FDA schvaluje Ekterly (SebeTralSTAT) první a jediné orální léčbu na vyžádání pro dědičný angioedém (HAE)

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje Ekterly (SebeTralSTAT) první a jediné orální léčbu na vyžádání pro dědičný angioedém (HAE)

Cambridge, Mass. & Salisbury, Anglie, 7. července 2025 (obchodní dráty)-Kalvista Farmaceuticals, Inc., dnes: Kalvista Farmaceuticals, Inc.q: KALVACED) (FDA) schválil Ekterly (SebeTralSTAT), nový inhibitor Kallikreinu v plazmě, pro léčbu akutních útoků dědičného angioedému (HAE) u dospělých a pediatrických pacientů ve věku 12 let a starších. Ekterly je první a jediná orální léčba na vyžádání pro HAE.

„Schválení FDA společnosti Ekterly je určujícím okamžikem pro lidi žijící s HAE,“ řekl Ben Palleiko, generální ředitel Kalvista. "Ekterly umožňuje lidem léčit útoky, kdy se příznaky okamžiku začínají, ať jsou kdekoli. Toto schválení potvrzuje sílu naší vědy a hluboký odhodlání vůči komunitě Hae. Jsem hluboce vděčný Kalvista týmu za jejich odhodlání a vytrvalost, a to, že je to možné. je to doručování lidem, kteří to potřebují. “

„ Jako první ústně spravovaná terapie na vyžádání pro útoky HAE poskytuje pacientům a lékařům důležitý a vítaný pokrok v možnostech léčby HAE, “řekl Anthony J. Castaldo, generální ředitel americké asociace angieedema asociace.

Prior to Ekterly’s approval, all on-demand HAE treatment options approved in the U.S. required intravenous or subcutaneous administration, which carries a significant treatment burden.1 Even with the use of long-term prophylaxis as a preventative therapy, most people living with HAE continue to have unpredictable attacks and require ready access to on-demand medication.1

“This is an important moment for patients, giving people living with HAE A Léčba, která by mohla poskytnout větší nezávislost a kontrolu nad řízením jejich stavu, “řekl Marc A. Riedl, profesor medicíny a klinický ředitel, americké dědičné asociace asociace Angioedema Association na University of California, San Diego a vyšetřovatel pro soudcifidentskou fázi 3. „Až dosud se léčba na vyžádání spoléhala na injekční subkutánní nebo intravenózní podávání, což často mělo za následek zpožděnou zásah. Mít ústní možnost zmocňuje pacienty k léčbě útoků brzy, což je v souladu s pokyny pro léčbu a zvyšuje náš cíl lékařů, aby snížili celkové zatížení nemoci.“

Účinnost a bezpečnost Ekterly byla stanovena výsledky Kalvista Fáze 3 Konfident Clinical Stuen, což byl největší program klinického hodnocení, jaký kdy byl v HAE proveden. Data z Konfident byla zveřejněna v New England Journal of Medicine v květnu 2024, což ukazuje, že Ekterly dosáhl výrazně rychlejšího úlevy z příznaků, snížení závažnosti útoku a řešení útoku než placebo a byl dobře tolerován bezpečnostním profilem podobným placebo.2 Zkušební randomizované 136 pacientů s HAE z 66 klinických míst v 20 zemích. Tyto výsledky byly dále podporovány reálnějším pokusem o prodloužení s otevřenou značkou v reálném světě, která od září 2024 ukázala, že Ekterly umožnil pacientům léčit útoky ve střední hodnotě 10 minut po nástupu. Nejnovější údaje z konfident-S ukazují, že začátek úlevy z symptomů došlo ve střední hodnotě 1,3 hodiny mezi útoky zahrnujícími hrtan, břicho a pro průlomové útoky u pacientů dostávajících dlouhodobou profylaxi. Bezpečnostní profil Ekterly 600 mg v Konfident-S, v mnohem větším počtu útoků (> 1700), byl v souladu s profilem pozorovaným v Konfident. V rámci závazku společnosti k podpoře pacientů založila Kalvista Kalvista Cares ™, komplexní program podpory pacientů, který nabízí personalizované služby a zdroje pro způsobilé jednotlivce. To zahrnuje pomoc s navigací pojistného krytí, podpory přístupu a pokračující pomoci během léčebné cesty.

Pro více informací navštivte ekterly.com.

o dědičném angioedemu

Dědičný angioedém (HAE) je vzácné genetické onemocnění, které má za následek nedostatek nebo dysfunkci v inhibitoru inhibitoru C1 esterázy (C1inh) a následnou nekontrolovanou aktivaci systému Kallikrein-kinin. Lidé žijící s HAE zažívají bolestivé a vysilující útoky na otoky tkáně na různých místech těla, která může být život ohrožující v závislosti na postižené oblasti. Pokyny pro léčbu doporučují léčit útoky co nejdříve, aby se zabránilo progresi otoku a zkrátil čas na řešení útoku a aby zvážil léčbu všech útoků, bez ohledu na anatomickou polohu nebo závažnost. Schváleno americkou FDA pro léčbu akutních útoků dědičného angioedému (HAE) u lidí ve věku 12 let a starších. S probíhajícími studiemi zkoumajícími jeho použití u dětí ve věku od dvou do 11 let a více regulačních aplikací na klíčových globálních trzích má Ekterly potenciál stát se základní terapií pro management HAE po celém světě.

Indikace a důležité informace o bezpečnosti

Co je ekterly (SebeTralStat)? ekterly je lék na předpis používaný k léčbě náhlých (akutních) útoků dědičného angioedému (HAE) u dospělých a dětí ve věku 12 let a starších. Není známo, zda je ekterly bezpečný a efektivní u dětí mladších 12 let.

Důležité bezpečnostní informace

Předtím, než vezmete ekterly, řekněte svému poskytovateli zdravotní péče o všech vašich zdravotních stavech, včetně IF:

  • jsou těhotná nebo plánují otěhotnět. Není známo, zda Ekterly může poškodit vaše nenarozené dítě.
  • kojí nebo plánují kojení. Není známo, zda Ekterly přejde do mateřského mléka. Promluvte si se svým poskytovatelem zdravotní péče o nejlepším způsobu, jak nakrmit své dítě a zároveň brát ekterly.

    Řekněte svému poskytovateli zdravotní péče o všech lécích, které užíváte, včetně léků na předpis a volně prodejné léky, vitamínů a bylinných doplňků. Užívání ekterly s některými jinými léky může způsobit vedlejší účinky nebo ovlivnit, jak dobře fungují ekterly nebo jiné léky. Obzvláště řekněte svému poskytovateli zdravotní péče, pokud si vezmete některou z následujících, protože jejich použití s Ekterly se nedoporučuje: itraconazol, fenytoin, efavirenz.

    znát léky, které užíváte. Udržujte jejich seznam, abyste ukázali svého poskytovatele zdravotní péče nebo lékárníka, když získáte nový lék.

    Jaké jsou možné vedlejší účinky ekterly?

    Nejběžnější vedlejší účinky ekterly zahrnují bolest hlavy. Pro více informací se zeptejte svého poskytovatele zdravotní péče nebo lékárníka. Promluvte si se svým lékařem o lékařské poradenství o vedlejších účincích.

    Doporučujeme, abyste nahlásili vedlejší účinky související s produkty Kalvista voláním 1-855-258-4782. Pokud dáváte přednost, můžete přímo kontaktovat americkou americkou správu potravin a léčiv (FDA). Navštivte www.fda.gov/medwatch nebo volejte 1-800-FDA-1088.

    o Kalvista Pharmaceuticals, inc. Poskytování životu měnící se orální terapie pro jednotlivce postižené vzácnými onemocněními s významnými neuspokojenými potřebami. V USA, Kalvista prodává Ekterly®, první a jediná orální léčba na vyžádání dědičného angioedému (HAE). Společnost má na klíčových globálních trzích více regulačních aplikací. Pro více informací o Kalvistě navštivte www.kalvista.com a sledujte nás na LinkedIn, X, Facebook a Instagram.

    Forward-Looking Statements This press release contains "forward-looking" statements within the meaning of the safe harbor provisions of the U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements can be identified by words such as: "anticipate," "intend," "plan," "goal," "seek," "believe," "project," "estimate," "expect," "strategy," "future," „Pravděpodobně“, „květen“, „měl by“, „bude“ a podobné odkazy na budoucí období. Tato prohlášení podléhají četným rizikům a nejistotám, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky významně liší od toho, co očekáváme. Mezi příklady výhledových prohlášení patří mimo jiné informace týkající se našich obchodních a obchodních plánů, úspěch našeho úsilí komercializovat Ekterly® (Sebetralstat), naši schopnost úspěšně získat zahraniční regulační schválení pro sebetralstata, naše očekávání ohledně námi a plnějších výsledků, jejich výsledky, jejich výsledky, jejich výsledky, jejich výsledky, jejich výsledky, jejich výsledky, jejich výsledky, jejich další schopnost, jejich další produkty a jejich další schopnosti, jejich další produkty a jejich další produkty, jejich další produkty a jejich další schopnost, jejich další produkty a jejich další produkty a jejich další schopnost vůči schopnostem, a jejich dalším produktem a jejich dalším produktem a jejich dalším produktem a jejich dalším produktem a jejich dalším Klinické studie, včetně našich konfidentských a konfidentských pokusů, a schopnosti Ekterly léčit HAE. Další informace o potenciálních rizikových faktorech, které by mohly ovlivnit naše obchodní a finanční výsledky, jsou podrobně uvedeny v našich podáních u Komise pro cenné papíry a burzy, a to i v naší výroční zprávě o formuláři 10-K za rok končící 30. dubna 2024, naše čtvrtletní zprávy o formuláři 10-Q a naše další zprávy, které můžeme čas od času učinit s komisí pro cenné papíry a výměnu. Nesouhlasíme žádnou povinnost veřejně aktualizovat jakékoli výhledové prohlášení, ať už psané nebo ústní, které může být čas od času učiněno, ať už v důsledku nových informací, budoucího vývoje nebo jinak. RowSpan = "1">

    1busse PJ, et al. J alergie Clin Immunol Practice. 2021; 9 (1): 132–150.E3. doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.

    2 riedl ma, et al. Orální sebetralstat pro léčbu dědičných útoků angioedému na vyžádání. N Engl J Med. 2024;391(1):32–43.

    Zdroj: Kalvista pharmaceuticals, Inc.

    Vyslán : 2025-07-08 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova