Η FDA εγκρίνει την εκτεταμένη χρήση του Wellcovorin (ασβέστιο λευκοβορίνης) για ασθενείς με ανεπάρκεια μεταφοράς φυλλικού εγκεφάλου

Ακολουθήστε το Drugslib

10 Μαρτίου 2026 -- Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε σήμερα την εκτεταμένη χρήση των δισκίων Wellcovorin (λευκοβορίνη ασβεστίου) για τη θεραπεία της εγκεφαλικής ανεπάρκειας φολικού οξέος σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς που έχουν επιβεβαιωμένη παραλλαγή στο γονίδιο του υποδοχέα φολικού οξέος 1 (Αυτή η δέσμευση CFD-FOLR1 αντικατοπτρίζει τη δράση

FOLR1's δράση

pce». θεραπείες και επέκταση των θεραπευτικών επιλογών, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών με σοβαρές και ανεκπλήρωτες ανάγκες. Το Leucovorin είναι η πρώτη θεραπεία για τη σπάνια γενετική πάθηση της εγκεφαλικής ανεπάρκειας φολικού οξέος.

Η έγκριση βασίστηκε σε μια συστηματική ανασκόπηση της δημοσιευμένης βιβλιογραφίας για το θέμα, συμπεριλαμβανομένων δημοσιευμένων αναφορών περιστατικών με πληροφορίες σε επίπεδο ασθενών, καθώς και μηχανιστικών δεδομένων. Η εγκεφαλική ανεπάρκεια φυλλικού οξέος είναι μια νευρολογική κατάσταση που επηρεάζει τη μεταφορά του φυλλικού οξέος (μια βιταμίνη απαραίτητη για την υγεία του εγκεφάλου) στον εγκέφαλο. Τα άτομα με CFD-FOLR1 έχουν συχνά σοβαρές αναπτυξιακές καθυστερήσεις, κινητικές διαταραχές, επιληπτικές κρίσεις και άλλες σοβαρές νευρολογικές επιπλοκές.

"Η σημερινή έγκριση αντιπροσωπεύει ένα σημαντικό ορόσημο για ασθενείς που ζουν με ανεπάρκεια εγκεφαλικής μεταφοράς φυλλικού οξέος λόγω της παραλλαγής FOLR1, μιας σπάνιας γενετικής πάθησης που μέχρι σήμερα δεν είχε εγκεκριμένες από τον FDA επιλογές θεραπείας", δήλωσε ο Επίτροπος της FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. ανεπάρκεια που έχουν αναπτυξιακές καθυστερήσεις με αυτιστικά χαρακτηριστικά."

Η FDA συνεργάστηκε με την GSK, τον κάτοχο της Νέας Εφαρμογής Φαρμάκων του Wellcovorin, σε μια διαδικασία ενημέρωσης της επισήμανσης ώστε να συμπεριληφθούν οι βασικές επιστημονικές πληροφορίες που απαιτούνται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του φαρμάκου για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με CFD-FOLR1.

"Η έγκριση της λευκοβορίνης για ανεπάρκεια εγκεφαλικής μεταφοράς φυλλικού οξέος που σχετίζεται με το FOLR1 (CFD-FOLR1) αποδεικνύει τη δέσμευση του FDA να εντοπίζει γρήγορα αποτελεσματικές θεραπείες για εξαιρετικά σπάνιες ασθένειες, διατηρώντας τα ίδια αποδεικτικά πρότυπα για έγκριση", δήλωσε η Tracy Beth Hoeg, Directors PhD.Drug of the F. Αξιολόγηση και Έρευνα. "Παρέχει επίσης ένα καλό παράδειγμα για το πώς τα στοιχεία παρατήρησης ή "πραγματικό κόσμο" μπορούν να οδηγήσουν σε έγκριση FDA όταν το προϊόν αποδεικνύεται ότι παρέχει σαφές κλινικό όφελος σε σύγκριση με αυτό που φαίνεται στο φυσικό ιστορικό της νόσου."

Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη λευκοβορίνη περιλαμβάνουν κνησμό (φαγούρα), εξάνθημα (ερεθισμένο, φλεγμονώδες δέρμα), κνίδωση (κοινώς γνωστή ως κνίδωση), δύσπνοια, ακαμψία (ξαφνικό αίσθημα κρύου με ρίγος) και μειωμένη θερμορύθμιση (αυθόρμητες αλλαγές στη θερμοκρασία του σώματος). Η αναφυλαξία (μια σοβαρή, ταχεία και δυνητικά θανατηφόρα αλλεργική αντίδραση) είναι μια σοβαρή παρενέργεια που απαιτεί άμεση ιατρική φροντίδα.

Η σημερινή έγκριση αντιμετωπίζει μια κρίσιμη ανάγκη για άτομα με CFD-FOLR1 και βασίζεται στη δέσμευση του FDA για την προώθηση της υγείας όλων των Αμερικανών, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που επηρεάζονται από σπάνιες γενετικές παθήσεις.

Ο FDA, ένας οργανισμός στο Υπουργείο Υγείας και Ανθρωπίνων Υπηρεσιών των ΗΠΑ, προστατεύει τη δημόσια υγεία διασφαλίζοντας την ασφάλεια, την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των ανθρώπινων και κτηνιατρικών φαρμάκων, εμβολίων και άλλων βιολογικών προϊόντων για ανθρώπινη χρήση και ιατρικών συσκευών. Ο οργανισμός είναι επίσης υπεύθυνος για την ασφάλεια και την ασφάλεια του εφοδιασμού με τρόφιμα, καλλυντικά, συμπληρώματα διατροφής, ηλεκτρονικά προϊόντα που εκπέμπουν ακτινοβολία, καθώς και για τη ρύθμιση των προϊόντων καπνού της χώρας μας.

Πηγή: FDA

Πηγή: HealthDay

Wellcovorin (leucovorin calcium) Ιστορικό έγκρισης FDA

Περισσότερες πηγές ειδήσεων

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • News for Health Professionals

    News for Health Professionals

    • New Εφαρμογές φαρμάκων
  • Ελλείψεις φαρμάκων
  • Αποτελέσματα κλινικών δοκιμών
  • Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων
  • Drugs.com Source Podcast ενημερωτικό δελτίο

    Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

    Δημοσιεύτηκε : 2026-03-16 09:02

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά