Η FDA εγκρίνει το Ekterly (SEBETRALSTAT) την πρώτη και μόνη προφορική θεραπεία κατά παραγγελία για κληρονομικό αγγειοοίδημα (HAE)

Ακολουθήστε το Drugslib

Η FDA εγκρίνει την Ekterly (Sebetralstat) την πρώτη και μόνη προφορική θεραπεία κατά παραγγελία για την κληρονομική αγγειοπαραγωγή (Hae)

Cambridge, Mass. Η διοίκηση (FDA) ενέκρινε το Ekterly (SEBETRALSTAT), έναν νέο αναστολέα καλλικρείνης πλάσματος, για τη θεραπεία οξείας επιθέσεων κληρονομικού αγγειοοίδημα (HAE) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Το Ekterly είναι η πρώτη και μοναδική προφορική θεραπεία κατά παραγγελία για το Hae.

"Η έγκριση του FDA του Ekterly είναι μια καθοριστική στιγμή για τους ανθρώπους που ζουν με τον Hae", δήλωσε ο Ben Palleiko, Διευθύνων Σύμβουλος της Kalvista. "Η Ekterly επιτρέπει στους ανθρώπους να αντιμετωπίζουν τις επιθέσεις που αρχίζουν τα συμπτώματα, όπου κι αν βρίσκονται. Αυτή η έγκριση επιβεβαιώνει τη δύναμη της επιστήμης και τη βαθιά δέσμευσή μας για την κοινότητα Hae. Με την παράδοση τους στους ανθρώπους που το χρειάζονται. "

" Ως η πρώτη προφορική θεραπεία κατ 'απαίτηση για επιθέσεις HAE, παρέχει στους ασθενείς και τους γιατρούς μια σημαντική και ευπρόσδεκτη πρόοδο στις επιλογές θεραπείας του HAE », δήλωσε ο Anthony J. Castaldo, Διευθύνων Σύμβουλος της Αμερικανικής Κανιονοειδούς Αγγειοειδούς.

Πριν από την έγκριση του Ekterly, όλες οι επιλογές θεραπείας με την απαίτηση που εγκρίθηκαν στις Η.Π.Α. απαιτούσαν ενδοφλέβια ή υποδόρια χορήγηση, η οποία έχει σημαντικό φορτίο θεραπείας. HAE μια επιλογή θεραπείας που θα μπορούσε να παρέχει μεγαλύτερη ανεξαρτησία και έλεγχο της διαχείρισης της κατάστασής τους ", δήλωσε ο Marc A. Riedl, MD, καθηγητής ιατρικής και κλινικός διευθυντής, το Κέντρο Κληρονομικής Ένωσης Αγγειοειδούς των Η.Π.Α. στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας του Σαν Ντιέγκο και ένας ερευνητής για τη δοκιμή Konfident Phase 3. "Μέχρι τώρα, η θεραπεία κατ 'απαίτηση βασίστηκε σε ενέσιμη υποδόρια ή ενδοφλέβια χορήγηση, συχνά με αποτέλεσμα την καθυστερημένη παρέμβαση.

Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του Ekterly ιδρύθηκε από τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής της φάσης 3 της Kalvista, η οποία ήταν το μεγαλύτερο πρόγραμμα κλινικών δοκιμών που διεξήχθη ποτέ στο HAE. Τα δεδομένα από το Konfident δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine τον Μάιο του 2024, δείχνοντας ότι η Ekterly πέτυχε σημαντικά ταχύτερη ανακούφιση των συμπτωμάτων, μείωση της σοβαρότητας της επίθεσης και την επίλυση επίθεσης από το εικονικό φάρμακο και ήταν καλά ανεκτή με ένα προφίλ ασφαλείας παρόμοιο με το εικονικό φάρμακο.2 Η δοκιμή τυχαιοποιούσε 136 ασθενείς με HAE από 66 κλινικές τοποθεσίες σε 20 χώρες. Αυτά τα αποτελέσματα υποστηρίχθηκαν περαιτέρω από την πιο πραγματική δοκιμή επέκτασης της ανοικτής ετικέτας του πραγματικού κόσμου, η οποία από τον Σεπτέμβριο του 2024, έδειξε ότι οι ασθενείς επέτρεψαν στην απόσυρση να θεραπεύουν επιθέσεις σε διάμεσο 10 λεπτών μετά την εμφάνιση. Τα πιο πρόσφατα δεδομένα από το Konfident-S δείχνουν ότι η έναρξη της ανακούφισης των συμπτωμάτων εμφανίστηκε σε διάμεσο 1,3 ωρών μεταξύ των επιθέσεων που αφορούσαν τον λάρυγγα, την κοιλιά και για επιθέσεις ανακάλυψης μεταξύ ασθενών που έλαβαν μακροχρόνια προφύλαξη. Το προφίλ ασφαλείας των 600 mg στο Konfident-S, σε πολύ μεγαλύτερο αριθμό επιθέσεων (> 1700), ήταν σύμφωνο με αυτό που παρατηρήθηκε στο Konfident. Στο πλαίσιο της δέσμευσης της εταιρείας για υποστήριξη ασθενών, η Kalvista έχει καθιερώσει το Kalvista Cares ™, ένα ολοκληρωμένο πρόγραμμα υποστήριξης ασθενών που προσφέρει εξατομικευμένες υπηρεσίες και πόρους για τα επιλέξιμα άτομα. Αυτό περιλαμβάνει βοήθεια για την πλοήγηση στην ασφαλιστική κάλυψη, την υποστήριξη πρόσβασης και τη συνεχή βοήθεια σε όλο το ταξίδι θεραπείας.

Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το ekterly.com.

Η κληρονομική αγγειοοίδημα (HAE) είναι μια σπάνια γενετική νόσο που έχει ως αποτέλεσμα την ανεπάρκεια ή τη δυσλειτουργία στην πρωτεΐνη αναστολέα της εστεράσης C1 (C1INH) και την επακόλουθη ανεξέλεγκτη ενεργοποίηση του συστήματος καλλικρεΐνης-κινίνης. Οι άνθρωποι που ζουν με την Hae εμπειρία επώδυνες και εξουθενωτικές επιθέσεις του οίδημα ιστών σε διάφορες τοποθεσίες του σώματος που μπορεί να είναι απειλητικές για τη ζωή ανάλογα με την πληγείσα περιοχή. Οι κατευθυντήριες γραμμές για τη θεραπεία συνιστούν την αντιμετώπιση των επιθέσεων όσο το δυνατόν νωρίτερα για να αποφευχθεί η εξέλιξη του πρήξιμου και να συντομεύσει το χρόνο για την επίθεση της επίλυσης και να εξετάσει τη θεραπεία για όλες τις επιθέσεις, ανεξάρτητα από την ανατομική θέση ή τη σοβαρότητα. Εγκρίθηκε από το FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία οξείας επιθέσεων κληρονομικού αγγειοοίδημα (HAE) σε άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω. Με τις συνεχιζόμενες μελέτες που διερευνούν τη χρήση της σε παιδιά ηλικίας δύο έως 11 και πολλαπλών ρυθμιστικών εφαρμογών υπό εξέταση σε βασικές παγκόσμιες αγορές, η Ekterly έχει τη δυνατότητα να γίνει η θεμελιώδη θεραπεία για τη διαχείριση της HAE παγκοσμίως.

ένδειξη και σημαντικές πληροφορίες ασφαλείας

Τι είναι το ekterly (sebetralstat); ekterly είναι ένα φάρμακο συνταγής που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ξαφνικών (οξείων) επιθέσεων κληρονομικού αγγειοοίδημα (HAE) σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 12 ετών και άνω. Δεν είναι γνωστό αν η Ekterly είναι ασφαλής και αποτελεσματική σε παιδιά κάτω των 12 ετών.

Σημαντικές πληροφορίες ασφαλείας

Πριν λάβετε ekterly, πείτε στον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για όλες τις ιατρικές σας συνθήκες, συμπεριλαμβανομένων εάν εσείς: Δεν είναι γνωστό αν το ekterly μπορεί να βλάψει το αγέννητο μωρό σας. Δεν είναι γνωστό αν το ekterly περνάει στο μητρικό γάλα σας. Συζητήστε με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης σχετικά με τον καλύτερο τρόπο για να τροφοδοτήσετε το μωρό σας, ενώ παίρνετε ekterly.

  • Πείτε στον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για όλα τα φάρμακα που παίρνετε, συμπεριλαμβανομένων των συνταγογραφούμενων και των φαρμάκων χωρίς συνταγή, βιταμινών και φυτικών συμπληρωμάτων. Η λήψη ekterly με ορισμένα άλλα φάρμακα μπορεί να προκαλέσει ανεπιθύμητες ενέργειες ή να επηρεάσει πόσο καλά λειτουργούν τα φάρμακα ή τα άλλα φάρμακα. Ιδιαίτερα πείτε στον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν παίρνετε κάποιο από τα παρακάτω, καθώς η χρήση τους με ekterly δεν συνιστάται: Ιτρακοναζόλη, φαινυτοΐνη, efavirenz. Κρατήστε μια λίστα για να δείξετε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης ή τον φαρμακοποιό σας όταν παίρνετε ένα νέο φάρμακο.

    Ποιες είναι οι πιθανές παρενέργειες του ekterly; Για περισσότερες πληροφορίες, ρωτήστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης ή τον φαρμακοποιό σας. Μιλήστε στο γιατρό σας για ιατρικές συμβουλές σχετικά με τις παρενέργειες.

    Ενθαρρύνεστε να αναφέρετε παρενέργειες που σχετίζονται με τα προϊόντα Kalvista καλώντας 1-855-258-4782. Εάν προτιμάτε, μπορείτε να επικοινωνήσετε απευθείας με την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDA). Επίσκεψη www.fda.gov/medwatch ή να καλέσετε 1-800-fda-1088. Οι μεταβαλλόμενες προφορικές θεραπείες για άτομα που πλήττονται από σπάνιες ασθένειες με σημαντικές ανεκπλήρωτες ανάγκες. Στις Η.Π.Α., η Kalvista Markets Ekterly®, η πρώτη και μόνη προφορική θεραπεία κατά παραγγελία για κληρονομική αγγειοοίδημα (HAE). Η εταιρεία διαθέτει πολλαπλές ρυθμιστικές εφαρμογές υπό εξέταση σε βασικές παγκόσμιες αγορές. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Kalvista, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.kalvista.com και ακολουθήστε μας στο LinkedIn, το X, το Facebook και το Instagram.

    Δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις "μελλοντικής εμφάνισης" κατά την έννοια των διατάξεων ασφαλούς λιμανιού του νόμου για τη μεταρρύθμιση των διαφορών "Πρόκειται", "Πρόθεση". "Πιθανότατα", "Μάιος", "θα πρέπει", "θα" και παρόμοιες αναφορές σε μελλοντικές περιόδους. Αυτές οι δηλώσεις υπόκεινται σε πολλούς κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστικά τα πραγματικά αποτελέσματα από αυτό που περιμένουμε. Παραδείγματα δηλώσεων μελλοντικής εκπλήρωσης περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, πληροφορίες σχετικά με τα επιχειρηματικά και επιχειρηματικά μας σχέδια, την επιτυχία των προσπαθειών μας να εμπορευματοποιήσουμε το Ekterly® (SebetralStat), την ικανότητά μας να επιτύχουμε επιτυχώς τα αποτελέσματα της SebetralStat, τις προσδοκίες μας για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των sebetralstat και των άλλων υποψηφίων μας, του χρόνου της κλινικής, Κλινικές μελέτες, συμπεριλαμβανομένων των δοκιμών μας Konfident-S και Konfident-Kid, και η ικανότητα του Ekterly να θεραπεύσει το HAE. Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τους πιθανούς παράγοντες κινδύνου που θα μπορούσαν να επηρεάσουν τα επιχειρηματικά και οικονομικά μας αποτελέσματα αναφέρονται λεπτομερώς στις καταθέσεις μας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς, συμπεριλαμβανομένης της ετήσιας έκθεσής μας σχετικά με το Έντυπο 10-Κ για το έτος που έληξε στις 30 Απριλίου 2024, οι τριμηνιαίες εκθέσεις μας για το Έντυπο 10-Q και οι άλλες εκθέσεις μας που μπορούμε να κάνουμε από καιρό με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να ενημερώσουμε δημόσια οποιαδήποτε δήλωση με προοπτική, είτε γραπτή είτε προφορική, που μπορεί να γίνει από καιρό σε καιρό, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών εξελίξεων ή άλλως. colspan = "1" rowspan = "1">

    1busse PJ, et αϊ. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021 · 9 (1): 132-150.e3. doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.

    2 Riedl Ma, et αϊ. Στοματική Sebetralstat για θεραπεία κατ 'απαίτηση των κληρονομικών επιθέσεων αγγειοοίδημα. N Engl J Med. 2024 · 391 (1): 32-43. Decoration-2 Hover: Υπογραμμίστε την εστίαση: υπογραμμίστε ενεργό: υπογραμμίστε τα μεταβατικά χρώματα αιωρούνται: κειμένου-προ-κύριου "href =" https://www.instagram.com/businesswire "target =" _ blank "aria-label =" instagram link "> Πηγή: Kalvista Pharmaceuticals, Inc.

    Δημοσιεύτηκε : 2025-07-08 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά