La FDA aprueba el uso ampliado de Wellcovorin (leucovorina cálcica) para pacientes con deficiencia de transporte de folato cerebral

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10 de marzo de 2026 -- La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó hoy el uso ampliado de tabletas Wellcovorin (leucovorina cálcica) para el tratamiento de la deficiencia de folato cerebral en pacientes adultos y pediátricos que tienen una variante confirmada en el gen del receptor 1 de folato (CFD-FOLR1).

Esta acción refleja el compromiso de la agencia de acelerar las curas y ampliar las opciones de tratamiento, incluso para pacientes con necesidades graves e insatisfechas. La leucovorina es el primer tratamiento para la rara condición genética de la deficiencia de folato cerebral.

La aprobación se basó en una revisión sistemática de la literatura publicada sobre el tema, incluidos informes de casos publicados con información a nivel de paciente, así como datos mecanísticos. La deficiencia de folato cerebral es una afección neurológica que afecta el transporte de folato (una vitamina esencial para la salud del cerebro) al cerebro. Las personas con CFD-FOLR1 suelen tener graves retrasos en el desarrollo, trastornos del movimiento, convulsiones y otras complicaciones neurológicas graves.

"La aprobación de hoy representa un hito importante para los pacientes que viven con deficiencia en el transporte de folato cerebral debido a la variante FOLR1, una rara condición genética que no ha tenido opciones de tratamiento aprobadas por la FDA hasta hoy", dijo el Comisionado de la FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. "Esta acción puede beneficiar a algunas personas con deficiencia en el transporte de folato cerebral relacionada con FOLR1 que tienen retrasos en el desarrollo con características autistas".

La FDA colaboró ​​con GSK, titular de la solicitud de nuevo medicamento de Wellcovorin, en un proceso para actualizar el etiquetado para incluir la información científica esencial necesaria para el uso seguro y eficaz del medicamento en adultos y pacientes pediátricos con CFD-FOLR1.

"La aprobación de la leucovorina para la deficiencia de transporte de folato cerebral relacionada con FOLR1 (CFD-FOLR1) demuestra el compromiso de la FDA de identificar rápidamente tratamientos efectivos para enfermedades ultra raras manteniendo al mismo tiempo los mismos estándares probatorios para su aprobación", dijo Tracy Beth Hoeg, M.D., Ph.D., directora interina del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. "También proporciona un buen ejemplo de cómo la evidencia observacional o del 'mundo real' puede conducir a la aprobación de la FDA cuando se demuestra que el producto proporciona un beneficio clínico claro en comparación con lo que se observa en la historia natural de la enfermedad".

Los posibles efectos secundarios asociados con la leucovorina incluyen prurito (picazón), sarpullido (piel irritada e inflamada), urticaria (más comúnmente conocida como urticaria), disnea, escalofríos (sensación repentina de frío con escalofríos) y alteración de la termorregulación (cambios espontáneos en la temperatura corporal). La anafilaxia (una reacción alérgica grave, rápida y potencialmente mortal) es un efecto secundario grave que requiere atención médica inmediata.

La aprobación de hoy aborda una necesidad crítica para las personas con CFD-FOLR1 y se basa en el compromiso de la FDA de mejorar la salud de todos los estadounidenses, incluidos aquellos afectados por enfermedades genéticas raras.

La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU., protege la salud pública garantizando la seguridad, eficacia y protección de los medicamentos, vacunas y otros productos biológicos para uso humano y dispositivos médicos para uso humano y veterinario. La agencia también es responsable de la seguridad del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos electrónicos que emiten radiación y de regular los productos de tabaco de nuestra nación.

Fuente: FDA

Fuente: HealthDay

Historial de aprobación de la FDA de Wellcovorin (leucovorina cálcica)

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