FDA Meluluskan Penggunaan Wellcovorin (kalsium leucovorin) yang Diperluas untuk Pesakit dengan Kekurangan Pengangkutan Folat Serebrum

Ikuti Drugslib di

10 Mac 2026 -- Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. hari ini meluluskan penggunaan tablet Wellcovorin (kalsium leucovorin) yang diperluaskan untuk rawatan kekurangan folat serebrum dalam kalangan pesakit dewasa dan kanak-kanak yang mempunyai varian yang disahkan dalam gen reseptor folat 1 (CFD-FOLR1).

Tindakan ini mencerminkan pilihan rawatan dan penyelarasan yang serius oleh agensi itu termasuk pilihan rawatan yang serius. keperluan yang tidak terpenuhi. Leucovorin ialah rawatan pertama untuk keadaan genetik yang jarang berlaku bagi kekurangan folat serebrum.

Kelulusan adalah berdasarkan semakan sistematik literatur yang diterbitkan mengenai topik, termasuk laporan kes yang diterbitkan dengan maklumat peringkat pesakit, serta data mekanistik. Kekurangan folat serebrum adalah keadaan neurologi yang menjejaskan pengangkutan folat (vitamin penting untuk kesihatan otak) ke dalam otak. Orang yang mempunyai CFD-FOLR1 selalunya mengalami kelewatan perkembangan yang teruk, gangguan pergerakan, sawan dan komplikasi neurologi yang serius yang lain.

"Kelulusan hari ini mewakili peristiwa penting bagi pesakit yang hidup dengan kekurangan pengangkutan folat serebrum disebabkan oleh varian FOLR1, keadaan genetik yang jarang berlaku yang tidak mempunyai pilihan rawatan yang diluluskan oleh FDA sehingga hari ini," kata Pesuruhjaya FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. "Tindakan ini mungkin memberi manfaat kepada sesetengah individu yang mengalami kekurangan folat folat perkembangan folat yang berkaitan dengan pembangunan FOLR1 yang berkaitan dengan kekurangan FOLR1. dengan ciri autistik.”

FDA bekerjasama dengan GSK, pemegang Aplikasi Ubat Baharu Wellcovorin, dalam proses mengemas kini pelabelan untuk memasukkan maklumat saintifik penting yang diperlukan untuk penggunaan ubat yang selamat dan berkesan untuk pesakit dewasa dan kanak-kanak dengan CFD-FOLR1.

"Kelulusan leucovorin untuk kekurangan pengangkutan folat serebrum berkaitan FOLR1 (CFD- FOLR1) menunjukkan komitmen FDA untuk mengenal pasti dengan pantas rawatan berkesan untuk penyakit ultra jarang di samping mengekalkan piawaian bukti yang sama untuk kelulusan," kata Tracy Beth Hoeg, M.D., Pemangku Pengarah FDA untuk Evaluasi Dadah dan Ph.D. Penyelidikan. "Ia juga memberikan contoh yang baik tentang bagaimana bukti pemerhatian atau 'dunia nyata' boleh membawa kepada kelulusan FDA apabila produk itu ditunjukkan untuk memberikan manfaat klinikal yang jelas berbanding dengan apa yang dilihat dengan sejarah semula jadi penyakit itu."

Kemungkinan kesan sampingan yang dikaitkan dengan leucovorin termasuk pruritus (gatal-gatal), ruam (merengsa, kulit meradang), urtikaria (lebih dikenali sebagai sarang), dyspnea, kekakuan (rasa sejuk secara tiba-tiba dengan menggigil), dan termoregulasi terjejas (perubahan spontan dalam suhu badan). Anafilaksis (tindak balas alahan yang teruk, cepat, dan berpotensi membawa maut) adalah kesan sampingan yang serius yang memerlukan perhatian perubatan segera.

Kelulusan hari ini menangani keperluan kritikal bagi individu dengan CFD-FOLR1 dan membina komitmen FDA untuk memajukan kesihatan semua rakyat Amerika, termasuk mereka yang terjejas oleh keadaan genetik yang jarang berlaku.

FDA, sebuah agensi dalam Jabatan Kesihatan dan Perkhidmatan Manusia A.S., melindungi kesihatan awam dengan memastikan keselamatan, keberkesanan dan keselamatan ubat manusia dan veterinar, vaksin dan produk biologi lain untuk kegunaan manusia dan peranti perubatan. Agensi itu juga bertanggungjawab untuk keselamatan dan keselamatan bekalan makanan negara kita, kosmetik, makanan tambahan, produk elektronik pemancar sinaran dan untuk mengawal selia produk tembakau.

Sumber: FDA

Sumber: HealthDay

Wellcovorin (leucovorin calcium) Sejarah Kelulusan FDA

Lebih banyak sumber berita

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Harian MedNews
  • Berita untuk Profesional Kesihatan
  • Kelulusan Dadah Baharu
  • Kelulusan Dadah Baharu Kekurangan
  • Keputusan Percubaan Klinikal
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.

    Disiarkan : 2026-03-16 09:02

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular