FDA aprobă Ekterly (Sebetralstat) Primul și singurul tratament oral la cerere pentru angioedem ereditar (HAE)

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Ekterly (Sebetralstat) primul și singurul tratament oral la cerere pentru angioedem ereditar (HAE)

Cambridge, Mass. & Salisbury, Anglia, 7 iulie, 2025 (Business Wire)-Kalvista Pharmaceuticals, Inc. Administrarea (FDA) a aprobat Ekterly (Sebetralstat), un nou inhibitor plasmatic de kallikrein, pentru tratamentul atacurilor acute ale angioedemului ereditar (HAE) la pacienții adulți și pediatrici cu vârsta de 12 ani și mai mari. Ekterly este primul și singurul tratament oral la cerere pentru Hae.

„Aprobarea FDA a Ekterly este un moment definitoriu pentru persoanele care trăiesc cu Hae”, a declarat Ben Palleiko, CEO al Kalvista. „Ekterly le permite oamenilor să trateze atacurile în momentul în care încep simptomele, oriunde s -ar afla. Această aprobare afirmă puterea științei noastre și angajamentul profund față de comunitatea HAE. Sunt profund recunoscător echipei Kalvista pentru dedicația și perseverența lor, iar pacienților și furnizorilor de sănătate, precum și HAEA și Haei, pentru a face acest lucru. În ceea ce privește livrarea persoanelor care au nevoie de ea. ”

„ Ca primul administrat oral la terapie la cerere pentru atacuri HAE, Ekterly oferă pacienților și medicilor un avans important și binevenit în opțiunile de tratament HAE ”, a declarat Anthony J. Castadto, director executiv al Asociației Angioedemice Hereditare din SUA.

Prior to Ekterly’s approval, all on-demand HAE treatment options approved in the U.S. required intravenous or subcutaneous administration, which carries a significant treatment burden.1 Even with the use of long-term prophylaxis as a preventative therapy, most people living with HAE continue to have unpredictable attacks and require ready access to on-demand medication.1

“This is an important moment for patients, giving people living with Hae O opțiune de tratament care ar putea oferi o mai mare independență și control asupra gestionării stării lor ”, a declarat Marc A. Riedl, MD, profesor de medicină și director clinic, Centrul Asociației Ereditare Angioedem din SUA din Universitatea din California, San Diego și un investigator pentru studiul Konfident Faza 3. "Până în prezent, tratamentul la cerere s-a bazat pe administrarea injectabilă subcutanată sau intravenoasă, rezultând adesea într-o intervenție întârziată. Având o opțiune orală împuternicește pacienții să trateze atacurile din timp, care se aliniază cu ghidurile de tratament și avansează obiectivul nostru ca medici pentru a reduce povara generală a bolii."

Eficacitatea și siguranța Ekterly a fost stabilită prin rezultatele studiului clinic Konfident din faza 3 Kalvista, care a fost cel mai mare program de studiu clinic efectuat vreodată în HAE. Datele de la Konfident au fost publicate în New England Journal of Medicine în mai 2024, arătând că în mod ekterly a obținut o ușurare semnificativ mai rapidă a simptomelor, reducerea severității atacului și rezoluția atacului decât placebo și au fost bine tolerate cu un profil de siguranță similar cu placebo.2 Studiul a randomizat 136 de pacienți HAE din 66 de situri clinice din 20 de țări. Aceste rezultate au fost susținute în continuare de studiul de extensie open-label mai din lumea reală Konfident-S, care din septembrie 2024, a arătat că ekterly a permis pacienților să trateze atacurile într-o medie de 10 minute după debut. Cele mai recente date de la Konfident-S arată că începutul ameliorării simptomelor a avut loc într-o medie de 1,3 ore în rândul atacurilor care implică laringe, abdomen și pentru atacuri descoperite în rândul pacienților care au primit profilaxie pe termen lung. Profilul de siguranță al Ekterly 600 mg în Konfident-S, într-un număr mult mai mare de atacuri (> 1700), a fost în concordanță cu cel observat în Konfident.

Kalvista va lansa imediat în SUA imediat în SUA, iar medicii pot începe să scrie prescripții astăzi. Ca parte a angajamentului companiei de a sprijini pacienții, Kalvista a înființat Kalvista Cares ™, un program cuprinzător de asistență pentru pacienți care oferă servicii și resurse personalizate pentru persoanele eligibile. Aceasta include asistența cu navigarea acoperirii asigurărilor, asistența de acces și ajutorul continuu pe parcursul călătoriei de tratament.

Pentru mai multe informații, vizitați ekterly.com.

despre angioedema ereditară

angioedem ereditar (HAE) este o boală genetică rară care duce la deficiență sau disfuncție în proteina inhibitorului esterazei C1 (C1inH) și activarea necontrolată ulterioară a sistemului Kallikrein-kinină. Oamenii care trăiesc cu HAE experimentează atacuri dureroase și debilitante de umflare a țesuturilor în diferite locații ale corpului, care pot pune viața în pericol în funcție de zona afectată. Ghidurile de tratament recomandă tratarea atacurilor cât mai devreme posibil pentru a preveni progresia umflăturii și scurtarea timpului pentru a ataca rezoluția și pentru a lua în considerare tratamentul pentru toate atacurile, indiferent de locația sau severitatea anatomică.

despre ekterly (sebetralstat) ekterly (sebetralstat), un nou plasma kallikrein, este primul și doar olal la plasma, kallikrein, este în primul rând și doar olal la nivel de plasmă, kallikrein, în primul rând și doar olal la nivel de plasmă, kallikrein, în primul rând, doar și doar olal la nivel de plasmă, kallikrein, în primul rând și doar olal la nivelul plasmei, în primul rând, în primul rând de plasmă Terapia aprobată de FDA din SUA pentru tratamentul atacurilor acute ale angioedemului ereditar (HAE) la persoanele cu vârsta de 12 ani și mai mare. Odată cu studiile în curs de desfășurare care explorează utilizarea sa la copiii cu vârste cuprinse între doi și 11 ani și mai multe aplicații de reglementare în curs de examinare pe piețele globale cheie, Ekterly are potențialul de a deveni terapia fundamentală pentru managementul HAE la nivel mondial.

Indicație și informații importante privind siguranța

Ce este ekterly (sebetralstat)? Ekterly este un medicament pe bază de rețetă utilizat pentru a trata atacurile bruște (acute) ale angioedemului ereditar (HAE) la adulți și copii cu vârsta de 12 ani și mai mari. Nu se știe dacă Ekterly este sigur și eficient la copiii sub 12 ani.

Informații importante de siguranță

Înainte de a lua ekterly, spuneți -i furnizorului de asistență medicală despre toate condițiile medicale, inclusiv dacă sunteți:

  • sunt gravide sau intenționați să rămâneți gravidă. Nu se știe dacă Ekterly vă poate dăuna copilului nenăscut.
  • sunt alăptați sau planificați să alăptați. Nu se știe dacă ekterly trece în laptele matern. Discutați cu furnizorul dvs. de asistență medicală despre cel mai bun mod de a vă hrăni copilul în timp ce luați ekterly.
  • Aveți probleme hepatice.

    • Spuneți furnizorului dvs. de asistență medicală despre toate medicamentele pe care le luați, , inclusiv medicamentele cu prescripție medicală și fără rețea, vitamine și suplimente pe bază de plante. A lua în mod eficient cu anumite alte medicamente poate provoca efecte secundare sau poate afecta cât de bine funcționează ekterly sau celelalte medicamente. Spune -i în special furnizorului de servicii medicale dacă luați vreuna dintre următoarele, deoarece utilizarea lor cu Ekterly nu este recomandată: itraconazol, fenitoină, efavirenz.

    cunoașteți medicamentele pe care le luați. Păstrați o listă cu ei pentru a arăta furnizorul de asistență medicală sau farmacistul atunci când primiți un medicament nou.

    Care sunt posibilele efecte secundare ale ekterly?

    Cele mai frecvente efecte secundare ale ekterly includ dureri de cap. Pentru mai multe informații, întrebați furnizorul de asistență medicală sau farmacistul. Discutați cu medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare.

    Sunteți încurajat să raportați efecte secundare legate de produsele Kalvista, sunând la 1-855-258-4782. Dacă preferați, puteți contacta direct Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA). Vizitați www.fda.gov/medwatch sau apelați 1-800-FDA-1088.

    despre Kalvista Pharmaceuticals, Inc. Kalvista Pharmaceuticals, Inc. Terapii orale care schimbă viața pentru persoanele afectate de boli rare cu nevoi semnificative nesatisfăcute. În SUA, Kalvista comercializează Ekterly®, primul și singurul tratament oral la cerere pentru angioedem ereditar (HAE). Compania are mai multe aplicații de reglementare în curs de examinare pe piețele globale cheie. Pentru mai multe informații despre Kalvista, vizitați www.kalvista.com și urmați -ne pe LinkedIn, X, Facebook și Instagram.

    Forward-Looking Statements This press release contains "forward-looking" statements within the meaning of the safe harbor provisions of the U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements can be identified by words such as: "anticipate," "intend," "plan," "goal," "seek," "believe," "project," "estimate," "expect," "strategy," "future," „Probabil”, „poate”, „ar trebui”, „voință” și referințe similare la perioadele viitoare. Aceste declarații sunt supuse numeroaselor riscuri și incertitudini care ar putea determina rezultatele reale să difere semnificativ de ceea ce ne așteptăm. Examples of forward-looking statements include, among others, information relating to our business and business plans, the success of our efforts to commercialize EKTERLY® (sebetralstat), our ability to successfully obtain foreign regulatory approvals for sebetralstat, our expectations about the safety and efficacy of sebetralstat and our other product candidates, the timing of clinical trials and their results, our ability to commence clinical studies or complete ongoing clinical Studii, inclusiv studiile noastre Konfident-S și Konfident-Kid și capacitatea de a trata HAE. Informații suplimentare despre potențialii factori de risc care ar putea afecta rezultatele noastre de afaceri și financiare sunt detaliate în înregistrările noastre la Securities and Exchange Commission, inclusiv în raportul nostru anual privind formularul 10-K pentru anul încheiat la 30 aprilie 2024, rapoartele noastre trimestriale privind formularul 10-Q și celelalte rapoarte ale noastre pe care le putem face din când în când cu Securities and Exchange Commission. Nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza public vreo declarație de prospectivă, scrisă sau orală, care poate fi făcută din când în când, fie ca urmare a informațiilor noi, a evoluțiilor viitoare sau a altfel.

    1Busse PJ, și colab. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021; 9 (1): 132–150.E3. doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.

    2 Riedl MA, și colab. Sebetralstat oral pentru tratamentul la cerere a atacurilor angioedemice ereditare. N Engl J Med. 2024;391(1):32–43.
    Sursa: Kalvista Pharmaceuticals, Inc.

    Postat : 2025-07-08 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare