療には Desmoda を使用しないでください。

    重要な安全情報

    禁忌

    デスモーダは、酢酸デスモプレシンまたはデスモーダのいずれかの成分に対して過敏症のある患者、中等度から重度の腎障害のある患者（クレアチニンクリアランス（CLcr）が 50 mL/分未満の成人）、または低ナトリウム血症または低ナトリウム血症の病歴のある患者には禁忌です。

    警告と予防措置

    低ナトリウム血症: デスモプレシンの抗利尿作用によって尿量が制限されているときに過剰な水分摂取は、低ナトリウム血症を伴う水中毒を引き起こす可能性があります。酢酸デスモプレシンの市販後の経験から、低ナトリウム血症の症例が報告されています。頭痛、吐き気/嘔吐、体重増加、落ち着きのなさ、疲労、無気力、錯乱、反射神経の低下、筋肉のけいれんやけいれん、異常な精神状態など、低ナトリウム血症に関連する兆候や症状がないか患者を監視します。重度の低ナトリウム血症は、発作、昏睡、呼吸停止、または死に至る可能性があります。

    治療中は水分制限が推奨されており、リスクが高い小児および高齢者の患者では特に重要です。体液と電解質の不均衡に関連する症状のある患者、または低ナトリウム血症を引き起こす可能性のある併用薬を受けている患者では、血清ナトリウムをより頻繁にモニタリングすることが推奨されます。体液や電解質の不均衡を特徴とする急性併発疾患中、または水分摂取量の増加に伴う症状がある場合は、デスモーダによる治療を一時的に中止してください。

    体液貯留: 酢酸デスモプレシンは体液貯留を引き起こす可能性があるため、心不全またはコントロールされていない高血圧の患者には注意して使用する必要があります。デスモーダは、頭蓋内圧上昇のリスクがある患者や尿閉の既往歴のある患者には推奨されません。

    過敏反応: 酢酸デスモプレシンの静脈内および鼻腔内投与では、アナフィラキシーを含む過敏反応がまれに報告されています。デスモーダは、酢酸デスモプレシンまたはデスモーダのいずれかの成分に対して過敏症があることがわかっている患者には禁忌です。

    新生児におけるベンジル アルコール中毒のリスク: ベンジル アルコールを含む薬物を静脈内投与された低出生体重児および早産児において、致死反応を含む重篤な副作用が報告されています。 Desmodaにはベンジルアルコールの代謝物である安息香酸が含まれています。安息香酸の全身曝露と毒性との関係は十分に特徴付けられていません。低出生体重児または早産児に対して Desmoda を使用する場合は注意し、代謝性アシドーシスの兆候や症状がないか監視してください。

    副作用

    デスモーダに関連する重篤な副作用は、低ナトリウム血症、体液貯留、過敏症、新生児におけるベンジルアルコール毒性のリスクです。酢酸デスモプレシンで報告されているその他の一般的な副作用には、異常な思考、下痢、浮腫/体重増加などがあります。臨床研究または市販後の経験で報告されているその他の副作用には、吐き気、嘔吐、頭痛、疲労、めまい、水中毒、発作、錯乱、幻覚、尿閉、発疹などがあります。

    デスモーダに関連する有害事象の疑いを報告するには、Eton Pharmaceuticals, Inc.（1-855-224-0233）または米国食品医薬品局（FDA）に連絡してください。 https://www.fda.gov/safety/medwatch または 1-800-FDA-1088 までお電話ください。

    概要 イートン医薬品

    イートンは、希少疾患の治療法の開発と商品化に注力している革新的な製薬会社です。同社は現在、KHINDIVITM、INCRELEX®、ALKINDI SPRINKLE®、Desmoda™、GALZIN® (酢酸亜鉛)、PKU GOLIKE®、カルグルミン酸、無水ベタイン、およびニチシノンの 9 種類の希少疾病用製品を市販しています。当社は、Amglidia®、ET-700、ET-800、および ZENEO® ヒドロコルチゾン自動注射器の 4 つの製品候補を後期開発段階に追加しています。詳細については、当社の Web サイト www.etonpharma.com をご覧ください。

    将来の見通しに関する記述

    歴史的事実ではない事項に関するこのプレスリリースに含まれる記述は、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」であり、イートンが特定の活動を実施し、特定の目標および目的を達成することが期待される能力に関連する記述も含まれます。これらの記述には、イートンのビジネス戦略、イートンの製品候補の開発と商品化の計画、イートンの製品候補の安全性と有効性、規制当局への申請と承認に関するイートンの計画と予想されるタイミング、イートンの製品候補の市場の規模と成長の可能性に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。かかる記述にはリスクや不確実性が伴うため、実際の結果は、かかる将来予想に関する記述によって明示または暗示された結果と大きく異なる場合があります。 「信じている」、「予想している」、「計画している」、「予想している」、「意図している」、「予定している」、「目標」、「可能性がある」などの表現および同様の表現は、将来の見通しに関する記述を識別することを目的としています。これらの将来予想に関する記述はイートン社の現在の予想に基づいており、決して実現しない可能性、または不正確であることが判明する可能性のある仮定を含んでいます。実際の結果や出来事のタイミングは、さまざまなリスクや不確実性の結果として、かかる将来予想に関する記述で予想されたものと大きく異なる可能性があります。これには、ヒトの治療薬として使用するのに安全で効果的な薬剤の発見、開発、商品化のプロセス、およびそのような薬剤を中心としたビジネス構築の取り組みに関連するリスクが含まれますが、これらに限定されません。イートンの開発プログラムおよび財務状況に関するこれらおよびその他のリスクは、証券取引委員会へのイートンの提出書類にさらに詳細に記載されています。このプレスリリースに含まれるすべての将来の見通しに関する記述は、それらが作成された日の時点でのみ述べられています。イートンは、そのような記述が作成された日以降に発生した出来事や状況を反映するために、そのような記述を更新する義務を負いません。

    出典: Eton Pharmaceuticals

    出典: HealthDay

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    • デスモーダ (酢酸デスモプレシン) FDA の承認履歴

    その他のニュース リソース

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    投稿しました : 2026-02-27 19:52

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