La FDA approuve Ekterly (Sebetralstat) le premier et le seul traitement oral à la demande pour l'œdème héréditaire (HAE)
La FDA approuve Ekterly (Sebetralstat) le premier et le seul traitement oral à la demande pour l'hésiditaire de l'œuf (HAE)
Cambridge, Mass. & Salisbury, Angleterre, 7 juillet, 2025 (Business Wire) - Kalvista Pharmaceuticals, Inc. (NASDA: KALV) a annoncé aujourd'hui que les NASDA: KALV) ont annoncé aujourd'hui que les aliments et les produits. L'administration (FDA) a approuvé Ekterly (Sebetralstat), un nouvel inhibiteur de kallikréine plasmatique, pour le traitement des attaques aiguës de l'œdème héréditaire de l'angio-œdème (HAE) chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus. Ekterly est le premier et le seul traitement oral à la demande pour Hae.
"L'approbation de la FDA d'Ekterly est un moment déterminant pour les personnes vivant avec HAE", a déclaré Ben Palleiko, PDG de Kalvista. «Ekterly permet aux gens de traiter les attaques au moment où commencent les symptômes, où qu'ils se trouvent. Cette approbation affirme la force de notre science et notre engagement profond envers la communauté HAE. Je suis profondément reconnaissant à l'équipe de Kalvista pour leur dévouement et leur persévérance, et envers les patients et les fournisseurs de soins de santé, ainsi que l'Haea et le Haei, pour faire ce possible. En le livrant aux personnes qui en ont besoin. »
« En tant que première thérapie à la demande administrée par voie orale pour les attaques HAE, Ekterly fournit aux patients et aux médecins une avance importante et bienvenue dans les options de traitement HAE », a déclaré Anthony J. Castaldo, directeur général des États-Unis de l'Association héréditaire de l'entraînement de l'angio-œillet.
.Avant l'approbation d'Ekterly, toutes les options de traitement HAE à la demande approuvées aux États-Unis ont nécessité une administration intraveineuse ou sous-cutanée, qui porte un fardeau de traitement significatif.1 Même avec l'utilisation de prophylaxie à long terme comme thérapie préventive, la plupart des personnes vivant avec HAE continuent d'avoir des attaques non prévisibles et nécessitent un moment important pour les personnes à la demande. Avec HAE, une option de traitement qui pourrait fournir une plus grande indépendance et contrôler la gestion de leur état », a déclaré Marc A. Riedl, MD, professeur de médecine et directeur clinique, U.S. Hereditary Angioeda Association Center à l'Université de Californie à San Diego, et un enquêteur de l'essai Konfident Phase 3. "Jusqu'à présent, un traitement à la demande reposait sur une administration injectable sous-cutanée ou intraveineuse, entraînant souvent une intervention retardée. Le fait d'avoir une option orale permet aux patients de traiter les attaques tôt, ce qui s'aligne sur les directives de traitement et fait progresser notre objectif en tant que médecins à réduire la charge globale de la maladie."
L'efficacité et la sécurité d'Ekterly ont été établies par les résultats de l'essai clinique de la phase 3 de Kalvista, qui était le plus grand programme d'essai cliniques jamais réalisé dans HAE. Les données de Konfident ont été publiées dans le New England Journal of Medicine en mai 2024, montrant qu'Ekterly a atteint un soulagement des symptômes considérablement plus rapide, une réduction de la gravité des attaques et une résolution d'attaque que le placebo, et a été bien toléré avec un profil de sécurité similaire au placebo.2 L'essai a randomisé 136 patients HAE de 66 sites cliniques à travers 20 pays. Ces résultats ont été appuyés en outre par l'essai d'extension en ouvert Konfident-S le plus réel, qui, en septembre 2024, a montré qu'Ekterly a permis aux patients de traiter les attaques dans une médiane de 10 minutes après le début. Les données les plus récentes de Konfident-S montrent que le début du soulagement des symptômes s'est produit dans une médiane de 1,3 heures parmi les attaques impliquant le larynx, l'abdomen et pour les attaques percées entre les patients recevant une prophylaxie à long terme. Le profil de sécurité d'Ekterly 600 mg en konfident-s, dans un nombre beaucoup plus important d'attaques (> 1700), était cohérent avec celui observé dans Konfident.
Kalvista lancera immédiatement Ekterly aux États-Unis, et les médecins peuvent commencer à écrire des prescriptions aujourd'hui. Dans le cadre de l'engagement de l'entreprise à soutenir les patients, Kalvista a créé Kalvista Cares ™, un programme complet de soutien aux patients qui offre des services et des ressources personnalisés pour les personnes éligibles. Cela comprend une assistance pour naviguer dans la couverture d'assurance, un soutien à l'accès et une aide continue tout au long du parcours du traitement.
Pour plus d'informations, visitez ekterly.com.
sur l'œdème héréditaire
l'œdème héréditaire de l'angio (HAE) est une maladie génétique rare entraînant une carence ou un dysfonctionnement dans la protéine inhibiteur de l'estérase C1 (C1INH) et une activation non contrôlée ultérieure du système de kallikréine. Les personnes vivant avec HAE éprouvent des attaques douloureuses et débilitantes de gonflement des tissus à divers endroits du corps qui peuvent être mortelles en fonction de la zone affectée. Les directives de traitement recommandent de traiter les attaques le plus tôt possible pour éviter la progression de l'enflure et raccourcir le temps de résolution des attaques, et de considérer le traitement pour toutes Approuvé par la FDA américaine pour le traitement des attaques aiguës de l'œdème angio-œdème héréditaire (HAE) chez les personnes âgées de 12 ans et plus. Avec des études en cours explorant son utilisation chez les enfants âgés de deux à 11 ans et plusieurs applications réglementaires en cours d'examen sur les principaux marchés mondiaux, Ekterly a le potentiel de devenir la thérapie fondamentale de la gestion de l'HAE dans le monde entier.
Indication et informations de sécurité importantes
Qu'est-ce que Ekterly (Sebetralstat)? ekterly est un médicament sur ordonnance utilisé pour traiter les attaques soudaines (aiguës) de l'œdème angio-œdème héréditaire (HAE) chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus. On ne sait pas si Ekterly est sûre et efficace chez les enfants de moins de 12 ans.
Informations de sécurité importantes
Avant de prendre Ekterly, parlez à votre fournisseur de soins de santé de toutes vos conditions médicales, y compris si vous:
Informez votre fournisseur de soins de santé de tous les médicaments que vous prenez, , y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, vitamines et suppléments à base de plantes. Prendre Ekterly avec certains autres médicaments peut provoquer des effets secondaires ou affecter la façon dont Ekterly ou les autres médicaments fonctionnent. Surtout, dites à votre fournisseur de soins de santé si vous prenez l'un des éléments suivants, car leur utilisation avec Ekterly n'est pas recommandée: itraconazole, phénytoïne, efavirenz.
Connaissez les médicaments que vous prenez. Gardez une liste d'entre eux pour montrer votre fournisseur de soins de santé ou votre pharmacien lorsque vous obtenez un nouveau médicament.
Quels sont les effets secondaires possibles d'Ekterly?
Les effets secondaires les plus courants de Ekterly incluent les maux de tête. Pour plus d'informations, demandez à votre fournisseur de soins de santé ou à votre pharmacien. Parlez à votre médecin pour obtenir des conseils médicaux sur les effets secondaires.
Vous êtes encouragé à signaler les effets secondaires liés aux produits Kalvista en appelant le 1-855-258-4782. Si vous préférez, vous pouvez contacter directement la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA). Visit www.fda.gov/medwatch or call 1-800-FDA-1088.
About KalVista Pharmaceuticals, Inc. KalVista Pharmaceuticals, Inc., is a global biopharmaceutical company dedicated to developing and Offrir des thérapies buccales qui changent la vie pour les personnes touchées par des maladies rares ayant des besoins importants non satisfaits. Aux États-Unis, Kalvista marchant Ekterly®, le premier et le seul traitement oral à la demande pour l'œdème héréditaire de l'angio-œdème (HAE). La société possède plusieurs applications réglementaires en cours d'examen sur les principaux marchés mondiaux. Pour plus d'informations sur Kalvista, veuillez visiter www.kalvista.com et nous suivre sur LinkedIn, X, Facebook et Instagram.
Énoncés prospectifs Ce communiqué de presse contient des déclarations "prospectives" au sens des dispositions Safe Harbor de la loi américaine sur les litiges de réforme des valeurs litiges de 1995. Les déclarations prospectives peuvent être identifiées par des mots tels que: "anticipé" "Intend" "Plane" "Probablement" "peut", "devrait", "sera" et des références similaires aux périodes futures. Ces déclarations sont soumises à de nombreux risques et incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ce que nous attendons. Examples of forward-looking statements include, among others, information relating to our business and business plans, the success of our efforts to commercialize EKTERLY® (sebetralstat), our ability to successfully obtain foreign regulatory approvals for sebetralstat, our expectations about the safety and efficacy of sebetralstat and our other product candidates, the timing of clinical trials and their results, our ability to commence clinical studies or complete ongoing Des études cliniques, y compris nos essais Konfident-S et Konfident-Kid, et la capacité de Ekterly à traiter HAE. De plus amples informations sur les facteurs de risque potentiels qui pourraient affecter nos résultats commerciaux et financiers sont détaillées dans nos dépôts auprès de la Securities and Exchange Commission, notamment dans notre rapport annuel sur le formulaire 10-K pour l'exercice clos le 30 avril 2024, nos rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, et nos autres rapports que nous pourrions faire de temps en temps avec la Securities and Exchange Commission. Nous n'avons pas obligé de mettre à jour publiquement une déclaration prospective, qu'elle soit écrite ou orale, qui peut être faite de temps à autre, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de nouveaux développements ou autrement.
| 1busse PJ, et al. J Allergy Clin Immunol Practice. 2021; 9 (1): 132–150.e3. doi: 10.1016 / j.jaip.2020.08.046. 2 Riedl Ma, et al. Sébetralstat oral pour le traitement à la demande des attaques héréditaires d'œdème angio-germanique. N Engl J Med. 2024; 391 (1): 32–43. |
