FDA meluluskan Ekterly (Sebetralstat) rawatan on-permintaan pertama dan satu-satunya untuk Angioedema keturunan (HAE)

Ikuti Drugslib di

FDA meluluskan Ekterly (Sebetralstat) rawatan pertama dan satu-satunya lisan atas permintaan untuk keturunan angioedema (hae)

Cambridge, Mass. & Salisbury, England, 7 Julai, 2025 Pentadbiran (FDA) telah meluluskan Ekterly (Sebetralstat), sebuah perencat plasma kallikrein novel, untuk rawatan serangan akut angioedema keturunan (HAE) pada pesakit dewasa dan kanak -kanak berumur 12 tahun ke atas. Ekterly adalah rawatan on-demand pertama dan satu-satunya untuk Hae.

"Kelulusan FDA Ekterly adalah momen yang menentukan untuk orang yang tinggal bersama Hae," kata Ben Palleiko, Ketua Pegawai Eksekutif Kalvista. "Ekterly membolehkan orang ramai untuk merawat serangan ketika gejala -gejala bermula, di mana sahaja mereka berada. Kelulusan ini menegaskan kekuatan sains dan komitmen yang mendalam kepada masyarakat Hae. menyampaikannya kepada orang-orang yang memerlukannya. "

" Sebagai terapi atas permintaan yang pertama ditadbir untuk serangan HAE, Ekterly menyediakan pesakit dan pakar perubatan dengan pendahuluan yang penting dan selamat datang dalam pilihan rawatan HAE, "kata Anthony J. Castaldo, Ketua Pegawai Eksekutif A.S..

Sebelum kelulusan Ekterly, semua pilihan rawatan HAE atas permintaan yang diluluskan di A.S. memerlukan pentadbiran intravena atau subkutaneus, yang membawa beban rawatan yang signifikan.1 Walaupun dengan penggunaan profilaksis jangka panjang, kebanyakan orang yang hidup. Pilihan rawatan yang dapat memberikan kemerdekaan dan kawalan yang lebih besar untuk menguruskan keadaan mereka, "kata Marc A. Riedl, MD, Profesor Perubatan dan Pengarah Klinikal, Pusat Persatuan Angioedema Herediter A.S. di University of California, San Diego, dan penyiasat untuk percubaan fasa Konfident 3. "Sehingga kini, rawatan atas permintaan bergantung kepada pentadbiran subkutaneus atau intravena yang suntikan, sering mengakibatkan campur tangan yang tertunda. Memiliki pilihan lisan memberi kuasa kepada pesakit untuk merawat serangan awal, yang sejajar dengan garis panduan rawatan dan memajukan matlamat kami sebagai doktor untuk mengurangkan beban penyakit keseluruhan."

Keberkesanan dan keselamatan Ekterly ditubuhkan oleh hasil dari Kalvista's Fasa 3 Konfident Clinical Trial, yang merupakan program percubaan klinikal terbesar yang pernah dijalankan di HAE. Data dari Konfident telah diterbitkan dalam New England Journal of Medicine pada bulan Mei 2024, menunjukkan bahawa keletihan yang lebih cepat mencapai kelegaan gejala yang lebih cepat, pengurangan keterukan serangan, dan resolusi serangan daripada plasebo, dan telah diterima dengan baik dengan profil keselamatan yang serupa dengan plasebo.2 Percubaan Rawak 136 Pesakit HAE dari 66 tapak klinikal di seluruh 20 negara. Keputusan ini disokong lagi oleh percubaan lanjutan label terbuka-dunia yang lebih nyata, yang pada September 2024, menunjukkan bahawa pesakit yang membolehkan pesakit merawat serangan dalam median selama 10 minit berikutan permulaan. Data terbaru dari Konfident-S menunjukkan bahawa permulaan pelepasan gejala berlaku dalam median 1.3 jam di antara serangan yang melibatkan laring, perut, dan serangan terobosan di kalangan pesakit yang menerima profilaksis jangka panjang. Profil keselamatan Ekterly 600 mg di Konfident-S, dalam jumlah serangan yang lebih besar (> 1700), konsisten dengan yang diperhatikan dalam Konfident. Sebagai sebahagian daripada komitmen syarikat untuk menyokong pesakit, Kalvista telah menubuhkan Kalvista Cares ™, program sokongan pesakit yang komprehensif yang menawarkan perkhidmatan dan sumber yang diperibadikan untuk individu yang layak. Ini termasuk bantuan dengan menavigasi perlindungan insurans, sokongan akses, dan bantuan berterusan sepanjang perjalanan rawatan.

Untuk maklumat lanjut, lawati Ekterly.com.

Mengenai keturunan Angioedema

Angioedema keturunan (HAE) adalah penyakit genetik yang jarang berlaku yang mengakibatkan kekurangan atau disfungsi dalam protein inhibitor c1 esterase (C1INH) dan pengaktifan yang tidak terkawal sistem kallikrein-kinin. Orang yang hidup dengan HAE mengalami serangan yang menyakitkan dan melemahkan pembengkakan tisu di pelbagai lokasi badan yang boleh mengancam nyawa bergantung kepada kawasan yang terjejas. Garis panduan rawatan mengesyorkan merawat serangan seawal mungkin untuk mengelakkan perkembangan bengkak dan memendekkan masa untuk menyerang resolusi, dan untuk mempertimbangkan rawatan untuk semua serangan, tanpa mengira lokasi anatomi atau keparahan. oleh FDA A.S. untuk merawat serangan akut angioedema keturunan (HAE) pada orang yang berumur 12 tahun ke atas. Dengan kajian yang berterusan meneroka penggunaannya pada kanak -kanak berusia dua hingga 11 tahun dan pelbagai aplikasi pengawalseliaan yang ditinjau di pasaran global utama, Ekterly mempunyai potensi untuk menjadi terapi asas untuk pengurusan HAE di seluruh dunia.

Petunjuk dan maklumat keselamatan yang penting

Apa itu Ekterly (SebetralStat)? Ekterly adalah ubat preskripsi yang digunakan untuk merawat serangan secara tiba -tiba (akut) angioedema keturunan (HAE) pada orang dewasa dan kanak -kanak berumur 12 tahun ke atas. Ia tidak diketahui sama ada Ekterly selamat dan berkesan pada kanak -kanak di bawah umur 12 tahun.

Maklumat keselamatan penting

Sebelum mengambil Ekterly, beritahu penyedia penjagaan kesihatan anda tentang semua keadaan perubatan anda, termasuk jika anda: Ia tidak diketahui sama ada Ekterly boleh membahayakan bayi anda yang belum lahir.

  • sedang menyusu atau merancang untuk menyusu. Ia tidak diketahui jika Ekterly masuk ke dalam susu ibu anda. Bercakap dengan penyedia penjagaan kesihatan anda tentang cara terbaik untuk memberi makan bayi anda semasa mengambil Ekterly.
  • Mempunyai masalah hati.

    Beritahu penyedia penjagaan kesihatan anda tentang semua ubat yang anda ambil, termasuk ubat preskripsi dan over-the-counter, vitamin, dan suplemen herba. Mengambil Ekterly dengan ubat -ubatan lain yang lain boleh menyebabkan kesan sampingan atau mempengaruhi seberapa baik ubat -ubatan atau ubat -ubatan lain. Terutama beritahu penyedia penjagaan kesihatan anda jika anda mengambil apa -apa yang berikut, kerana penggunaannya dengan Ekterly tidak disyorkan: itraconazole, phenytoin, efavirenz.

    Ketahui ubat -ubatan yang anda ambil. Simpan senarai mereka untuk menunjukkan penyedia penjagaan kesihatan atau ahli farmasi anda apabila anda mendapat ubat baru.

    Apakah kesan sampingan yang mungkin dari Ekterly?

    Untuk maklumat lanjut, tanya penyedia penjagaan kesihatan anda atau ahli farmasi. Bercakap dengan doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan mengenai kesan sampingan.

    Anda digalakkan untuk melaporkan kesan sampingan yang berkaitan dengan produk Kalvista dengan menghubungi 1-855-258-4782. Jika anda lebih suka, anda boleh menghubungi Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) secara langsung. Lawati www.fda.gov/medwatch atau hubungi 1-800-fda-1088. Terapi lisan yang berubah-ubah untuk individu yang terjejas oleh penyakit langka dengan keperluan yang tidak terpenuhi. Di A.S., pasaran Kalvista Ekterly®, rawatan on-permintaan pertama dan satu-satunya untuk angioedema keturunan (HAE). Syarikat mempunyai pelbagai aplikasi pengawalseliaan yang ditinjau di pasaran global utama. Untuk maklumat lanjut mengenai Kalvista, sila layari www.kalvista.com dan ikuti kami di LinkedIn, X, Facebook dan Instagram.

    Kenyataan yang berpandangan ke hadapan Siaran akhbar ini mengandungi pernyataan "berpandangan ke hadapan" dalam pengertian peruntukan pelabuhan yang selamat dari Akta Pembaharuan Litigasi Swasta A.S. pada tahun 1995. "Kemungkinan," "May," "harus," "akan" dan rujukan serupa untuk tempoh masa depan. Kenyataan ini tertakluk kepada banyak risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan hasil sebenar berbeza secara material dari apa yang kita harapkan. Contoh-contoh penyata yang berpandangan ke hadapan termasuk, antara lain, maklumat yang berkaitan dengan rancangan perniagaan dan perniagaan kami, kejayaan usaha kami untuk mengkomersialkan Ekterly® (Sebetralstat), keupayaan kami untuk mendapatkan kelulusan pengawalseliaan asing untuk Commination dan keberkesanan kami. Kajian klinikal, termasuk ujian Konfident-S dan Konfident-KID kami, dan keupayaan Ekterly untuk merawat HAE. Maklumat lanjut mengenai faktor risiko yang berpotensi yang boleh menjejaskan hasil perniagaan dan kewangan kami terperinci dalam pemfailan kami dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa, termasuk dalam Laporan Tahunan kami mengenai Borang 10-K untuk tahun yang berakhir pada 30 April 2024, laporan suku tahunan kami mengenai Borang 10-Q, dan laporan kami yang lain yang kami dapat dari semasa ke semasa dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini sebarang pernyataan yang berpandangan ke hadapan, sama ada ditulis atau lisan, yang boleh dibuat dari semasa ke semasa, sama ada sebagai hasil daripada maklumat baru, perkembangan masa depan atau sebaliknya. Rowspan = "1">

    1busse PJ, et al. J Alergi Klinik Immunol Pract. 2021; 9 (1): 132-150.E3. doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.

    2 Riedl MA, et al. Sebetralstat lisan untuk rawatan atas permintaan serangan angioedema keturunan. N Engl J Med. 2024; 391 (1): 32-43. Hiasan-2 Bergegar: Bawah fokus: garis bawah aktif: menggariskan warna peralihan hover: teks-primary "href =" https://www.instagram.com/businesswire "target =" _ blank "aria-babel =" link "Instagram"

    Disiarkan : 2025-07-08 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular