FDA Menyetujui Perluasan Penggunaan Wellcovorin (kalsium leucovorin) untuk Pasien dengan Defisiensi Transportasi Folat Serebral

Ikuti Drugslib di

10 Maret 2026 -- Badan Pengawas Obat dan Makanan AS hari ini menyetujui perluasan penggunaan tablet Wellcovorin (kalsium leucovorin) untuk pengobatan defisiensi folat otak pada pasien dewasa dan anak-anak yang memiliki varian yang dikonfirmasi pada gen reseptor folat 1 (CFD-FOLR1).

Tindakan ini mencerminkan komitmen badan tersebut untuk mempercepat penyembuhan dan memperluas pilihan pengobatan termasuk untuk pasien dengan kebutuhan serius dan belum terpenuhi. Leucovorin adalah pengobatan pertama untuk kondisi genetik langka yaitu defisiensi folat otak.

Persetujuan tersebut didasarkan pada tinjauan sistematis terhadap literatur yang dipublikasikan mengenai topik tersebut, termasuk laporan kasus yang dipublikasikan dengan informasi tingkat pasien, serta data mekanistik. Defisiensi folat otak adalah suatu kondisi neurologis yang memengaruhi transportasi folat (vitamin penting untuk kesehatan otak) ke otak. Orang dengan CFD-FOLR1 sering kali mengalami keterlambatan perkembangan yang parah, gangguan pergerakan, kejang, dan komplikasi neurologis serius lainnya.

"Persetujuan hari ini mewakili tonggak sejarah yang signifikan bagi pasien yang hidup dengan defisiensi transpor folat serebral akibat varian FOLR1, suatu kondisi genetik langka yang hingga saat ini belum ada pilihan pengobatan yang disetujui FDA,” kata Komisaris FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. “Tindakan ini mungkin bermanfaat bagi beberapa individu dengan defisiensi transpor folat serebral terkait FOLR1 yang mengalami keterlambatan perkembangan dengan ciri-ciri autis.”

FDA berkolaborasi dengan GSK, pemegang Aplikasi Obat Baru Wellcovorin, dalam proses memperbarui label agar menyertakan informasi ilmiah penting yang diperlukan untuk penggunaan obat yang aman dan efektif untuk pasien dewasa dan anak-anak dengan CFD-FOLR1.

"Persetujuan leucovorin untuk defisiensi transpor folat serebral terkait FOLR1 (CFD-FOLR1) menunjukkan komitmen FDA untuk dengan cepat mengidentifikasi pengobatan efektif untuk penyakit sangat langka sambil mempertahankan standar pembuktian yang sama untuk persetujuan,” kata Tracy Beth Hoeg, M.D., Ph.D., Penjabat Direktur Pusat Evaluasi dan Penelitian Obat FDA. “Ini juga memberikan contoh yang baik tentang bagaimana bukti observasi atau bukti ‘dunia nyata’ dapat menghasilkan persetujuan FDA ketika produk terbukti memberikan manfaat klinis yang jelas dibandingkan dengan apa yang terlihat pada riwayat alami penyakit.”

Kemungkinan efek samping yang terkait dengan leucovorin termasuk pruritus (gatal), ruam (iritasi, kulit meradang), urtikaria (lebih dikenal sebagai gatal-gatal), dispnea, kaku (perasaan dingin tiba-tiba disertai menggigil), dan gangguan termoregulasi (perubahan suhu tubuh secara spontan). Anafilaksis (reaksi alergi yang parah, cepat, dan berpotensi fatal) adalah efek samping serius yang memerlukan perhatian medis segera.

Persetujuan hari ini menjawab kebutuhan kritis bagi individu dengan CFD-FOLR1 dan didasarkan pada komitmen FDA untuk meningkatkan kesehatan seluruh warga Amerika, termasuk mereka yang terkena dampak kondisi genetik langka.

FDA, sebuah lembaga di dalam Departemen Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan A.S., melindungi kesehatan masyarakat dengan menjamin keselamatan, efektivitas, dan keamanan obat-obatan untuk manusia dan hewan, vaksin dan produk biologis lainnya untuk digunakan manusia, serta peralatan medis. Badan ini juga bertanggung jawab atas keselamatan dan keamanan pasokan makanan, kosmetik, suplemen makanan, produk elektronik yang memancarkan radiasi, dan mengatur produk tembakau di negara kita.

Sumber: FDA

Sumber: HealthDay

Wellcovorin (leucovorin kalsium) Riwayat Persetujuan FDA

Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Obat Kekurangan
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-03-16 09:02

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer