Το FDA εγκρίνει το encelto (revakinagene taroretcel-lwey) για τη θεραπεία της κηλίδας telangiectasia τύπου 2 (mactel)

Ακολουθήστε το Drugslib

Η FDA εγκρίνει το encelto (revakinagene taroretcel-lwey) για τη θεραπεία της κηλίδας telangiectasia τύπου 2 (mactel)

Cumberland, R.I. (FDA), έχει εγκρίνει το Encelto (Revakinagene Taroretcel-Lwey) για τη θεραπεία της κηλίδας Telangiectasia τύπου 2 (Mactel).

Το Mactel είναι μια νευροεκφυλιστική ασθένεια του αμφιβληστροειδούς σε ενήλικες που προκαλεί προοδευτική και μη αναστρέψιμη απώλεια όρασης, επηρεάζοντας σημαντικά την ποιότητα ζωής των ασθενών. Το Encelto χρησιμοποιεί μια τεχνολογία εγκλεισμένης κυτταρικής θεραπείας που έχει σχεδιαστεί για να παρέχει συνεχώς θεραπευτικές δόσεις του ακτινωτού νευροτροφικού παράγοντα (CNTF) στον αμφιβληστροειδή για να βοηθήσει στην επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου. Η Encelto είναι η πρώτη και μοναδική θεραπεία που έχει εγκριθεί από την FDA που διατίθεται για το Mactel.

Η Encelto αναμένεται να είναι διαθέσιμη στις Ηνωμένες Πολιτείες για ασθενείς που αρχίζουν τον Ιούνιο του 2025.

"Σήμερα σηματοδοτεί ένα εξαιρετικό ορόσημο για τους ασθενείς, την κοινότητα αμφιβληστροειδούς και τη νευροτεχνία", δήλωσε ο Richard Small, διευθύνων σύμβουλος. "Θα ήθελα να εκφράσω την ευγνωμοσύνη μου στους συμμετέχοντες στην κλινική μελέτη, στους κλινικούς ερευνητές και στις ομάδες τους και σε ολόκληρη την οργάνωση νευροτεχνίας που βοήθησαν να γίνει αυτό πραγματικότητα."

"Έχω δει τον αντίκτυπο που μπορεί να έχει ο Mactel στους ασθενείς και την ποιότητα ζωής τους", δήλωσε ο Charles C. Wykoff, MD, PhD, σύμβουλοι αμφιβληστροειδούς του Τέξας, Χιούστον, TX, κλινικός ερευνητής. "Τώρα με μια εγκεκριμένη από την FDA θεραπεία, είμαι βέβαιος ότι η Encelto θα είναι σε θέση να επιβραδύνει σημαντικά την εξέλιξη της νόσου για πολλούς ασθενείς που επηρεάζονται από το Mactel, επιτρέποντάς τους την ευκαιρία να διατηρήσουν πιο λειτουργική όραση με την πάροδο του χρόνου. "Για όσους έχουν επηρεαστεί από το Mactel και για όλους όσους έχουν υποστηρίξει αυτό το ταξίδι, σήμερα προσβλέπουμε σε ένα μέλλον όπου η απώλεια όρασης από το Mactel μπορεί να επιβραδυνθεί."

Σημειώσεις των πληροφοριών συνταγογράφησης

Αυτά τα σημαντικότερα σημεία δεν περιλαμβάνουν όλες τις πληροφορίες που απαιτούνται για τη χρήση του Encelto με ασφάλεια και αποτελεσματικά. Ανατρέξτε στην ενότητα Πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης για το encelto.

encelto (revakinagene taroretcel-lwey) εμφύτευμα, για ενδοϋαλοειδές χρήση Αρχική έγκριση των ΗΠΑ: 2025

encelto είναι μια αλλογενή γονιδιακή θεραπεία με βάση την κυτταρική κυτταρική κυτταρική θεραπεία που υποδεικνύεται για τη θεραπεία των ενηλίκων με ιδιοπαθή τακού telangiectasia τύπου 2 (mactel).

μόνο για ενδοϋαλοειδές εμφύτευση. εκφράζοντας τον ανασυνδυασμένο ανθρώπινο νευροτροπικό παράγοντα (rhcntf). Πλεονεκτήματα ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Εφιστάζω μία δόση που περιέχει 200.000 έως 440.000 αλλογενή αμφιβληστροειδή επιθηλιακά κύτταρα που εκφράζουν rhcntf.

  • Γνωστή υπερευαισθησία σε ενδοθηλιακά μέσα χωρίς ορό (Endo-SFM).

    • ---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Σχετικές επιπλοκές και καθυστερημένη σκοτεινή προσαρμογή. Οι ασθενείς θα πρέπει να ενημερώνονται για να αναφέρουν σημεία ή συμπτώματα που θα μπορούσαν να συσχετιστούν με αυτά τα γεγονότα χωρίς καθυστέρηση. Μπορεί να απαιτείται πρόσθετη χειρουργική και/ή ιατρική διαχείριση. Οι υαλοειδείς αιμορραγίες που εμφανίζονται μεγαλύτερες από ένα έτος από την εμφύτευση θα μπορούσαν να είναι ένα σημάδι εξώθησης encelto. Ο χειρουργικός χώρος θα πρέπει να εξεταστεί προσεκτικά και το encelto θα πρέπει να επανατοποθετηθεί χειρουργικά εάν υποδεικνύεται.

    Οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες (επίπτωση ≥2%) ήταν η αιμορραγία του επιπεφυκότα, η καθυστέρηση της σκοτεινής προσαρμογής, η αίσθηση του ξένου σώματος, ο πόνος των ματιών, οι επιπλοκές που σχετίζονται με το ράμμα, η μούτωση, η υπερηχητική επιπεφυκότα, η απώλεια των ματιών, η απώλεια των ματιών, η αιμορραγία των ματιών Η εκφόρτιση, το κύτταρο του πρόσθιου θαλάμου, η ιριδοκυκλίτιδα. href = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=smartlink&url=http%3a%2f%2Fwww.fda.gov%2fmedwatch&esheet=54220419& NewsItemId = 20250306180680 & LAN = EN-US & Anchor = www.fda.gov%2fmedwatch & index = 1 & MD5 = C38616485B721E6C76040B19FF0E70E9 " Target = "_ blank"> www.fda.gov/medwatch

    Σχετικά με την κηλίδα Telangiectasia Τύπος 2 (Mactel) Telangiectasia της ωχράς κηλίδας Τύπος 2 (Mactel), ή ιδιοπαθή Telangiectasia τύπου 2. Το αγγειακό σύστημα, το δίκτυο των αιμοφόρων αγγείων που παρέχει οξυγόνο και θρεπτικά συστατικά στον αμφιβληστροειδή. Αυτή η ευπροσάρμοστη πλατφόρμα αποτελείται από μια μικρή, ημιεπερισμένη κάψουλα που περιέχει ιδιόκτητα κύτταρα αλλογενών αμφιβληστροειδικών χρωστικών (RPE) γενετικά τροποποιημένα για να παράγουν ειδικές θεραπευτικές πρωτεΐνες για στοχευμένη θεραπεία της νόσου. Η κάψουλα είναι χειρουργικά εμφυτευμένη. Μόλις εφαρμοστεί, η ημι-διαπερατή εξωτερική μεμβράνη της κάψουλας επιτρέπει την είσοδο των απαραίτητων θρεπτικών ουσιών, επιτρέποντας επίσης στις θεραπευτικές πρωτεΐνες να βγουν στο μάτι όπου μπορούν να ταξιδέψουν στον αμφιβληστροειδή που βρίσκονται στο πίσω μέρος του ματιού. Η εξωτερική μεμβράνη προστατεύει τα εγκλεισμένα κύτταρα RPE από το ανοσοποιητικό σύστημα του ξενιστή, συμβάλλοντας στην επιβίωση και τη λειτουργικότητά τους με την πάροδο του χρόνου.

    Σχετικά με το Neurotech Pharmaceuticals, Inc Neurotech Pharmaceuticals, Inc. είναι μια ιδιωτική εταιρεία βιοτεχνολογίας που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη μετασχηματιστικών θεραπειών για χρόνιες οφθαλμικές παθήσεις. Η τεχνολογία πυρήνα πλατφόρμας, η εγκλωβισμένη κυτταρική θεραπεία (ECT) είναι η πρώτη στην τάξη, η πλατφόρμα παράδοσης φαρμάκων που έχει σχεδιαστεί για να επιβραδύνει την εξέλιξη του Mactel και άλλων χρόνιων οφθαλμικών παθήσεων. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με εμάς, επισκεφτείτε το https://www.neurotechpharmaceuticals.com

    1.Charbel Issa P, Gillies MC, Chew EY, Heeren TFC, Bird AC, Peto T, Holz FG, Scholl HPN (2013) Τελλακία Τύπος 2.

    Πηγή: Neurotech Pharmaceuticals, Inc.

    Δημοσιεύτηκε : 2025-03-07 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά