FDA keurt Ekterly goed (Sebetterstat) de eerste en enige orale on-demand behandeling voor erfelijke angio-oedeem (HAE)

Volg Drugslib op

FDA Approves Ekterly (sebetralstat) the First and Only Oral On-demand Treatment for Hereditary Angioedema (HAE)

CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, England, July 7, 2025 (BUSINESS WIRE)--KalVista Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: KALV) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) heeft Ekterly (Sebetterstat), een nieuwe plasma kallikrein -remmer, goedgekeurd voor de behandeling van acute aanvallen van erfelijke angio -oedeem (HAE) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Ekterly is de eerste en enige orale on-demand behandeling voor hae.

"De FDA -goedkeuring van Ekterly is een bepalend moment voor mensen die met Hae leven," zei Ben Palleiko, CEO van Kalvista. “Ekterly enables people to treat attacks the moment symptoms begin, wherever they are. This approval affirms the strength of our science and deep commitment to the HAE community. I am profoundly grateful to the KalVista team for their dedication and perseverance, and to the patients and healthcare providers, as well as the HAEA and HAEi, for making this possible. Ekterly has the potential to become the foundational treatment for HAE, and our focus now gaat het leveren aan de mensen die het nodig hebben. ”

“ Als de eerste oraal toegediende on-demand therapie voor HAE-aanvallen, biedt Ekterly patiënten en artsen een belangrijke en welkome vooruitgang in HAE-behandelingsopties, "zei Anthony J. Castaldo, chief executive officer van de Amerikaanse Hereditaire angi-oedema.

Voorafgaand aan de goedkeuring van Ekterly, alle on-demand HAE-behandelingsopties goedgekeurd in de VS Vereiste intraveneuze of subcutane administratie, die een belangrijke behandelingslast draagt.1 Zelfs met het gebruik van langdurige profylaxe-profylaxe als een preventieve therapie, zijn de meeste mensen die een belangrijke toegang hebben om te leven met een belangrijke toegang tot mensen, een belangrijk moment om te leven met een belangrijke toegang tot mensen. Hae Een behandelingsoptie die meer onafhankelijkheid en controle zou kunnen bieden over het beheer van hun toestand, ”zei Marc A. Riedl, MD, hoogleraar geneeskunde en klinisch directeur, U.S. Hereditle Angioedema Association Center aan de Universiteit van Californië, San Diego, en een onderzoeker voor de Konfident Phase 3 -proef. "Tot nu toe vertrouwde een on-demand-behandeling op injecteerbare subcutane of intraveneuze toediening, vaak resulterend in vertraagde interventie. Het hebben van een orale optie stelt patiënten in staat om aanvallen vroeg te behandelen, die aansluiten bij behandelingsrichtlijnen en ons doel als artsen bevordert om de algehele last van ziekte te verminderen."

De werkzaamheid en veiligheid van Ekterly werd vastgesteld door de resultaten van Kalvista's Fase 3 Konfident Clinical Trial, het grootste klinische proefprogramma dat ooit in HAE werd uitgevoerd. Gegevens van Konfident werden in mei 2024 gepubliceerd in het New England Journal of Medicine, waaruit blijkt dat Ekterly aanzienlijk snellere symptoomverlichting, vermindering van de ernst van de aanvals en aanvalsresolutie en een placebo bereikte, en werd goed verdragen met een veiligheidsprofiel vergelijkbaar met een placebo.2 De studie gerandomiseerde 136 HAE-patiënten van 66 klinische locaties over 20 landen. Deze resultaten werden verder ondersteund door de meer real-world Konfident-S Open-Label Extension Trial, die vanaf september 2024 aantoonde dat Ekterly patiënten in staat stelde aanvallen te behandelen in een mediaan van 10 minuten na het begin. De meest recente gegevens van Konfident-S laten zien dat het begin van de symptoomverlichting plaatsvond in een mediaan van 1,3 uur bij aanvallen waarbij het strottenhoofd, de buik en voor doorbraakaanvallen waren bij patiënten die op lange termijn profylaxie krijgen. Het veiligheidsprofiel van Ekterly 600 mg in Konfident-S, in een veel groter aantal aanvallen (> 1700), was consistent met dat waargenomen in Konfident.

Kalvista zal onmiddellijk in de VS lanceren en artsen kunnen vandaag beginnen met het schrijven van recepten. Als onderdeel van de toewijding van het bedrijf om patiënten te ondersteunen, heeft Kalvista Kalvista Cares ™ opgericht, een uitgebreid patiëntenondersteuningsprogramma dat gepersonaliseerde diensten en middelen biedt voor in aanmerking komende personen. Dit omvat hulp bij het navigeren van verzekeringsdekking, toegangsondersteuning en voortdurende hulp tijdens de behandelingsreis.

Ga voor meer informatie naar Ekterly.com.

over erfelijke angio -oedeem

Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een zeldzame genetische ziekte die resulteert in een tekort of disfunctie in het C1-esteraseremmer (C1INH) eiwit en daaropvolgende ongecontroleerde activering van het Kallikrein-Kinin-systeem. Mensen die leven met Hae ervaren pijnlijke en slopende aanvallen van weefselzwelling op verschillende locaties van het lichaam die levensbedreigend kunnen zijn, afhankelijk van het getroffen gebied. Behandelingsrichtlijnen bevelen aan om aanvallen zo vroeg mogelijk te behandelen om de voortgang van zwelling te voorkomen en de tijd te verkorten om de resolutie aan te vallen, en om de behandeling voor alle aanvallen te overwegen, ongeacht de anatomische locatie of ernst.

over Ekral (SebetralStat) aartly (sebetralstat), een nieuwe plasma kalleker, is de eerste en alleen aldus Door de Amerikaanse FDA voor de behandeling van acute aanvallen van erfelijke angio -oedeem (HAE) bij mensen van 12 jaar en ouder. Met voortdurende studies die het gebruik ervan bij kinderen van twee tot 11 jaar en meerdere regelgevende toepassingen worden onderzocht die worden beoordeeld in belangrijke wereldmarkten, heeft Ekterly het potentieel om de fundamentele therapie voor HAE -management wereldwijd te worden.

indicatie en belangrijke veiligheidsinformatie

Wat is Ekterly (Sebetralstat)? KTERLY is een voorgeschreven medicijn dat wordt gebruikt om plotselinge (acute) aanvallen van erfelijke angio -oedeem (HAE) te behandelen bij volwassenen en kinderen van 12 jaar en ouder. Het is niet bekend of Ekterly veilig en effectief is bij kinderen jonger dan 12 jaar.

Belangrijke veiligheidsinformatie

Voordat u Eartterly gebruikt, vertel uw zorgverlener over al uw medische aandoeningen, inclusief als u:

  • zwanger zijn of planning om zwanger te worden. Het is niet bekend of Ekterly je ongeboren baby kan schaden.
  • zijn borstvoeding geven of zijn van plan borstvoeding te geven. Het is niet bekend of Ekterly in uw moedermelk gaat. Praat met uw zorgverlener over de beste manier om uw baby te voeden terwijl u Ekterly neemt.
  • hebben leverproblemen.

    • Vertel uw zorgverlener over alle medicijnen die u gebruikt, inclusief recept en vrij verkrijgbare medicijnen, vitamines en kruidensupplementen. Het nemen van Ekterly met bepaalde andere medicijnen kan bijwerkingen veroorzaken of beïnvloeden hoe goed Kterly of de andere medicijnen werken. Vertel het vooral aan uw zorgverlener als u een van de volgende volgt, omdat het gebruik met Ekterly niet wordt aanbevolen: itraconazol, fenytoïne, efavirenz.

    Ken de medicijnen die u neemt. Houd een lijst bij om uw zorgverlener of apotheker te laten zien wanneer u een nieuw medicijn krijgt.

    Wat zijn de mogelijke bijwerkingen van Ekterly?

    De meest voorkomende bijwerkingen van Ekterly omvatten hoofdpijn. Vraag het aan uw zorgverlener of apotheker voor meer informatie. Praat met uw arts voor medisch advies over bijwerkingen.

    U wordt aangemoedigd om bijwerkingen met betrekking tot Kalvista-producten te melden door te bellen naar 1-855-258-4782. Als u liever hebt, kunt u rechtstreeks contact opnemen met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Visit www.fda.gov/medwatch or call 1-800-FDA-1088.

    About KalVista Pharmaceuticals, Inc. KalVista Pharmaceuticals, Inc., is a global biopharmaceutical company dedicated to developing and delivering levensveranderende orale therapieën voor personen die getroffen zijn door zeldzame ziekten met aanzienlijke onvervulde behoeften. In de VS markeert Kalvista Ekterly®, de eerste en enige orale on-demand behandeling voor erfelijke angio-oedeem (HAE). Het bedrijf heeft meerdere wettelijke toepassingen die worden beoordeeld op belangrijke wereldmarkten. Ga voor meer informatie over Kalvista naar www.kalvista.com en volg ons op LinkedIn, X, Facebook en Instagram.

    toekomstgerichte verklaringen Dit persbericht bevat "toekomstgerichte" verklaringen in de zin van de Safe Harbor-bepalingen van de Amerikaanse private securities Litigation Reform Act van 1995. Voorwaarts ogende verklaringen kunnen worden geïdentificeerd door woorden zoals: "Anticiperen", "intend", "in de eerste plaats", "Toekomst", "Toekomst", "Strategie" " "Waarschijnlijk", "May", "MOET" "Will" en soortgelijke verwijzingen naar toekomstige periodes. Deze verklaringen zijn onderworpen aan tal van risico's en onzekerheden die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten materieel verschillen van wat we verwachten. Examples of forward-looking statements include, among others, information relating to our business and business plans, the success of our efforts to commercialize EKTERLY® (sebetralstat), our ability to successfully obtain foreign regulatory approvals for sebetralstat, our expectations about the safety and efficacy of sebetralstat and our other product candidates, the timing of clinical trials and their results, our ability to commence clinical studies or complete ongoing clinical studies, inclusief onze Konfident-S en Konfident-Kid-proeven, en het vermogen van Ekterly om Hae te behandelen. Meer informatie over potentiële risicofactoren die van invloed kunnen zijn op onze zakelijke en financiële resultaten, wordt gedetailleerd gedetailleerd in onze archieven bij de Securities and Exchange Commission, inclusief in ons jaarverslag over formulier 10-K voor het jaar eindigend op 30 april 2024, onze driemaandelijkse rapporten over formulier 10-Q en onze andere rapporten die we van tijd tot tijd kunnen maken met de Securities and Exchange Commission. We nemen geen verplichting op zich om een toekomstgerichte verklaring, of het nu schriftelijk of mondeling, van tijd tot tijd kan worden afgelegd, publiekelijk bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige ontwikkelingen of anderszins.

    1Busse PJ, et al. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021; 9 (1): 132–150.E3. doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.

    2 riedl MA, et al. Orale sebebelstat voor on-demand behandeling van erfelijke angio-oedeemaanvallen. N Engl J Med. 2024; 391 (1): 32–43.

    Bron: Kalvista Pharmaceutics, Inc. Inc., Inc., Inc. Inc., Inc., Inc., Inc., Inc. Inc..

    Geplaatst : 2025-07-08 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden