FDA одобрило расширенное использование велковорина (лейковорина кальция) у пациентов с дефицитом церебрального транспорта фолатов

Следите за Drugslib на

10 марта 2026 г. — Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США сегодня одобрило расширенное использование таблеток Wellcovorin (лейковорин кальция) для лечения церебрального дефицита фолата у взрослых и детей, у которых есть подтвержденный вариант гена рецептора фолиевой кислоты 1 (CFD-FOLR1).

Это действие отражает стремление агентства ускорить лечение и расширить варианты лечения, в том числе для пациентов с серьезными и неудовлетворенными потребностями. Лейковорин — первый препарат для лечения редкого генетического заболевания — дефицита церебральной фолиевой кислоты.

Одобрение было основано на систематическом обзоре опубликованной литературы по этой теме, включая опубликованные отчеты о случаях заболевания с информацией на уровне пациентов, а также данные о механизмах. Церебральный дефицит фолата — это неврологическое заболевание, которое влияет на транспорт фолата (витамина, необходимого для здоровья мозга) в мозг. Люди с CFD-FOLR1 часто имеют серьезные задержки развития, двигательные расстройства, судороги и другие серьезные неврологические осложнения.

«Сегодняшнее одобрение представляет собой важную веху для пациентов, живущих с дефицитом церебрального транспорта фолатов из-за варианта FOLR1, редкого генетического заболевания, для которого до сегодняшнего дня не было одобренных FDA вариантов лечения», сказал комиссар FDA Марти Макари, доктор медицинских наук, магистр здравоохранения. «Это действие может принести пользу некоторым людям с дефицитом церебрального транспорта фолатов, связанным с FOLR1, у которых есть задержки развития с аутичные черты».

FDA сотрудничало с GSK, владельцем новой заявки на лекарственное средство Wellcovorin, в процессе обновления маркировки, чтобы включить важную научную информацию, необходимую для безопасного и эффективного использования препарата у взрослых и педиатрических пациентов с CFD-FOLR1.

«Одобрение лейковорина для лечения дефицита церебрального транспорта фолатов, связанного с FOLR1 (CFD-FOLR1), демонстрирует стремление FDA быстро определить эффективные методы лечения ультраредких заболеваний, сохраняя при этом те же стандарты доказательности для одобрения», сказала Трейси Бет Хоег, доктор медицинских наук, исполняющий обязанности директора Центра оценки и исследования лекарств FDA. «Это также является хорошим примером того, как данные наблюдений или «реальные данные» могут привести к одобрению FDA, когда показано, что продукт обеспечивает явную клиническую пользу по сравнению с тем, что наблюдается при естественном течении заболевания».

Возможные побочные эффекты, связанные с лейковорином, включают зуд (зуд), сыпь (раздраженная, воспаленная кожа), крапивница (более известная как крапивница), одышка, озноб (внезапное ощущение холода с ознобом) и нарушение терморегуляции (спонтанные изменения температуры тела). Анафилаксия (тяжелая, быстрая и потенциально смертельная аллергическая реакция) — это серьезный побочный эффект, требующий немедленной медицинской помощи.

Сегодняшнее одобрение направлено на удовлетворение острой потребности людей с CFD-FOLR1 и основано на стремлении FDA улучшить здоровье всех американцев, включая тех, кто страдает редкими генетическими заболеваниями.

FDA, агентство Министерства здравоохранения и социальных служб США, защищает общественное здравоохранение, гарантируя безопасность, эффективность и защищенность человеческих и ветеринарных препаратов, вакцин и других биологических продуктов для использования человеком, а также медицинского оборудования. Агентство также отвечает за безопасность поставок продуктов питания, косметики, пищевых добавок, излучающих радиацию электронных продуктов в нашей стране, а также за регулирование табачных изделий.

Источник: FDA

Источник: HealthDay

Велковорин (лейковорин кальций) История одобрения FDA

Дополнительные новостные ресурсы

  • Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах
  • Daily MedNews
  • Новости для работников здравоохранения
  • Утверждения новых лекарств
  • Применение новых лекарств
  • Лекарственные средства Нехватка
  • Результатов клинических испытаний
  • Одобренных генерических препаратов
  • Подкаст Drugs.com

    • Подпишитесь на нашу рассылку новостей

    Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com на свой почтовый ящик.

    Опубликовано : 2026-03-16 09:02

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова