FDA aprova uso expandido de Wellcovorin (leucovorina de cálcio) para pacientes com deficiência cerebral de transporte de folato

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10 de março de 2026 — A Food and Drug Administration dos EUA aprovou hoje a expansão do uso de comprimidos de Wellcovorin (leucovorina de cálcio) para o tratamento da deficiência cerebral de folato em pacientes adultos e pediátricos que têm uma variante confirmada no gene do receptor de folato 1 (CFD-FOLR1).

Esta ação reflete o compromisso da agência em acelerar a cura e expandir as opções de tratamento, inclusive para pacientes com necessidades graves e não atendidas. A leucovorina é o primeiro tratamento para a rara condição genética de deficiência de folato cerebral.

A aprovação foi baseada em uma revisão sistemática da literatura publicada sobre o tema, incluindo relatos de casos publicados com informações ao nível do paciente, bem como dados mecanísticos. A deficiência cerebral de folato é uma condição neurológica que afeta o transporte de folato (uma vitamina essencial para a saúde do cérebro) para o cérebro. Pessoas com CFD-FOLR1 geralmente apresentam atrasos graves no desenvolvimento, distúrbios de movimento, convulsões e outras complicações neurológicas graves.

"A aprovação de hoje representa um marco significativo para pacientes que vivem com deficiência de transporte de folato cerebral devido à variante FOLR1, uma condição genética rara que não teve opções de tratamento aprovadas pela FDA até hoje", disse o Comissário da FDA, Marty Makary, M.D., M.P.H. "Esta ação pode beneficiar alguns indivíduos com deficiência de transporte de folato cerebral relacionada ao FOLR1 que apresentam atrasos no desenvolvimento com características autistas."

A FDA colaborou com a GSK, detentora do pedido de novo medicamento da Wellcovorin, em um processo para atualizar a rotulagem para incluir as informações científicas essenciais necessárias para o uso seguro e eficaz do medicamento em pacientes adultos e pediátricos com CFD-FOLR1.

"A aprovação da leucovorina para deficiência de transporte de folato cerebral relacionada ao FOLR1 (CFD-FOLR1) demonstra o compromisso da FDA em identificar rapidamente tratamentos eficazes para doenças ultra-raras, mantendo os mesmos padrões de evidência para aprovação", disse Tracy Beth Hoeg, M.D., Ph.D., Diretora Interina do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. “Ele também fornece um bom exemplo de como evidências observacionais ou do ‘mundo real’ podem levar à aprovação da FDA quando o produto demonstra fornecer benefícios clínicos claros em comparação com o que é visto na história natural da doença.”

Os possíveis efeitos colaterais associados à leucovorina incluem prurido (coceira), erupção cutânea (pele irritada e inflamada), urticária (mais comumente conhecida como urticária), dispneia, calafrios (sensação repentina de frio com tremores) e termorregulação prejudicada (alterações espontâneas na temperatura corporal). A anafilaxia (uma reação alérgica grave, rápida e potencialmente fatal) é um efeito colateral grave que requer atenção médica imediata.

A aprovação de hoje atende a uma necessidade crítica de indivíduos com CFD-FOLR1 e baseia-se no compromisso da FDA em melhorar a saúde de todos os americanos, incluindo aqueles afetados por condições genéticas raras.

A FDA, uma agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública garantindo a segurança, eficácia e proteção de medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança do abastecimento de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, produtos eletrônicos emissores de radiação do nosso país e pela regulamentação dos produtos de tabaco.

Fonte: FDA

Fonte: HealthDay

Wellcovorin (leucovorina cálcio) Histórico de aprovação da FDA

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    Postou : 2026-03-16 09:02

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