FDA затверджує Ектерлі (Sebetralstat) Перше і єдине оральне лікування на вимогу спадкової ангіоневроки (HAE)

Підпишіться на Drugslib

fda затверджує ekterly (sebetralstat) перше і єдине оральне лікування на вимогу спадкової ангіоедеми (Hae)

Кембридж, штат Массачусетс, і Солсбері, Англія, 7 липня 2025 (Бізнес-провід)-Kalvista Pharmaceuticals, Inc. (FDA) затвердив Ekterly (Sebetralstat), новий інгібітор Kallikrein плазми для лікування гострого напади спадкової ангіоневротими (HAE) у дорослих та педіатричних пацієнтів віком від 12 років. Ектерлі-це перше і єдине усне лікування на вимогу для Hae.

"Схвалення FDA Ekterly є визначальним моментом для людей, які живуть з Хе", - сказав Бен Паллеїко, генеральний директор Калвіста. "Ектерлі дозволяє людям лікувати напади в той момент, коли починаються симптоми, де б вони не були. Це схвалення підтверджує силу нашої науки та глибоку прихильність до спільноти Хе. надає його людям, які це потребують ".

До затвердження Ектерлі, усі варіанти лікування HAE на вимогу, затверджені в США, вимагали внутрішньовенного або підшкірного введення, яке несе значне навантаження на лікування. HAE - варіант лікування, який міг би забезпечити більшу незалежність та контроль над управлінням їх станом ", - сказав Марк А. Рідл, доктор медичних наук, професор медицини та клінічний директор, Центр Асоціації спадкових ангіорядової асоціації США в Каліфорнійському університеті, Сан -Дієго та слідчого судового розгляду фази 3. "До цих пір лікування на вимогу покладалося на ін'єкційне підшкірне або внутрішньовенне введення, що часто призводить до затримки втручання. Наявність перорального варіанту дає змогу пацієнтам рано лікувати напади, що відповідає керівництву з лікування та досягає нашої мети як лікарів зменшити загальний тягар хвороби".

Ефективність та безпека Ekterly була встановлена результатами клінічного випробування Kalvista 3 Konfident, яке було найбільшою програмою клінічних випробувань, що коли -небудь проводилася в HAE. Дані Konfident були опубліковані в журналі New England Journal of Medicine у травні 2024 року, показавши, що Ектерлі досяг значно швидшого полегшення симптомів, зменшення ступеня тяжкості атаки та вирішення атаки, ніж плацебо, і було добре переносився з профілем безпеки, подібним до плацебо.2 Випробування, рандомізованих пацієнтів з 136 HAE з 66 клінічних місць у 20 країнах. Ці результати були додатково підтримані більш реальним випробуванням на відкритому етикетці Konfident-S, яке станом на вересень 2024 року показало, що Ekterly дозволив пацієнтам лікувати напади в медіані 10 хвилин після початку. Останні дані Konfident-S показують, що початок полегшення симптомів відбулося в медіані 1,3 години серед нападів, пов’язаних із гортані, живота та для проривних нападів серед пацієнтів, які отримували довгострокову профілактику. Профіль безпеки Ekterly 600 мг у Konfident-S, у значно більшій кількості атак (> 1700), відповідав тому, що спостерігається в Konfident. У рамках прихильності компанії до підтримки пацієнтів Кальвіста створив Kalvista Cares ™, всебічну програму підтримки пацієнтів, яка пропонує персоналізовані послуги та ресурси для придатних людей. Сюди входить допомога з навігаційним страховим покриттям, підтримкою доступу та постійною допомогою протягом усієї подорожі.

Для отримання додаткової інформації відвідайте ekterly.com.

про спадкову ангіонему

Спадкова ангіоневросія (HAE)-рідкісне генетичне захворювання, що призводить до дефіциту або дисфункції в білку інгібітора естерази (C1INH) та подальшої неконтрольованої активації системи Kallikrein-кінін. Люди, які живуть з HAE, відчувають болісні та виснажливі напади на набряк тканин у різних місцях тіла, які можуть бути небезпечними для життя залежно від ураженої області. Керівні принципи лікування якомога раніше лікувати напади, щоб запобігти прогресуванню набряку та скоротити час для вирішення нападу та розглянути лікування всіх нападів, незалежно від анатомічного розташування або тяжкості. США FDA для лікування гострих нападів спадкової ангіоневроки (HAE) у людей 12 років і старше. З постійними дослідженнями, що вивчають його використання у дітей віком від двох до 11, та багаторазові регуляторні програми, що розглядаються на ключових глобальних ринках, Ектерлі має потенціал стати основоположною терапією для управління HAE у всьому світі.

індикація та важлива інформація про безпеку

Що таке ekterly (sebetralstat)? 4 Невідомо, чи є Ектерлі безпечним та ефективним у дітей до 12 років.

Важлива інформація про безпеку

Перед тим, як приймати ретельно, розкажіть своєму медичному працівнику про всі ваші медичні стани, в тому числі, якщо ви:

  • вагітні або планують завагітніти. Невідомо, чи може Ekterly завдати шкоди вашій ненародженій дитині.
  • годують грудьми або планують годувати грудьми. Невідомо, чи ектерлі переходить у ваше грудне молоко. Поговоріть зі своїм лікарем про найкращий спосіб нагодувати дитину під час прийому ектерлі.
  • Проблеми з печінкою.
    • 4 Приймання питомої з певними іншими лікарськими засобами може спричинити побічні ефекти або вплинути на те, наскільки добре працює або інші лікарські засоби. Особливо скажіть своєму медичному працівнику, якщо ви взяли будь -яке з наступного, оскільки їх використання з Ekterly не рекомендується: ітраконазол, фенітоїн, ефавіренц.

    Знайте ліки, які ви приймаєте. Зберігайте з них список, щоб показати своєму лікарню або фармацевту, коли ви отримуєте нове ліки.

    Які можливі побічні ефекти ekterly?

    Найпоширеніші побічні ефекти в ектерлі включають головний біль. Для отримання додаткової інформації запитайте свого лікаря або фармацевта. Поговоріть зі своїм лікарем для медичної поради щодо побічних ефектів.

    Вам рекомендується повідомляти побічні ефекти, пов’язані з продуктами Kalvista, зателефонувавши 1-855-258-4782. Якщо ви віддаєте перевагу, ви можете безпосередньо зв’язатися з Управлінням харчових продуктів та лікарських засобів США (FDA). Відвідайте www.fda.gov/medwatch або зателефонуйте 1-800-fda-1088. Пероральні терапії, що змінюють життя, для людей, які постраждали від рідкісних захворювань зі значними незадоволеними потребами. У США Kalvista продає Ekterly®, перше і єдине усне лікування на вимогу спадкової ангіоневроки (HAE). Компанія має кілька регуляторних програм, що переглядаються на ключових глобальних ринках. Для отримання додаткової інформації про Kalvista відвідайте www.kalvista.com та слідкуйте за нами на LinkedIn, X, Facebook та Instagram.

    перспективні заяви Цей прес-реліз містить "передові" заяви у значенні положень про безпечну гавань Положення про реформу приватних цінних паперів США 1995 р. "Ймовірно", "може", "повинен" "воля" та подібні посилання на майбутні періоди. Ці твердження підлягають численним ризикам та невизначеностям, які можуть призвести до того, що фактичні результати істотно відрізняються від того, що ми очікуємо. Examples of forward-looking statements include, among others, information relating to our business and business plans, the success of our efforts to commercialize EKTERLY® (sebetralstat), our ability to successfully obtain foreign regulatory approvals for sebetralstat, our expectations about the safety and efficacy of sebetralstat and our other product candidates, the timing of clinical trials and their results, our ability to commence clinical studies or complete ongoing clinical studies, including our Випробування Konfident-S та Konfident-kid та здатність ектерлі лікувати HAE. Додаткова інформація про потенційні фактори ризику, які можуть вплинути на наш бізнес та фінансові результати, детально описані в наших поданнях до Комісії з цінних паперів та бірж, в тому числі у нашому щорічному звіті про форму 10-К за рік, що закінчився 30 квітня 2024 року, щоквартальні звіти про форму 10-Q та інші звіти, які ми можемо час від часу робити з Часом з цінними паперами та біржовою комісією. Ми не беремо на себе зобов’язання публічно оновлювати будь-яку перспективну заяву, будь то письмову чи усну, яка може бути зроблена час від часу, будь то внаслідок нової інформації, майбутніх подій чи інших. colspan = "1" rowspan = "1">

    1busse PJ, et al. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021; 9 (1): 132–150.e3. doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.

    2 riedl ma, et al. Пероральний себетралстат для лікування спадкових нападів ангіонемати. N Engl J Med. 2024; 391 (1): 32–43.

    Джерело: Kalvista Pharmaceuticals, Inc.

    Опубліковано : 2025-07-08 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова