FDA zatwierdza Encelto (revakinagene tararetcel-lwey) do leczenia plamki żółtej telangiectazji typu 2 (mactel)

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza Encelto (revakinagene tararetcel-lwey) do leczenia plamki żółtej telangiectazji typu 2 (MacTel)

Cumberland, R.I.-(Wireide)-Neurotech Pharmaceuticals, Inc., prywatnej firmy biotechnologicznej, skupionej na transformacyjnej chorobie oka, ogłoszenie, że w USA administracja leku i leku administracyjna, że ​​administracja leku, która jest administracją leków i leków. (FDA), zatwierdził Encelto (revakinagene tararetcel-lwey) do leczenia plamki telangiectazji typu 2 (Mactel).

Mactel jest chorobą neurodegeneracyjną siatkówki u dorosłych, która powoduje postępującą i nieodwracalną utratę wzroku, znacząco wpływając na jakość życia pacjentów. Encelto wykorzystuje enkapsulowaną technologię terapii komórkowej zaprojektowanej do ciągłego dostarczania terapeutycznych dawek nurotroficznego czynnika rzęskowego (CNTF), aby pomóc w spowolnieniu postępu choroby. ENCELTO jest pierwszym i jedynym leczeniem zatwierdzonym przez FDA dostępnym dla mactel.

Zatwierdzenie oparto na wynikach dwóch badań fazy 3, które wykazały, że po umieszczeniu implantu Encelto znacznie spowolniło utratę fotoreceptorów plamki u pacjentów z mactelem przez 24 miesiące.

.

.

.Oczekuje się, że

Encelto będzie dostępne w Stanach Zjednoczonych dla pacjentów od czerwca 2025 r..

„Dzisiaj oznacza niezwykły kamień milowy dla pacjentów, społeczności siatkówki i neuropechu” - powiedział Richard Small, dyrektor generalny. „Chciałbym wyrazić wdzięczność uczestnikom badań klinicznych, badaczom klinicznym i ich zespołom oraz całej organizacji neuropech, które pomogły to urzeczywistnić.”

„Widziałem wpływ, jaki MacTel może mieć na pacjentów i ich jakość życia”, powiedział MD Charles C. Wykoff, Konsultanci siatkówki z Teksasu, Houston, Teksas, badacz kliniczny. „Teraz z leczeniem zatwierdzonym przez FDA jestem przekonany, że Encelto będzie w stanie spowolnić progresję choroby u wielu pacjentów dotkniętych przez MacTel, umożliwiając im zachowanie bardziej funkcjonalnego widzenia w czasie.”

„To historyczny moment dla społeczności Mactela, ponieważ Encelto staje się pierwszym leczeniem FDA dla tej choroby,” powiedział THOM THOM THOM M. MD, dyrektor medyczny. „Dla tych, którzy zostali dotknięci Mactelem i dla wszystkich, którzy poparli tę podróż, dziś oczekujemy przyszłości, w której strata wizji z Mactela może zostać spowolniona.”

Najważniejsze informacje o przepisywaniu informacji

Te najważniejsze informacje nie zawierają wszystkich informacji potrzebnych do bezpiecznego i skutecznego korzystania z Encelto. Zobacz pełne informacje dotyczące przepisywania Encelto.

Encelto (revakinagene taroretcel-lwey) Implant, do użytku do wewnątrzgałkowego Początkowe zatwierdzenie USA: 2025

----------------------------- Wskazania i użycie -------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Encelto jest allogeniczną enkapsulowaną terapią genową komórkową wskazaną w leczeniu dorosłych idiopatycznym telangiktazją typu 2 (MacTel).

----------------------- dawki i podawanie ---------------------

Tylko w przypadku implantacji do wewnątrzgałkowej.

  • Encelto jest przeznaczone do chirurgicznego implantacji do zawierania oka w Aseptic Sigologist.
  • Zalecana dawka jest jednocześnie związana z Encelto na skutek od 200 000 do 40 000 oponowych. Rekombinowany czynnik neurotropowy ludzki rzęsek (rhcntf).
  • Dokładnie sprawdź Encelto przed użyciem i odwołaj się do instrukcji użycia podczas przygotowywania i wykonywania chirurgicznego umieszczenia lub usunięcia encelto.

    • i mocowanie ---------------

    Jeden implant jednomieniowy zawierający 200 000 do 440 000 allogenicznych komórek nabłonkowych pigmentowych siatkówki wyrażających rhcntf.

    ------------------------------- infekcja przeciwwartościowa -----------------------------

  • Znana nadwrażliwość na wolne media w surowicy śródbłonka (Endo-SFM).

