La FDA approva ENCELTO (Revakinagene Taroretcelcel-Lwey) per il trattamento della telangectasia maculare di tipo 2 (MacTel)

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FDA approva Enccetto (Revakinagene Taroretcel-Lwey) per il trattamento della telangectasia maculare di tipo 2 (MacTel)

Cumberland, R.I .-- (Business Wire)-Neurotech Pharmaceuticals, Inc., una società di biotecnologiche private focalizzata sullo sviluppo di terapie trasformanti per gli Stati Uniti. (FDA), ha approvato ENCELTO (Revakinagene Taroretcel-Lwey) per il trattamento della telangectasia maculare di tipo 2 (mactel).

MacTel è una malattia neurodegenerativa della retina negli adulti che provoca perdita di visione progressiva e irreversibile, con un impatto significativo sulla qualità della vita dei pazienti. ENCELTO utilizza una tecnologia di terapia cellulare incapsulata progettata per fornire continuamente dosi terapeutiche del fattore neurotrofico ciliare (CNTF) per aiutare a rallentare la progressione della malattia. Enceto è il primo e unico trattamento approvato dalla FDA disponibile per MacTel.

L'approvazione si basava sui risultati di due studi di fase 3 che hanno dimostrato che dopo il posizionamento, dell'impianto, Encelto ha rallentato in modo significativo la perdita di fotorecettori maculari nei pazienti con macctel.

Encoto dovrebbe essere disponibile negli Stati Uniti per i pazienti a partire dal giugno del 2025.

"Oggi segna una pietra miliare straordinaria per i pazienti, la comunità della retina e neurotech", ha affermato Richard Small, amministratore delegato. "Vorrei esprimere la mia gratitudine ai partecipanti allo studio clinico, agli investigatori clinici e ai loro team e all'intera organizzazione Neurotech che hanno contribuito a renderlo realtà."

"Ho visto l'impatto che Mactel può avere sui pazienti e sulla loro qualità di vita", ha affermato Charles C. Wykoff, MD, PhD, consulenti retinici del Texas, Houston, TX, un investigatore clinico. "Ora, con un trattamento approvato dalla FDA, sono fiducioso che Encoto sarà in grado di rallentare in modo significativo la progressione delle malattie per molti pazienti affetti da Mactel, permettendo loro l'opportunità di preservare una visione più funzionale nel tempo."

"Questo è un momento storico per la comunità di MacTel, quando Encelto diventa il primo ever. "Per coloro che sono stati colpiti da Mactel e per tutti coloro che hanno sostenuto questo viaggio, oggi non vediamo l'ora di un futuro in cui la perdita di visione da MacTel potrebbe essere rallentata."

punti salienti della prescrizione di informazioni

Questi punti salienti non includono tutte le informazioni necessarie per utilizzare ENCELTO in modo sicuro ed efficace. Vedi informazioni di prescrizione completa per Encetoto.

Encelto (revakinagene taroretcel-lwey) implant, for intravitreal use Initial U.S. Approval: 2025

-----------------------------INDICATIONS AND USAGE---------------------------

Encelto is an allogeneic encapsulated cell-based gene therapy indicated for the treatment of adults with idiopathic macular telangiectasia type 2 (MacTel).

------------------------DOSAGE AND ADMINISTRATION-----------------------

; Le cellule che esprimono il fattore neurotropico ciliare umano ricombinante (RHCNTF).
  • Ispezionano con cura ENCELTO prima dell'uso e fare riferimento alle istruzioni per l'uso durante la preparazione e l'esecuzione del posizionamento chirurgico o la rimozione di Enceto.

    • ------------------------------------------ Strong> forma di dosage e dosage e Punti di forza ----------------------

    One single-dose implant containing 200,000 to 440,000 allogeneic retinal pigment epithelial cells expressing rhCNTF.

    -------------------------------CONTRAINDICATIONS-------------------------------

  • Ocular or periocular infections.
  • Ipersensibilità nota ai supporti sierici endoteliali (EDO-SFM).

    • ------------------------ Avvertimenti e precauzioni -----------------------------------

  • Elenco di emurrezione, emorraggio di battatti, emorraggio di battatti Complicanze correlate e adattamento oscuro ritardato. I pazienti devono essere istruiti a segnalare segni o sintomi che potrebbero essere associati a questi eventi senza indugio. Possono essere necessari ulteriori gestione chirurgica e/o medica.
  • Emorragia vitrea: interrompere temporaneamente i farmaci antitrombotici prima della chirurgia di inserimento di Enceto per ridurre il rischio di emorragia vitrea correlata all'impianto. Le emorragie vitree che si verificano più di un anno dall'impianto potrebbero essere un segno di estrusione di Engeto. Il sito chirurgico deve essere esaminato da vicino e l'Engelto dovrebbe essere riposizionato chirurgicamente se indicato.

    • -------------------------------------------------------------------------------------------------- STRIGH

    Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥2%) erano emorragia congiuntivale, adattamento scuro ritardato, sensazione di corpo estranea, dolore agli occhi, complicanze correlate alla sutura, miosi, iperemia congiuntivale, prurito oculare, disagio oculare, grave perdita eye -eyorhage, fluttuazione della visione grave, fluttuazione della visione grave. cellula della camera anteriore, iridociclite.

    Per segnalare sospette reazioni avverse, contattare Neurotech al numero 1-833-963-9275 o FDA a 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medWatch .

    Informazioni su Telangectasia maculare di tipo 2 (MacTel) Telangectasia maculare di tipo 2 (macTel) o telangiectasia maculare idiopatica di tipo 2, è una perdita bilaterale e neurodogeneta Vascolatura, la rete di vasi sanguigni che fornisce ossigeno e sostanze nutritive alla retina.1

    Informazioni sulla terapia cellulare incapsulata (ECT) La piattaforma ECT di Neurotech è un sistema di erogazione di terapia genica a base di cellule progettata per fornire un rilascio prolungato a lungo termine per le proteine ​​terapeutiche per il trattamento delle malattie degli occhi cronici. Questa piattaforma versatile è costituita da una piccola capsula semi-permeabile contenente cellule di epitelio del pigmento allogenico proprietario (RPE) geneticamente progettato per produrre specifiche proteine ​​terapeutiche per il trattamento della malattia mirata. La capsula è impiantata chirurgicamente. Una volta in atto, la membrana esterna semipermeabile della capsula consente di entrare in sostanze nutritive essenziali, consentendo anche alle proteine ​​terapeutiche di uscire nell'occhio dove possono viaggiare verso la retina situata nella parte posteriore dell'occhio. La membrana esterna protegge le cellule RPE incapsulate dal sistema immunitario dell'ospite, contribuendo alla loro sopravvivenza e funzionalità nel tempo.

    Informazioni su Neurotech Pharmaceuticals, Inc Neurotech Pharmaceuticals, Inc. è una società biotecnologica privata focalizzata sullo sviluppo di terapie trasformative per le malattie degli occhi cronici. La tecnologia della piattaforma di base, Terapia cellulare incapsulata (ECT) è la prima piattaforma di consegna di farmaci in classe progettata per rallentare la progressione di MacTel e altre malattie degli occhi cronici. Per ulteriori informazioni su di noi, visitare https://www.neurotechpharmaceuticals.com .

    1.charbel Issa P, Gillies MC, Chew EY, Heeren TFC, Bird AC, Peto T, Holz FG, Scholl HPN (2013) Maculare Telangiectasia Tipo 2.

    Fonte: Neurotech Pharmaceuticals, Inc.

    Pubblicato : 2025-03-07 12:00

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