FDA keurt uitgebreid gebruik van Wellcovorin (leucovorin calcium) goed voor patiënten met cerebrale foliumzuurtransportdeficiëntie

Volg Drugslib op

10 maart 2026 -- De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft vandaag het uitgebreide gebruik van Wellcovorin (leucovorin calcium)-tabletten goedgekeurd voor de behandeling van cerebrale folaatdeficiëntie bij volwassen en pediatrische patiënten met een bevestigde variant in het folaatreceptor 1-gen (CFD-FOLR1).

Deze actie weerspiegelt de inzet van het agentschap om genezingen te versnellen en behandelingsopties uit te breiden, ook voor patiënten met ernstige en onvervulde behoeften. Leucovorin is de eerste behandeling voor de zeldzame genetische aandoening van cerebrale foliumzuurdeficiëntie.

De goedkeuring was gebaseerd op een systematische review van de gepubliceerde literatuur over dit onderwerp, inclusief gepubliceerde casusrapporten met informatie op patiëntniveau, evenals mechanistische gegevens. Cerebrale folaatdeficiëntie is een neurologische aandoening die het transport van foliumzuur (een vitamine die essentieel is voor de gezondheid van de hersenen) naar de hersenen beïnvloedt. Mensen met CFD-FOLR1 hebben vaak ernstige ontwikkelingsachterstanden, bewegingsstoornissen, toevallen en andere ernstige neurologische complicaties.

"De goedkeuring van vandaag vertegenwoordigt een belangrijke mijlpaal voor patiënten die leven met cerebrale foliumzuurtransportdeficiëntie als gevolg van de FOLR1-variant, een zeldzame genetische aandoening waarvoor tot op heden geen door de FDA goedgekeurde behandelingsopties bestonden", zei FDA-commissaris Marty Makary, M.D., M.P.H. "Deze actie kan ten goede komen aan sommige personen met FOLR1-gerelateerde cerebrale folaattransportdeficiëntie die ontwikkelingsachterstanden hebben met autisme kenmerken."

De FDA werkte samen met GSK, de houder van een nieuwe medicijnaanvraag van Wellcovorin, aan een proces om de etikettering bij te werken met de essentiële wetenschappelijke informatie die nodig is voor het veilige en effectieve gebruik van het medicijn voor volwassenen en pediatrische patiënten met CFD-FOLR1.

"De goedkeuring van leucovorine voor FOLR1-gerelateerde cerebrale foliumzuurtransportdeficiëntie (CFD-FOLR1) toont de toewijding van de FDA aan om snel effectieve behandelingen voor uiterst zeldzame ziekten te identificeren, terwijl dezelfde bewijsnormen voor goedkeuring worden gehandhaafd", zei Tracy Beth Hoeg, M.D., Ph.D., waarnemend directeur van het Center for Drug Evaluation and Research van de FDA. “Het biedt ook een goed voorbeeld van hoe observationeel of ‘real world’-bewijsmateriaal kan leiden tot goedkeuring door de FDA wanneer wordt aangetoond dat het product een duidelijk klinisch voordeel biedt in vergelijking met wat wordt gezien in het natuurlijke beloop van de ziekte.”

Mogelijke bijwerkingen geassocieerd met leucovorine zijn pruritus (jeuk), huiduitslag (geïrriteerde, ontstoken huid), urticaria (beter bekend als netelroos), kortademigheid, rillingen (plotseling koud gevoel met rillingen) en verminderde thermoregulatie (spontane veranderingen in de lichaamstemperatuur). Anafylaxie (een ernstige, snelle en mogelijk fatale allergische reactie) is een ernstige bijwerking die onmiddellijke medische aandacht vereist.

De goedkeuring van vandaag komt tegemoet aan een cruciale behoefte aan personen met CFD-FOLR1 en bouwt voort op de inzet van de FDA om de gezondheid van alle Amerikanen te bevorderen, inclusief degenen die getroffen zijn door zeldzame genetische aandoeningen.

De FDA, een agentschap binnen het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services, beschermt de volksgezondheid door de veiligheid, effectiviteit en beveiliging van geneesmiddelen voor mens en dier, vaccins en andere biologische producten voor menselijk gebruik en medische hulpmiddelen te garanderen. Het agentschap is ook verantwoordelijk voor de veiligheid en beveiliging van de voedselvoorziening, cosmetica, voedingssupplementen, stralingsemitterende elektronische producten van ons land, en voor het reguleren van tabaksproducten.

Bron: FDA

Bron: HealthDay

Wellcovorin (leucovorin calcium) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Nieuws voor gezondheidswerkers
  • Nieuwe medicijngoedkeuringen
  • Nieuwe medicijnaanvragen
  • Geneesmiddelentekorten
  • Resultaten van klinische onderzoeken
  • Goedkeuringen van generieke geneesmiddelen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonneer u op onze nieuwsbrief

    Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

    Geplaatst : 2026-03-16 09:02

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden