La FDA approuve l'utilisation élargie de Wellcovorin (leucovorine calcium) pour les patients présentant un déficit de transport cérébral du folate

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10 mars 2026 -- La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé aujourd'hui l'utilisation élargie des comprimés Wellcovorin (leucovorine calcique) pour le traitement de la carence cérébrale en folate chez les patients adultes et pédiatriques présentant une variante confirmée du gène du récepteur 1 du folate (CFD-FOLR1).

Cette action reflète l'engagement de l'agence à accélérer les guérisons et à élargir les options de traitement, y compris pour les patients ayant des besoins graves et non satisfaits. La leucovorine est le premier traitement de la maladie génétique rare qu'est la carence cérébrale en folate.

L'approbation était basée sur une revue systématique de la littérature publiée sur le sujet, y compris des rapports de cas publiés contenant des informations sur les patients, ainsi que des données mécanistes. La carence cérébrale en folate est une maladie neurologique qui affecte le transport du folate (une vitamine essentielle à la santé du cerveau) dans le cerveau. Les personnes atteintes de CFD-FOLR1 présentent souvent de graves retards de développement, des troubles du mouvement, des convulsions et d'autres complications neurologiques graves.

"L'approbation d'aujourd'hui représente une étape importante pour les patients vivant avec un déficit de transport cérébral du folate en raison de la variante FOLR1, une maladie génétique rare pour laquelle aucune option de traitement n'a été approuvée par la FDA jusqu'à aujourd'hui", a déclaré le commissaire de la FDA, Marty Makary, M.D., M.P.H..

La FDA a collaboré avec GSK, le détenteur de la demande de nouveau médicament de Wellcovorin, sur un processus de mise à jour de l'étiquetage afin d'inclure les informations scientifiques essentielles nécessaires à l'utilisation sûre et efficace du médicament pour les patients adultes et pédiatriques atteints de CFD-FOLR1.

"L'approbation de la leucovorine pour le déficit de transport cérébral du folate lié à FOLR1 (CFD-FOLR1) démontre l'engagement de la FDA à identifier rapidement des traitements efficaces pour les maladies ultra rares tout en maintenant les mêmes normes de preuve pour l'approbation", a déclaré Tracy Beth Hoeg, M.D., Ph.D., directrice par intérim du Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA. « Cela fournit également un bon exemple de la façon dont les preuves observationnelles ou « du monde réel » peuvent conduire à une approbation de la FDA lorsqu’il est démontré que le produit apporte un bénéfice clinique clair par rapport à ce qui est observé dans l’histoire naturelle de la maladie.

Les effets secondaires possibles associés à la leucovorine comprennent le prurit (démangeaisons), les éruptions cutanées (peau irritée et enflammée), l'urticaire (plus communément appelée urticaire), la dyspnée, les frissons (sensation soudaine de froid avec frissons) et une altération de la thermorégulation (changements spontanés de la température corporelle). L'anaphylaxie (une réaction allergique grave, rapide et potentiellement mortelle) est un effet secondaire grave nécessitant des soins médicaux immédiats.

L'approbation d'aujourd'hui répond à un besoin critique des personnes atteintes de CFD-FOLR1 et s'appuie sur l'engagement de la FDA à faire progresser la santé de tous les Américains, y compris ceux affectés par des maladies génétiques rares.

La FDA, une agence du ministère américain de la Santé et des Services sociaux, protège la santé publique en garantissant la sûreté, l'efficacité et la sécurité des médicaments à usage humain et vétérinaire, des vaccins et autres produits biologiques à usage humain, ainsi que des dispositifs médicaux. L'agence est également responsable de la sûreté et de la sécurité de l'approvisionnement alimentaire, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits électroniques émettant des radiations et de la réglementation des produits du tabac.

Source : FDA

Source : HealthDay

Wellcovorin (leucovorine calcium) Historique des approbations de la FDA

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    Publié : 2026-03-16 09:02

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