La FDA approva l'uso esteso di Wellcovorin (leucovorin calcio) per i pazienti con deficit di trasporto cerebrale di folato

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10 marzo 2026 -- La Food and Drug Administration statunitense ha approvato oggi l'uso esteso delle compresse di Wellcovorin (leucovorin calcio) per il trattamento della carenza di folato cerebrale in pazienti adulti e pediatrici che presentano una variante confermata nel gene del recettore del folato 1 (CFD-FOLR1).

Questa azione riflette l'impegno dell'agenzia nell'accelerare le cure e nell'ampliare le opzioni terapeutiche anche per i pazienti con esigenze gravi e insoddisfatte. Leucovorin è il primo trattamento per la rara condizione genetica della carenza di folati cerebrali.

L'approvazione si basava su una revisione sistematica della letteratura pubblicata sull'argomento, inclusi casi clinici pubblicati con informazioni a livello di paziente, nonché dati meccanicistici. La carenza cerebrale di folato è una condizione neurologica che influenza il trasporto del folato (una vitamina essenziale per la salute del cervello) nel cervello. Le persone con CFD-FOLR1 hanno spesso gravi ritardi nello sviluppo, disturbi del movimento, convulsioni e altre gravi complicazioni neurologiche.

"L'approvazione di oggi rappresenta una pietra miliare significativa per i pazienti che vivono con un deficit di trasporto cerebrale del folato dovuto alla variante FOLR1, una rara condizione genetica per la quale fino ad oggi non esistevano opzioni terapeutiche approvate dalla FDA", ha affermato il commissario della FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. "Questa azione potrebbe avvantaggiare alcuni individui con deficit di trasporto cerebrale del folato correlato a FOLR1 che presentano ritardi di sviluppo con caratteristiche autistiche."

La FDA ha collaborato con GSK, titolare della domanda di autorizzazione per nuovi farmaci di Wellcovorin, a un processo di aggiornamento dell'etichettatura per includere le informazioni scientifiche essenziali necessarie per l'uso sicuro ed efficace del farmaco per pazienti adulti e pediatrici affetti da CFD-FOLR1.

"L'approvazione della leucovorina per il deficit di trasporto cerebrale dei folati correlato a FOLR1 (CFD-FOLR1) dimostra l'impegno della FDA nell'identificare rapidamente trattamenti efficaci per le malattie ultra rare mantenendo gli stessi standard probatori per l'approvazione", ha affermato Tracy Beth Hoeg, M.D., Ph.D., direttrice ad interim del Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA. "Fornisce anche un buon esempio di come le prove osservazionali o del 'mondo reale' possano portare all'approvazione della FDA quando viene dimostrato che il prodotto fornisce un chiaro beneficio clinico rispetto a quanto osservato nella storia naturale della malattia."

I possibili effetti collaterali associati alla leucovorin includono prurito, eruzione cutanea (pelle irritata e infiammata), orticaria (più comunemente nota come orticaria), dispnea, brividi (improvvisa sensazione di freddo con brividi) e alterazione della termoregolazione (cambiamenti spontanei della temperatura corporea). L’anafilassi (una reazione allergica grave, rapida e potenzialmente fatale) è un effetto collaterale grave che richiede cure mediche immediate.

L'approvazione di oggi risponde a un'esigenza fondamentale per le persone affette da CFD-FOLR1 e si basa sull'impegno della FDA nel promuovere la salute di tutti gli americani, compresi quelli affetti da condizioni genetiche rare.

La FDA, un'agenzia del Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, protegge la salute pubblica garantendo la sicurezza, l'efficacia e la protezione dei farmaci umani e veterinari, dei vaccini e di altri prodotti biologici per uso umano e dei dispositivi medici. L'agenzia è inoltre responsabile della sicurezza dell'approvvigionamento alimentare, dei cosmetici, degli integratori alimentari, dei prodotti elettronici che emettono radiazioni della nostra nazione e della regolamentazione dei prodotti del tabacco.

Fonte: FDA

Fonte: HealthDay

Cronologia delle approvazioni della FDA per Wellcovorin (leucovorin calcio)

Altre risorse per le notizie

  • Avvisi sui farmaci Medwatch della FDA
  • Daily MedNews
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    Pubblicato : 2026-03-16 09:02

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