FDA затверджує Encelto (Revakinagene taroretcel-lwey) для лікування макулярної телангіектазії типу 2 (Mactel)

Підпишіться на Drugslib

FDA затверджує Encelto (Revakinagene taroretcel-lwey) для лікування макулярної телангіектазії 2 (Mactel)

Cumberland, R.i.-(ділова провід)-Neurotech Pharmaceuticals, Inc., приватна біотехнологічна компанія, зосереджена на розробці трансформаційних терапевтичних засобів, що займаються трансформаційними терапіями для Chronics, Inc. (FDA), затвердив Encelto (Revakinagene taroretcel-Lwey) для лікування макулярної телангіектазії типу 2 (mactel).

mactel - це нейродегенеративне захворювання сітківки у дорослих, яке спричиняє прогресуючу та незворотну втрату зору, що суттєво впливає на якість життя пацієнтів. Encelto використовує інкапсульовану технологію клітинної терапії, розроблену для постійного доставки терапевтичних доз циліарного нейротрофного фактора (CNTF) до сітківки, щоб допомогти уповільнити прогресування захворювання. Encelto-це перше і єдине затверджене FDA лікування для Mactel.

Схвалення базувалося на результатах двох фазових випробувань, які продемонстрували, що після розміщення імплантату Encelto значно уповільнив втрату макулярних фоторецепторів у пацієнтів з мактелем.

Очікується, що

Encelto буде доступний у Сполучених Штатах для пацієнтів, які починаються в червні 2025 року.

"Сьогодні відзначається надзвичайною віхою для пацієнтів, спільноти сітківки та нейротехів", - сказав Річард Малий, виконавчий директор. "Я хотів би висловити подяку учасникам клінічного дослідження, клінічним дослідникам та їх командам, а також всій нейротехсистській організації, яка допомогла зробити це реальністю".

"Я бачив вплив, який Mactel може мати на пацієнтів та їх якість життя", - сказав Чарльз К. Вікофф, доктор медичних наук, консультанти сітківки Техасу, Х'юстон, штат Техас, клінічний дослідник. "Тепер лікування, затверджене FDA, я впевнений, що Encelto зможе змістовно повільно повільно прогресувати захворювання для багатьох пацієнтів, постраждалих від мактелу, що дозволить їм з часом зберегти більш функціональне бачення". Офіцер. "Для тих, хто постраждав від Mactel і для всіх, хто підтримав цю подорож, сьогодні ми з нетерпінням чекаємо майбутнього, де втрата зору від Mactel може бути уповільнена".

Основні моменти призначення інформації

Ці основні моменти не включають всю інформацію, необхідну для використання Encelto безпечно та ефективно. Див. Повну інформацію про призначення для Encelto.

Encelto (revakinagene taroretcel-lwey) implant, for intravitreal use Initial U.S. Approval: 2025

-----------------------------INDICATIONS AND USAGE---------------------------

Енсельто-це алогенна генна терапія на основі клітин, що вказується на лікування дорослих людей з ідіопатичним макулярним телеангіектазою типу 2 (mactel).

-------------------- Дозування та введення -------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Тільки для інтравітреальної імплантації

. Рекомбінантний циліарний нейротропний фактор (rhcntf).

  • ретельно огляньте Енсельто перед використанням та зверніться до інструкцій щодо використання під час підготовки до та проведення хірургічного розміщення або видалення encelto.

    One single-dose implant containing 200,000 to 440,000 allogeneic retinal pigment epithelial cells expressing rhCNTF.

    -------------------------------CONTRAINDICATIONS-------------------------------

  • Ocular or periocular infections.
  • Відома гіперчутливість до ендотеліальних сироваткових медіа (ендо-SFM).

    • ------------------------WARNINGS AND PRECAUTIONS-----------------------

  • Encelto implantation has been associated with severe vision loss, infectious endophthalmitis, retinal tears and/or detachment, vitreous hemorrhage, implant extrusion, cataract formation, Ускладнення, пов’язані з швами, і затримка темної адаптації. Пацієнтам слід доручити повідомляти про ознаки або симптоми, які можуть бути пов'язані з цими подіями без зволікань. Може знадобитися додаткові хірургічні та/або медичні управління.
  • Склоподібні крововиливи: тимчасово припинити антитромботичні препарати перед операцією вставки Енсельто для зменшення ризику імплантації, пов'язаного зі склоподібним крововиливом. Склоподібні крововиливи, що виникають більше одного року від імплантації, можуть бути ознакою екструзії Енсельто. Хірургічний сайт слід уважно вивчити, а Енсельто слід хірургічно переставляти, якщо вказано.

    • ------------------------------ несприятливі реакції --------------------------

    The most common adverse reactions (incidence ≥2%) were conjunctival hemorrhage, delayed dark adaptation, foreign body sensation, eye pain, suture related complications, miosis, conjunctival hyperemia, eye pruritus, ocular discomfort, vitreous hemorrhage, blurred vision, headache, dry eye, eye irritation, cataract progression or formation, vitreous floaters, severe vision loss, eye Виписка, передня камерна клітина, іридоцикліт.

    Повідомити підозрювані побічні реакції, зв’яжіться з Neurotech на 1-833-963-9275 або FDA на 1-800-FDA-1088 або www.fda.gov/medwatch .

    про макулярну телеангіектазію типу 2 (mactel) макулярна телангіектазія 2 тип (mactel) або ідіопатична макулярна телангіектазія 2 - це двостороння, нейродегенеративна хвороба у дорослих з характерною локалізованою дегенерацією сітківки, групою, що спричиняє поступове втрата в результаті втрата, що перебуває в умовах, що змінюється, внаслідок втрат у поступовому втраті, що перебуває в умовах, що перебувають у віці. Судинна мережа кровоносних судин, яка постачає кисень та поживні речовини до сітківки.1

    про інкапсульовану клітинну терапію (ECT) ECT-платформа Neurotech-це система доставки генної терапії на основі клітин, розроблена для забезпечення тривалої, стійкої доставки терапевтичних білків для лікування хронічних захворювань. Ця універсальна платформа складається з невеликої, напівпроникної капсули, що містить фірмові клітини алологенного алогенного пігменту сітківки (RPE), генетично інженерні для отримання специфічних терапевтичних білків для цільового лікування захворювання. Капсула хірургічно імплантується. Опинившись, напівпроникна зовнішня мембрана капсули дозволяє входити необхідних поживних речовин, а також дозволяти терапевтичним білкам вийти в око, де вони можуть подорожувати до сітківки, розташованої в задній частині ока. Зовнішня мембрана захищає інкапсульовані клітини RPE від імунної системи господаря, що сприяє їх виживанню та функціональності з часом.

    про Neurotech Pharmaceuticals, Inc Neurotech Pharmaceuticals, Inc. - приватна біотехнологічна компанія, орієнтована на розробку трансформаційних методів терапії для хронічних захворювань очей. Основна технологія платформи, інкапсульована клітинна терапія (ECT) - це перша в класі, платформа для доставки наркотиків, розроблена для уповільнення прогресування мактелів та інших хронічних захворювань очей. Для отримання додаткової інформації про нас відвідайте https://www.neurotechpharmaceuticals.com .

    Джерело: Neurotech Pharmaceuticals, INC.

    Опубліковано : 2025-03-07 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова