FDA aprobă utilizarea extinsă a Wellcovorin (leucovorin de calciu) pentru pacienții cu deficiență de transport de folat cerebral

Urmăriți Drugslib pe

10 martie 2026 -- U.S. Food and Drug Administration a aprobat astăzi utilizarea extinsă a comprimatelor Wellcovorin (leucovorin calciu) pentru tratamentul deficienței de folat cerebral la pacienții adulți și copii care au o variantă confirmată a genei receptorului de folat 1 (CFD-FOLR1). inclusiv pentru pacienții cu nevoi grave și nesatisfăcute. Leucovorin este primul tratament pentru afecțiunea genetică rară a deficitului de folat cerebral.

Aprobarea sa bazat pe o revizuire sistematică a literaturii publicate pe această temă, inclusiv rapoarte de caz publicate cu informații la nivel de pacient, precum și date mecanice. Deficitul de folat cerebral este o afecțiune neurologică care afectează transportul folat (o vitamină esențială pentru sănătatea creierului) în creier. Persoanele cu CFD-FOLR1 au adesea întârzieri severe de dezvoltare, tulburări de mișcare, convulsii și alte complicații neurologice grave.

„Aprobarea de astăzi reprezintă o piatră de hotar semnificativă pentru pacienții care trăiesc cu deficiență de transport de folat cerebral din cauza variantei FOLR1, o afecțiune genetică rară care nu a avut nicio opțiune de tratament aprobată de FDA până astăzi”, a declarat comisarul FDA Marty Makary, MD, M.P.H. „Această acțiune poate aduce beneficii unor persoane cu deficiențe cerebrale de transport care au deficiențe de transport FOLR1. întârzieri cu trăsături autiste.”

FDA a colaborat cu GSK, deținătorul aplicației de medicamente noi al Wellcovorin, la un proces de actualizare a etichetei pentru a include informațiile științifice esențiale necesare pentru utilizarea sigură și eficientă a medicamentului pentru adulți și copii și adolescenți cu CFD-FOLR1.

„Aprobarea leucovorinei pentru deficiența de transport de folat cerebral legată de FOLR1 (CFD-FOLR1) demonstrează angajamentul FDA de a identifica rapid tratamente eficiente pentru bolile ultra rare, menținând în același timp aceleași standarde probatorii pentru aprobare”, a declarat Tracy Beth Hoeg, M.D., Directorul Centrului de Evaluare al Dr. Cercetare. „Oferă, de asemenea, un exemplu bun al modului în care dovezile observaționale sau din „lumea reală” pot duce la aprobarea FDA atunci când se demonstrează că produsul oferă beneficii clinice clare în comparație cu ceea ce se vede cu istoria naturală a bolii.”

Reacțiile adverse posibile asociate cu leucovorin includ prurit (mâncărime), erupție cutanată (piele iritată, inflamată), urticarie (cunoscută mai frecvent sub numele de urticarie), dispnee, frig (senzație bruscă de frig cu frisoane) și termoreglare afectată (modificări spontane ale temperaturii corpului). Anafilaxia (o reacție alergică severă, rapidă și potențial fatală) este un efect secundar grav care necesită îngrijiri medicale imediate.

Aprobarea de astăzi se adresează unei nevoi critice pentru persoanele cu CFD-FOLR1 și se bazează pe angajamentul FDA de a promova sănătatea tuturor americanilor, inclusiv a celor afectați de afecțiuni genetice rare.

FDA, o agenție din cadrul Departamentului de Sănătate și Servicii Umane din SUA, protejează sănătatea publică asigurând siguranța, eficacitatea și securitatea medicamentelor de uz uman și veterinar, a vaccinurilor și a altor produse biologice de uz uman și a dispozitivelor medicale. De asemenea, agenția este responsabilă pentru siguranța și securitatea aprovizionării cu alimente, cosmetice, suplimente alimentare, produse electronice care emit radiații și pentru reglementarea produselor din tutun.

Sursa: FDA

Sursa: HealthDay

Istoricul aprobării Wellcovorin (leucovorin calciu) FDA

Mai multe resurse de știri

  • Alerte de medicamente FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Știri pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Nouă aplicație Drug
  • Nouă aplicație Drug
  • Nouă aplicație Drug
  • Lipsa de medicamente
  • Rezultatele studiilor clinice
  • Aprobari de medicamente generice
  • Podcast Drugs.com

    • Subscribe la noua noastră scrisoare

    Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-03-16 09:02

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare