FDA zatwierdza Desmodę (octan desmopresyny) doustny roztwór na moczówkę prostą ośrodkową

FDA zatwierdza Desmodę (octan desmopresyny) doustny roztwór do leczenia moczówki prostej ośrodkowej

DEER PARK, Illinois, 25 lutego 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Ogłoszono dzisiaj Eton Pharmaceuticals, Inc („Eton” lub „Spółka”) (Nasdaq: ETON), innowacyjna firma farmaceutyczna skupiająca się na opracowywaniu i komercjalizacji metod leczenia rzadkich chorób zatwierdzenie przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) nowego wniosku o lek (NDA) dla leku Desmoda™ (octan desmopresyny) doustny roztwór do leczenia moczówki prostej ośrodkowej, znanej również jako niedobór wazopresyny argininowej (AVP-D), jako antydiuretyczny lek zastępczy dla pacjentów w każdym wieku.

Desmoda to pierwsza i jedyna doustna desmopresyna zatwierdzona przez FDA rozwiązanie

Wprowadzenie na rynek spodziewane jest na 9 marca 2026 r.

Desmoda eliminuje dzielenie i kruszenie tabletek, umożliwiając precyzyjne, zindywidualizowane dawkowanie pacjentom w każdym wieku

Oczekuje się, że produkt będzie znaczącym długoterminowym czynnikiem wzrostu, z potencjalną szczytową sprzedażą wynoszącą 30–50 milionów dolarów rocznie i ochroną patentową obowiązującą do 2044 r.

Desmoda to pierwszy i jedyny doustny płynny preparat desmopresyny zatwierdzony przez FDA, opracowany w celu umożliwienia precyzyjnego, zindywidualizowanego dawkowania w chorobach, w których dokładne dostosowanie dawki jest niezbędne do utrzymania równowagi wodnej. Desmoda jest dostarczana w postaci gotowego do użycia roztworu doustnego (0,05 mg/ml), który nie wymaga dzielenia, kruszenia, schładzania, mieszania ani potrząsania tabletką.

Eton szacuje, że w USA żyje ponad 13 000 pacjentów z moczówką prostą ośrodkową, w tym około 3 000–4 000 dzieci. Firma spodziewa się szczytowej sprzedaży produktów na poziomie 30–50 milionów dolarów rocznie.

„Desmoda to jedna z najważniejszych premier produktów w historii firmy Eton. Opiera się ona na naszej strategii dostarczania zróżnicowanych terapii rzadkim pacjentom z chorobami endokrynologicznymi. Wierzymy, że wykorzystując naszą istniejącą platformę endokrynologii dziecięcej, Desmoda ma potencjał, aby stać się podstawową terapią w tej kategorii” – powiedział Sean Brynjelsen, dyrektor generalny Eton Pharmaceuticals. „W przypadku moczówki prostej ośrodkowej skuteczne długoterminowe leczenie zależy od dokładnego dopasowania dawkowania desmopresyny do dobowego bilansu wodnego każdego pacjenta. Historycznie rzecz biorąc, klinicyści polegali głównie na preparatach, które nie były przeznaczone do precyzyjnego dostosowywania dawki lub powodowały inne problemy z podawaniem, a zarówno lekarze, jak i rodziny często musieli polegać na obejściach. Desmoda wprowadza płynny roztwór zaprojektowany z myślą o zapewnieniu indywidualnej precyzji i spójności dawkowania pacjentom w każdym wieku.”

Central. moczówka prosta jest rzadką, ale poważną chorobą spowodowaną niewystarczającą produkcją hormonu wazopresyny w podwzgórzu/tylnym płacie przysadki mózgowej. Leczenie desmopresyną stanowi standard leczenia, jednak dawkowanie należy ustalać indywidualnie, aby uniknąć powikłań związanych z nadmiernym lub niedostatecznym leczeniem. Doustne dawkowanie płynów umożliwia lekarzom stopniowe dostosowywanie terapii i dostosowywanie dawkowania w miarę rozwoju potrzeb klinicznych.

„Moczówka prosta centralna wymaga ostrożnego, zindywidualizowanego leczenia, gdzie naprawdę liczy się precyzja dawkowania i elastyczność. Posiadanie płynnej postaci desmopresyny może w znaczący sposób wspierać proces inicjowania i prowadzenia terapii. To zachęcające, że innowacje, które bezpośrednio odpowiadają na rzeczywiste wyzwania stojące przed lekarzami i rodzinami oraz dają większą pewność podczas dostosowywania leczenia w różnych grupach wiekowych” – powiedział dr Lewis Blevins, dyrektor Kalifornijskiego Centrum Zaburzeń Przysadki Przysadki oraz profesor medycyny i chirurgii neurologicznej na Uniwersytecie Kalifornijskim Uniwersytet Kalifornijski w San Francisco.

„W przypadku rodzin żyjących z moczówką prostą centralną/AVP-D leczenie wymaga precyzji, konsekwencji i ostrożnego zarządzania dawkowaniem. Płynny lek taki jak Desmoda stanowi znaczące ulepszenie, ponieważ pomaga zapewnić, że dawka jest zawsze właściwa i za każdym razem. Jest to bardzo ważne w przypadkach, gdy niewłaściwa dawka może mieć duży wpływ” – powiedziała Muriël Marks, członek zarządu Światowej Organizacji Nadnerczy i Przysadki mózgowej („WAPO”).

Desmoda będzie promowana przez istniejący w Eton zespół specjalistów endokrynologii dziecięcej zajmujący się rzadkimi chorobami, który obecnie promuje produkty ALKINDI SPRINKLE® (hydrokortyzon), KHINDIVITM (hydrokortyzon) i INCRELEX® (mekasermina). Oczekuje się, że Desmoda będzie dostępna od 9 marca wyłącznie w Anovo, specjalistycznej aptece przeznaczonej do obsługi pacjentów z rzadkimi i przewlekłymi chorobami. Anovo będzie zarządzać programem Eton Cares we współpracy z Eton Pharmaceuticals. Program zapewnia realizację recept, badanie świadczeń ubezpieczeniowych, wsparcie edukacyjne, pomoc finansową dla wykwalifikowanych pacjentów i inne usługi mające na celu ułatwienie pacjentom dostępu do leczenia. Eton Cares zaoferuje pomoc w ramach współpłacenia, aby umożliwić kwalifikującym się pacjentom dopłatę w wysokości 0 USD.

Klinicyści chcący przepisać lek Desmoda mogą wypisywać recepty drogą elektroniczną, wybierając Anovo #5 lub faksując w formularzu skierowania pacjenta pod numer 855-813-2039. Dodatkowe szczegóły produktu można znaleźć na stronie produktu https://www.Desmoda.com.

WSKAZANIA

Desmoda (octan desmopresyny) to analog wazopresyny wskazany w leczeniu moczówki prostej ośrodkowej jako antydiuretyczna terapia zastępcza u dorosłych i dzieci.

Ograniczenia stosowania

Nie stosować leku Desmoda w leczeniu moczówki prostej nerkopochodnej.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

Przeciwwskazania

Desmoda jest przeciwwskazana u pacjentów z nadwrażliwością na octan desmopresyny lub którykolwiek składnik leku Desmoda, u pacjentów z umiarkowanymi do ciężkich zaburzeniami czynności nerek (dorośli z klirensem kreatyniny (CLcr) poniżej 50 ml/min) lub u pacjentów z hiponatremią lub hiponatremią w wywiadzie.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Hiponatremia: Nadmierne spożycie płynów, gdy wydalanie moczu jest ograniczone przez antydiuretyczne działanie desmopresyny, może prowadzić do zatrucia wodnego objawiającego się hiponatremią. Po wprowadzeniu octanu desmopresyny do obrotu zgłaszano przypadki hiponatremii. Należy monitorować pacjentów pod kątem oznak i objawów związanych z hiponatremią, w tym bólu głowy, nudności/wymiotów, przyrostu masy ciała, niepokoju, zmęczenia, letargu, splątania, osłabienia odruchów, skurczów lub skurczów mięśni oraz nieprawidłowego stanu psychicznego. Ciężka hiponatremia może skutkować drgawkami, śpiączką, zatrzymaniem oddechu lub śmiercią.

Podczas leczenia zaleca się ograniczenie przyjmowania płynów i jest to szczególnie ważne u dzieci i pacjentów w podeszłym wieku, którzy są w grupie zwiększonego ryzyka. Częstsze monitorowanie stężenia sodu w surowicy zaleca się u pacjentów ze schorzeniami związanymi z zaburzeniami równowagi wodno-elektrolitowej lub u pacjentów otrzymujących jednocześnie leki mogące powodować hiponatremię. Należy tymczasowo przerwać leczenie lekiem Desmoda w przypadku ostrej współistniejącej choroby charakteryzującej się zaburzeniami równowagi wodno-elektrolitowej lub w stanach związanych ze zwiększonym spożyciem wody.

Zatrzymywanie płynów: Octan desmopresyny może powodować zatrzymanie płynów i należy go stosować ostrożnie u pacjentów z niewydolnością serca lub niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym. Nie zaleca się stosowania leku Desmoda u pacjentów z ryzykiem zwiększonego ciśnienia wewnątrzczaszkowego lub u pacjentów z zatrzymaniem moczu w wywiadzie.

Reakcje nadwrażliwości: Rzadko zgłaszano reakcje nadwrażliwości, w tym anafilaksję, po dożylnym i donosowym podaniu octanu desmopresyny. Desmoda jest przeciwwskazana u pacjentów ze znaną nadwrażliwością na octan desmopresyny lub którykolwiek składnik leku Desmoda.

Ryzyko toksyczności alkoholu benzylowego u noworodków: Zgłaszano poważne działania niepożądane, w tym reakcje śmiertelne, u noworodków z niską masą urodzeniową i wcześniaków, które otrzymywały dożylnie leki zawierające alkohol benzylowy. Desmoda zawiera kwas benzoesowy, metabolit alkoholu benzylowego; związek między ogólnoustrojową ekspozycją na kwas benzoesowy a toksycznością nie jest dobrze scharakteryzowany. Należy zachować ostrożność stosując Desmodę u noworodków z niską masą urodzeniową lub wcześniaków i monitorować objawy przedmiotowe i podmiotowe kwasicy metabolicznej.

Działania niepożądane

Poważne działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Desmoda to hiponatremia, zatrzymanie płynów, nadwrażliwość i ryzyko toksycznego działania alkoholu benzylowego u noworodków. Inne częste działania niepożądane zgłaszane podczas stosowania octanu desmopresyny obejmują zaburzenia myślenia, biegunkę i obrzęki/przyrost masy ciała. Dodatkowe działania niepożądane zgłaszane w badaniach klinicznych lub po wprowadzeniu produktu do obrotu obejmują nudności, wymioty, ból głowy, zmęczenie, zawroty głowy, zatrucie wodą, drgawki, dezorientację, halucynacje, zatrzymanie moczu i wysypkę.

Aby zgłosić podejrzewane zdarzenie niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Desmoda, należy skontaktować się z firmą Eton Pharmaceuticals, Inc. pod numerem 1-855-224-0233 lub z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) pod adresem https://www.fda.gov/safety/medwatch lub zadzwoń pod numer 1-800-FDA-1088.

O firmie Eton Pharmaceuticals

Eton to innowacyjna firma farmaceutyczna skupiająca się na opracowywaniu i komercjalizacji metod leczenia rzadkich chorób. Obecnie Spółka oferuje dziewięć komercyjnych produktów na choroby rzadkie: KHINDIVITM, INCRELEX®, ALKINDI SPRINKLE®, Desmoda™, GALZIN® (octan cynku), PKU GOLIKE®, kwas kargluminowy, bezwodna betaina i nityzynon. Firma ma cztery dodatkowe produkty, które znajdują się na późnym etapie rozwoju: Amglidia®, ET-700, ET-800 i automatyczny wstrzykiwacz hydrokortyzonu ZENEO®. Więcej informacji można znaleźć na naszej stronie internetowej www.etonpharma.com.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Stwierdzenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym dotyczące kwestii, które nie są faktami historycznymi, stanowią „stwierdzenia dotyczące przyszłości” w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., w tym stwierdzenia związane z oczekiwaną zdolnością firmy Eton do podjęcia określonych działań i osiągnięcia określonych celów. Oświadczenia te obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące strategii biznesowej Eton, planów Eton dotyczących rozwoju i komercjalizacji kandydatów na produkty, bezpieczeństwa i skuteczności kandydatów na produkty Eton, planów Eton i oczekiwanego harmonogramu w odniesieniu do zgłoszeń i zatwierdzeń organów regulacyjnych, a także wielkości i potencjału wzrostu rynków dla kandydatów na produkty Eton. Ponieważ takie stwierdzenia obarczone są ryzykiem i niepewnością, rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych wyrażonych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Słowa takie jak „uważa”, „przewiduje”, „planuje”, „oczekuje”, „zamierza”, „będzie”, „cel”, „potencjał” i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację stwierdzeń wybiegających w przyszłość. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na bieżących oczekiwaniach firmy Eton i obejmują założenia, które mogą nigdy nie zostać zrealizowane lub mogą okazać się nieprawidłowe. Rzeczywiste wyniki i czas wydarzeń mogą znacząco różnić się od przewidywanych w takich stwierdzeniach wybiegających w przyszłość ze względu na różne ryzyka i niepewności, które obejmują między innymi ryzyko związane z procesem odkrywania, opracowywania i komercjalizacji leków, które są bezpieczne i skuteczne w stosowaniu jako leki u ludzi, a także z próbami budowania biznesu wokół takich leków. Te i inne ryzyka dotyczące programów rozwoju i sytuacji finansowej Eton zostały szczegółowo opisane w dokumentach Eton złożonych w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym obowiązują wyłącznie w dniu ich złożenia. Eton nie zobowiązuje się do aktualizowania takich oświadczeń w celu odzwierciedlenia zdarzeń lub okoliczności, które wystąpiły po dacie ich złożenia.

Źródło: Eton Pharmaceuticals

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Eton Pharmaceuticals ogłasza akceptację przez FDA wniosku o nowy lek dla ET-600 (roztwór doustny desmopresyny) – 8 lipca 2025 r.

Eton Pharmaceuticals ogłasza złożenie wniosku NDA dla ET-600 (roztwór doustny desmopresyny) – 28 kwietnia 2025 r.

Desmoda (octan desmopresyny) Historia zatwierdzeń przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Badania kliniczne Wyniki

Zatwierdzenia leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego biuletynu

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby jak najlepiej wykorzystać Drugs.com w swoim skrzynka odbiorcza.

Wysłano : 2026-02-27 19:52

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.