FDA aprobă Desmoda (acetat de desmopresină) soluție orală pentru diabetul insipid central

Desmoda este prima și singura formulă lichidă orală de desmopresină aprobată de FDA, dezvoltată pentru a sprijini dozarea precisă, individualizată într-o boală în care titrarea atentă este esențială pentru menținerea echilibrului apei. Desmoda este furnizat ca o soluție orală gata de utilizare (0,05 mg/ml) care nu necesită împărțirea, zdrobirea, refrigerarea, amestecarea sau agitarea tabletelor.

Eton estimează că există peste 13.000 de pacienți cu diabet insipid central în SUA, inclusiv aproximativ 3.000-4 pacienți copii și adolescenți. Compania se așteaptă la un vârf de vânzări de produse de 30-50 milioane USD anual.

"Desmoda reprezintă una dintre cele mai importante lansări de produse din istoria Eton. Se bazează pe strategia noastră de a oferi terapii diferențiate pacienților endocrini rari. Prin valorificarea platformei noastre existente de endocrinologie pediatrică, credem că Desmoda are potențialul de a deveni o terapie de bază în această categorie", a declarat Sean Brynjelsen, directorul executiv al biroului Eton Pharmaceutical. "În diabetul insipid central, managementul eficient pe termen lung depinde de potrivirea exactă a dozării desmopresinei cu modelul diurn al echilibrului hidric al fiecărui pacient. Din punct de vedere istoric, clinicienii s-au bazat în primul rând pe formulări care nu au fost concepute pentru ajustări fine ale dozei sau au avut alte probleme de administrare, iar atât clinicienii, cât și familiile au trebuit adesea să se bazeze pe soluții alternative. spectrul de vârstă.”

Diabetul insipid central este o afecțiune rară, dar gravă, cauzată de producția inadecvată a hormonului vasopresină din hipotalamus/hipofiza posterioară. Tratamentul cu desmopresină este standardul de îngrijire, dar dozarea trebuie individualizată pentru a evita complicațiile legate de supra- sau sub-tratament. Dozarea lichidă orală permite medicilor să ajusteze progresiv terapia și să ajusteze dozarea în timp pe măsură ce nevoile clinice evoluează.

"Diabetul insipid central necesită un management atent, individualizat, unde precizia dozării și flexibilitatea contează cu adevărat. Având o formulă lichidă de desmopresină are potențialul de a sprijini în mod semnificativ modul în care inițiem și gestionăm terapia. Este încurajator să vedem inovații care abordează direct provocările din lumea reală cu care se confruntă clinicienii și familiile și oferă un tratament mai mare pentru grupuri de vârstă, a spus Dr. Lewis. Blevins, Director al Centrului California pentru Tulburări Pituitare și Profesor de Medicină și Chirurgie Neurologică la Universitatea din California, San Francisco.

„Pentru familiile care trăiesc cu diabet insipid central/AVP-D, tratamentul necesită precizie, consecvență și gestionarea atentă a dozării. O opțiune lichidă precum Desmoda este o îmbunătățire semnificativă pentru că de fiecare dată este o doză foarte importantă, pentru că de fiecare dată este foarte importantă. unde doza greșită poate avea un impact mare”, a declarat Muriël Marks, membru al consiliului de administrație al Organizațiilor Mondiale pentru Suprenale și Pituitare (‘WAPO’).

Desmoda va fi promovat de echipa Eton existentă de specialiști în endocrinologie pediatrică în boli rare, care promovează în prezent ALKINDI SPRINKLE® (hidrocortizon), KHINDIVITM (hidrocortizon) și INCRELEX® (mecasermină). Desmoda este de așteptat să fie disponibil pe 9 martie exclusiv prin Anovo, o farmacie de specialitate dedicată deservirii pacienților cu afecțiuni rare și cronice. Anovo va administra Programul Eton Cares în parteneriat cu Eton Pharmaceuticals. Programul oferă îndeplinirea prescripțiilor, investigarea beneficiilor de asigurare, sprijin educațional, asistență financiară pentru pacienții calificați și alte servicii concepute pentru a ajuta pacienții să acceseze tratament. Eton Cares va oferi asistență de coplătire pentru a permite o coplătire de 0 USD pentru pacienții care se califică.

Clinicii care doresc să prescrie Desmoda pot prescrie prin e-rețetă selectând Anovo #5 sau fax într-un formular de recomandare pentru pacient la 855-813-2039. Detalii suplimentare despre produs pot fi găsite pe site-ul web al produsului, https://www.Desmoda.com.

INDICAȚIE

Desmoda (acetat de desmopresină) este un analog al vasopresinei indicat pentru tratamentul diabetului insipid central ca terapie de substituție antidiuretică pentru adulți și copii și adolescenți.

Limitări de utilizare

Nu utilizați Desmoda pentru tratamentul diabetului insipid nefrogen.

INFORMATII IMPORTANTE DE SIGURANTA

Contraindicatii

Desmoda este contraindicat la pacienții cu hipersensibilitate la acetat de desmopresină sau la oricare dintre componentele Desmoda, la pacienții cu insuficiență renală moderată până la severă (adulți cu clearance al creatininei (CLcr) mai mic de 50 ml/min) sau la pacienții cu hiponatremie sau antecedente de hiponatremie.

Avertisment

Hiponatremie: Aportul excesiv de lichide atunci când urina este limitată de efectul antidiuretic al desmopresinei poate duce la intoxicație cu apă cu hiponatremie. Cazuri de hiponatremie au fost raportate din experiența de după punerea pe piață cu acetat de desmopresină. Monitorizați pacienții pentru semne sau simptome asociate cu hiponatremie, inclusiv dureri de cap, greață/vărsături, creștere în greutate, neliniște, oboseală, letargie, confuzie, reflexe deprimate, crampe sau spasme musculare și stare mentală anormală. Hiponatremia severă poate duce la convulsii, comă, oprire respiratorie sau deces.

Restricția de lichide este recomandată în timpul tratamentului și este deosebit de importantă la copii și adolescenți și la pacienții geriatrici, care prezintă un risc crescut. Se recomandă monitorizarea mai frecventă a sodiului seric la pacienții cu afecțiuni asociate cu dezechilibru hidroelectrolitic sau la cei care primesc medicamente concomitente care pot provoca hiponatremie. Opriți temporar tratamentul cu Desmoda în timpul unei boli intercurente acute caracterizate prin dezechilibru de lichide și/sau electroliți sau în condiții asociate cu aport crescut de apă.

Retenție de lichide: acetatul de desmopresină poate provoca retenție de lichid și trebuie utilizat cu prudență la pacienții cu insuficiență cardiacă sau hipertensiune arterială necontrolată. Desmoda nu este recomandat la pacienții cu risc de creștere a presiunii intracraniene sau la cei cu antecedente de retenție urinară.

Reacții de hipersensibilitate: Au fost raportate rar reacții de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxia, la administrarea intravenoasă și nazală de acetat de desmopresină. Desmoda este contraindicat la pacienții cu hipersensibilitate cunoscută la acetat de desmopresină sau la oricare dintre componentele Desmoda.

Riscul de toxicitate a alcoolului benzilic la nou-născuți: Au fost raportate reacții adverse grave, inclusiv reacții fatale, la nou-născuții cu greutate mică la naștere și la nou-născuții prematuri care au primit medicamente care conțin alcool benzilic pe cale intravenoasă. Desmoda conține acid benzoic, un metabolit al alcoolului benzilic; relația dintre expunerea sistemică la acid benzoic și toxicitate nu este bine caracterizată. Utilizați Desmoda cu prudență la nou-născuții cu greutate mică la naștere sau la nou-născuții prematuri și monitorizați semnele și simptomele de acidoză metabolică.

Reacții adverse

Reacțiile adverse grave asociate cu Desmoda sunt hiponatremia, retenția de lichide, hipersensibilitatea și riscul de toxicitate a alcoolului benzilic la nou-născuți. Alte reacții adverse frecvente raportate cu acetat de desmopresină includ gândire anormală, diaree și edem/creștere în greutate. Reacțiile adverse suplimentare raportate în studiile clinice sau experiența de după punerea pe piață includ greață, vărsături, dureri de cap, oboseală, amețeli, intoxicație cu apă, convulsii, confuzie, halucinații, retenție urinară și erupții cutanate.

Pentru a raporta un eveniment advers suspectat legat de Desmoda, contactați Eton Pharmaceuticals, Inc. U.S. Food and Drug Administration (FDA) la https://www.fda.gov/safety/medwatch sau sunați la 1-800-FDA-1088.

Despre Eton Pharmaceuticals

Eton este o companie farmaceutică inovatoare axată pe dezvoltarea și comercializarea de tratamente pentru boli rare. Compania are în prezent nouă produse comerciale pentru boli rare: KHINDIVITM, INCRELEX®, ALKINDI SPRINKLE®, Desmoda™, GALZIN® (acetat de zinc), PKU GOLIKE®, acid carglumic, betaină anhidră și nitizinonă. Compania are patru produse candidate suplimentare în stadiu avansat de dezvoltare: Amglidia®, ET-700, ET-800 și autoinjector de hidrocortizon ZENEO®. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați site-ul nostru la www.etonpharma.com.

Declarații prospective

Declarațiile conținute în acest comunicat de presă cu privire la aspecte care nu sunt fapte istorice sunt „declarații prospective” în sensul Private Securities Litigation Reform Act din 1995, inclusiv declarații asociate cu capacitatea preconizată a Eton de a întreprinde anumite activități și atinge anumite obiective. Aceste declarații includ, dar nu se limitează la, declarații cu privire la strategia de afaceri a Eton, planurile Eton de a dezvolta și comercializa produsele candidate ale Eton, siguranța și eficacitatea produselor candidate Eton, planurile Eton și calendarul așteptat cu privire la depunerile și aprobările de reglementare, precum și dimensiunea și potențialul de creștere a piețelor pentru produsele candidate Eton. Deoarece astfel de declarații sunt supuse riscurilor și incertitudinilor, rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele exprimate sau implicite de astfel de declarații prospective. Cuvinte precum „crede”, „anticipează”, „planifică”, „se așteaptă”, „intenționează”, „voință”, „obiectiv”, „potențial” și expresii similare sunt destinate să identifice declarațiile prospective. Aceste declarații prospective se bazează pe așteptările actuale ale Eton și implică ipoteze care s-ar putea să nu se materializeze niciodată sau s-ar putea dovedi a fi incorecte. Rezultatele reale și momentul evenimentelor ar putea diferi semnificativ de cele anticipate în astfel de declarații prospective, ca urmare a diferitelor riscuri și incertitudini, care includ, fără limitare, riscuri asociate cu procesul de descoperire, dezvoltare și comercializare a medicamentelor care sunt sigure și eficiente pentru utilizare ca terapie umană și în efortul de a construi o afacere în jurul acestor medicamente. Acestea și alte riscuri privind programele de dezvoltare și poziția financiară ale Eton sunt descrise mai detaliat în documentele Eton la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse. Toate declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă vorbesc numai de la data la care au fost făcute. Eton nu își asumă nicio obligație de a actualiza astfel de declarații pentru a reflecta evenimente care au loc sau circumstanțe care există după data la care au fost făcute.

Sursa: Eton Pharmaceuticals

Sursa: HealthDay

Articole asemănătoare