FDA aprobă Encelto (Revakinagene Taroretcel-Lwey) pentru tratamentul Telangiectasiei maculare de tip 2 (Mactel)

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Encelto (Revakinagene Taroretcel-Lwey) pentru tratamentul Telangiectasiei maculare tip 2 (Mactel)

Cumberland, R.I .-- (Business Wire)-Neurotech Pharmaceuticals, Inc. (FDA), a aprobat Encelto (Revakinagene Taroretcel-Lwey) pentru tratamentul Telangiectasiei maculare de tip 2 (Mactel).

Mactel este o boală neurodegenerativă a retinei la adulți care provoacă pierderi de vedere progresive și ireversibile, având în vedere semnificativ calitatea vieții pacienților. EnCelto utilizează o tehnologie de terapie celulară încapsulată concepută pentru a furniza continuu doze terapeutice de factor neurotrofic ciliar (CNTF) la retină pentru a ajuta la încetinirea progresiei bolii. Encelto este primul și singurul tratament aprobat de FDA disponibil pentru Mactel.

Aprobarea s-a bazat pe rezultatele din două studii de fază 3 care au demonstrat că, după plasare, a implantului, Encelto a încetinit semnificativ pierderea de fotoreceptori maculari la pacienții cu Mactel pe parcursul a 24 de luni.

Encelto este de așteptat să fie disponibil în Statele Unite pentru pacienți începând cu iunie 2025.

„Astăzi marchează o etapă extraordinară pentru pacienți, comunitatea retinei și neurotehnologia”, a declarat Richard Small, director executiv. „Aș dori să -mi exprim recunoștința față de participanții la studiu clinic, investigatorii clinici și echipele lor și întreaga organizație Neurotech care au ajutat să facă din aceasta realitate.”

„Am văzut impactul pe care Mactel îl poate avea asupra pacienților și calitatea vieții lor”, a spus Charles C. Wykoff, MD, doctorat, consultanți retinieni din Texas, Houston, TX, un investigator clinic. “Now with an FDA-approved treatment, I am confident that Encelto will be able to meaningfully slow disease progression for many patients affected by MacTel, allowing them the opportunity to preserve more functional vision over time.”

“This is a historic moment for the MacTel community, as Encelto becomes the first-ever FDA-approved treatment for this vision-threatening disease,” said Thomas M. Aaberg Jr, MD, Chief Medical Officer. „Pentru cei care au fost afectați de Mactel și pentru toți cei care au susținut această călătorie, astăzi așteptăm cu nerăbdare un viitor în care pierderea viziunii de la Mactel poate fi încetinită.”

Repere ale prescrierii informațiilor

Aceste evidențieri nu includ toate informațiile necesare pentru a utiliza EnCelto în siguranță și eficient. Consultați informații complete pentru prescriere pentru Encelto.

encelto (Revakinagene taroretcel-lwey) implant, pentru uz intravitreal Aprobarea inițială a SUA: 2025

-----------------------------------------------------------------------------------------

Encelto este o terapie genică bazată pe celule încapsulate alogene, indicată pentru tratamentul adulților cu telangiectasia maculară idiopatică tip 2 (Mactel).

-------------------------- doza și administrare ------------------------------------------------------------------------

numai pentru implantare intravitreală.

  • Encelto este destinat implantării chirurgicale intravitreale în condiții aseptice de către un optalmolog calificat. Exprimarea factorului neurotropic ciliar uman recombinant (RHCNTF).
  • Inspectați cu atenție Enbelto înainte de utilizare și consultați instrucțiunile de utilizare atunci când se pregătește și efectuați plasarea chirurgicală sau îndepărtarea Encelto.

    • --------------------------------------------------------- Formele de doză și puteri și puteri și puteri

    Un implant cu o singură doză care conține 200.000 până la 440.000 de celule epiteliale ale pigmentului retinal alogenic care exprimă rhcntf.

    ---------------------------------- contraindicații ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

  • hipersensibilitate cunoscută la media fără ser endotelial (endo-sfm).

    • ------------------------ avertismente și precauții --------------------------

  • Implantarea encelto a fost asociată cu pierderea severă a vederii, endoftalmita infecțioasă, lacrimile retinale și/sau detașamentul, suturarea hemorifelor legate de vitree complicații și adaptare întunecată întârziată. Pacienții ar trebui să fie instruiți să raporteze semne sau simptome care ar putea fi asociate cu aceste evenimente fără întârziere. Poate fi necesar un management chirurgical și/sau medical suplimentar.
  • Hemoragie vitroasă: întrerupe temporar medicamentele antitrombotice înainte de chirurgia de inserție Encelto pentru a reduce riscul de hemoragie vitroasă legată de implantare. Hemoragii vitroase care apar mai mari de un an de la implantare ar putea fi un semn de extrudare Encelto. Site-ul chirurgical trebuie examinat îndeaproape și EnCelto trebuie repoziționat chirurgical dacă este indicat.

    • ----------------------------- reacții adverse --------------------------------

    Cele mai frecvente reacții adverse (incidență ≥2%) au fost hemoragia conjunctivală, adaptarea întârziată la întuneric, senzația de corp străin, durerea oculară, complicațiile legate de sutură, mioza, hiperemia conjunctivă, pruritul ocular, disconfortul ocular, hemoragia vitroasă, viziunea estompată, durerea de cap, o ochi de ochi severă, evoluția cataractei, evoluția sau formularul de vitru, plutitorul de vitru Celula de cameră anterioară, iridociclitis.

    Pentru a raporta reacții adverse suspectate, contactați Neurotech la 1-833-963-9275 sau FDA la 1-800-FDA-1088 sau www.fda.gov/medwatch .

    About Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel) Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel), or idiopathic macular telangiectasia type 2, is a bilateral, neurodegenerative disease in adults with characteristic localized retinal degeneration, a group of diseases that cause the gradual loss of cells in the retina, resulting in vision loss and secondary alterations of the Vasculatura retiniană, rețeaua de vase de sânge care furnizează oxigen și nutrienți la retină.1

    despre terapia celulară încapsulată (ECT) Platforma ECT a Neurotech este un sistem de livrare a terapiei genice bazate pe celule, conceput pentru a furniza livrarea pe termen lung, susținută de proteine ​​terapeutice pentru tratamentul unor boli cronice. Această platformă versatilă este formată dintr-o capsulă mică, semi-permeabilă, care conține celule de epiteliu de pigment retinian alogenic (RPE), proiectate genetic, concepute genetic pentru a produce proteine ​​terapeutice specifice pentru tratamentul cu boli vizate. Capsula este implantată chirurgical. Odată ajuns în loc, membrana exterioară semi-permeabilă a capsulei permite să intre nutrienți esențiali, permițând totodată proteinelor terapeutice să iasă în ochi unde pot călători în retina situată în spatele ochiului. Membrana exterioară protejează celulele RPE încapsulate de sistemul imunitar al gazdei, contribuind la supraviețuirea și funcționalitatea lor în timp.

    despre Neurotech Pharmaceuticals, Inc NeuroToTech Pharmaceuticals, Inc. este o companie privată de biotehnologie axată pe dezvoltarea de terapii transformatoare pentru bolile cronice ale ochilor. Tehnologia platformei de bază, terapia celulară încapsulată (ECT) este o primă platformă de administrare a drogurilor, concepută pentru a încetini evoluția mactel și a altor boli cronice ale ochilor. Pentru mai multe informații despre noi, vă rugăm să vizitați https://www.neurotechpharmaceuticals.com .

    1.Charbel Issa P, Gillies MC, Chew Ey, Heeren TFC, Bird AC, Peto T, Holz FG, Scholl HPN (2013) MacULAR Telangiectasia Tip 2.

    Sursa: Neurotech Pharmaceuticals, Inc.

    Postat : 2025-03-07 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare