FDA zatwierdza szersze zastosowanie Wellcovorin (leukoworyny wapniowej) u pacjentów z niedoborem mózgowego transportu kwasu foliowego

Śledź Drugslib na

10 marca 2026 r. — Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła dziś rozszerzone stosowanie tabletek Wellcovorin (leukoworyna wapniowa) w leczeniu niedoboru kwasu foliowego w mózgu u dorosłych i dzieci, u których występuje potwierdzony wariant genu receptora kwasu foliowego 1 (CFD-FOLR1).

Działanie to odzwierciedla zaangażowanie agencji w przyspieszenie wyleczenia i poszerzenie opcji leczenia, w tym u pacjentów z poważnymi i niezaspokojonymi potrzebami. Leukoworyna jest pierwszym lekiem na rzadką chorobę genetyczną niedoboru kwasu foliowego w mózgu.

Zatwierdzenie zostało wydane na podstawie systematycznego przeglądu opublikowanej literatury na ten temat, w tym opublikowanych opisów przypadków zawierających informacje na poziomie pacjenta, a także dane mechaniczne. Mózgowy niedobór kwasu foliowego to stan neurologiczny, który wpływa na transport kwasu foliowego (witaminy niezbędnej dla zdrowia mózgu) do mózgu. Osoby z CFD-FOLR1 często mają poważne opóźnienia w rozwoju, zaburzenia ruchu, drgawki i inne poważne powikłania neurologiczne.

„Dzisiejsze zatwierdzenie stanowi ważny kamień milowy dla pacjentów cierpiących na niedobór mózgowego transportu folianów spowodowany wariantem FOLR1, rzadką chorobą genetyczną, dla której do dziś nie istniały żadne opcje leczenia zatwierdzone przez FDA” powiedział komisarz FDA Marty Makary, lekarz medycyny, M.P.H. „To działanie może przynieść korzyści niektórym osobom z niedoborem mózgowego transportu folianów związanym z FOLR1, które mają opóźnienia rozwojowe z autyzmem funkcje.”

FDA współpracowała z firmą GSK, posiadaczem wniosku o nowy lek dla leku Wellcovorin, nad procesem aktualizacji oznakowania w celu uwzględnienia niezbędnych informacji naukowych potrzebnych do bezpiecznego i skutecznego stosowania leku u dorosłych i dzieci z CFD-FOLR1.

„Zatwierdzenie leukoworyny w leczeniu niedoboru mózgowego transportu folanów związanego z FOLR1 (CFD-FOLR1) pokazuje zaangażowanie FDA w szybkie identyfikowanie skutecznych metod leczenia ultrarzadkich chorób przy jednoczesnym zachowaniu tych samych standardów dowodowych do zatwierdzenia” powiedziała dr Tracy Beth Hoeg, pełniąca obowiązki dyrektora Centrum Oceny i Badań Leków FDA. „ Stanowi także dobry przykład tego, jak dowody obserwacyjne lub dowody ze świata rzeczywistego mogą prowadzić do zatwierdzenia przez FDA, gdy wykazano, że produkt zapewnia wyraźne korzyści kliniczne w porównaniu z tym, co widać w naturalnym przebiegu choroby”.

Możliwe działania niepożądane związane ze stosowaniem leukoworyny obejmują świąd (swędzenie), wysypkę (podrażnienie, stan zapalny skóry), pokrzywkę (bardziej znaną jako pokrzywka), duszność, dreszcze (nagłe uczucie zimna z dreszczami) i zaburzenia termoregulacji (spontaniczne zmiany temperatury ciała). Anafilaksja (ciężka, szybka i potencjalnie śmiertelna reakcja alergiczna) jest poważnym działaniem niepożądanym wymagającym natychmiastowej pomocy lekarskiej.

Dzisiejsze zatwierdzenie stanowi odpowiedź na pilną potrzebę osób chorych na CFD-FOLR1 i opiera się na zaangażowaniu FDA w poprawę zdrowia wszystkich Amerykanów, w tym osób dotkniętych rzadkimi chorobami genetycznymi.

FDA, agencja wchodząca w skład Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych, chroni zdrowie publiczne, zapewniając bezpieczeństwo, skuteczność i ochronę leków stosowanych u ludzi i weterynaryjnych, szczepionek i innych produktów biologicznych stosowanych u ludzi oraz wyrobów medycznych. Agencja jest również odpowiedzialna za bezpieczeństwo dostaw żywności, kosmetyków, suplementów diety, produktów elektronicznych emitujących promieniowanie oraz za regulację wyrobów tytoniowych.

Źródło: FDA

Źródło: HealthDay

Wellcovorin (leukoworyna wapniowa) Historia zatwierdzeń FDA

Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty dotyczące leków FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Nowe zastosowania leków
  • Nowe leki Niedobory
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzenia leków generycznych
  • Drugs.com Podcast

    • Zapisz się do naszego newslettera

    Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-03-16 09:02

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe