La FDA approva empaveli per rare malattie renali

Segui Drugslib su

di Lori Solomon HealthDay Reporter

rivisto medico da droga.com

via HealthDay

Venerdì 1 agosto 2025-La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Empaveli (PEGCETACOPLAN) come primo trattamento per la glomerulopatia C3 (C3G) o il complesso immunitario primario di membranoproliferazione con questi gravi protesi con le distorsioni rari con le distorsioni rari con le distorsioni rare e si Filtrando le unità nei reni.

L'approvazione è supportata dallo studio valoroso di Fase 3, in cui i pazienti che assumono empaveli avevano una riduzione del 68 % della proteinuria, una stabilizzazione della funzione renale e una sostanziale clearance dei depositi C3 (misurati dalla colorazione C3) rispetto al placebo. Tra i pazienti trattati con empaveli, il 71 percento ha raggiunto l'intensità di colorazione C3 zero, mostrando la clearance completa dei depositi C3. I risultati sono stati coerenti tra i pazienti adolescenti e adulti sia per C3G che per IC-MPGN primario, nonché nei pazienti C3G con recidiva di malattie post-trapianto.

Gli eventi avversi più comuni visti con empaveli sono state reazioni del sito di infusione, febbre, infiammazione dei passaggi nasali e gola, influente, tosse e nausea.

"Con lo standard di cura, i pazienti che vivono con queste malattie rare e gravi spesso progrediscono per l'insufficienza renale, che richiede una dialisi permanente e/o un trapianto di rene", ha dichiarato Carla Nester, M.D. "Data il bisogno urgente, in particolare nei bambini, l'approvazione di Empaveli segna un momento fondamentale nel trattamento delle rare malattie renali."

L'approvazione di Empaveli è stata concessa ad Apellis Pharmaceuticals.

; class = "DDC-Disclaimer"> Disclaimer: I dati statistici negli articoli medici forniscono tendenze generali e non riguardano gli individui. I singoli fattori possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni di assistenza sanitaria individuali.

Fonte: Healthday

Pubblicato : 2025-08-02 12:00

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Parole chiave popolari