FDA schvaluje rozšířené používání Wellcovorinu (vápenatý leukovorin) u pacientů s nedostatkem transportu cerebrálních folátů

Sledujte Drugslib

10. března 2026 – Americký úřad pro potraviny a léčiva dnes schválil rozšířené používání tablet Wellcovorin (leukovorin vápník) k léčbě cerebrálního nedostatku folátu u dospělých a dětských pacientů, kteří mají potvrzenou variantu genu pro folátový receptor 1 (CFD-FOLR1).

Tato akce zahrnuje možnosti léčby pacientů se závažnou léčbou a léčebné možnosti agentury. nenaplněné potřeby. Leukovorin je první léčbou vzácného genetického stavu nedostatku cerebrálních folátů.

Schválení bylo založeno na systematickém přehledu publikované literatury na toto téma, včetně publikovaných kazuistik s informacemi na úrovni pacienta, stejně jako mechanistických dat. Cerebrální nedostatek folátu je neurologický stav, který ovlivňuje transport folátu (vitamínu nezbytného pro zdraví mozku) do mozku. Lidé s CFD-FOLR1 mají často závažné vývojové opoždění, pohybové poruchy, záchvaty a další závažné neurologické komplikace.

"Dnešní schválení představuje významný milník pro pacienty žijící s nedostatkem transportu folátu v mozku v důsledku varianty FOLR1, což je vzácné genetické onemocnění, které dosud nemělo žádné možnosti léčby schválené FDA," řekl komisař FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. "Toto opatření může být přínosem pro některé jedince s opožděným transportem souvisejícím s FOLR1] s autistickými rysy.“

FDA spolupracoval s GSK, držitelem nové lékové aplikace Wellcovorinu, na procesu aktualizace označení tak, aby zahrnovalo základní vědecké informace potřebné pro bezpečné a efektivní použití léku u dospělých a dětských pacientů s CFD-FOLR1.

„Schválení leukovorinu pro FOLR1 související s nedostatkem transportu cerebrálního folátu (CFD-FOLR1) demonstruje odhodlání FDA rychle identifikovat účinnou léčbu ultra vzácných onemocnění při zachování stejných důkazních standardů pro schválení,“ řekla Tracy Beth Hoeg, M.D., Ph.D., ředitelka Eva the Research for FDA’strong>, Ph.D. "Poskytuje také dobrý příklad toho, jak mohou pozorovací důkazy nebo důkazy z ‚reálného světa‘ vést ke schválení FDA, když se prokáže, že produkt poskytuje jasný klinický přínos ve srovnání s tím, co je vidět při přirozené historii onemocnění."

Možné vedlejší účinky spojené s leukovorinem zahrnují pruritus (svědění), vyrážku (podrážděná, zanícená kůže), kopřivku (běžněji známá jako kopřivka), dušnost, ztuhlost (náhlý pocit chladu s třesem) a zhoršenou termoregulaci (spontánní změny tělesné teploty). Anafylaxe (závažná, rychlá a potenciálně smrtelná alergická reakce) je závažný vedlejší účinek vyžadující okamžitou lékařskou pomoc.

Dnešní schválení řeší kritickou potřebu jedinců s CFD-FOLR1 a staví na závazku FDA zlepšovat zdraví všech Američanů, včetně těch, kteří jsou postiženi vzácnými genetickými stavy.

FDA, agentura v rámci amerického ministerstva zdravotnictví a sociálních služeb, chrání veřejné zdraví tím, že zajišťuje bezpečnost, účinnost a zabezpečení humánních a veterinárních léků, vakcín a dalších biologických produktů pro humánní použití a lékařských zařízení. Agentura je také odpovědná za bezpečnost a zabezpečení dodávek potravin, kosmetiky, doplňků stravy, elektronických produktů vyzařujících záření a za regulaci tabákových výrobků v naší zemi.

Zdroj: FDA

Zdroj: HealthDay

Wellcovorin (leukovorin vápník) Historie schválení FDA

Další zdroje zpráv

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotníky
    • Drug ApprovalsNew
  • Nedostatek léků
  • Výsledky klinických studií
  • Generická schválení léků
  • Podcast Drugs.com

    • H2>Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

    Vyslán : 2026-03-16 09:02

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova