يوافق إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) على المعالجة الأولى والوحيدة عند الطلب عن طريق الفم وذمة وعائية وراثية (HAE)

اتبع Drugslib على

ادارة الاغذية والعقاقير يوافق ekterly (sebetralstat) أول وحيدة العلاج عن طريق الفم عند الطلب على الوذمة الوعائية الوراثية (hae)

كامبريدج ، ماساشوستس. (FDA) وافق على Ekterly (Sebetralstat) ، وهو مثبط جديد للبلازما كاليكرين ، لعلاج الهجمات الحادة للذمة الوعائية الوراثية (HAE) في مرضى البالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا وما فوق. ekterly هو العلاج الأول والوحيد عند الطلب من أجل hae.

"إن موافقة إدارة الأغذية والعقاقير من Ekterly هي لحظة حاسمة للأشخاص الذين يعيشون مع HAE". "يمكّن Ekterly الناس من علاج الهجمات في اللحظة التي تبدأ فيها أعراض الأعراض ، أينما كانوا. هذه الموافقة تؤكد على قوة علومنا والتزامنا العميق بمجتمع HAE. أنا ممتن للغاية لفريق كالفيستا لتكوينهم ، وتصبح هذا الممكن أن يصبح التركيز على أن يصبحوا موجودين ، على إمكانية أن يصبحوا إمكانية للتركيز على أن يصبحوا موجودين ، على إمكانية التركيز على الإمكانية. عند تسليمه إلى الأشخاص الذين يحتاجون إليها. "

" كأول علاج تدار عن طريق الفم عند الطلب لهجمات HAE ، يوفر Ekterly للمرضى والأطباء تقدمًا مهمًا ومرحبًا بالترحيب في خيارات علاج HAE "

قبل موافقة Ekterly ، تتطلب جميع خيارات علاج HAE عند الطلب المعتمدة في الولايات المتحدة الإدارة الوريدية أو تحت الجلد ، والتي تحمل عبء علاج كبير. 1 حتى مع استخدام الوقاية الطويلة الأجل كعلاج وقائي ، فإن معظم الأشخاص الذين يعيشون مع HAE لا يزالون لديهم هجمات لا يمكن التنبؤ بها وتتطلب الوصول الجاهز على الأدوية. وقال مارك أ. ريدل ، أستاذ الطب والمدير الإكلينيكي للمركز في جمعية الوذمة الوعائية الوراثية الأمريكية بجامعة كاليفورنيا ، سان دييغو ، ومحقق في محاكمة كونفينت المرحلة الثالثة ، إن خيار العلاج الذي يمكن أن يوفر مزيد من الاستقلال والسيطرة على إدارة حالتهما. "حتى الآن ، اعتمد العلاج عند الطلب على الإدارة تحت الجلد أو عن طريق الوريد عن طريق الحقن ، وغالبًا ما يؤدي إلى تأخر التدخل. وجود خيار عن طريق الفم يمكّن المرضى من علاج الهجمات مبكرًا ، والذي يتوافق مع إرشادات العلاج والتقدم في هدفنا كأطباء لتقليل العبء العام للمرض."

تم تأسيس فعالية وسلامة Ekterly من خلال نتائج التجربة السريرية Konfident في Kalvista ، والتي كانت أكبر برنامج تجريبي سريري تم إجراؤه على الإطلاق في HAE. تم نشر بيانات من Konfident في مجلة نيو إنجلاند للطب في مايو 2024 ، مما يدل على أن Ekterly حققت تخفيفًا أسرع بشكل كبير من الأعراض ، وتقليل شدة الهجوم ، وقرار الهجوم من الدواء الوهمي ، وتم تحمله جيدًا مع ملف تعريف أمان مماثل للعلاج الوهمي. تم دعم هذه النتائج بشكل أكبر من خلال تجربة تمديد التسمية المفتوحة في العالم الحقيقي ، والتي أظهرت اعتبارًا من سبتمبر 2024 ، أن Ekterly مكّن المرضى من علاج الهجمات في متوسط 10 دقائق بعد بداية. تظهر أحدث البيانات من Konfident-S أن بداية تخفيف الأعراض حدثت في متوسط 1.3 ساعة بين الهجمات التي تنطوي على الحنجرة ، والبطن ، وللتهجمات اختراق بين المرضى الذين يتلقون الوقاية على المدى الطويل. كان ملف تعريف السلامة لـ Ekterly 600 mg في Konfident-S ، في عدد أكبر بكثير من الهجمات (> 1700) ، متسقًا مع تلك التي لوحظت في Konfident.

ستطلق Kalvista ekterly في الولايات المتحدة على الفور ، ويمكن للفيزيائيين البدء في كتابة الوصفات الوصفية اليوم. كجزء من التزام الشركة بدعم المرضى ، أنشأت Kalvista Kalvista Cares ™ ، وهو برنامج شامل لدعم المرضى يقدم خدمات وموارد مخصصة للأفراد المؤهلين. ويشمل ذلك المساعدة في التنقل في تغطية التأمين ودعم الوصول والمساعدة المستمرة طوال رحلة العلاج.

لمزيد من المعلومات ، تفضل بزيارة ekterly.com.

حول الوذمة الوعائية الوراثية

الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) هي مرض وراثي نادر ينتج عنه نقص أو خلل في بروتين مثبط الإستريز C1 (C1INH) والتفعيل غير المنضبط اللاحق لنظام Kallikrein-Kinin. يعاني الأشخاص الذين يعانون من HAE من هجمات مؤلمة ومهينة من تورم الأنسجة في مواقع مختلفة من الجسم والتي يمكن أن تهدد الحياة اعتمادًا على المنطقة المتأثرة. توصي إرشادات العلاج بمعالجة الهجمات في أقرب وقت ممكن لمنع تطور التورم وتقصير وقت الهجوم ، والنظر في العلاج لجميع الهجمات ، بغض النظر عن الموقع التشريحي أو الشدة. من قبل الولايات المتحدة الأمريكية (FDA) لعلاج الهجمات الحادة للذمة الوعائية الوراثية (HAE) في الأشخاص الذين يبلغون من العمر 12 عامًا وما فوق. مع استكشاف الدراسات المستمرة التي تستخدمها في الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين إلى 11 والتطبيقات التنظيمية المتعددة قيد المراجعة في الأسواق العالمية الرئيسية ، فإن Ekterly لديها القدرة على أن تصبح العلاج التأسيسي لإدارة HAE في جميع أنحاء العالم.

إشارة ومعلومات السلامة المهمة

ما هو ekterly (sebetralstat)؟ ekterly هو دواء وصفة طبية يستخدم لعلاج الهجمات المفاجئة (الحادة) من الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) لدى البالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا وما فوق. لا يُعرف ما إذا كانت Ekterly آمنة وفعالة لدى الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 12 عامًا.

معلومات السلامة المهمة

قبل أخذ Ekterly ، أخبر مقدم الرعاية الصحية عن جميع حالاتك الطبية ، بما في ذلك إذا كنت:

  • حامل أو تخطط لتصبح. من غير المعروف ما إذا كان بإمكان Ekterly أن تؤذي طفلك الذي لم يولد بعد.
  • هي الرضاعة الطبيعية أو التخطيط للرضاعة الطبيعية. لا يُعرف ما إذا كان Ekterly يمر في حليب الثدي. تحدث إلى مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن أفضل طريقة لإطعام طفلك أثناء تناول ekterly.
  • لديك مشاكل في الكبد.

    • أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن جميع الأدوية التي تتناولها ، بما في ذلك الوصفة الطبية والأدوية التي لا تحتاج إلى وصفة طبية والفيتامينات والمكملات العشبية. يمكن أن يتسبب أخذ ekterly مع بعض الأدوية الأخرى في الآثار الجانبية أو يؤثر على مدى نجاح الأدوية أو الأدوية الأخرى. أخبر مزود الرعاية الصحية بشكل خاص إذا كنت تأخذ أيًا مما يلي ، حيث لا ينصح باستخدامها مع Ekterly: Itraconazole ، phenytoin ، efavirenz.

    تعرف على الأدوية التي تتناولها. احتفظ بقائمة منها لإظهار مقدم الرعاية الصحية أو الصيدلي عندما تحصل على دواء جديد.

    ما هي الآثار الجانبية المحتملة لـ ekterly؟

    الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ ekterly تشمل الصداع. لمزيد من المعلومات ، اسأل مقدم الرعاية الصحية أو الصيدلي. تحدث إلى طبيبك للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية.

    يتم تشجيعك على الإبلاغ عن الآثار الجانبية المتعلقة بمنتجات Kalvista عن طريق الاتصال بالرقم 1-855-258-4782. إذا كنت تفضل ذلك ، فيمكنك الاتصال بإدارة الأغذية والدواء الأمريكية (FDA) مباشرة. تفضل بزيارة www.fda.gov/medwatch أو اتصل على 1-800-FDA-1088. العلاجات الفموية المتغيرة للحياة للأفراد المتأثرين بالأمراض النادرة ذات الاحتياجات الكبيرة غير الملباة. في U. لدى الشركة تطبيقات تنظيمية متعددة قيد المراجعة في الأسواق العالمية الرئيسية. لمزيد من المعلومات حول Kalvista ، يرجى زيارة www.kalvista.com ومتابعتنا على LinkedIn و X و Facebook و Instagram.

    بيانات تطلعية يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات "تطلعية" بالمعنى المتمثل في أحكام الميناء الآمن لقانون إصلاح التقاضي في الولايات المتحدة لعام 1995. "من المحتمل ،" "مايو" ، "ينبغي ،" "ويل" والمراجع المماثلة إلى الفترات المستقبلية. تخضع هذه العبارات لمخاطر عديدة وشكوك يمكن أن تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عما نتوقعه. تتضمن أمثلة على البيانات التطلعية ، من بين أمور أخرى ، المعلومات المتعلقة بخطط أعمالنا وتجاريتها ، ونجاح جهودنا لتسويق Ekterly® (sebetralstat) ، وقدرتنا على الحصول على الموافقات التنظيمية الأجنبية بنجاح ، وتوقيت التجارب السريرية ، ونتائجنا السريرية ، أو تتمثل توقعاتنا في جهودنا ، أو تدوين دراساتنا السريرية ، أو على قدرتنا على التواصل مع قدراتنا على التواصل مع قدراتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدراتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا على التواصل مع قدرتنا. بما في ذلك تجارب Konfident-S و Konfident-kid ، وقدرة Ekterly على علاج HAE. يتم تفصيل مزيد من المعلومات حول عوامل الخطر المحتملة التي يمكن أن تؤثر على أعمالنا والنتائج المالية في ملفاتنا مع لجنة الأوراق المالية والبورصة ، بما في ذلك في تقريرنا السنوي عن النموذج 10-K للسنة المنتهية في 30 أبريل 2024 ، وتقاريرنا الفصلية عن النموذج 10-Q ، وتقاريرنا الأخرى التي قد نقوم بها من وقت لآخر مع لجنة الأوراق المالية والبورصة. لا نواجه أي التزام بتحديث أي بيان تطلعي ، سواء كان مكتوبًا أو شفهيًا ، قد يتم إجراؤه من وقت لآخر ، سواء كان ذلك نتيجة للمعلومات الجديدة أو التطورات المستقبلية أو غير ذلك.

    1busse PJ ، et al. J الحساسية CLIN IMMUNOL الممارسات. 2021 ؛ 9 (1): 132–150.E3. doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.

    2 Riedl MA ، et al. الفم الفموي للعلاج عند الطلب لهجمات الوذمة الوعائية الوراثية. ن ENGL J Med. 2024 ؛ 391 (1): 32-43.

    المصدر: Kalvista Pharmaceuticals ، Inc.

    نشر : 2025-07-08 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية