FDA、脳葉酸輸送不全患者に対するウェルコボリン（ロイコボリンカルシウム）の使用拡大を承認

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2026 年 3 月 10 日 -- 米国食品医薬品局は本日、葉酸受容体 1 遺伝子 (CFD-FOLR1) に変異が確認されている成人および小児患者における脳葉酸欠乏症の治療におけるウェルコボリン (ロイコボリン カルシウム) 錠剤の使用拡大を承認しました。

この措置は、重篤な疾患を持つ患者を含め、治癒を促進し、治療選択肢を拡大するという食品医薬品局の取り組みを反映しています。満たされていないニーズ。ロイコボリンは、脳葉酸欠乏症という稀な遺伝性疾患に対する最初の治療法です。

この承認は、患者レベルの情報やメカニズムのデータを含む公表された症例報告を含む、このテーマに関する公表文献の系統的レビューに基づいています。脳葉酸欠乏症は、脳への葉酸（脳の健康に不可欠なビタミン）の輸送に影響を与える神経疾患です。 CFD-FOLR1 を持つ人々は、重度の発達遅延、運動障害、発作、その他の重篤な神経学的合併症を抱えていることがよくあります。

「今日の承認は、FOLR1 変異型による脳葉酸輸送不全を抱えている患者にとって重要なマイルストーンです。この稀な遺伝病は、今日まで FDA に承認された治療選択肢がありませんでした。」FDA 長官のマーティ マカリー医学博士、医学博士は述べました。「この措置は、FOLR1 関連の脳葉酸輸送不全を持つ一部の患者にとって有益となる可能性があります。」自閉症の特徴を伴う発達の遅れがある人たちです。」

FDA は、ウェルコボリンの新薬申請所有者である GSK と協力して、CFD-FOLR1 の成人および小児患者に対する医薬品の安全かつ効果的な使用に必要な重要な科学情報を含むようにラベルを更新するプロセスに取り組みました。

「FOLR1関連脳葉酸輸送欠損症（CFD-FOLR1）に対するロイコボリンの承認は、承認のための同じ証拠基準を維持しながら、超希少疾患に対する効果的な治療法を迅速に特定するというFDAの取り組みを示しています」とFDA医薬品評価研究センター所長代理のトレイシー・ベス・ホーグ医学博士は述べた。 「また、この製品が病気の自然経過で見られるものと比較して明らかな臨床上の利点を提供することが示された場合、観察的または『現実世界』の証拠がどのようにFDAの承認につながる可能性があるかを示す良い例でもあります。」

ロイコボリンに関連する可能性のある副作用には、そう痒症 (かゆみ)、発疹 (皮膚の刺激、炎症)、蕁麻疹 (より一般的には蕁麻疹として知られています)、呼吸困難、硬直 (震えを伴う突然の冷感)、体温調節障害 (体温の自発的変化) などがあります。アナフィラキシー (重篤で急速な、場合によっては致死的なアレルギー反応) は、直ちに医師の診察を必要とする重篤な副作用です。

本日の承認は、CFD-FOLR1 患者の重大なニーズに対応し、稀な遺伝的疾患に罹患している人々を含むすべてのアメリカ人の健康を増進するという FDA の取り組みに基づいています。

米国保健福祉省の機関である FDA は、人間用および動物用の医薬品、ワクチンおよび人間用のその他の生物製品、および医療機器の安全性、有効性、セキュリティを保証することで公衆衛生を保護しています。また、この機関は、我が国の食品供給、化粧品、栄養補助食品、放射線を放出する電子製品の安全性とセキュリティ、およびタバコ製品の規制にも責任を負っています。

出典: FDA

出典: HealthDay

ウェルコボリン (ロイコボリン カルシウム) FDA 承認履歴

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    投稿しました : 2026-03-16 09:02

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