FDAは、遺伝性血管浮腫（HAE）の最初で唯一の口頭でのオンデマンド治療をekterly（sebetralstat）承認します

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fdaは、遺伝性血管浮腫（HAE）の最初で唯一の経口需要治療を承認します（sebetralstat）

ケンブリッジ、マサチューセッツ州＆ソリスベリー、2025年7月7日、2025年7月7日（ビジネスワイヤー） （FDA）は、12歳以上の成人および小児患者における遺伝性血管浮腫（HAE）の急性発作の治療のために、新規血漿カリクレイン阻害剤であるEkterly（Sebetralstat）を承認しました。 EkterlyはHAEの最初で唯一の口頭でのオンデマンド治療です。

「EkterlyのFDAの承認は、HAEと一緒に住む人々にとって決定的な瞬間です」とKalvistaのCEO、Ben Palleikoは述べています。 「エクタリーは、どこからでも症状が始まる瞬間に攻撃を治療することができます。この承認は、私たちの科学の強さとHAEコミュニティへの深いコミットメントを確認します。私はカルビスタチームの献身と忍耐、そして患者とヘルスケアプロバイダー、ヘルスケアプロバイダー、HAEEとHAEIになりました。

「HAE攻撃のために最初の経口投与されたオンデマンド療法として、Ekterlyは患者と医師にHAE治療オプションの重要かつ歓迎すべき進歩を提供します」

ekterlyの承認の前に、米国で承認されたすべてのオンデマンドHAE治療オプションには静脈内投与または皮下投与が必要であり、これにはかなりの治療負担があります。カリフォルニア大学サンディエゴ校の米国遺伝性血管浮腫協会センターの医学教授および臨床ディレクターであるMarc A. Riedlは、次のように述べています。 「これまで、オンデマンド治療は注射可能な皮下投与または静脈内投与に依存しており、しばしば遅延介入をもたらしました。口頭での選択肢を持つことで、患者が攻撃を早期に治療することができます。

ekterlyの有効性と安全性は、Kalvistaの第3相臨床試験の結果によって確立されました。これは、HAEでこれまでに行われた最大の臨床試験プログラムでした。 Konfidentからのデータは、2024年5月にニューイングランド医学誌に掲載され、エクタリーがプラセボよりも症状の緩和、攻撃の重症度の減少、攻撃分解能の減少を著しく獲得し、プラセボと同様の安全性プロファイルで十分に許容されていました。これらの結果は、2024年9月の時点で、発症後10分の中央値で患者が攻撃を治療できることを示したことが示された、より現実的なKonfident-S Open-Label Extension試験によってさらにサポートされました。 Konfident-Sの最新のデータは、喉頭、腹部、および長期予防を受けている患者の間で攻撃を含む攻撃の中で症状緩和の中央値が1.3時間で発生したことを示しています。 Konfident-SのEkterly 600 mgの安全性プロファイルは、はるかに多くの攻撃（> 1700）で、Konfidentで観察された攻撃と一致していました。患者を支援することに対する同社のコミットメントの一環として、Kalvistaは、適格な個人にパーソナライズされたサービスとリソースを提供する包括的な患者サポートプログラムであるKalvista Cares™を設立しました。これには、保険の補償範囲のナビゲート、アクセスサポート、および治療の旅を通じて継続的な支援に関する支援が含まれます。

詳細については、ekterly.comをご覧ください。

遺伝性血管浮腫について

遺伝性血管浮腫（HAE）は、C1エステラーゼ阻害剤（C1INH）タンパク質の欠乏または機能障害をもたらし、その後のカリクレインカニン系の制御されていない活性化をもたらすまれな遺伝的疾患です。 HAEと一緒に生きる人々は、影響を受ける地域に応じて生命を脅かす可能性のある身体のさまざまな場所で、組織の腫れの痛みを伴う衰弱させる攻撃を経験します。治療ガイドラインは、腫れの進行を防ぐために攻撃をできるだけ早く治療し、解像度を攻撃する時間を短縮し、解剖学的位置や重症度に関係なく、すべての攻撃の治療を検討することを推奨しています。

12歳以上の人々における遺伝性血管浮腫（HAE）の急性発作の治療のために米国FDAによって承認されました。 2〜11歳の子供での使用を調査している継続的な研究と、主要なグローバル市場でレビュー中の複数の規制アプリケーションが、世界中のHAE管理の基礎療法になる可能性があります。

兆候と重要な安全情報

ekterlyとは何ですか（sebetralstat）？ ekterlyは、12歳以上の成人と子供の遺伝性血管浮腫（HAE）の突然（急性）攻撃を治療するために使用される処方薬です。 12歳未満の子供にekterlyが安全で効果的であるかどうかは不明です。

重要な安全情報

ekterlyを服用する前に、あなたのすべての病状について医療提供者に伝えます。 ekterlyが胎児を傷つけることができるかどうかは不明です。エクテリーが母乳に入っているかどうかは不明です。 ekterlyを服用しながら赤ちゃんを養うための最良の方法について医療提供者に相談してください。

  • 肝臓の問題があります。

    処方薬や市販薬、ビタミン、ハーブサプリメントを含むすべての薬を摂取しているすべての薬について医療提供者に伝えてください。他の特定の薬でエクタリーを摂取すると、副作用を引き起こしたり、エクテリーや他の薬がどれだけうまく機能したりする可能性があります。特に、次のいずれかを服用している場合は、特に医療提供者に伝えてください。ekterlyでの使用は推奨されません：イトラコナゾール、フェニトイン、エファビレンツ。

    新しい薬を手に入れたら、医療提供者または薬剤師に示すようにそれらのリストを保管してください。

    ekterlyの副作用は何ですか？

    ekterlyの最も一般的な副作用には頭痛が含まれます。詳細については、医療提供者または薬剤師にお問い合わせください。副作用に関する医学的アドバイスについて医師に相談してください。

    1-855-258-4782に電話して、Kalvista製品に関連する副作用を報告することをお勧めします。 必要に応じて、米国食品医薬品局（FDA）に直接連絡することができます。 www.fda.gov/medwatch にアクセスするか、 1-800-fda-1088。満たされていない重大なニーズを持つ希少疾患の影響を受けた個人のために、人生を変える口腔療法を提供します。米国では、KalvistaはEkterly®を販売しています。これは、遺伝性血管浮腫（HAE）の最初で唯一の口頭でのオンデマンド治療です。同社は、主要なグローバル市場で複数の規制アプリケーションを検討しています。 Kalvistaの詳細については、www.kalvista.comにアクセスして、LinkedIn、X、Facebook、Instagramでフォローしてください。

    将来の見通しに関する記述このプレスリリースには、1995年の米国民間証券訴訟改革法のセーフハーバー条項の意味の意味の中に「将来を見据えた」ステートメントが含まれています。「予想」、「意図」、「計画」、「計画」、「「」「futipatiate」、「 "fortimate" "fortime" "fortime" "fortime"、「 "futimate"」などの言葉で識別できます。 「可能性が高い」、「5月」、「必須」、「意志」、および将来の期間への同様の言及。これらの声明には、実際の結果が私たちが期待するものとは大きく異なる可能性のある多くのリスクと不確実性があります。将来の見通しに関する記述の例には、とりわけ、当社の事業および事業計画に関連する情報、Ekterly®（Sebetralstat）の商業化の取り組みの成功、Sebetralstatの外国の規制承認をうまく獲得する能力、Sebetralstatの安全性と有効性に関する期待の期待、および臨床研究の臨床研究能力の臨床研究能力の完了私たちのKonfident-SSおよびKonfident-KID試験、およびHAEを治療する能力の能力を含む研究。当社の事業および財務結果に影響を与える可能性のある潜在的なリスク要因に関する詳細情報は、2024年4月30日に終了した年度10-Kに関する年次報告書、フォーム10-Qに関する四半期報告書、および証券取引委員会で時々行う可能性のある他の報告書など、証券取引委員会への提出書類で詳しく説明されています。私たちは、新しい情報、将来の開発などの結果として、書かれたものであろうと口頭であろうと、書面であろうと口頭であろうと、将来の見通しの声明を公に更新する義務を負いません。 colspan = "1" rowspan = "1">

    1busse pj、et al。 Jアレルギークリンイムノールプラクティス。 2021; 9（1）：132–150.e3。 doi：10.1016/j.jaip.2020.08.046。

    2 Riedl Ma、et al。遺伝性血管浮腫攻撃のオンデマンド治療のための経口セブトラルステート。 N Engl J Med。 2024; 391（1）：32–43。 HOVER：UNDERLINE FOCUS：UNDERLINE ACTIVE：UNDERLINE Transition-Colors HOVER：TEXT-PRIMARY "href =" https://www.instagram.com/businesswire "ターゲット=" _ blank "aria-label =" instagram link "> 出典：Kalvista Pharmaceuticalss、Inc。

    投稿しました : 2025-07-08 12:00

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