FDA keurt Encelto (Revakinagene Taroretcel-Lwey) goed voor de behandeling van maculaire telangiectasie type 2 (Mactel)

Volg Drugslib op

FDA keurt Encelto (Revakinagene taroretcel-lwey) goed voor de behandeling van maculaire telangiectasia type 2 (Mactel)

Cumberland, R.I.-(Business Wire)-Neurotech Pharmaceuticals, Inc., een particuliere biotech-administratie voor chronisch oogontsteking, drugsadministratie voor chronisch oogontsteking, drugsadministratie, een Amerikaanse drugsadministratie en drugsadministratie, een Amerikaanse drugsadministratie en drugsadministratie, een Amerikaanse drugsadministratie en drugsadministratie, een Amerikaanse drugsadministratie en drugsdienst. (FDA), heeft Encelto (revakinagene taroretcel-lwey) goedgekeurd voor de behandeling van maculaire telangiectasia type 2 (mactel).

Mactel is een neurodegeneratieve ziekte van het netvlies bij volwassenen die progressief en onomkeerbaar gezichtsverlies veroorzaakt, wat de kwaliteit van leven van patiënten aanzienlijk beïnvloedt. Encelto maakt gebruik van een ingekapselde celtherapietechnologie die is ontworpen om continu therapeutische doses ciliaire neurotrofe factor (CNTF) aan het netvlies te leveren om te helpen bij het vertragen van de progressie van de ziekte. Encelto is de eerste en enige door de FDA goedgekeurde behandeling die beschikbaar is voor Mactel.

De goedkeuring was gebaseerd op resultaten van twee fase 3-onderzoeken die aantoonden dat na plaatsing, van het implantaat, encelto het verlies van maculaire fotoreceptoren in mactelpatiënten gedurende 24 maanden aanzienlijk vertraagde.

Encelto zal naar verwachting in de Verenigde Staten beschikbaar zijn voor patiënten die beginnen in juni 2025.

"Vandaag markeert een buitengewone mijlpaal voor patiënten, de Retina -gemeenschap en Neurotech," zei Richard Small, Chief Executive Officer. "Ik wil graag mijn dank uitspreken aan de deelnemers aan klinische studie, klinische onderzoekers en hun teams, en de hele Neurotech -organisatie die hiertoe heeft geholpen."

"Ik heb de impact gezien die Mactel kan hebben op patiënten en hun kwaliteit van leven," zei Charles C. Wykoff, MD, PhD, Retinal Consultants van Texas, Houston, TX, een klinische onderzoeker. "Nu met een door de FDA goedgekeurde behandeling, ben ik ervan overtuigd dat Encelto in staat zal zijn om de ziekteprogressie zinvol te vertragen voor veel patiënten die getroffen zijn door Mactel, waardoor ze in de loop van de tijd een meer functioneel visie kunnen behouden."

"Dit is een historisch moment voor de Mactel Community, omdat Encelto de eerste FDA-goedgekeurde behandeling voor deze visie-thomas is". Officier. "Voor degenen die zijn getroffen door Mactel en voor iedereen die deze reis heeft ondersteund, kijken we vandaag uit naar een toekomst waar het verlies van het gezichtsvermogen van Mactel kan worden vertraagd."

Hoogtepunten van het voorschrijven van informatie

Deze hoogtepunten bevatten niet alle informatie die nodig is om encelto veilig en effectief te gebruiken. Zie volledige voorschrijfinformatie voor Encelto.

encelto (revakinagene taroretcel-lwey) implantaat, voor intravitreal gebruik initiële Amerikaanse goedkeuring: 2025

--------------------------------- indicaties en gebruik ---------------------------

encelto is een allogene ingekapselde celgebaseerde gentherapie die wordt aangegeven voor de behandeling van volwassenen met idiopathische maculaire telangiectasia type 2 (mActel).

--------------------------- dosering en toediening ---------------------------

Alleen voor intravitreale implantatie.

  • encelto is bedoeld voor chirurgische intravitreale implantatie onder aseptische voorwaarden door een gekwalificeerde oogarts. Epitheliale cellen die recombinante menselijke ciliaire neurotropische factor (rhCNTF) tot expressie brengen.
  • Inspecteer Encelto zorgvuldig voorafgaand aan gebruik en raadpleeg de instructies voor gebruik bij het voorbereiden van en het uitvoeren van chirurgische plaatsing of verwijdering van encelto.
    • -------------------------------------------------------------------------------------- Sterke punten ----------------------

    Eén implantaat met één dosis met 200.000 tot 440.000 allogene retinale pigmentepitheelcellen die rhcntf tot expressie brengen.

    ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

  • Bekende overgevoeligheid voor endotheliale serumvrije media (endo-SFM).

    • ------------------------WARNINGS AND PRECAUTIONS-----------------------

  • Encelto implantation has been associated with severe vision loss, infectious endophthalmitis, retinal tears and/or detachment, vitreous hemorrhage, implant extrusion, cataract formation, Seture gerelateerde complicaties en vertraagde donkere aanpassing. Patiënten moeten worden geïnstrueerd om tekenen of symptomen te melden die zonder vertraging met deze gebeurtenissen kunnen worden geassocieerd. Extra chirurgisch en/of medisch management kan vereist zijn.
  • Gitreuze bloeding: beëindigt tijdelijk antitrombotische medicatie voorafgaand aan encelto -insertiechirurgie om het risico op implantatiegerelateerde glasachtige bloeding te verminderen. Veilige bloedingen die meer dan een jaar door implantatie optreden, kan een teken zijn van encelto -extrusie. De chirurgische site moet nauw worden onderzocht en de encelto moet chirurgisch worden verplaatst indien aangegeven.

    • --------------------------------- bijwerkingen ------------------------------

    The most common adverse reactions (incidence ≥2%) were conjunctival hemorrhage, delayed dark adaptation, foreign body sensation, eye pain, suture related complications, miosis, conjunctival hyperemia, eye pruritus, ocular discomfort, vitreous hemorrhage, blurred vision, headache, dry eye, eye irritation, cataract progression or formation, vitreous floaters, severe vision loss, eye Afvoer, voorste kamercel, iridocyclitis.

    Om vermoedelijke bijwerkingen te melden, neemt u contact op met Neurotech op 1-833-963-9275 of FDA op 1-800-FDA-1088 of www.fda.gov/medwatch .

    About Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel) Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel), or idiopathic macular telangiectasia type 2, is a bilateral, neurodegenerative disease in adults with characteristic localized retinal degeneration, a group of diseases that cause the gradual loss of cells in the retina, resulting in vision loss and secondary alterations of the Retinale vasculatuur, het netwerk van bloedvaten dat zuurstof en voedingsstoffen aan het netvlies levert. Dit veelzijdige platform bestaat uit een kleine, semi-permeabele capsule die gepatenteerde allogene retinale pigmentepitheel (RPE) cellen genetisch gemanipuleerd om specifieke therapeutische eiwitten te produceren voor gerichte ziektebehandeling. De capsule is chirurgisch geïmplanteerd. Eenmaal op zijn plaats, laat het semi-permeabele buitenmembraan van de capsule essentiële voedingsstoffen binnen, terwijl ze ook de therapeutische eiwitten in het oog kunnen verlaten waar ze naar het netvlies aan de achterkant van het oog kunnen reizen. Het buitenmembraan beschermt de ingekapselde RPE -cellen van het immuunsysteem van de gastheer, wat bijdraagt ​​aan hun overleving en functionaliteit in de loop van de tijd.

    over Neurotech Pharmaceuticals, Inc Neurotech Pharmaceuticals, Inc. is een particulier biotechbedrijf gericht op het ontwikkelen van transformatieve therapieën voor chronische oogziekten. De kernplatformtechnologie, Encapsuled Celtherapie (ECT) is een eerste in de klas, het platform voor medicijnafgifte die is ontworpen om de progressie van Mactel en andere chronische oogziekten te vertragen. Ga voor meer informatie over ons naar https://www.neurotechpharmaceuticals.com .

    1.Charbel Issa P, Gillies MC, Chew EY, Heeren TFC, Bird AC, Peto T, Holz FG, Scholl HPN (2013) Maculair telangiectasia Type 2.

    Bron: Neurotech Pharmaceuticals, Inc.

    Geplaatst : 2025-03-07 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden