FDA zatwierdza Ekterly (Sebetralstat) Pierwsze i jedyne doustne leczenie na żądanie dziedzicznego obrzęku na angio (HAE)

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza Ekterly (Sebetralstat) Pierwsze i jedyne doustne leczenie na żądanie dziedzicznego obrzęku na angioedę (HAE)

Cambridge, Mass. & Salisbury, Anglia, 7 lipca 2025 r. (Drut biznesowy)-Kalvista Pharmaceuticals, Inc. (FDA) zatwierdziło Ekterly (Sebetralstat), nowy inhibitor Kallikrein w osoczu, do leczenia ostrych ataków dziedzicznego obrzęku na angio (HAE) u pacjentów dorosłych i pediatrycznych w wieku 12 lat i starszych. Ekterly jest pierwszym i jedynym doustnym leczeniem na żądanie Hae.

„Zatwierdzenie FDA Ekterly jest decydującym momentem dla osób żyjących z Hae”, powiedział Ben Palleiko, CEO Kalvista. „Ekterly umożliwia ludziom leczenie ataków, w którym rozpoczynają się objawy, gdziekolwiek się znajdują. To zatwierdzenie potwierdza siłę naszej nauki i głębokie zaangażowanie w społeczność HAE. Jestem głęboko wdzięczny zespołowi Kalvista za ich poświęcenie i wytrwałość, a także pacjentom i opiece zdrowotnej, a także Haea i Haei, za to, że to możliwe. Stały się opłacaniem dla Hae, jest to, że jest naszym Focus, jest to, że jest to, że jest to nasze focus, a nasza koncentra Dostarczając go ludziom, którzy tego potrzebują. ”

„ Jako pierwsza podawana doustnie terapia na żądanie ataków HAE, EKTERLY zapewnia pacjentom i lekarzom ważny i mile widziany postęp w opcjach leczenia HAE ”, powiedział Anthony J. Castaldo, dyrektor generalny amerykańskiego stowarzyszenia dziedzicznego zrujanina.

Przed zatwierdzeniem Ekterly'ego wszystkie opcje leczenia HAE na żądanie zatwierdzone w USA wymagały podawania dożylnego lub podskórnego, co zawiera znaczne obciążenie leczenia.1 Nawet przy użyciu długoterminowej profilaktyki jako terapii zapobiegawczej, to większość osób żyjących z HAe nadal ma atakki i wymaga ataków gotowych do dostępu do zakłóceń. Hae opcja leczenia, która mogłaby zapewnić większą niezależność i kontrolę nad zarządzaniem ich stanem ” - powiedział Marc A. Riedl, profesor medycyny i dyrektor kliniczny, amerykańskie Centrum Stowarzyszenia Animiotema na Anigioedie na University of California, San Diego oraz badacz badania Faza 3 Konfigent. „Do tej pory leczenie na żądanie polegało na podawaniu podskórnym lub dożylnym, często powodując opóźnioną interwencję. Posiadanie opcji ustnej umożliwia pacjentom wczesne leczenie ataków, co jest zgodne z wytycznymi leczenia i rozwija nasz cel jako lekarzy w celu zmniejszenia ogólnego obciążenia choroby.”

Skuteczność i bezpieczeństwo Ekterly zostały ustanowione przez wyniki z fazy 3 -fazy fazy 3 -fazowego badania klinicznego, które było największym programem badań klinicznych, jakie kiedykolwiek przeprowadzono w HAE. Dane z konfiguracji zostały opublikowane w New England Journal of Medicine w maju 2024 r., Co pokazuje, że ekterly osiągnęło znacznie szybszą ulgę objawów, zmniejszenie nasilenia ataku i rozdzielczość ataku niż placebo, i były dobrze tolerowane z profilem bezpieczeństwa podobnym do placebo.2 Badanie randomizowało 136 pacjentów z 66 miejsc klinicznych w 20 krajach. Wyniki te zostały dodatkowo poparte przez bardziej rzeczywiste badanie rozszerzenia otwartego labelowego Konfident-S, które od września 2024 r. Wykazało, że Ekterly umożliwiło pacjentom leczenie ataków w medianie 10 minut po wystąpieniu. Najnowsze dane z konfigurów-S pokazują, że początek ulgi objawów nastąpiło w medianie 1,3 godziny wśród ataków z udziałem krtani, brzucha i przełomowych ataków wśród pacjentów otrzymujących długoterminową profilaktykę. Profil bezpieczeństwa Ekterly 600 mg w Konfident-S, w znacznie większej liczbie ataków (> 1700), był spójny z obserwowanym w Konfigurowaniu.

Kalvista wystrzeli się natychmiast w Stanach Zjednoczonych, a lekarze mogą zacząć pisać dziś recepty. W ramach zaangażowania firmy we wspieranie pacjentów Kalvista ustanowiła Kalvista Cares ™, kompleksowy program wsparcia pacjentów, który oferuje spersonalizowane usługi i zasoby dla kwalifikujących się osób. Obejmuje to pomoc w nawigacji ubezpieczeniowej, wsparciu dostępu i bieżącej pomocy w trakcie traktowania.

Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź ekterly.com.

o dziedzicznym obrzęku na angioedem

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) jest rzadką chorobą genetyczną, powodującą niedobór lub dysfunkcję w białku inhibitora esterazy C1 (C1INH), a następnie niekontrolowanej aktywacji układu Kallikrein-Kinina. Ludzie mieszkający z HAE doświadczają bolesnych i wyniszczających ataków obrzęku tkanek w różnych lokalizacjach ciała, które mogą zagrażać życiu w zależności od dotkniętego obszarem. Wytyczne dotyczące leczenia zalecają leczenie ataków tak wcześnie, jak to możliwe, aby zapobiec postępowi obrzęku i skrócenie czasu na atak ataku oraz rozważyć leczenie wszystkich ataków, niezależnie od lokalizacji lub nasilenia anatomicznego.

o tym, że inhikrein inhikrein to Ekterly (Sebetralstat) ekterly (SEBETRALSTAT). Zatwierdzony przez amerykańską FDA do leczenia ostrych ataków dziedzicznego obrzęku naczyniowo -pogotowia (HAE) u osób w wieku 12 lat i starszych. Dzięki ciągłym badaniom badającym jego zastosowanie u dzieci w wieku od dwóch do 11 lat i wielu zastosowań regulacyjnych przeglądanych na kluczowych rynkach globalnych, Ekterly może stać się fundamentalną terapią zarządzania HAE na całym świecie.

Wskazanie i ważne informacje o bezpieczeństwie

Co to jest Ekterly (Sebetralstat)? Ekterly jest lekiem na receptę stosowanym w leczeniu nagłych (ostrych) ataków dziedzicznego obrzęku naczyniowego (HAE) u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych. Nie wiadomo, czy Ekterly jest bezpieczny i skuteczny u dzieci poniżej 12 roku życia.

Ważne informacje o bezpieczeństwie

Przed przyjmowaniem ekterly powiedz swojemu dostawcy opieki zdrowotnej o wszystkich swoich schorzeniach, w tym jeśli:

  • karmią piersią lub planują karmienie piersią. Nie wiadomo, czy Ekterly przechodzi do mleka matki. Porozmawiaj ze swoim dostawcą opieki zdrowotnej o najlepszym sposobie karmienia dziecka podczas przyjmowania ekterly.
  • mają problemy z wątrobą.

    • Powiedz swojemu dostawcy opieki zdrowotnej o wszystkich przyjmowanych lekach , w tym na receptę i leki bez recepty, witaminy i suplementy ziołowe. Przyjmowanie ekterly z niektórymi innymi lekami może powodować skutki uboczne lub wpływać na to, jak dobrze działają sztuczne lub inne leki. Zwłaszcza powiedz swojemu dostawcy opieki zdrowotnej, jeśli weźmiesz pod uwagę którekolwiek z poniższych, ponieważ ich użycie z Ekterly nie jest zalecane: itrakonazol, fenytoina, Efawirenz.

    Znasz leki. Zachowaj ich listę, aby pokazać swojego dostawcę opieki zdrowotnej lub farmaceutę, gdy otrzymasz nowy lek.

    Jakie są możliwe skutki uboczne Ekterly?

    Najczęstsze skutki uboczne Ekterly obejmują ból głowy. Aby uzyskać więcej informacji, zapytaj swojego dostawcę opieki zdrowotnej lub farmaceuty. Porozmawiaj z lekarzem, aby uzyskać porady medyczne na temat skutków ubocznych.

    Zachęcamy do zgłaszania skutków ubocznych związanych z produktami Kalvista, dzwoniąc pod numer 1-855-258-4782. Jeśli wolisz, możesz bezpośrednio skontaktować się z U.S. Food and Drug Administration (FDA). Odwiedź www.fda.gov/medwatch lub zadzwoń 1-800-FDA-1088.

    O firmie Kalvista Pharmaceuticals, inc. Kalvista Pharmaceuticals. zmieniające życie terapie doustne dla osób dotkniętych rzadkimi chorobami o znacznych niezaspokojonych potrzebach. W Stanach Zjednoczonych rynki Kalvista Ekterly®, pierwsze i jedyne doustne leczenie dziedzicznego obrzęku na angio (HAE). Firma ma wiele rozpatrywanych aplikacji regulacyjnych na kluczowych rynkach globalnych. Aby uzyskać więcej informacji o Kalvista, odwiedź www.kalvista.com i śledź nas na LinkedIn, X, Facebooku i Instagramie.

    Forward-Looking Statements This press release contains "forward-looking" statements within the meaning of the safe harbor provisions of the U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements can be identified by words such as: "anticipate," "intend," "plan," "goal," "seek," "believe," "project," "estimate," "expect," "strategy," "future," „Prawdopodobne”, „maj”, „powinien”, „będzie” i podobne odniesienia do przyszłych okresów. Oświadczenia te podlegają licznym ryzyku i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki różnią się istotnie od tego, czego oczekujemy. Przykłady oświadczeń dotyczących przyszłości obejmują między innymi informacje dotyczące naszych planów biznesowych i biznesu, sukces naszych wysiłków na rzecz komercjalizacji EKTERLY® (SEBETRALSTAT), naszą zdolność do skutecznego uzyskiwania zagranicznych zatwierdzeń regulacyjnych dla Sebetralstat, nasze oczekiwania na temat bezpieczeństwa i skuteczności Sebetalstat i naszych innych kandydatów na produkt i innych kandydatów na produkt i innych produktów. Badania, w tym nasze próby Konfident-S i Konfigurowanie KONDIND, oraz zdolność do leczenia HAE. Dalsze informacje na temat potencjalnych czynników ryzyka, które mogą wpływać na nasze wyniki biznesowe i finansowe, są szczegółowo opisane w naszych aktach do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, w tym w naszym raporcie rocznym na formularzu 10-K w roku zakończonym 30 kwietnia 2024 r., Kwartalne raporty na temat formularza 10-Q oraz w naszych innych doniesieniach, że możemy od czasu do czasu składać Komisję Papierów Wartościowych i Giełd. Nie podejmujemy obowiązku publicznego aktualizacji jakiegokolwiek wyglądu przyszłościowego, pisemnego lub ustnego, które można od czasu do czasu składać, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych osiągnięć lub innych. Rowspan = "1">

    1Busse PJ, i in. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021; 9 (1): 132–150.E3. doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.

    2 riedl ma, i in. Doustne Sebetralstat do leczenia dziedzicznych ataków obrzęku na angio. N Engl J Med. 2024; 391 (1): 32–43.

    Wysłano : 2025-07-08 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe