La FDA approuve Encelto (Revakinagene Taroretcel-Lwey) pour le traitement de la télangiectasie maculaire de type 2 (MACTEL)

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FDA Approves Encelto (revakinagene taroretcel-lwey) for the Treatment of Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel)

CUMBERLAND, R.I.--(BUSINESS WIRE)--Neurotech Pharmaceuticals, Inc., a private biotech company focused on developing transformative therapies for chronic eye diseases, announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA), a approuvé Encelto (Revakinagene Taroretcel-Lwey) pour le traitement de la télangiectasie maculaire de type 2 (MACTEL).

MACTEL est une maladie neurodégénérative de la rétine chez les adultes qui provoque une perte de vision progressive et irréversible, ce qui a un impact significatif sur la qualité de vie des patients. Encelto utilise une technologie de thérapie cellulaire encapsulée conçue pour fournir continuellement des doses thérapeutiques de facteur neurotrophique ciliaire (CNTF) à la rétine pour aider à ralentir la progression de la maladie. Encelto est le premier et le seul traitement approuvé par la FDA disponible pour MACTEL.

L'approbation était basée sur les résultats de deux essais de phase 3 qui ont démontré qu'après le placement, de l'implant, Encecto a considérablement ralenti la perte de photorécepteurs maculaires chez les patients MACTEL sur 24 mois.

Encelto devrait être disponible aux États-Unis pour les patients à partir de juin 2025.

"Aujourd'hui marque une étape extraordinaire pour les patients, la communauté de la rétine et Neurotech", a déclaré Richard Small, chef de la direction. «Je voudrais exprimer ma gratitude aux participants à l'étude clinique, aux chercheurs cliniques et à leurs équipes, et à toute l'organisation Neurotech qui a contribué à en faire une réalité.»

"J'ai vu l'impact que Mactel peut avoir sur les patients et leur qualité de vie", a déclaré Charles C. Wykoff, MD, PhD, Consultants rétiniens du Texas, Houston, TX, un chercheur clinique. «Maintenant, avec un traitement approuvé par la FDA, je suis convaincu qu'Encelto sera en mesure de ralentir de manière significative la progression de la maladie pour de nombreux patients touchés par Mactel, ce qui leur permet de préserver une vision plus fonctionnelle au fil du temps.»

«Il s'agit d'un moment historique pour la communauté Mactel. Officier. "Pour ceux qui ont été touchés par Mactel et pour tous ceux qui ont soutenu ce voyage, nous attendons aujourd'hui un avenir où la perte de vision de Mactel peut être ralenti."

Faits saillants de la prescription d'informations

Ces faits saillants n'incluent pas toutes les informations nécessaires pour utiliser Encelto en toute sécurité et efficacement. Voir les informations de prescription complètes pour Encelto.

Implant d'Eclto (Revakinagene taroretcel-lwey), pour une utilisation intravitréenne Approbation initiale des États-Unis: 2025

------------------------- Indications et utilisation -------------------

encelto est une thérapie génique allogénique à base de cellules indiquée pour le traitement des adultes atteints de Telangiectasie maculaire idiopathique de type 2 (MACTEL).

------------------------- Dosage and Administration -------------------

pour l'implantation intravitréenne.

  • Encelto est destiné à une implantation intravitréenne chirurgicale dans des conditions aseptiques par un ophtalologue qualifié.
  • La dose recommandée est un picture de picsé Facteur neurotrope ciliaire humain recombinant (RHCNTF).
  • Inspectez soigneusement Encelto avant utilisation et référez-vous aux instructions pour une utilisation lors de la préparation et de la classation chirurgicale = "bwalignc"> -------------- Dosage et des résistances et des résistances et des résistances

    Un implant à dose unique contenant de 200 000 à 440 000 cellules épithéliales de pigment rétinien allogénique exprimant Rhcntf.

    -------------------------------

  • Hypersensibilité connue aux médias libres du sérum endothélial (endo-sfm).

    • ------------------------ avertissements et précautions -----------------------

  • L'implantation d'Eclto a été associée à une perte de vision sévère, à une endophtalmitis infectieuse, à une déchirure rétinue Complications connexes et retardé l'adaptation sombre. Les patients doivent être invités à signaler des signes ou des symptômes qui pourraient être associés à ces événements sans délai. Une gestion chirurgicale et / ou médicale supplémentaire peut être nécessaire.
  • Hémorragie vitreuse: interrompre temporairement les médicaments antithrombotiques avant la chirurgie d'insertion d'Encelto pour réduire le risque d'hémorragie vitreuse liée à l'implantation. Les hémorragies vitreuses survenant supérieures à un an à partir de l'implantation pourraient être un signe d'extrusion d'Eccelto. Le site chirurgical doit être examiné de près et l'Encelto doit être repositionné chirurgicalement si indiqué.

    • ----------------------------- réactions indésirables ------------------------------

    Les réactions indésirables les plus courantes (incidence ≥ 2%) étaient l'hémorragie conjonctivale, l'adaptation sombre retardée, la sensation de corps étrangère, la douleur oculaire, les complications liées à la suture, la miose, l'hyperémie conjonctivale, le prurit oculaire, la perte oculaire oculaire, l'hémorragie vitré Décharge oculaire, cellule de chambre antérieure, iridocyclite.

    Pour signaler les réactions indésirables suspectées, contactez Neurotech au 1-833-963-9275 ou FDA à 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch .

    À propos de la télangiectasie maculaire de type 2 (MACTEL) Telangiectasia maculaire de type 2 (MACTEL) ou de la télangiectasie maculaire idiopathique de type 2 Vascularisation, le réseau de vaisseaux sanguins qui fournit de l'oxygène et des nutriments à la rétine.1

    sur la thérapie cellulaire encapsulée (ECT) La plate-forme ECT de Neurotech est un système de livraison de thérapie génique basée sur les cellules conçue pour fournir des protéines à long terme et soutenues de protéines thérapeutiques pour le traitement des maladies chroniques. Cette plate-forme polyvalente est constituée d'une petite capsule semi-perméable contenant des cellules épithélium de pigment rétinien (RPE) propriétaires génétiquement conçues pour produire des protéines thérapeutiques spécifiques pour le traitement ciblé de la maladie. La capsule est implantée chirurgicalement. Une fois en place, la membrane extérieure semi-perméable de la capsule permet aux nutriments essentiels d'entrer, tout en permettant aux protéines thérapeutiques de sortir dans l'œil où ils peuvent se rendre à la rétine située à l'arrière de l'œil. La membrane extérieure protège les cellules RPE encapsulées du système immunitaire de l'hôte, contribuant à leur survie et à leur fonctionnalité au fil du temps.

    À propos de Neurotech Pharmaceuticals, Inc Neurotech Pharmaceuticals, Inc. est une entreprise de biotechnologie privée axée sur le développement de thérapies transformatrices pour les maladies chroniques des yeux. La technologie de plate-forme principale, la thérapie cellulaire encapsulée (ECT) est une première plate-forme de livraison de médicaments conçue pour ralentir la progression de MACTEL et d'autres maladies chroniques des yeux. Pour plus d'informations sur nous, veuillez visiter https://www.neurotechpharmaceuticals.com .

    1.Charbel Issa P, Gillies MC, Chew EY, Heeren TFC, Bird AC, Peto T, Holz FG, Scholl HPN (2013) Macular Telangiectasia Type 2.

    Source: Neurotech Pharmaceuticals, inc.

    Publié : 2025-03-07 12:00

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