FDA keurt Desmoda (desmopressineacetaat) orale oplossing voor centrale diabetes Insipidus goed

FDA keurt Desmoda (desmopressineacetaat) orale oplossing voor centrale diabetes insipidus goed

DEER PARK, Illinois, 25 februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Eton Pharmaceuticals, Inc (“Eton” of “het bedrijf”) (Nasdaq: ETON), een innovatief farmaceutisch bedrijf dat zich richt op het ontwikkelen en commercialiseren van behandelingen voor zeldzame ziekten, heeft vandaag de Goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) van een nieuwe medicijnaanvraag (NDA) voor Desmoda™ (desmopressineacetaat) orale oplossing voor de behandeling van centrale diabetes insipidus, ook bekend als arginine-vasopressinedeficiëntie (AVP-D), als antidiuretische vervangingstherapie voor patiënten van alle leeftijden.

Desmoda is de eerste en enige door de FDA goedgekeurde orale desmopressine oplossing

Commerciële lancering verwacht op 9 maart 2026

Desmoda elimineert het splitsen en pletten van tabletten, waardoor nauwkeurige, geïndividualiseerde dosering voor patiënten van alle leeftijden mogelijk wordt

Er wordt verwacht dat het product op de lange termijn een aanzienlijke groeibijdrage zal leveren, met een potentiële piekomzet van $30-50 miljoen per jaar en patentbescherming die zich uitstrekt tot 2044

Desmoda is de eerste en enige door de FDA goedgekeurde vloeibare orale formulering van desmopressine, ontwikkeld ter ondersteuning van nauwkeurige, geïndividualiseerde dosering bij een ziekte waarbij zorgvuldige titratie essentieel is voor het handhaven van de waterbalans. Desmoda wordt geleverd als een gebruiksklare orale oplossing (0,05 mg/ml), waarbij het splitsen, pletten, koelen, mengen of schudden van de tablet niet nodig is.

Eton schat dat er in de VS meer dan 13.000 patiënten zijn met centrale diabetes insipidus, waaronder ongeveer 3.000-4.000 pediatrische patiënten. Het bedrijf verwacht een productpiekomzet van $30-50 miljoen per jaar.

"Desmoda vertegenwoordigt een van de belangrijkste productlanceringen in de geschiedenis van Eton. Het bouwt voort op onze strategie om gedifferentieerde therapieën te leveren aan zeldzame endocriene patiënten. Door gebruik te maken van ons bestaande platform voor pediatrische endocrinologie, geloven wij dat Desmoda het potentieel heeft om een fundamentele therapie in deze categorie te worden", aldus Sean Brynjelsen, Chief Executive Officer van Eton Pharmaceuticals. "Bij centrale diabetes insipidus hangt een effectieve langetermijnbehandeling af van het nauwkeurig afstemmen van de desmopressinedosering op het dagelijkse waterbalanspatroon van elke patiënt. Historisch gezien vertrouwden artsen vooral op formuleringen die niet ontworpen waren voor fijne dosisaanpassingen of die andere toedieningsproblemen hadden, en zowel artsen als gezinnen moesten vaak vertrouwen op oplossingen. Desmoda introduceert een vloeibare oplossing die is ontworpen om geïndividualiseerde doseringsprecisie en -consistentie te leveren voor patiënten van alle leeftijden."

Centrale diabetes insipidus is een zeldzame, maar ernstige aandoening die wordt veroorzaakt door onvoldoende productie van het hormoon vasopressine door de hypothalamus/hypofyseachterkwab. Behandeling met desmopressine is de standaardbehandeling, maar de dosering moet individueel worden bepaald om complicaties als gevolg van over- of onderbehandeling te voorkomen. Door orale vloeistofdosering kunnen artsen de therapie stapsgewijs verfijnen en de dosering in de loop van de tijd aanpassen naarmate de klinische behoeften evolueren.

"Centrale diabetes insipidus vereist een zorgvuldige, geïndividualiseerde behandeling, waarbij doseringsprecisie en flexibiliteit er echt toe doen. Het hebben van een vloeibare formulering van desmopressine heeft het potentieel om op betekenisvolle wijze de manier te ondersteunen waarop we therapie initiëren en beheren. Het is bemoedigend om innovatie te zien die rechtstreeks de uitdagingen aanpakt waarmee artsen en gezinnen in de praktijk worden geconfronteerd en die meer vertrouwen geeft bij het afstemmen van de behandeling op verschillende leeftijdsgroepen", aldus Dr. Lewis Blevins, directeur van het California Center for Pituitary Disorders en hoogleraar geneeskunde en neurologische chirurgie aan de Universiteit van Californië, San Francisco.

"Voor gezinnen met centrale diabetes insipidus/AVP-D vereist de behandeling precisie, consistentie en een zorgvuldig doseringsbeheer. Een vloeibare optie als Desmoda is een betekenisvolle verbetering omdat het ervoor zorgt dat de dosis altijd juist is, elke keer weer. Dit is erg belangrijk in gevallen waarin de verkeerde dosis een grote impact kan hebben", aldus Muriël Marks, bestuurslid van Worldwide Adrenal and Hypofyse Organizations ('WAPO').

Desmoda zal worden gepromoot door Etons bestaande team van pediatrische endocrinologische specialisten op het gebied van zeldzame ziekten, dat momenteel ALKINDI SPRINKLE® (hydrocortison), KHINDIVITM (hydrocortison) en INCRELEX® (mecasermin) promoot. Desmoda zal naar verwachting op 9 maart exclusief verkrijgbaar zijn via Anovo, een gespecialiseerde apotheek die zich richt op het bedienen van patiënten met zeldzame en chronische aandoeningen. Anovo zal het Eton Cares-programma beheren in samenwerking met Eton Pharmaceuticals. Het programma biedt het nakomen van recepten, onderzoek naar verzekeringsvoordelen, educatieve ondersteuning, financiële hulp voor gekwalificeerde patiënten en andere diensten die zijn ontworpen om patiënten toegang te geven tot behandeling. Eton Cares zal hulp bieden bij eigen bijdrage om een eigen bijdrage van $ 0 mogelijk te maken voor in aanmerking komende patiënten.

Artsen die Desmoda willen voorschrijven, kunnen e-voorschrijven door Anovo #5 te selecteren of een patiëntenverwijzingsformulier te faxen naar 855-813-2039. Aanvullende productdetails zijn te vinden op de productwebsite, https://www.Desmoda.com.

INDICATIE

Desmoda (desmopressineacetaat) is een vasopressine-analoog geïndiceerd voor de behandeling van centrale diabetes insipidus als antidiuretische vervangingstherapie voor volwassenen en pediatrische patiënten.

Gebruiksbeperkingen

Gebruik Desmoda niet voor de behandeling van nefrogene diabetes insipidus.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

Contra-indicaties

Desmoda is gecontra-indiceerd bij patiënten met overgevoeligheid voor desmopressineacetaat of voor één van de bestanddelen van Desmoda, patiënten met matige tot ernstige nierinsufficiëntie (volwassenen met een creatinineklaring (CLcr) van minder dan 50 ml/min), of patiënten met hyponatriëmie of een voorgeschiedenis van hyponatriëmie.

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen

Hyponatremie: Overmatige vochtinname wanneer de urineproductie wordt beperkt door het antidiuretische effect van desmopressine kan leiden tot waterintoxicatie met hyponatriëmie. Gevallen van hyponatriëmie zijn gemeld tijdens postmarketingervaring met desmopressineacetaat. Controleer patiënten op tekenen of symptomen die verband houden met hyponatriëmie, waaronder hoofdpijn, misselijkheid/braken, gewichtstoename, rusteloosheid, vermoeidheid, lethargie, verwarring, depressieve reflexen, spierkrampen of -spasmen en een abnormale mentale toestand. Ernstige hyponatriëmie kan leiden tot toevallen, coma, ademhalingsstilstand of overlijden.

Vloeistofbeperking wordt aanbevolen tijdens de behandeling en is vooral belangrijk bij pediatrische en geriatrische patiënten, die een verhoogd risico lopen. Frequentere controle van het serumnatrium wordt aanbevolen bij patiënten met aandoeningen die gepaard gaan met een verstoorde vocht- en elektrolytenbalans of bij patiënten die gelijktijdig medicijnen krijgen die hyponatriëmie kunnen veroorzaken. Stop tijdelijk met de behandeling met Desmoda tijdens een acute bijkomende ziekte die wordt gekenmerkt door een verstoord vocht- en/of elektrolytenevenwicht of onder omstandigheden die gepaard gaan met een verhoogde waterinname.

Vochtophoping: Desmopressineacetaat kan vochtretentie veroorzaken en moet met voorzichtigheid worden gebruikt bij patiënten met hartfalen of ongecontroleerde hypertensie. Desmoda wordt niet aanbevolen bij patiënten die risico lopen op verhoogde intracraniale druk of bij patiënten met een voorgeschiedenis van urineretentie.

Overgevoeligheidsreacties: Overgevoeligheidsreacties, waaronder anafylaxie, zijn zelden gemeld bij intraveneuze en nasale toediening van desmopressineacetaat. Desmoda is gecontra-indiceerd bij patiënten met een bekende overgevoeligheid voor desmopressineacetaat of voor één van de bestanddelen van Desmoda.

Risico op benzylalcoholtoxiciteit bij pasgeborenen: Er zijn ernstige bijwerkingen, waaronder fatale reacties, gemeld bij pasgeborenen met een laag geboortegewicht en premature neonaten die intraveneus benzylalcohol bevattende geneesmiddelen kregen. Desmoda bevat benzoëzuur, een metaboliet van benzylalcohol; de relatie tussen systemische blootstelling aan benzoëzuur en toxiciteit is niet goed gekarakteriseerd. Gebruik Desmoda met voorzichtigheid bij pasgeborenen met een laag geboortegewicht of premature pasgeborenen en controleer op tekenen en symptomen van metabole acidose.

Bijwerkingen

De ernstige bijwerkingen die verband houden met Desmoda zijn hyponatriëmie, vochtretentie, overgevoeligheid en het risico op benzylalcoholtoxiciteit bij pasgeborenen. Andere vaak voorkomende bijwerkingen die bij desmopressineacetaat zijn gemeld, zijn abnormaal denken, diarree en oedeem/gewichtstoename. Bijkomende bijwerkingen die zijn gemeld in klinische onderzoeken of postmarketingervaring zijn onder meer misselijkheid, braken, hoofdpijn, vermoeidheid, duizeligheid, waterintoxicatie, toevallen, verwarring, hallucinaties, urineretentie en huiduitslag.

Als u een vermoedelijke bijwerking gerelateerd aan Desmoda wilt melden, kunt u contact opnemen met Eton Pharmaceuticals, Inc. op 1-855-224-0233 of met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) op https://www.fda.gov/safety/medwatch of bel 1-800-FDA-1088.

Over Eton Pharmaceuticals

Eton is een innovatief farmaceutisch bedrijf dat zich richt op het ontwikkelen en commercialiseren van behandelingen voor zeldzame ziekten. Het bedrijf heeft momenteel negen commerciële producten voor zeldzame ziekten: KHINDIVITM, INCRELEX®, ALKINDI SPRINKLE®, Desmoda™, GALZIN® (zinkacetaat), PKU GOLIKE®, Carglumic Acid, watervrij betaïne en Nitisinone. Het bedrijf heeft vier extra productkandidaten in een vergevorderd ontwikkelingsstadium: Amglidia®, ET-700, ET-800 en ZENEO® hydrocortison-auto-injector. Voor meer informatie kunt u onze website bezoeken op www.etonpharma.com.

Toekomstgerichte verklaringen

Verklaringen in dit persbericht over zaken die geen historische feiten zijn, zijn “toekomstgerichte verklaringen” in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, inclusief verklaringen die verband houden met het verwachte vermogen van Eton om bepaalde activiteiten te ondernemen en bepaalde doelen en doelstellingen te bereiken. Deze verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen met betrekking tot de bedrijfsstrategie van Eton, de plannen van Eton om zijn productkandidaten te ontwikkelen en te commercialiseren, de veiligheid en werkzaamheid van de productkandidaten van Eton, de plannen van Eton en de verwachte timing met betrekking tot registraties en goedkeuringen bij regelgevende instanties, en de omvang en het groeipotentieel van de markten voor de productkandidaten van Eton. Omdat dergelijke verklaringen onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden, kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd. Woorden als “gelooft”, “anticipeert”, “plant”, “verwacht”, “is van plan”, “zal”, “doel”, “potentieel” en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om toekomstgerichte verklaringen te identificeren. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van Eton en omvatten aannames die mogelijk nooit werkelijkheid zullen worden of die mogelijk onjuist blijken te zijn. De werkelijke resultaten en de timing van gebeurtenissen kunnen wezenlijk verschillen van de verwachte resultaten in dergelijke toekomstgerichte verklaringen als gevolg van verschillende risico's en onzekerheden, waaronder, zonder beperking, risico's die verband houden met het proces van het ontdekken, ontwikkelen en op de markt brengen van geneesmiddelen die veilig en effectief zijn voor gebruik als therapeutische middelen voor mensen, en bij het streven om een bedrijf rond dergelijke geneesmiddelen op te bouwen. Deze en andere risico's met betrekking tot de ontwikkelingsprogramma's en financiële positie van Eton worden gedetailleerder beschreven in de documenten die Eton heeft ingediend bij de Securities and Exchange Commission. Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht gelden uitsluitend op de datum waarop ze zijn gedaan. Eton is niet verplicht om dergelijke verklaringen bij te werken om gebeurtenissen weer te geven die plaatsvinden of omstandigheden die bestaan na de datum waarop ze zijn gedaan.

Bron: Eton Pharmaceuticals

Bron: HealthDay

Gerelateerde artikelen

Eton Pharmaceuticals kondigt goedkeuring door FDA aan van nieuwe medicijnaanvraag voor ET-600 (desmopressine orale oplossing) - 8 juli 2025

Eton Pharmaceuticals kondigt indiening aan van geheimhoudingsverklaring voor ET-600 (Desmopressine drank) - 28 april 2025

Desmoda (desmopressineacetaat) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch-medicijnwaarschuwingen

Dagelijkse MedNews

Nieuws voor gezondheidswerkers

Nieuwe medicijngoedkeuringen

Nieuwe medicijnaanvragen

Geneesmiddelentekorten

Klinische onderzoeksresultaten

Generieke geneesmiddelengoedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw onderwerp ook is waarin u geïnteresseerd bent, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-02-27 19:52

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.