La FDA approva Ekterly (SebetralStat) il primo e unico trattamento on-demand orale per l'angiedema ereditario (HAE)

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FDA approva Ekterly (SebetralStat) il primo e unico trattamento on-demand orale per l'angiedema ereditario (HAE)

Cambridge, Mass. & Salisbury, Inghilterra, 7 luglio 2025 (Business Wire)-Kalvista Pharmaceuticals, Inc. (NASDA: Kalv che è stato annunciato che gli U.S.Edem hanno il cibo per gli Stati Uniti. (FDA) ha approvato Ekterly (Sebetralstat), un nuovo inibitore plasmatico di kallikreina, per il trattamento degli attacchi acuti dell'angiedema ereditario (HAE) nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni. Ekterly è il primo e unico trattamento su richiesta orale per Hae.

"L'approvazione della FDA di Ekterly è un momento decisivo per le persone che vivono con Hae", ha affermato Ben Pallleiko, CEO di Kalvista. “Ekterly consente alle persone di trattare gli attacchi del momento in cui iniziano i sintomi, ovunque si trovino. Questa approvazione afferma la forza della nostra scienza e il profondo impegno per la comunità HAE. Sono profondamente grato al team di Kalvista Offrindolo alle persone che ne hanno bisogno. "

" Come la prima terapia on-demand somministrata per via orale per gli attacchi HAE, ekterly fornisce ai pazienti e ai medici un progresso importante e gradito in opzioni terapeutiche ", ha affermato Anthony J. Castaldo, amministratore delegato degli Stati Uniti Associazione dell'angioedema ereditario.

Prima dell'approvazione di Ekterly, tutte le opzioni di trattamento HAE su richiesta approvate negli Stati Uniti richiedevano amministrazione endovenosa o sottocutanea, che porta un onere di trattamento significativo.1 Anche con l'uso della profilassi a lungo termine. Vivere con HAE un'opzione di trattamento che potrebbe fornire una maggiore indipendenza e controllo sulla gestione delle loro condizioni ", ha affermato Marc A. Riedl, MD, professore di medicina e direttore clinico, Centro di associazione ereditaria degli Stati Uniti dell'Università della California, San Diego e un investigatore per la prova di Fase 3 di Konfident. "Fino ad ora, il trattamento su richiesta si basava su una somministrazione sottocutanea o endovenosa iniettabile, con conseguente intervento ritardato. Avere un'opzione orale consente ai pazienti di trattare gli attacchi in anticipo, che si allinea con le linee guida di trattamento e fa avanzare il nostro obiettivo per ridurre il carico generale della malattia.”

L'efficacia e la sicurezza di Ekterly è stata stabilita dai risultati dello studio clinico di Kalvista Konfident di Fase 3, che è stato il più grande programma di studio clinico mai condotto a HAE. I dati di KonFident sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine nel maggio 2024, dimostrando che Ekterly ha ottenuto un sollievo sintomo significativamente più veloce, una riduzione della gravità degli attacchi e una risoluzione di attacco rispetto al placebo, ed è stato ben tollerato con un profilo di sicurezza simile al placebo.2 Lo studio ha randomizzato 136 pazienti HAE da 66 siti clinici in 20 paesi. Questi risultati sono stati ulteriormente supportati dallo studio di estensione Open. I dati più recenti di Konfident-S mostrano che l'inizio del sollievo dei sintomi si è verificato in una mediana di 1,3 ore tra gli attacchi che coinvolgono la laringe, l'addome e per gli attacchi innovativi tra i pazienti che hanno ricevuto profilassi a lungo termine. Il profilo di sicurezza di Ekterly 600 mg in Konfident-S, in un numero molto maggiore di attacchi (> 1700), era coerente con quello osservato in Konfident.

Kalvista lancerà immediatamente negli Stati Uniti e i medici possono iniziare a scrivere le prescrizioni oggi. Nell'ambito dell'impegno dell'azienda a sostenere i pazienti, KalVista ha istituito Kalvista Cares ™, un programma completo di supporto ai pazienti che offre servizi e risorse personalizzate per le persone ammissibili. Ciò include l'assistenza con la copertura assicurativa di navigazione, il supporto di accesso e l'aiuto continuo durante il viaggio di trattamento.

Per ulteriori informazioni, visitare ekterly.com.

sull'angiedema ereditario

L'angioedema ereditario (HAE) è una rara malattia genetica con conseguente carenza o disfunzione nell'inibitore della esterasi C1 (C1INH) e una successiva attivazione non controllata del sistema di kallikrein-chinina. Le persone che vivono con HAE sperimentano attacchi dolorosi e debilitanti del gonfiore dei tessuti in varie località del corpo che possono essere pericolose per la vita a seconda dell'area colpita. Le linee guida per il trattamento raccomandano il trattamento degli attacchi il più presto possibile per prevenire la progressione del gonfiore e abbreviare il tempo di attaccare la risoluzione e di considerare il trattamento per tutti gli attacchi, indipendentemente dalla posizione anatomica o dalla gravità. Approvato dalla FDA statunitense per il trattamento degli attacchi acuti dell'angioedema ereditario (HAE) nelle persone di età pari o superiore a 12 anni. Con gli studi in corso che esplorano il suo utilizzo nei bambini di età compresa tra due e 11 anni e molteplici applicazioni normative in esame nei principali mercati globali, Ekterly ha il potenziale per diventare la terapia di base per la gestione HAE in tutto il mondo.

Indicazione e importanti informazioni sulla sicurezza

Che cos'è Ekterly (sebetralStat)? Ekterly è una medicina da prescrizione usata per trattare gli attacchi improvvisi (acuti) dell'angiedema ereditario (HAE) negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 12 anni. Non è noto se Ekterly è sicuro ed efficace nei bambini di età inferiore ai 12 anni.

Informazioni sulla sicurezza importanti

Prima di prendere ekterly, raccontare al tuo operatore sanitario su tutte le tue condizioni mediche, anche se tu:

  • sono incinta o pianificano di rimanere incinta. Non è noto se ekterly può danneggiare il tuo bambino non ancora nato.
  • stanno allattando o pianificare l'allattamento. Non è noto se ekterly passa nel latte materno. Parla con il tuo operatore sanitario del modo migliore per nutrire il tuo bambino mentre prendi ekterly.
  • hanno problemi epatici.

    • Dì al tuo operatore sanitario su tutte le medicine che prendi, comprese medicinali da prescrizione e da banco, vitamine e integratori a base di erbe. L'assunzione di ekterly con determinati altri medicinali può causare effetti collaterali o influire su quanto funzionano bene o gli altri medicinali. In particolare, racconta al tuo operatore sanitario se prendi uno dei seguenti, poiché il loro uso con ekterly non è consigliato: Itraconazole, Phenytoin, Efavirenz.

    Conosci le medicine che prendi. Conserva un elenco per mostrare il tuo medico o il tuo farmacista quando ottieni un nuovo medicinale.

    Quali sono i possibili effetti collaterali di ekterly?

    Gli effetti collaterali più comuni di Ekterly includono mal di testa. Per ulteriori informazioni, chiedi al tuo medico o al tuo farmacista. Parla con il tuo medico per consigli medici sugli effetti collaterali.

    Sei incoraggiato a segnalare gli effetti collaterali relativi ai prodotti KalVista chiamando il numero 1-855-258-4782. Se preferisci, puoi contattare direttamente la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. Visita www.fda.gov/medwatch o chiama 1-800-fda-1088.

    su Kalvista Pharmaceuticals, Inc. Kalvista Pharmaceuticals, Inc. Terapie orali che cambiano la vita per le persone colpite da malattie rare con significativi bisogni insoddisfatti. Negli Stati Uniti, i mercati di KalVista Ekterly®, il primo e unico trattamento on-demand orale per l'angiedema ereditario (HAE). La Società dispone di molteplici applicazioni di regolamentazione in fase di revisione nei principali mercati globali. Per ulteriori informazioni su KalVista, visitare www.kalvista.com e seguici su LinkedIn, X, Facebook e Instagram.

    Dichiarazioni lungimiranti Questo comunicato stampa contiene "dichiarazioni" lungimiranti "ai sensi delle disposizioni del porto sicuro delle disposizioni sui contenzioso sui titoli privati statunitensi del 1995. "Probabilmente", "May", "dovrebbe" "Will" e riferimenti simili a periodi futuri. Queste dichiarazioni sono soggette a numerosi rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da ciò che ci aspettiamo. Esempi di dichiarazioni lungimiranti includono, tra l'altro, informazioni relative ai nostri piani aziendali e aziendali, il successo dei nostri sforzi per commercializzare Ekterly® (SebetralStat), la nostra capacità di ottenere con successo le approvazioni normative estere per i nostri studi clinici, i nostri risultati clinici. Studi clinici, inclusi i nostri studi Konfident-S e KonFident-Kid e la capacità di Ekterly di trattare HAE. Ulteriori informazioni sui potenziali fattori di rischio che potrebbero influenzare i nostri risultati aziendali e finanziari sono dettagliate nei nostri documenti con la Securities and Exchange Commission, anche nella nostra relazione annuale sul modulo 10-K per l'esercizio chiuso al 30 aprile 2024, le nostre relazioni trimestrali sul modulo 10-Q e le nostre altre relazioni che potremmo fare di volta in volta con le securioni e la Commissione di scambio. Non prendiamo alcun obbligo di aggiornare pubblicamente alcuna dichiarazione prevista, scritta o orale, che può essere fatta di volta in volta, a causa di nuove informazioni, sviluppi futuri o altro. colspan = "1" rowspan = "1">

    1busse PJ, et al. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021; 9 (1): 132–150.E3. doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.

    2 Riedl MA, et al. Sebetralstat orale per il trattamento su richiesta degli attacchi di angioedema ereditaria. N Engl J Med. 2024; 391 (1): 32–43.

    Fonte: Kalvisita Pharmaceuticals, Inc.

    Pubblicato : 2025-07-08 12:00

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