    • ------------------------ Ostrzeżenia i środki ostrożności -----------------------

  • Implantacja Encelto, powiązana z wielką utratą wzroku, zaraźliwe zapalenie endophalmu, powiązane z siatkówki i oderwanie, wigionowe, splątanie, sutę, sutę, SUTURE, opóźnione. powikłania i opóźniona ciemna adaptacja. Pacjenci powinni zostać poinstruowani, aby zgłosić oznaki lub objawy, które mogą być bezzwłocznie związane z tymi zdarzeniami. Konieczne może być dodatkowe postępowanie chirurgiczne i/lub medyczne.
  • krwotok szkliskowy: tymczasowo zaprzestanie leków przeciwzakrzepowych przed operacją wstawienia Encelto w celu zmniejszenia ryzyka krwotoku szklistego związanego z implantacją. Szkliste krwotoki zachodzące większe niż rok od implantacji mogą być oznaką wytłaczania Encelto. Miejsce chirurgiczne powinno być dokładnie zbadane, a enkelto powinno zostać przeprowadzone chirurgicznie, jeśli jest wskazane.

    • ------------------------- Nieprzyjane reakcje -------------------------------

    Najczęstszymi reakcjami niepożądanymi (zapadalność ≥2%) były krwotok spojówkowy, opóźniona adaptacja ciemności, uczucie ciała obcokrajowca, ból oczu, powikłania związane z szwem, Miozę, Przekrwienie spojówkowe, wzór oczu, dyskomfort oka, ciężkie krwotok, strzały, strzały, strzały, strzały, strzały, strzały, strzały, strzały, strzały, strzały, strzały. Komórka komory przednia, zapalenie irydocyklowe.

    Aby zgłosić podejrzenie reakcji niepożądanych, skontaktuj się z Neuropech przy 1-833-963-9275 lub FDA przy 1-800-FDA-1088 lub www.fda.gov/medwatch .

    O TELANGIECTAZIA MEDULANTATAZYKI 2 (MACTEL) Telangiktazja plamka typu 2 (MACTEL) lub idiopatyczni telangiektazja typu 2, jest dwustronną chorobą neurodegeneracyjną u dorosłych z charakterystycznym zlokalizowanym zwyrodnieniem siatkówki, a grupa chorób, która powoduje stopniową utratę komórek, powodując utratę wizji i powstaje w siodłowej liczbie siatkówki. naczyń, sieć naczyń krwionośnych, które dostarczają tlen i składniki odżywcze do siatkówki. 1

    O kapsułkowanej terapii komórkowej (ECT) Platforma ECT neurotech jest systemem dostarczania terapii genowej opartej na komórce zaprojektowanym w celu zapewnienia długoterminowej, trwałej dostawy terapeutycznych białek terapeutycznych. Ta wszechstronna platforma składa się z niewielkiej, półprzewodnikowej kapsułki zawierającej zastrzeżone allogeniczne komórki nabłonka pigmentowego siatkówki (RPE) genetycznie zmodyfikowane w celu wytworzenia specyficznych białek terapeutycznych do ukierunkowanego leczenia choroby. Kapsuła jest chirurgicznie wszczepiona. Po wejściu na miejsce częściowo odpowiadająca błona zewnętrzna kapsułki pozwala na wejście niezbędnych składników odżywczych, jednocześnie pozwalając białkom terapeutycznym wyjść do oka, gdzie mogą podróżować do siatkówki znajdującej się z tyłu oka. Membrana zewnętrzna chroni kapsułkowane komórki RPE przed układem odpornościowym gospodarza, przyczyniając się do ich przeżycia i funkcjonalności w czasie.

    O Neuropech Pharmaceuticals, Inc Neurotech Pharmaceuticals, Inc. to prywatna firma biotechnologiczna koncentrująca się na opracowywaniu terapii transformacyjnych w przewlekłych chorobach oka. Podstawowa technologia platformy, enkapsulowana terapia komórkowa (ECT) to pierwsza w klasie platforma dostarczania leków zaprojektowana w celu spowolnienia postępu mactel i innych przewlekłych chorób oczu. Aby uzyskać więcej informacji o nas, odwiedź https://www.neurotechpharmaceuticals.com .

    1.Charbel Issa P, Gillies MC, Chew EY, Heeren TFC, Bird AC, Peto T, Holz FG, Scholl HPN (2013) Telangicceltasia MAKLESI 2.

    Źródło: Neurotech Pharmaceuticals, Inc.

    Wysłano : 2025-03-07 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe